Рынок геномного лечения CRISPR АНАЛИЗ

Ожидается, что глобальный объем рынка геномного лечения CRISPR достигнет US$ 11,71 Bn к 2030 году, от US$ 3,18 Bn в 2023 году, при CAGR 20,5% в течение прогнозируемого периода. CRISPR - это революционная технология редактирования генов, которая имеет потенциал для лечения широкого спектра заболеваний, включая рак, ВИЧ и другие. серповидноклеточная анемия. Рынок обусловлен растущим спросом на персонализированную медицину, растущей распространенностью хронических заболеваний и растущей государственной поддержкой исследований по редактированию генов.

КРИСПР (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) - это технология геномного редактирования, которая позволяет вносить точные изменения в ДНК. В последние годы рынок геномного редактирования CRISPR значительно вырос, поскольку ученые изучают новые терапевтические приложения для различных генетических заболеваний. CRISPR позволяет модифицировать или корректировать существующий генетический материал в определенном месте и предлагает многообещающий потенциал для лечения состояний, вызванных мутациями или изменениями в одном или нескольких генах. Благодаря продолжающимся клиническим испытаниям и исследованиям технология CRISPR может трансформировать генетическую медицину и помочь в лечении ранее неизлечимых состояний, таких как серповидноклеточная болезнь, муковисцидоз и несколько типов рака.

Глобальный рынок геномного лечения CRISPR Региональные исследования

• Северная Америка Ожидается, что это будет крупнейший рынок для КРИСПР геномное излечение в течение прогнозируемого периода, составляющее более 45,0% доли рынка в 2022 году. Рост рынка в Северной Америке объясняется ранним внедрением новых технологий в регионе и наличием большого количества фармацевтических и биотехнологических компаний.
• европейский Ожидается, что рынок станет вторым по величине рынком геномного лечения CRISPR, на долю которого в 2022 году придется более 30,3% рынка. Рост рынка в Европе объясняется растущей государственной поддержкой исследований по редактированию генов и наличием большого количества академических учреждений.
• Азиатско-Тихоокеанский регион Ожидается, что рынок будет самым быстрорастущим рынком для геномного лечения CRISPR с CAGR более 25,6% в течение прогнозируемого периода. Рост рынка в Азиатско-Тихоокеанском регионе объясняется ростом распространенности хронических заболеваний, растущим спросом на персонализированную медицину и растущей государственной поддержкой исследований по редактированию генов.

Фигура 1. Глобальная доля рынка геномного лечения CRISPR (%), по региону, 2023

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Аналитический взгляд

• Глобальный рынок геномного лечения CRISPR обусловлен достижениями в системах доставки CRISPR и нуклеазах Cas, которые сделали редактирование генов более точным и эффективным для терапевтических применений. Увеличение государственных и частных инвестиций для ускорения научно-исследовательской деятельности дает большие возможности для роста. Однако проблемы, связанные с иммунным ответом и редактированием вне цели, остаются сдерживающими факторами, препятствующими клиническому переводу. Прогресс в методах доставки, опосредованных наночастицами, и новых инструментах регуляции генов может помочь устранить некоторые технические ограничения, которые, в свою очередь, предоставляют захватывающие возможности. В целом, рынок готов к сильному росту в долгосрочной перспективе, поскольку эта разрушительная технология приближается к поставке лекарств, изменяющих жизнь.

Глобальные драйверы рынка геномного лечения CRISPR

• Точность и версатильностьТехнология CRISPR-Cas9 предлагает точные и эффективные возможности редактирования генов. Это позволяет ученым нацеливаться и модифицировать определенные гены в геноме организма, что позволяет потенциально лечить различные генетические заболевания. Эта точность и универсальность привлекли значительное внимание и инвестиции в этой области.
• Потенциал лечения генетических заболеванийГеномные лекарства на основе CRISPR имеют огромные перспективы для лечения широкого спектра генетических заболеваний, включая те, которые ранее считались неизлечимыми. Исправляя или модифицируя дефектные гены, ответственные за генетические нарушения, CRISPR предлагает потенциал для преобразующей терапии и персонализированной медицины.
• Увеличение распространенности генетических расстройств: Распространенность генетических расстройств во всем мире значительна, и миллионы людей страдают от различных заболеваний. Эти расстройства часто приводят к значительной заболеваемости и смертности. Потребность в эффективных методах лечения вызвала интерес к геномным лекарствам на основе CRISPR в качестве потенциального решения. Например, в апреле 2021 года Центры по контролю и профилактике заболеваний (CDC) сообщили, что синдром Дауна поражает почти 6 000 детей, рожденных в США ежегодно, что составляет один на каждые 700 детей, и почти 23 000-29 000 детей страдают в Индии от синдрома Дауна ежегодно, что является одним из каждых 831.
• Рост инвестиционной и исследовательской деятельности: Технология CRISPR привлекла значительные инвестиции из государственного и частного секторов. Финансирование было направлено на исследования и разработку методов лечения на основе CRISPR, стимулируя достижения и ускоряя перевод этих технологий в клинические применения. Например, в феврале 2022 года компания Synthego, занимающаяся геномной инженерией, объявила о привлечении 200 миллионов долларов роста капитала, включая финансирование серии E во главе с Perceptive Advisors, для ускорения разработки лекарств на основе CRISPR.

Глобальные возможности геномного лечения CRISPR

• Развитие целевой терапииТехнология CRISPR позволяет точно и целенаправленно редактировать гены, предлагая возможности для разработки методов лечения, которые специально направлены на основную генетическую причину заболевания. Это открывает возможности для высокоэффективного лечения с минимальными побочными эффектами.
• Расширение до редких заболеванийГеномные лекарства на основе CRISPR предлагают жизнеспособное решение для редких генетических заболеваний, которые имеют ограниченные варианты лечения. Эти заболевания часто затрагивают небольшие группы пациентов, но высокая неудовлетворенная медицинская потребность и потенциал для персонализированной медицины делают их привлекательными мишенями для терапии на основе CRISPR.
• Достижения в онкологииCRISPR представляет возможности в области онкологии, позволяя разрабатывать новые методы лечения рака. Редактирование генов может быть использовано для нацеливания на вызывающие рак мутации, усиления иммунного ответа организма против опухолей или разработки более эффективных систем доставки лекарств. Эти подходы обещают улучшение лечения рака и улучшение результатов лечения пациентов. Например, в марте 2021 года компания ERS Genomics из Дублина выдала патент CRISPR-Cas9 японскому биотехнологическому стартапу Setsuro Tech. Сетсуро Технология разрабатывает клеточные и животные модели на основе этой технологии, что, в свою очередь, увеличит внедрение технологии CRISPR-Cas9 в стране.
• Улучшение генной терапииТехнология CRISPR может быть интегрирована с существующими подходами генной терапии, повышая их эффективность. Например, CRISPR может быть использован для модификации клеток ex vivo, полученных от пациента, до реинфузии, что позволяет целенаправленную коррекцию генов или нарушение. Эта комбинация CRISPR и генной терапии имеет потенциал для повышения успешности лечения и расширения их применимости.

Глобальный CRISPR Рынок геномного лечения тенденции

• Увеличение клинических испытаний: Число клинических испытаний с использованием геномной терапии на основе CRISPR неуклонно растет. Исследователи проводят испытания для оценки безопасности и эффективности технологий CRISPR при лечении различных генетических расстройств и рака. Эта тенденция подчеркивает растущий интерес и инвестиции в перевод CRISPR из лаборатории в клинические приложения. Например, первое испытание в США для тестирования терапии рака CRISPR было начато в 2019 году в Университете Пенсильвании. Исследование, частично финансируемое Национальным институтом рака (NCI), тестирует тип иммунотерапии, в которой пациенты имеют генетически модифицированные иммунные клетки, чтобы лучше видеть и убивать свой рак.
• Расширение указаний: Первоначально терапия на основе CRISPR была сосредоточена на моногенных заболеваниях, где одна мутация гена вызывает расстройство. Тем не менее, существует тенденция к изучению потенциала CRISPR в лечении сложных заболеваний с многофакторными генетическими компонентами. Исследователи изучают применение CRISPR в таких областях, как сердечно-сосудистые заболевания, нейродегенеративные расстройства и инфекционные заболевания. Например, в июле 2022 года британская благотворительная организация The British Heart Foundation выделила 36 миллионов долларов международной команде для разработки инновационных методов редактирования генов для лечения наследственных заболеваний сердца. Недавние методы редактирования генов, особенно технология CRISPR, предоставили несколько возможностей для борьбы с сердечно-сосудистыми заболеваниями.
• Достижения в системах доставкиЭффективная доставка компонентов CRISPR к клеткам-мишеням остается проблемой. Исследователи активно разрабатывают и оптимизируют различные системы доставки, такие как вирусные векторы, липидные наночастицы и невирусные методы доставки, для повышения эффективности и безопасности терапии на основе CRISPR. Достижения в области систем доставки имеют решающее значение для успешного внедрения технологий CRISPR в клиническую практику.
• Ландшафт интеллектуальной собственности: Пейзаж интеллектуальной собственности, окружающий технологии CRISPR, является предметом пристального интереса и юридических споров. Патенты и лицензионные соглашения, связанные с CRISPR, имеют значительные последствия для коммерциализации и динамики рынка. Рыночная среда и участие различных заинтересованных сторон будут определяться продолжающимися судебными баталиями и разрешением патентных споров.

Глобальный рынок геномного лечения CRISPR сдерживается

• Нецелевые эффекты и проблемы безопасностиТехнология редактирования генов CRISPR-Cas9, хотя и очень точная, все еще может иметь нецелевые эффекты, что приводит к непреднамеренным изменениям в геноме. Обеспечение безопасности и минимизация нецелевых эффектов терапии на основе CRISPR является серьезной проблемой, которую необходимо решить для укрепления доверия к их клиническому применению.
• Проблемы доставкиЭффективная и целенаправленная доставка компонентов CRISPR в нужные клетки и ткани остается препятствием. Системы доставки должны быть оптимизированы для повышения эффективности, минимизации иммунного ответа и обеспечения эффективной доставки инструментов CRISPR на целевой сайт. Разработка надежных методов доставки для различных тканей и органов имеет решающее значение для успешного клинического применения.
• Нормативно-правовая база и этические соображения: Этические последствия технологии CRISPR, особенно при редактировании зародышевой линии, вызывают сложные вопросы и требуют тщательного рассмотрения. Нормативные рамки должны учитывать эти этические проблемы, обеспечивая четкий путь для разработки и использования методов лечения на основе CRISPR. Правильный баланс между инновациями и ответственным использованием имеет решающее значение для роста рынка.
• Проблемы интеллектуальной собственности: В области CRISPR наблюдаются патентные споры и сложные лицензионные соглашения, которые могут создавать неопределенности для компаний и исследователей. Проблемы интеллектуальной собственности могут препятствовать прогрессу исследований и разработок, потенциально ограничивая доступность терапии на основе CRISPR и влияя на рост рынка.

Фигура 2. Global CRISPR Genomic Cure Market Share (%), by Application, 2023

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Последние события

Запуск нового продукта

• 8 июня 2023 года Parse Biosciences, ведущий поставщик доступных и масштабируемых решений для одноклеточного секвенирования, объявил о запуске CRISPR Detect, обеспечивающего одноклеточные объединенные экраны CRISPR в беспрецедентном масштабе.
• В январе 2021 года QIAGEN, поставщик решений для молекулярного тестирования, объявил о запуске набора CRISPR и CRISPR Q-Primer Solutions, которые позволяют исследователям анализировать отредактированный генетический материал с беспрецедентной скоростью и эффективностью, чтобы определить, как их вмешательства изменили функцию рассматриваемой последовательности ДНК.
• В июне 2020 года Merck KGaA, ведущая научно-технологическая компания, и 10x Genomics, Inc., одноклеточная и пространственная геномная технологическая компания, объявили, что они разработали мощный новый вариант для биологических экспериментов.

Сотрудничество и соглашения

• 3 октября 2023 года, Regeneron Pharmaceuticals, Inc.Биотехнологическая компания Intellia Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания, объявила о расширении сотрудничества в области исследований для разработки дополнительных методов редактирования генов на основе in vivo CRISPR, ориентированных на неврологические и мышечные заболевания.
• В октябре 2021 года, Merck KGaA Компания Life Science подписала соглашение о лицензировании запатентованной технологии CRISPR-Cas9 для Cellecta, Inc., поставщика функциональных продуктов и услуг в области геномики, расположенного в Маунтин-Вью, штат Калифорния, США.
• В январе 2020 года ERS Genomics Limited, которая была создана для обеспечения широкого доступа к основополагающей интеллектуальной собственности CRISPR/Cas9 (IP), объявила о подписании соглашения с New England Biolabs (NEB), мировым лидером в области открытия и производства ферментов для приложений молекулярной биологии, предоставляя NEB права на продажу инструментов и реагентов CRISPR/Cas9.

Крупнейшие компании на мировом рынке геномных лекарств CRISPR

• Merck KGaA
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Origene Technologies, Inc.
• Биолаборатория Новой Англии
• Intellia Therapeutics, Inc.
• GenScript
• GeneCopoeia, Inc.
• Целлект
• Наука о мамонтах
• Precision Biosciences, Inc.
• Корпорация Synthego
• КРИСПР Терапевтика
• Компания Horizon Discovery Group plc
• Lonza Group Ltd.
• Takara Bio Inc.

* Определение: Глобальный рынок геномного лечения CRISPR относится к коммерческому сектору, участвующему в разработке, производстве и распространении терапевтических продуктов и услуг на основе технологии редактирования генов CRISPR-Cas9. CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) - это революционный инструмент редактирования генов, который позволяет ученым точно изменять последовательности ДНК, предлагая огромный потенциал для лечения генетических заболеваний. Рынок охватывает различные заинтересованные стороны, включая биотехнологические компании, фармацевтические компании, исследовательские институты и инвесторов, которые активно участвуют в продвижении методов лечения на основе CRISPR для клинических применений. Эти методы лечения направлены на исправление или модификацию дефектных генов, ответственных за наследственные расстройства, потенциально обеспечивая лечебное лечение широкого спектра генетических заболеваний.