Рынок лечения цистиноза ANALYSIS

Цистиноз — это состояние, характеризующееся накоплением цистина (аминокислоты) в клетках. Большое количество цистина повреждает клетки и часто образует кристаллы, которые могут повредить ткани и органы. Глаза и почки в основном восприимчивы к повреждениям; однако поджелудочная железа, мышцы, яички и щитовидная железа также могут быть затронуты. Цистиноз подразделяется на три различных типа: нефропатический, ненефропатический или глазной и промежуточный цистиноз. Нефропатический (детский) цистиноз является наиболее тяжелой и распространенной формой цистиноза. Синдром Ренала Фанкони и недостаточность роста обычно являются первыми заметными симптомами этого расстройства. Промежуточный цистиноз характеризуется симптомами, аналогичными симптомам нефропатического цистиноза. Однако эти симптомы не проявляются до возраста 8-20 лет. Ненефропатический цистиноз обычно поражает взрослых в среднем возрасте с расстройством глаз. Болезнь почек не встречается у этих людей. У лиц с ненефропатическим цистинозом развивается фотофобия из-за накопления цистина в глазах.

Все три типа цистиноза возникают из-за мутаций в гене CTNS. Мутации в гене CTNS вызывают дефицит белка-транспортера, называемого цистинозином. Цистинозин обычно перемещает цистин из лизосом, которые являются отсеками в клетке, которые перерабатывают и переваривают материалы. Дефекты цистинозина, позволяет накапливать цистин и образует кристаллы в лизосомах, а его накопление повреждает клетки в глазах и почках. По данным Национального института здоровья (NIH), цистиноз поражает около 1 из 100 000 до 200 000 детей во всем мире. Цистиноз является наиболее распространенной причиной синдрома почечной недостаточности у детей и составляет почти 5% всех случаев детской почечной недостаточности. Синдром Фанкони, редкое расстройство функции почечной канальцы приводит к избыточному количеству калия, мочевой кислоты, глюкозы, фосфатов, бикарбоната и некоторых аминокислоты выводится с мочой. Цистеиновая терапия может значительно снизить уровень цистеина внутри клеток. Он улучшает рост и уменьшает повреждение почек у детей. Симптоматическая терапия лечит синдром Фанкони с высоким потреблением электролитов и жидкостей для предотвращения экстремального обезвоживания организма. Бикарбонат натрия, калий, цитрат натрия и магний могут помочь сохранить стандартную стабильность электролита. ацетил Ингибиторы холинэстеразы (ACE) также иногда используются для ограничения роста почечной болезни.

Динамика рынка лечения цистиноза

Различные государственные гранты на поддержку диагностики и лечения цистиноза способствуют росту рынка. Например, в 2013 году Фонд исследований цистиноза выделил шесть грантов на сумму 1,29 миллиона долларов США исследователям цистиноза для разработки лучших методов лечения и лечения болезни. Такие организации, как Cystinosis Research Network, несут ответственность за распространение информации о заболеваниях, отмечая День осведомленности о цистинозе 7 мая каждый год. Ожидается, что одобрение продукта Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) ускорит рост рынка лечения цистиноза в течение прогнозируемого периода. В 2013 году FDA одобрило препарат с замедленным высвобождением цистеамина битартрата (DR-C) для пациентов в возрасте 6 лет и старше, а в 2015 году этикетка была расширена, чтобы включить детей в возрасте двух лет. Цистеамин является цистиноразрушающим агентом, который снижает уровень цистина в клетках. Он доказал свою эффективность в предотвращении или задержке почечной недостаточности и улучшении роста детей с цистинозом. В 2013 году FDA одобрило Cystaran (цистеамин офтальмологический раствор) для лечения накопления цистина роговицы. Лечение цистараном следует начинать, как только кристаллы цистина обнаруживаются в роговицах. Отсутствие внимания к исследованиям и разработкам из-за низкой распространенности и ограниченных вариантов лечения может негативно повлиять на лечение цистиноза.

Лечение цистиноза Рынок региональных исследований

Региональная сегментация рынка лечения цистиноза Coherent Market Insights включает Северную Америку, Латинскую Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Ближний Восток и Африку. Ожидается, что Северная Америка будет доминировать на рынке лечения цистиноза. Согласно статье, опубликованной Cystinosis Research Network, в США ежегодно диагностируется 15 новых случаев нефропатического цистиноза. Кроме того, сеть также работает над повышением осведомленности о болезнях среди регионального населения. Ожидается, что высокий уровень распространенности цистиноза в Европе будет стимулировать рост рынка лечения цистиноза в регионе. По данным Национального института здоровья (NIH), цистиноз поражает 1 из 26 000 человек во Франции.

Рынок лечения цистиноза конкурентный ландшафт

Ключевые игроки, работающие на рынке лечения цистиноза, включают Avrobio, Inc., Gilead, Mylan N.V., Novartis AG и Orizon Pharma Plc. Компании на рынке лечения цистиноза сосредоточены на разработке новых продуктов, чтобы получить большую долю дохода. Например, Avrobio Inc. планирует инициировать клиническую разработку двух кандидатов на генную терапию цистиноза. Болезнь Гоше К середине 2019 года.

Таксономия рынка лечения цистиноза

На основе лечения рынок лечения цистиноза сегментирован на:

• Цистеин истощающая терапия
• Симптоматическая терапия
• Трансплантация почек

На базе конечных пользователей рынок лечения цистиноза сегментирован на:

• Больницы
• Специальные клиники
• Другие

На основе региона рынок лечения цистиноза сегментирован на:

• Северная Америка
• Латинская Америка
• Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
• Ближний Восток
• Африка