MERCADO TERAPêUTICO DA DOENçA DE POMPEIA ANALYSIS

A doença de Pompe é uma doença hereditária de armazenamento lisossomal (LSD) causada por uma deficiência de ácido enzima chamado alfa-glucosidase (GAA). Isso faz com que o glicogênio se acumule em diferentes tipos de tecidos, principalmente em músculos lisos, músculos esqueléticos e músculo cardíaco. Ele leva à fraqueza muscular, problemas respiratórios, e também pode afetar o fígado e coração. A doença de Pompe é herdadada como um traço genético autossômico recesivo. Existem três tipos principais de doença de pompe, que diferem na gravidade e aparecem em idade diferente, estes tipos são conhecidos como infantil clássico-onset, que começa dentro de alguns meses de nascimento, não-clássico infantil-onset doença de Pompe- geralmente aparece pela idade 1, e tipo início tardio de doença de Pompe que pode mostrar os sintomas mais tarde na infância, adolescência, ou idade adulta. O mercado terapêutico da doença de Pompe pode apresentar um enorme potencial de crescimento devido à presença de número limitado de fabricantes, o que pode aumentar significativamente e expandir o seu potencial de negócio e escopo neste mercado.

Doença de Pompe Taxonomia do Mercado Terapêutico:

Por tipo de terapia:

• Terapia genética
• Terapia de substituição Enzyme (ERT)
• Terapia de substituição avançada de Chaperone (CHART)

Pela Rota Administrativa:

• Oral
• Parenteral

Por tipo de paciente:

• Crianças
• Adultos

Espera-se que o aumento das iniciativas governamentais aumente o crescimento do mercado terapêutico da doença da pompe

Considerando os problemas de saúde pública, o governo está tomando iniciativas contínuas para promover e avançar o desenvolvimento de produtos inovadores para a prevenção e diagnóstico ou tratamento de doenças raras ou condições como a doença de Pompe. Por exemplo, em 2015, o Orphan Product Grants Program financiou 18 novos prêmios de concessão de 92 pedidos de concessão e forneceu financiamento e apoio a cerca de 67 projetos de estudo clínico em curso relacionados com doenças raras. Além disso, as iniciativas dos governos de economias como a Suécia, os Países Baixos e a Coreia do Sul que se concentram na aprovação de diretrizes para o reembolso de indivíduos submetidos à terapia de substituição de enzimas (ERT) também são esperadas para aumentar o crescimento do mercado terapêutico da doença de pompe em um futuro próximo.

Espera-se que o aumento da prevalência de doença de pompe em muitas economias tenha oportunidades lucrativas para farmacêutico fabricantes para vir com uma solução adaptada para diagnóstico e tratamento da doença. Por exemplo, segundo a United Pompe Foundation (UPF), 2017, a ocorrência de frequência estimada de doença de Pompe pode variar entre diferentes grupos étnicos e nacionalidades: na Holanda: 1 em 40.000 (Adultos: 1 em 57,000; Infantil: 1 em 138,000), sul da China e Taiwan: 1 em 50.000 nascimentos, afro-americanos: 1 em 14.000 nascimentos e caucasiano: 1 em 100.000 sofrem de doença de pompe. Terapia genética e terapia de substituição da enzima pode ser altamente eficaz na redução de manifestações clínicas desta doença rara. Atualmente, existem dois produtos comercializados na terapia de substituição de enzimas, que são Myozyme para o tratamento de bebês e crianças com doença de Pompe e Lumizyme para doença de Pompe não-infantil. Além disso, vários produtos de pipeline na fase 3 (NeoGAA GZ402666 (Sanofi), AT-982 (Audentes terapêuticos)) e na fase 2 (BMN 701 (Biomarin)) ensaio clínico também são esperados para criar um crescimento meteorológico neste mercado durante o período de previsão. No entanto, o alto custo associado ao tratamento e longa duração do tratamento são os fatores que restringem o crescimento do mercado terapêutico da doença de pompe. Por exemplo, de acordo com um artigo de pesquisa publicado pela Harvard School, em 2016, Lumizyme representou US$ 100.000 por ano para crianças e US$ 300.000 por ano para tratamentos adultos.

Espera-se que o aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento por parte dos fabricantes aumente o crescimento do mercado

Os fabricantes estão se concentrando em encontrar novas soluções, expandindo seu pipeline para atender a demanda por doença pompe mercado terapêutico. Por exemplo, em setembro de 2017, a Avrobio Inc. expandiu seu pipeline de produtos com terapia genética para tratar a doença de pompe, utilizando uma sequência de segmentação lisossómica proprietária para fornecer altos níveis de enzima para lisossomas. Além disso, em outubro de 2017, Amicus Therapeutics recebeu a designação de medicamentos órfãos para ATB200/AT2221 da FDA dos EUA para o tratamento da doença de Pompe. Este novo paradigma de tratamento consiste em ATB200, uma enzima de ácido humano recombinante única alfa-glucosidase (rhGAA) com estruturas de hidratos de carbono otimizadas, particularmente mannose-6 fosfato (M6P) para melhorar a absorção, co-apresentada com AT2221, uma chaperona farmacológica.

Os principais players que operam no mercado terapêutico da doença da pompe incluem Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, LLC, Sanofi S.A., Oxyrane e Sangamo Therapeutics, Inc.