MERCADO DE TRATAMENTO DE DEFICIêNCIA DE ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE (OTC) ANALYSIS

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) mercado de tratamento de deficiência é estimada em US$ 810.4 milhões em 2023 e é esperado para exibir um CAGR de 4,25% durante o período de previsão (2023-2030). Espera-se que o aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento para o tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC) pelos jogadores de mercado aumente o crescimento do mercado durante o período de previsão. Além disso, espera-se que o aumento das aprovações do produto para o tratamento da deficiência de Ornithine Transcarbamylase (OTC) por órgãos reguladores proplique o crescimento do mercado global de tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC) durante o período de previsão

Pontos de vista dos analistas no mercado global de tratamento de deficiência de Ornithine Transcarbamylase (OTC):

Distúrbios do ciclo de ureia (UCD) causados pela deficiência de OTC, podem ser potencialmente fatais para pacientes em meio à pandemia COVID-19, como empresas do mercado de tratamento de deficiência de Transcarbamylase de Ornitina (OTC) estão aumentando sua produção para aumentar a disponibilidade de IV e drogas orais. Para a gestão a longo prazo de amônia em fluxos sanguíneos, terapia genética e a terapia do scavenger do nitrogênio estão ganhando popularidade. Uma vez que não há medicamentos aprovados pela FDA nos EUA para deficiência OTC, as empresas do mercado de tratamento de deficiência de Transcarbamylase Ornithine (OTC) devem fortalecer suas capacidades de R&D para inovar em medicamentos IV. As principais empresas devem inovar no campo dos suplementos dietéticos porque a ingestão diária de proteína e suplemento ajudará a melhorar a qualidade de vida do paciente.

Figura 1. Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market Share (%), por Drug Type, 2023

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Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mercado de Tratamento de Deficiência - Driver

Aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento por parte dos jogadores de mercado

Espera-se que o aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento para o tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC) por parte dos jogadores de mercado conduza o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em abril de 2020, a Arcturus Therapeutics, uma empresa de medicina de RNA de mensageiro de estágio clínico, anunciou a aceitação de dois ensaios clínicos para seu ativo emblemático ARCT-810, também conhecido como LUNAR-OTC, uma terapêutica de mRNA de primeira classe que está sendo desenvolvida para tratar a deficiência de Transcarbamylase de Ornitina (OTC). A aplicação Investigacional Nova Droga (IND) da empresa para o estudo Fase 1b em pacientes com deficiência OTC foi autorizada a prosseguir pela U.S. Food and Drug Administration (FDA), e uma Aplicação de Ensaios Clínicos adicionais (CTA) para um estudo de Fase 1 em voluntários saudáveis foi aprovada pela New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority (Medsafe).

Figura 2. Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market Share (%), por Região, 2023

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Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market- Análise Regional

Entre as regiões, espera-se que a América do Norte domine o mercado durante o período de previsão, devido à quota de mercado de 36,1% da América do Norte em 2023 e ao aumento das aprovações de produtos para o tratamento da deficiência de Transcarbamylase Ornitina (OTC), que deverá impulsionar o crescimento global do mercado de tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC). Por exemplo, em agosto de 2022, iECURE, uma empresa de edição de genes focada no desenvolvimento de terapias que utilizam inserção de genes in vivo mutation-agnostic, ou knock-in, edição para o tratamento de distúrbios do fígado com necessidade descontentável significativa, anunciou que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) tinha concedido Rare Pediatric Disease Designation ao seu candidato principal produto, GTP-506, para o tratamento compulsitário de Orba

Espera-se que a Europa seja a segunda maior região do mercado global de tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC) ao longo do período de previsão devido ao aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento por parte dos principais intervenientes da região. Por exemplo, em outubro de 2021, Boehringer Ingelheim, uma empresa biofarmacêutica orientada para a pesquisa e a Thoeris GmbH, desenvolvedora de intervenções terapêuticas destinadas ao tratamento de doenças órfãos, anunciou um acordo de colaboração e licença com o objetivo de investigar novas terapias de primeira classe para pacientes com transtornos de ciclo de ureia (UCDs). UCDs são doenças raras causadas por disfunção hepática genética, levando ao excesso de níveis de amônia no sangue e há tratamento insuficiente disponível para esta doença até a data.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mercado de Tratamento de Deficiência – Impacto do Coronavirus (COVID-19) Pandemia

O fornecimento de matérias-primas necessárias para a produção de produtos farmacêuticos foi severamente interrompido devido à quarentena forçada e à falta de trabalho durante a pandemia COVID-19. Como a ligação entre armazéns regionais não foi lisa, o transporte de matérias-primas entre regiões não foi realizado com sucesso. Esta escassez de matérias-primas e componentes afetou negativamente a cadeia de fornecimento do mercado global de tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC). Assim, espera-se que a pandemia COVID-19 tenha impacto negativo na cadeia de suprimentos do mercado global de tratamento de deficiência de Transcarbamylase Ornithine (OTC).

De acordo com um artigo publicado pela revista Exploratory Research in Clinical and Social Pharmacy, em junho de 2021, foi realizado um estudo para avaliar o impacto do COVID-19 sobre sistemas farmacêuticos e cadeia de suprimentos em países limitados a recursos nos países subsaarianos, como a Namíbia. Este estudo revelou um impacto negativo na disponibilidade e acesso de medicamentos essenciais, saneamento, produtos de higiene e antimicrobianos. A maioria das empresas farmacêuticas e farmácias na Namíbia sofreram atraso na fabricação e distribuição de drogas, e isso atribuiu à redução do transporte inter-país de produtos farmacêuticos e limitada capacidade no país para fabricar drogas.

Por exemplo, de acordo com um artigo de revisão publicado pela revista European Pharmaceutical Review, em novembro de 2020, a pandemia COVID-19 causou grandes desafios em relação à escassez de drogas e aumento dos custos de fabricação em todo o mundo. Além disso, a mesma fonte afirmou que a pandemia COVID-19 também levou a problemas como estocagem de drogas, atraso de transporte e outros. Algumas medidas que podem ser tomadas para facilitar o fornecimento de produtos farmacêuticos durante a pandemia incluíram tecnologias de próxima geração, como plataformas de rede digital projetadas para trabalhar em várias empresas farmacêuticas e para garantir a entrega oportuna de drogas para pacientes em todo o mundo.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market Segmentation:

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) mercado de tratamento de deficiência é segmentado em Drug Type, Route of Administration e Distribution Channel

Com base no tipo de droga, o mercado é segmentado Buphenyl, Ravicti, Ammonul, e Outros. Devido ao aumento da eficácia, custo de drogas e melhoria da conformidade do paciente, o segmento Ravicti representou uma participação significativa de 35,2% no mercado global em 2022.

Em termos de Rota da Administração, o mercado global de tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC) foi segmentado em oral e intravenoso. Devido à preferência do paciente por via oral e à conveniência que fornece, aprovações e lançamentos de medicação oral, disponibilidade de um grande número de produtos que podem ser administrados através da rota oral, e novos produtos com melhor modificação de formulação para mascaramento de gosto, espera-se que o segmento oral domine o mercado durante o período de previsão.

Com base no canal de distribuição, o mercado foi dividido em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias on-line. Devido ao maior número de prescrições preenchidas nas farmácias hospitalares, cenário de reembolso favorável, forte gestão da cadeia de suprimentos e vários programas de assistência ao paciente administrados por empresas farmacêuticas, o segmento de farmácias hospitalares espera dominar o mercado durante o período de previsão.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) mercado de tratamento de deficiência - Cross Sectional Analysis:

Entre o tipo de droga, o segmento Ravicti esperava exibir o CAGR mais alto, na região Ásia-Pacífico devido aos principais jogadores do mercado com foco em acordos para a Ravicti na Ásia-Pacífico. Por exemplo, em maio de 2022, a Immedica Pharma AB, um grupo farmacêutico de nicho europeu privado e a OrphanPacific, Inc., uma empresa farmacêutica baseada no Japão, anunciou que as empresas entraram em um acordo, sob o qual a OrphanPacific ganhou os direitos exclusivos da Ravicti no Japão. Sob o acordo anunciado, OrphanPacific é concedida uma licença para desenvolver, registrar e comercializar o produto em distúrbios do ciclo de ureia no Japão.

Entre o canal de distribuição, o segmento de farmácias hospitalares é dominante na região da América do Norte devido ao crescimento das despesas hospitalares por parte dos governos, o que é esperado para fornecer fortes perspectivas de crescimento ao mercado durante o período de previsão. Por exemplo, de acordo com os Centros de Medicare e Medicaid 2021 achados sobre as Despesas Nacionais de Saúde (NHE) nos EUA, as despesas hospitalares cresceram 6,4% para atingir US$ 1,270.1 bilhões em 2020, em comparação com as despesas hospitalares em 2019. Além disso, os gastos com medicamentos de prescrição aumentaram 3,0% para atingir US$ 348,4 bilhões em 2020, em comparação com 2019.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mercado de Tratamento de Deficiência: Principais Desenvolvimentos

O aumento do número de iniciativas para atividades de pesquisa e desenvolvimento para o mercado de tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC) por jogadores de mercado espera-se que aumente o crescimento do mercado global de tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC) ao longo do período de previsão. Por exemplo, em abril de 2021, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc., uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças raras e ultra-raras, anunciou a conclusão bem sucedida de End-of-Phase 2 (EOP2) reunião com os EUA Food and Drug Administration (FDA), para a DTX301 Ornithine Transcarbamylase (OTC). A reunião concentrou-se na discussão dos dados da Fase 1/2 e no alinhamento sobre o projeto da Fase 3 e pontos finais. Com base no resultado desta reunião, a Ultragenyx finalizou o projeto de estudo da Fase 3, que incluirá um período de análise de eficácia primária de 64 semanas e se inscreverá aproximadamente 50 pacientes com 12 anos de idade e mais velhos, randomizados 1:1 para DTX301 (1.7 x 10^13 GC/kg dose) ou placebo.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mercado de Tratamento de Deficiência: Retrete

Alto custo de Tratamento de Deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC)

Drogas como a RAVICTI são um agente de ligação a nitrogênio que são aprovados para o tratamento da gestão crônica do transtorno do ciclo de ureia (UCD) em adultos e crianças. A RAVICTI é desenvolvida pela Horizon Therapeutics e custa cerca de US$ 793.632 por um ano de tratamento de pacientes que sofrem de transtorno do ciclo da ureia. RAVICTI é uma das drogas mais caras disponíveis nos EUA para o tratamento da deficiência de Transcarbamylase Ornitina (OTC). O governo deve se concentrar em políticas de reembolso para a deficiência de Transcarbamylase Ornithine (OTC) para aumentar o crescimento do mercado.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mercado de Tratamento de Deficiência - Principais Jogadores

Principais jogadores que operam no mercado global de tratamento de deficiência Ornithine Transcarbamylase (OTC) incluem Horizon Therapeutics Plc, Bausch Health Companies Inc, Danone, Nestlé, Ultragenyx Pharmaceutical., Arcturus Therapeutics, Inc., Abbott., Swedish Orphan Biovitrum AB, Acer Therapeutics Inc., Assertio Holdings, Inc., IECURSOS, and Translate Bio, Inc.