Рынок LEBER CONGENITAL AMAUROSIS SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2024-2031)

Рынок Leber Congenital Amaurosis Size and Trends

Глобальный рынок врожденного амауроза Лебера оценивается как $1,23 млрд в 2024 году Ожидается, что он достигнет $1,68 млрд к 2031 году, демонстрируя совокупный годовой темп роста (CAGR) 4,9% с 2024 по 2031 год.

To learn more about this report, request sample copy

Увеличение распространенности наследственных заболеваний сетчатки

Преобладание наследственных сетчатка Болезни растут тревожными темпами по всему миру. Врожденный амауроз Лебера, являющийся одной из форм наследственной дистрофии сетчатки, также становится свидетелем всплеска случаев в годовом исчислении. По некоторым оценкам, около 2-3 из каждых 100 000 живорождений диагностируются с LCA. Учитывая, что глобальный уровень рождаемости в среднем составляет около 140 миллионов новорожденных в год, это означает, что каждый год появляются от 2800 до 4200 новых случаев ЛКА.

Этот восходящий тренд в основном можно отнести к возрасту будущих родителей. Медицинская наука позволила людям отложить родительство до конца 30-х или начала 40-х годов, в отличие от предыдущих времен, когда у большинства людей были дети в возрасте 20 лет. Тем не менее, хорошо известно, что вероятность наследственных генетических нарушений и мутаций увеличивается с увеличением возраста родителей. Исследования показали, что отцовский возраст является важным фактором риска для нескольких наследственных заболеваний глаз, включая LCA. Поскольку все больше людей предпочитают стать родителями в более старшем возрасте в настоящее время из-за социальных и экономических причин, шансы их потомства наследовать генетические заболевания сетчатки, такие как LCA, соответственно растут.

Еще одной важной причиной роста распространенности наследственной дистрофии сетчатки является улучшение диагностики. Наличие передовых инструментов и методов генетического тестирования позволяет быстрее и более точно диагностировать даже редкие нарушения сетчатки. Ранее такие состояния, как LCA, которые проявляются с детства, часто оставались недиагностированными в течение многих лет из-за отсутствия опыта и диагностических ограничений. Но теперь сложные методы генетического скрининга позволяют диагностировать даже у новорожденных детей, проявляющих первые признаки нарушения зрения. Это привело к более точному эпиднадзору за болезнями во всем мире. Кроме того, растущая осведомленность об этих генетических условиях благодаря группам защиты пациентов побуждает все больше семей проходить диагностический скрининг членов семьи, что приводит к выявлению новых случаев.

Market Concentration and Competitive Landscape

Get actionable strategies to beat competition: Get instant access to report

Назначение препарата для сирот

Статус сиротского лекарственного средства дает фармацевтическим компаниям ценные стимулы инвестировать больше ресурсов в исследования и разработку методов лечения редких заболеваний. Получение такого обозначения открывает несколько преимуществ, таких как возмещение затрат на клинические испытания, налоговые льготы, исключительные права на назначенный препарат в течение семи лет после утверждения. Таким образом, все больше производителей лекарственных средств активно используют «сиротское» обозначение для своих трубопроводных лекарств, ориентированных на нишевые рынки редких заболеваний, такие как LCA.

За последнее десятилетие нормативный ландшафт вокруг орфанных препаратов также значительно изменился. Как FDA, так и EMA еще больше усилили стимулы и упростили свои пути утверждения орфанных лекарств для поощрения инноваций в областях с высокой неудовлетворенной потребностью. Фармацевтические фирмы теперь могут получить назначение орфанных лекарств даже на ранних стадиях клинических испытаний на основе правдоподобной гипотезы клинической пользы препарата. Кроме того, регуляторы признают практические проблемы проведения традиционных крупномасштабных исследований эффективности при редких заболеваниях и более открыты для принятия суррогатных маркеров и реальных доказательств.

Видимым результатом этих изменений в политике является увеличение числа назначений орфанных наркотиков, присуждаемых из года в год. Многие крупные игроки в офтальмология Они также получили желанный статус. Это демонстрирует коммерческий интерес, который в настоящее время представляют редкие дистрофии сетчатки, такие как LCA. Для производителей лекарств становится выгодным инвестировать в исследования и выиграть назначение, чтобы они могли наслаждаться эксклюзивностью рынка, если их кандидатская терапия будет успешной. Следовательно, трубопровод LCA быстро растет с несколькими кандидатами на лекарства на различных этапах клинической оценки, уже получившими статус сирот от регулирующих органов. Их ожидаемое одобрение в ближайшие годы значительно расширит возможности лечения пациентов с ЛСА. Таким образом, распространение орфанных наркотиков ставит мировой рынок LCA на прочную основу для устойчивого роста.

Ключевые выводы аналитика:

Ожидается, что на глобальном рынке врожденного амавроза Лебера в течение прогнозируемого периода будет наблюдаться значительный рост. Повышенная осведомленность о болезни и различных доступных вариантах лечения заставляет больше пациентов искать диагноз и лечение. Государственные инициативы по поддержке исследований редких заболеваний также способствуют росту рынка.

Однако высокая стоимость лечения по-прежнему является серьезной проблемой для широкого распространения, особенно в странах с низким и средним уровнем дохода. Отсутствие опытных медицинских работников для диагностики и управления состоянием еще больше сдерживает рынок.

Северная Америка продолжит доминировать на мировом рынке, чему будут способствовать текущие клинические испытания и утверждение новых продуктов. Благоприятная политика возмещения расходов еще больше стимулирует региональный рынок. В Европе также ожидается устойчивый рост из-за роста гериатрического населения и увеличения расходов на здравоохранение.

Азиатско-Тихоокеанский регион обладает огромным неиспользованным рыночным потенциалом и может стать самым быстрорастущим региональным рынком в ближайшие годы. Это можно объяснить повышением уровня жизни, ростом медицинского туризма и инициативами по распространению информации о редких заболеваниях.

Новые продукты с улучшенной эффективностью и безопасностью прокладывают путь для дополнительных возможностей роста. Кандидаты на трубопроводы хорошо предвещают будущее расширение рынка. Сотрудничество между ключевыми заинтересованными сторонами отрасли с целью сделать доступное лечение доступным во всем мире открывает выгодные возможности.

Проблемы рынка: Высокая стоимость лечения

Одной из основных проблем для глобального рынка врожденного амавроза Лебера является высокая стоимость лечения. Леберский врожденный амауроз является редким генетическим заболеванием, которое вызывает серьезные нарушения зрения с рождения. В настоящее время нет утвержденных лекарственных методов лечения этого состояния, и доступные методы лечения, такие как генная терапия, поставляются с непомерными ценниками. Например, вортиген непарвек, первый одобренный FDA препарат генной терапии для LCA, имеет цену в 850 000 долларов за лечение. Такие астрономические цены ложатся огромным финансовым бременем на пациентов, системы здравоохранения и правительства. Многие пациенты не смогут позволить себе эти дорогостоящие процедуры без надлежащего страхового покрытия или финансовой помощи. Высокие затраты также могут ограничить доступ к лечению и негативно повлиять на рыночный потенциал новых методов лечения. Компании, разрабатывающие генные и другие передовые методы лечения, должны будут сбалансировать инновации с доступностью, чтобы сделать лечение доступным для большего числа пациентов в глобальном масштабе.

Рыночные возможности: Появление генной терапии для лечения врожденного амауроза Лебера

Появление генной терапии открывает значительные возможности для глобального рынка врожденного амавроза Лебера. Поскольку LCA в основном вызван мутациями в определенных генах, генная терапия считается очень жизнеспособным вариантом с потенциалом для одноразового лечебного лечения. Некоторые производители лекарств активно разрабатывают генную терапию с многообещающими результатами в клинических испытаниях. Voretigene neparvovec стал первой одобренной генной терапией в 2021 году. Другие методы лечения на поздних стадиях испытаний включают AVR-RD-01 AVROBIO, AAV-CNGB3 MeiraGTx и XLRP-терапию AGTC. Ожидается, что одобрение и успех начальной генной терапии подтвердит этот подход и привлечет больше инвестиций в это пространство. Это также может проложить путь для разработки дополнительных методов генной терапии, направленных на различные генетические причины LCA. С продолжающимися инновациями генная терапия может стать важным стандартом лечения врожденного амавроза Лебера в будущем.

Discover high revenue pocket segments and roadmap to it: Get instant access to report

По типу лечения - генная терапия: стимулирование инноваций и надежд

Сегмент генной терапии, по оценкам, занимает самую высокую долю в 40% в 2024 году из-за непрерывных достижений в векторных технологиях и методах доставки. Генная терапия направлена на исправление генетического дефекта, вызывающего врожденный амауроз Лебера, путем введения функциональной копии дефектного гена. По сравнению с другими вариантами, генная терапия предлагает одноразовое лечение с длительными эффектами. Значительные исследования направлены на повышение безопасности и эффективности вирусных векторов. Инновационные методы доставки через супрахороидальные и субретинальные инъекции усиливают нацеливание на клетки сетчатки. Перспективные клинические испытания терапии, нацеленной на RPE65 и другие гены, дали импульс. Успех вертиген непарвек в лечении RPE65-опосредованного LCA укрепил потенциал генной терапии. Если будет достигнуто одобрение регулирующих органов, на рынок может выйти несколько кандидатов на генную терапию, которые в настоящее время находятся на поздней стадии тестирования. Это укрепит позиции генной терапии как предпочтительного подхода к лечению.

Целевой ген - RPE65: стимулирование надежды с помощью генетического таргетинга

По оценкам, сегмент RPE65 занимает самую высокую долю в 35% в 2024 году благодаря достижениям в генной терапии RPE65. Мутации RPE65 составляют значительный процент от общего числа случаев LCA. Терапия, нацеленная на RPE65, показала клинически значимые результаты в восстановлении зрения. Luxturna стала первой одобренной FDA генной терапией наследственного заболевания сетчатки, нацеленной на RPE65. Он продемонстрировал долгосрочные преимущества через единую администрацию. Это подтвердило RPE65 как жизнеспособную генную мишень. Новые методы лечения, такие как ADVM-022, также направлены на использование векторной платформы AAV для доставки гена RPE65. Обширные исследовательские пути оптимизируют векторную инженерию и совершенствуют нацеливание на клетки сетчатки. Учитывая успех, RPE65, вероятно, останется главной целью гена, поскольку все больше продуктов входят в клиническую оценку и коммерциализацию. Это укрепит его долю на рынке лечения LCA.

Конечный пользователь - Больницы: содействие комплексному уходу

С точки зрения конечного пользователя, сегмент больниц, по оценкам, занимает самую высокую долю в 42% в 2024 году из-за их способности оказывать комплексную помощь. Поскольку состояние требует междисциплинарного управления и координации между специалистами, больницы хорошо оснащены для удовлетворения разнообразных потребностей пациентов с ЛСА. Они предлагают специалистов по сетчатке на месте, средства генетического тестирования, возможности администрирования генной терапии, устройства с низким зрением и программы реабилитации зрения под одной крышей. Эта интегрированная модель оказания медицинской помощи способствует эффективному долгосрочному мониторингу и последующим наблюдениям. По мере появления новых методов лечения больницы будут играть ключевую роль в крупномасштабных клинических испытаниях в качестве центров лечения. Имея опыт работы в разных отделениях, больницы также проводят пациентов через сложные процедуры и постоянно обновляются в быстро меняющемся ландшафте лечения. В дальнейшем они имеют хорошие возможности для принятия сложных формул, таких как генная терапия, и лидируют в таких областях, как реестры данных для пациентов. Это позволит больницам отстаивать свою позицию в качестве доминирующего медицинского учреждения для пациентов с ЛСА.

Regional Insights

To learn more about this report, request sample copy

Северная Америка зарекомендовала себя как доминирующий регион на мировом рынке врожденного амавроза Лебера с предполагаемой долей 39,3% в 2024 году. Большинство ключевых игроков рынка базируются в таких странах, как США и Канада. Это дало североамериканским компаниям преимущество с точки зрения присутствия в отрасли и охвата рынка. В регионе находятся некоторые из крупнейших фармацевтических компаний со значительными инвестициями в НИОКР. В результате многие генные терапии и препараты для лечения LCA были впервые представлены на рынке Северной Америки.

Кроме того, развитая инфраструктура здравоохранения и высокие расходы на здравоохранение в регионе обеспечили более широкий доступ пациентов к этим дорогостоящим методам лечения. Это побудило компании больше сосредоточиться на этом регионе для коммерциализации новых методов лечения. Экспорт LCA-терапии из Северной Америки также был значительным на другие развитые рынки. Серьезное истечение срока действия патента в ближайшие годы может создать проблему, но североамериканские фирмы по-прежнему имеют преимущество с множеством новых трубопроводных лекарств. В целом, сильная инновационная экосистема и надежная среда коммерциализации позиционируют Северную Америку как доминирующую силу на мировом рынке LCA.

В Азиатско-Тихоокеанском регионе, особенно в Китае и Индии, прогнозируется самый быстрый рост за прогнозируемый период. Растущие медицинские потребности растущего числа пациентов в сочетании с растущими инвестициями в здравоохранение открывают выгодные возможности. Это побудило несколько транснациональных компаний сосредоточиться на Азиатско-Тихоокеанском регионе через партнерские отношения, совместные предприятия и инвестиции.

Кроме того, снижение импортных пошлин и развитие местных производственных мощностей, как ожидается, улучшат доступ и снизят цены на лекарства в долгосрочной перспективе. Китай активно работает над созданием эффективной нормативной базы для привлечения инвестиций в передовые методы лечения. С его большим неиспользованным рыночным потенциалом рынок LCA в Азиатско-Тихоокеанском регионе, похоже, будет расти экспоненциальными темпами по сравнению со зрелыми западными рынками. Сотрудничество между глобальными новаторами и местными азиатскими компаниями, вероятно, ускорит внедрение продуктов в регионе.

Market Report Scope

Key Developments

• В апреле 2023 года исследователи из Национальный институт глаз Резерпин, одобренный FDA препарат, первоначально используемый для высокого кровяного давления, показывает потенциал для лечения врожденного амауроза Лебера типа 10 (LCA10). В лабораторных моделях Резерпин помог сохранить светочувствительные фоторецепторы, пораженные LCA10, генетическим заболеванием, вызванным мутациями CEP290.
• В ноябре 2022 годаЭдитас Медицина Представлены клинические данные исследования фазы 1/2 BRILLIANCE EDIT-101, терапии на основе CRISPR/Cas9 для врожденного амауроза Лебера 10 (LCA10), редкого расстройства сетчатки. Исследование показало, что у трех из 14 пациентов наблюдалось значительное улучшение лучшей коррекции остроты зрения (BCVA) и других показателей зрительной функции. EDIT-101 нацелен на мутацию IVS26 CEP290, затрагивающую около 1500 пациентов в США, для которых в настоящее время нет эффективного лечения.

* Определение: Глобальный рынок врожденного амауроза Лебера фокусируется на лечении редкого генетического расстройства, называемого врожденным амаурозом Лебера (LCA), которое вызывает раннюю потерю зрения или слепоту с рождения. Рынок включает в себя исследования, разработки и коммерциализацию методов лечения, таких как генная терапия, тестирование зрения и консультирование для управления симптомами заболевания. В нем анализируются нормативные руководящие принципы и сценарий возмещения, поддерживающие доступность процедур LCA.

Market Segmentation

• По видам лечения (выручка, USD Bn, 2019 - 2031)
• • Генная терапия
  • Фармацевтические препараты
  • Протез сетчатки
  • Вспомогательные устройства
  • Другие
• По данным Target Gene Insights (выручка, USD Bn, 2019 - 2031)
  • RPE65
  • GUCY2D
  • AIPL1
  • RPGRIP1
  • CEP290
  • Другие гены
• By End-user Insights (Выручка, USD Bn, 2019 - 2031)
  • Больницы
  • Специализированные глазные клиники
  • Исследовательские центры офтальмологии
  • Настройки домашнего ухода
  • Другие
• По региональным оценкам (выручка, USD Bn, 2019 - 2031)
  • Северная Америка
    • США.
    • Канада
  • Латинская Америка
    • Бразилия
    • Аргентина
    • Мексика
    • Остальная часть Латинской Америки
  • Европа
    • Германия
    • Великобритания.
    • Испания
    • Франция
    • Италия
    • Россия
    • Остальная Европа
  • Азиатско-Тихоокеанский регион
    • Китай
    • Индия
    • Япония
    • Австралия
    • Южная Корея
    • АСЕАН
    • Остальная часть Азиатско-Тихоокеанского региона
  • Ближний Восток
    • ГКЦ Страны
    • Израиль
    • Остальная часть Ближнего Востока
  • Африка
    • Южная Африка
    • Северная Африка
    • Центральная Африка
• Ключевые игроки Insights
  • Новарс
  • Биоген
  • Spark Therapeutics
  • GenSight Biologics
  • Рош
  • Аббви
  • Фармацевтические препараты Regeneron
  • Pfizer
  • Astella Pharma
  • Фармацевтическая компания Santen
  • Сирота Biovitrum
  • Apellis Pharmaceuticals
  • Гилеадские науки
  • глазная новация
  • Авексис
  • Регенксбио
  • Горизонтальная терапия
  • Aerie Pharmaceuticals
  • Ophthotech Corporation
  • Алдейра Терапевтика