Рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна ANALYSIS

Мировой рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна был оцененUS$ 2787,6 млнв 2022 году и, по прогнозам, достигнет значения$ 63 519,4 млнчерез2030 годвCAGR 47,85%между2023 и 2030 годы. Рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна переживает сильный рост из-за увеличения распространенности мышечной дистрофии Дюшенна и увеличения спроса на новые лекарства или методы лечения. Кроме того, ожидается, что увеличение исследований и разработок (НИОКР) и повышение осведомленности людей о МДД и доступных лекарствах / терапии будут способствовать росту рынка. Однако ожидается, что такие факторы, как отсутствие стандартизации и строгие правила и положения, будут препятствовать росту рынка.

Глобальный рынок лечения мышечной дистрофии ДюшеннаРегиональное понимание

Основываясь на географии, глобальный рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна сегментирован на Северную Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Латинскую Америку и Ближний Восток и Африку.

Ожидается, что Северная Америка получит самую высокую долю на рынке в течение прогнозируемого периода из-за растущего бремени заболеваний мышечной дистрофии Дюшенна, внедрения новых методов лечения, высоких расходов на здравоохранение и повышения осведомленности среди людей в регионе. Например, участники рынка сосредоточены на запуске новых лекарств или методов лечения МДД. В мае 2022 года Elamipretide получил обозначение Orphan Drug от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по разработке сиротских продуктов для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Ожидается, что в Европе также будет наблюдаться значительный рост глобального лечения мышечной дистрофии Дюшенна. рынок в связи с увеличением распространенности МДД, повышением осведомленности среди населения, увеличением спроса на безопасные и эффективные методы лечения в регионе. Например, с ростом осведомленности людей о МДД спрос на новые лекарства или методы лечения также растет быстрыми темпами. По данным Европейского агентства по лекарственным средствам, МДД поражает менее 0,5 из 10 000 человек в Европейском союзе. Это было эквивалентно в общей сложности менее 26 000 человек и ниже потолка для обозначения сирот, что составляет 5 человек на 10 000.

Фигура 1. Глобальная доля рынка лечения мышечной дистрофии Дюшенна (%), по региону, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Глобальные драйверы рынка лечения мышечной дистрофии Дюшенна:

Увеличение бремени DMD для увеличения роста рынка

Одним из ключевых факторов, который, как ожидается, увеличит рост мирового рынка лечения мышечной дистрофии Дюшенна в течение прогнозируемого периода, является рост распространенности мышечной дистрофии Дюшенна. Такое высокое бремя МДД приводит к увеличению спроса на безопасные и эффективные лекарства или методы лечения во всем мире. По данным Национальной организации по редким расстройствам (NORD), мышечная дистрофия Дюшенна является редким мышечным расстройством, но это одно из самых частых генетических состояний, затрагивающих примерно одного из 3500 родов у мужчин во всем мире. По оценкам, около 20 000 детей диагностируются с МДД во всем мире каждый год.

Высокий спрос на новые лекарства/терапии Поддержать рост рынка

Другим фактором, который стимулирует рост мирового рынка лечения мышечной дистрофии Дюшенна, является увеличение спроса на новые лекарства или методы лечения. Во всем мире благодаря повышению осведомленности среди людей. Например, игроки на рынке сосредоточены на запуске новых лекарств или методов лечения МДД. В августе 2020 года NS Pharma получила одобрение FDA США на вилтоларсен (Viltepso) для лечения пациента с МДД. Агенту было предоставлено ускоренное одобрение посредством его приоритетной проверки, быстрого отслеживания. сиротский наркотикОбозначения редких заболеваний были приняты в начале этого года.

Глобальный рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна Возможности:

Ожидается, что увеличение исследований и разработок (НИОКР) предоставит значительные возможности для роста игроков в глобальном лечении мышечной дистрофии Дюшенна. рынок. Например, в январе 2023 года Regenxbio начал набор пациентов для клинического исследования фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности RGX-202, исследуемой генной терапии для МДД. Regenxbio также набирает пациентов с МДД в возрасте 12 лет и младше для наблюдательного исследования для скрининга антител против аденоассоциированного варианта вируса 8 (AAV8), вирусного вектора, используемого в RGX-202. RGX-202 получает статус орфанного препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

Ожидается, что повышение осведомленности среди людей о МДД и доступных лекарствах / терапии предоставит значительные возможности для роста игроков в глобальном лечении мышечной дистрофии Дюшенна. рынок. Каждый год Всемирный день осведомленности Дюшенна отмечается 7 сентября. В этот день многие правительственные и неправительственные организации со всего мира повышают осведомленность о мышечной дистрофии Дюшенна. Каждый год Всемирная организация Дюшенна ставит особую тему дня, которая заслуживает большего внимания. День осведомленности создан для решения этой проблемы и поддержки людей с этим заболеванием.

Глобальное лечение мышечной дистрофии Дюшенна рынок Тренды:

Увеличение числа клинических испытаний является недавней тенденцией.

Наблюдается значительный рост открытий и разработок фармацевтических препаратов. Клинические испытания проводятся по всему миру для оценки потенциальных методов лечения МДД. Фармацевтические компании и производители лекарств во всем мире завершили ряд клинических испытаний на МДД за последние несколько лет. Более того, многие потенциальные кандидаты в настоящее время находятся на этапах II и III по всему миру. Ожидается, что эта тенденция сохранится в течение прогнозируемого периода.

Внедрение новых лекарств / терапии - еще одна тенденция

Игроки на рынке сосредоточены на разработке и запуске безопасных и эффективных препаратов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Кроме того, игроки на рынке сосредотачиваются на запуске технологии или технологий пропуска экзона (пропуск экзона является подходом к лечению людей с МДД), что является значительным фактором, увеличивающим рост рынка. Ожидается, что эта тенденция сохранится в течение прогнозируемого периода.

Глобальный рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна Ограничения:

Отсутствие стандартизации препятствует росту рынка

Отсутствие стандартизации для измерения клинической эффективности на всех стадиях МДД является одним из жизненно важных факторов, которые, как ожидается, будут препятствовать росту глобального рынка лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В настоящее время в МДД проводится довольно много клинических испытаний, в которых используются различные показатели исхода для количественной оценки прогрессирования заболевания, включая 6-минутный тест на ходьбу, производительность верхней конечности, время, необходимое для подъема с пола, время, необходимое для подъема на четыре ступени, и шкалу амбулаторной оценки Северной звезды. Необходимы другие более эффективные меры, которые могут фиксировать прогрессирование между амбулаторной и неамбулаторной фазами заболевания.

Строгая нормативно-правовая база препятствует росту рынка

Другим фактором, препятствующим росту мирового рынка лечения мышечной дистрофии Дюшенна, являются строгие правила и положения. Утверждение новых лекарств или методов лечения регулирующими органами, такими как FDA США и Европейское агентство по лекарственным средствам, имеет строгие правила и правила для одобрения лекарств и многих процедур. Таким образом, очень немногие компании (фармацевтические компании тратят огромные суммы на исследования и разработки лекарств) выходят на передний план для новых исследований лекарств от редких заболеваний.

Фигура 2. Глобальная доля рынка лечения мышечной дистрофии Дюшенна (%), по терапевтическому подходу, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна Сегментация:

Глобальный отчет о рынке лечения мышечной дистрофии Дюшенна разделен на терапевтический подход и тип лечения, конечного пользователя и географию.

основанный на Терапевтический подход и лечение ТипРынок сегментирован на молекулярную терапию (Mutation Suppression и Exon Skipping), стероидную терапию (Steroid Therapy).КортикостероидыНестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) и другие терапевтические подходы и типы лечения. Терапия на молекулярной основе далее сегментируется в подавление мутаций и пропуск экзона. Из которого, Пропуск Exon сегмент Ожидается, что он будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с внедрением новых технологий пропуска экзона. Около 50-90% пациентов, страдающих от мутаций МДД, могут извлечь выгоду из пропуска одного экзона и пропуска нескольких экзонов соответственно.

Стероидная терапия (кортикостероиды) сегмент Ожидается, что в ближайшем будущем ожидается значительный рост, и это связано с ростом спроса на кортикостероиды. Фармакологическая кортикостероидная терапия является стандартом лечения ДМД, который направлен на контроль симптомов и замедление прогрессирования заболевания с помощью мощного противовоспалительного действия.

основанный на Конечный пользовательРынок разделен на больницы и клиники, амбулаторные центры и других конечных пользователей. Из которого, Больницы/клиники сегмент Ожидается, что он будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с увеличением распространенности или бремени МДД.

Амбулаторные центры сегмент Ожидается также, что в ближайшем будущем будет наблюдаться устойчивый рост, и это связано с увеличением числа амбулаторных операций. Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна требуют незначительной операции и нуждаются только в первичной помощи.

Глобальный рынок лечения мышечной дистрофии ДюшеннаКлюч События

В апреле 2022 года, Pfizer Inc. Планировалось открыть первые американские сайты в исследовании III фазы, оценивающем исследуемую мини-дистрофиновую генную терапию, фордадистроген мовапарвек, у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

В феврале 2021 года, Sarepta Therapeutics, Inc. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило AMONDYS 45. AMONDYS 45 представляет собой антисмысловый олигонуклеотид из платформы олигомера фосфородиамидата морфолино (PMO) Sarepta для лечения МДД у пациентов с подтвержденной мутацией, поддающейся пропуску экзона 45.

В феврале 2021 года окружной прокурор (DA) США одобрил препарат Сарепта Терапевтика. Amondys 45 (казимерсен инъекционный), антисмысловый олигонуклеотид для лечения людей с мышечной дистрофией Дюшенна.

Глобальный рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна: Ключевые компании Insights

Рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна является высококонкурентным. Это связано с увеличением спроса на безопасное и эффективное лечение МДД, в результате игроки на рынке сосредотачиваются на запуске новых продуктов на рынке.

Некоторые из ключевых игроков на мировом рынке лечения мышечной дистрофии Дюшенна - Pfizer Inc., Fibrogen Inc., BioMarin, Sarepta Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, PTC Therapeutics, NS Pharma Inc., Nobelpharma Co. Ltd., Bristol-Myers Squibb и Eli Lilly and Company.

* Определение: мышечная дистрофия ДюшеннаЭто форма мышечной дистрофии. Это вызвано дефектным геном дистрофина (белка в мышцах). Это генетическое расстройство, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией мышц и слабостью из-за изменений дистрофина (белка), который помогает сохранить мышечные клетки нетронутыми.