MERCADO DE DOENçAS CéLULAS DA AMéRICA DO NORTE ANALYSIS

Estima-se que o mercado de doença de células da América do Norte seja avaliado em US$ 1,036.5 milhões em 2023 e é esperado para exibir um CAGR de 16,2% durante o período de previsão (2023-2030).

Visualizações dos analistas no mercado de doenças de células Sickle América do Norte:

Pesquisa sobre doenças raras é um tema interminável entre pesquisadores, e está crescendo continuamente à medida que os investidores mostram interesse em financiar novos estudos e avanços nas opções de tratamento. Por exemplo, a prevalência de doença de células doentes continua a aumentar devido a fatores como a falta de acesso à saúde e predisposição genética em determinadas populações. Espera-se que o mercado da América do Norte para o tratamento da doença de células doentes cresça significativamente durante o período de previsão.

Figura 1. América do Norte Sickle Cell Disease Market Share (%), Por Tipo de Droga, 2023

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América do Norte Sickle Cell Disease Market– Drivers

• Conceder designação pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA: A designação ajuda a uma aprovação mais rápida pelas autoridades reguladoras, pois mostra a confiança e a importância da droga para a doença das células doentes. Também fornece elegibilidade para certos incentivos e benefícios. Por exemplo, em 27 de abril de 2023, a Editas Medicine, Inc., uma empresa de edição de genoma de estágio clínico, anunciou que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a Orphan Drug Designation ao EDIT-301, um medicamento de edição de genes investigativo, para o tratamento da doença celular. A FDA dos EUA anteriormente concedeu a Designação de Medicamentos Órfãos ao EDIT-301 para o tratamento de São Paulo e designação de Doença Pediátrica Rara para EDIT-301 para o tratamento de talassemia beta e doença de células doentes.

Figura 2. América do Norte Sickle Cell Disease Market Share (%), Por país, 2023

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América do Norte Sickle Cell Disease Market – Análise do país

Entre os países, estima-se que os EUA mantenham uma posição dominante no mercado de doenças de células doentes da América do Norte durante o período de previsão. Estima-se que os EUA mantenham 91,3% da quota de mercado em 2023. Espera-se que o mercado de doenças de células doentes dos EUA testemunhe um crescimento significativo nos próximos anos, impulsionado pela alta prevalência de doença de células doentes. Portanto, os principais jogadores estão se concentrando no desenvolvimento de drogas revolucionárias para o tratamento da doença de células doentes. Por exemplo, em 24 de junho de 2020, a IMARA Inc., uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico dedicada ao desenvolvimento e comercialização de novas terapêuticas para tratar pacientes que sofrem de doenças genéticas herdadas raras da hemoglobina, anunciou que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) havia concedido a Orphan Drug Designation para a IMR-687 para o tratamento de pacientes com beta-thalassemia. A FDA dos EUA anteriormente concedeu a Designação de Medicamentos Órfãos para IMR-687 para o tratamento de pacientes com doença de células doentes.

América do Norte Sickle Cell Disease Market - Impacto do Coronavirus (COVID-19) Pandemia

• Desde o surto de vírus COVID-19 em dezembro de 2019, a doença se espalhou para mais de 100 países em todo o mundo, e a Organização Mundial da Saúde declarou-o uma emergência de saúde pública em 30 de janeiro de 2020.
• A COVID-19 afetou a economia de três maneiras principais: afetando diretamente a produção e a demanda de drogas, criando interrupções nos canais de distribuição, e através de seu impacto financeiro nas empresas e nos mercados financeiros. Devido a bloqueios nacionais, vários países, como China, Índia, Arábia Saudita, U.A.E., Egito e outros, enfrentaram problemas com o transporte de coisas de um lugar para outro.
• No entanto, a pandemia COVID-19 teve um impacto negativo no mercado de doença de células da América do Norte, devido a uma redução na capacidade de cama e sala de operação, o que levou ainda a atrasos consideráveis no tratamento para doença de células doentes.

América do Norte Segmentação do Mercado de Doenças Células Sickle:

O relatório de mercado de doença de células da América do Norte é segmentado em tipo de droga, tipo de doença, canal de distribuição.

• Com base no tipo de doença, o mercado é segmentado em anemia falciforme, talassemia beta e doença de hemoglobina C. Dentre os quais, espera-se que a anemia falciforme de células mantenha uma posição dominante no mercado de doenças de células doentes da América do Norte durante o período de previsão, e isso é atribuído ao crescente grupo paciente em doença de células doentes.
• Com base no tipo de droga, o mercado é segmentado em hidroxiureia, L-glutamina, crizanlizumab, analgésicos, voxelotor e outros. Do qual, voxelotor é esperado para dominar o mercado durante o período de previsão, e isso é atribuído à maior eficácia em crianças de 2 a 4 anos com SCD.
• Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias on-line. Do qual, as farmácias hospitalares são esperadas para dominar o mercado durante o período de previsão, e isso é atribuído à fácil disponibilidade de medicamentos para o tratamento de SCD.
• Entre toda a segmentação, espera-se que o segmento tipo doença domine o mercado durante o período de previsão, e isso é atribuído aos resultados positivos dos ensaios clínicos. Em 26 de junho de 2022, a Agios Pharmaceuticals Inc., uma empresa farmacêutica pública baseada nos EUA, pioneira em terapias para doenças geneticamente definidas com foco em desenvolvimento de terapias para anemias hemolíticas, anunciou que a fase 2 parte da fase global 2/3 RISE UP estudo de miapivat em doença celular encontrou seu ponto final primário de resposta hemoglobina. Os resultados suportam a continuação da fase 3 do estudo.

América do Norte Sickle Cell Disease Market - Cross Sectional Analysis:

• Entre o tipo de doença, espera-se que o segmento de anemia falciforme seja dominante durante o período de previsão nos EUA devido aos principais jogadores com foco em estratégias orgânicas, como obter designações dos EUA, o que é esperado para impulsionar o crescimento do segmento durante o período de previsão. Por exemplo, em março de 2022, a Nicox SA, uma empresa internacional de oftalmologia, e a Fera Pharmaceuticals, uma empresa farmacêutica de especialidade privada baseada nos EUA, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Orphan Drug Designation para o naproxcinod para o tratamento da doença de células doentes, o que afeta uma estimativa de 100.000 americanos. Naproxcinod é um óxido nítrico (NO)-doando naproxen combinando a atividade inibitória da ciclooxigenase (COX) de naproxen com o de óxido nítrico desenvolvido por Nicox e licenciado exclusivamente para Fera nos EUA.

América do Norte Sickle Cell Disease Mercado: Principais desenvolvimentos

• Em outubro de 2022, Pfizer Inc., uma multinacional farmacêutica e biotecnológica dos EUA, anunciou a conclusão de sua aquisição da Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), uma empresa biofarmacêutica dedicada à descoberta, desenvolvimento e entrega de tratamentos que mudam a vida que proporcionam esperança de comunidades de pacientes carentes que começam com a Sickle Cell Disease (SCD). A aquisição reforça o compromisso da Pfizer com a SCD, construindo um legado de 30 anos no raro espaço de hematologia.
• Em julho de 2022, a Global Blood Therapeutics, Inc. anunciou que a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) concedeu à Grã-Bretanha autorização de comercialização para Oxbryta (voxelotor) para o tratamento da anemia hemolítica devido à doença celular de Sickle (SCD) em pacientes adultos e pediátricos de 12 anos e mais velhos como monoterapia ou em combinação com hidroxicarbamida (hidroxiureia). Voxelotor, um tratamento oral tomado uma vez por dia, é o primeiro medicamento autorizado na Grã-Bretanha que inibe diretamente a hemoglobina doentia (HbS), a base molecular da doença, e a destruição de glóbulos vermelhos no SCD.
• Em Maio de 2021, Doenças Raras Globais de Chiesi, uma unidade de negócios da Chiesi Farmaceutici S.p.A., um grupo de saúde com foco em pesquisa internacional (Chiesi Group), anunciou que a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aprovou FERRIPROX (deferiprone) para o tratamento de sobrecarga de ferro transfusional devido à doença de células sickle (SCD) ou outras anemias em pacientes adultos e pediatras 3 anos de idade e mais. Esta aprovação da FDA dos EUA expande o uso de FERRIPROX para pacientes com SCD ou outras anemias, bem como pacientes com talassemia, independentemente da exposição anterior à quilatação de ferro.

América do Norte Sickle Cell Disease Mercado: Chave Evolução

• Uma nova plataforma tecnológica é a chave para a expansão do mercado: O avanço na plataforma de tecnologia para o tratamento da doença falciforme é a chave para a expansão do mercado durante o período de previsão. Espera-se melhorar a qualidade de vida dos pacientes e potencialmente proporcionar uma cura para a doença. Este avanço tecnológico tem o potencial de revolucionar a forma como a doença das células doentes é gerida, oferecendo opções de tratamento mais eficazes e personalizadas. Além disso, também pode reduzir a carga econômica associada à gestão de doenças de longo prazo, levando a melhores resultados de saúde para pacientes em todo o mundo. Por exemplo, em 19 de maio de 2023, Tessera Therapeutics, uma empresa de biotecnologia pioneira em uma nova abordagem na medicina genética conhecida como Gene Writing, anunciou que a plataforma RNA Gene Writing demonstrou avanços contínuos na reescrita para corrigir mutações patogênicas responsáveis por fenilketonuria (PKU), deficiência de antitripsina alfa-1 (AATD), e Doença Célula Sickle (SCD) incluindo a prova de conceito em primatas não humanos (NHPs) para PKU.

Mercado de Doenças Células da América do Norte: Restrição

• Alto custo de tratamento: A edição do gene CRISPR tornou possível curar doenças de células doentes, o que afeta milhões em todo o mundo, mas a maioria das pessoas com a condição não será capaz de pagar o custo do tratamento. Devido à edição do gene CRISPR, milhões de indivíduos podem agora ser curados de doença de células doentes, uma terrível doença congênita no sangue, mas o custo da terapia é tão caro que não muitas pessoas provavelmente o receberão no futuro próximo. O alto custo do tratamento é uma barreira significativa à acessibilidade e disponibilidade generalizadas. Isso cria uma desigualdade de fome na saúde, pois aqueles que podem pagar o tratamento terão a oportunidade de viver uma vida mais saudável, enquanto aqueles que não podem continuar a sofrer dos efeitos debilitantes da doença de células doentes. O desenvolvimento de opções mais acessíveis ou programas de assistência financeira é crucial para garantir o acesso igual a este tratamento que salva vidas para todos os indivíduos afetados pela doença celular doente. Como resultado, as empresas que operam neste mercado estão agora concentrando-se no desenvolvimento de métodos de tratamento econômicos e confiáveis para pacientes com doença de células doentes.

América do Norte Sickle Cell Disease Market - Principais jogadores

Os principais jogadores que operam no mercado de doenças de células doentes da América do Norte incluem Novartis International AG, Bristol-Myers Squibb Company, Global Blood Therapeutics, Inc., Pfizer Inc., Emmaus Life Sciences, Inc., ADDMEDICA, Sangamo Therapeutics, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Agios Pharmaceuticals, Inc., Chiesi Farmaceutici S.p.A.