A talassemia beta é um distúrbio sanguíneo herdado no qual o corpo do paciente não faz hemoglobina normalmente. A hemoglobina é a parte das células vermelhas do sangue (RBCs) que carrega oxigênio em todo o corpo humano. A hemoglobina anormal pode levar a anemia (não RBCs suficientes no corpo) e outros problemas médicos fraqueza, falta de ar. Dependendo do tipo de talassemia beta, os sintomas podem ser leves ou muito graves. Além disso, clinicamente pode haver duas categorias principais de pacientes com beta-thalassemia com base na necessidade do paciente de talassemia dependente da transfusão sanguínea (TDT) e talassemia dependente da não-transfusão (NTDT). O diagnóstico da talassemia beta depende da medição de índices de glóbulos vermelhos que revelam anemia hipocromática microcítica, células vermelhas nucleadas no sangue periférico, análise de hemoglobina que revela quantidades reduzidas de HbA e aumento de quantidades de hemoglobina F (HbF) após a idade de 12 meses.
Estima-se que o mercado global de beta-talemia (B-tal) seja valorizado US$ 411.8 milhões em 2021 e é esperado para exibir um CAGR de 7.8% durante o período de previsão (2021-2028).
Figura 1. Global Beta-thalassemia (B-thal) Market Share (%), Por Região, 2021
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Espera-se que a incidência crescente da beta-thalassemia aumente o crescimento do mercado global de beta-thalassemia (B-thal) durante o período de previsão.
O aumento do número de pacientes que sofrem de beta-thalassemia globalmente é esperado para impulsionar o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Por exemplo, de acordo com o relatório publicado pela Bristol-Myers Squibb Company, uma empresa biofarmacêutica global, em novembro de 2018, afirmou que cerca de 1,5% da população global (uma estimativa de 80-90 milhões de pessoas) são portadoras de β-thalassemia. Embora a β-talassemia seja relativamente rara nos EUA, há cerca de 1,25 milhões de portadores, o que representa 0,4% da população. Além disso, de acordo com a mesma fonte, a talassemia afeta cerca de 2.000 pacientes que vivem nos EUA, com 1.000 pacientes com β-talassemia maior.
Por exemplo, de acordo com o artigo publicado no Jornal Europeu Hematologia Associação em junho de 2019, afirmou que a incidência anual de indivíduos sintomáticos que sofrem de β-thalassemia é estimada entre um em 100.000 em todo o mundo e um em 10.000 na Europa.
Mercado de Beta-thalassemia (B-thal) Cobertura de relatórios
Cobertura de relatórios | Detalhes | ||
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Ano de base: | 2020 | Tamanho do mercado em 2021: | US$ 411.8 milhões |
Dados históricos para: | 2017 a 2020 | Período de previsão: | 2021 a 2028 |
Período de previsão 2021 a 2028 CAGR: | 7.8% | 2028 Projeção de valor: | US$ 698.3 Mn |
Geografías cobertas: |
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Segmentos cobertos: |
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Empresas abrangidas: | Celgene Corp., BlueBird Bio, Protagonist Therapeutics, Agios Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, Vifor Pharma, Orchard Therapeutics, Sangamo Therapeutics, CRISPR Therapeutics, DisperSol Technologies, Kiadis Pharma, Incyte Corporation, Editas Medicine, Global Blood Therapeutics e Syros Pharmaceuticals | ||
Drivers de crescimento: |
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Restrições & Desafios: |
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Figura 2. Valor global do mercado da beta-talemia (B-tal) (US$ Mn), por tratamento, 2021
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Espera-se que as atividades crescentes de pesquisa e desenvolvimento para o desenvolvimento e aprovação de novas terapêuticas para o tratamento da beta-thalassemia conduzam o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Os principais intervenientes que operam no mercado se concentram na apresentação de candidaturas para aprovação da terapia medicamentosa para o tratamento da beta-thalassemia, que deverá impulsionar o crescimento do mercado global de beta-thalassemia (B-thal) durante o período de previsão.
Por exemplo, em setembro de 2021, Bluebird bio, um baseado nos EUA biotecnologia empresa, anunciou que sua terapia gene beti-cel tinha sido oficialmente submetida para aprovação nos EUA, para o tratamento da beta-thalassemia. Beti-cel foi testado em vários ensaios clínicos precoces e de última fase como um tratamento de uma vez para a beta-thalassemia, uma condição rara que prejudica a produção de hemoglobina, a proteína de transporte de oxigênio em células vermelhas do sangue. Bluebird bio, uma empresa biofarmacêutica é submetida a carta de aprovação para a Food and Drug Administration para aprovar sua terapia para adultos e crianças com beta-thalassemia que precisam de transfusões regulares de glóbulos vermelhos. A Beti-cel já está autorizada para o mercado na Europa, onde é vendida sob a marca Zynteglo.
Além disso, em novembro de 2019, a Administração de Alimentos e Drogas dos EUA concedeu aprovação à Reblozyl (luspatercept-aamt) para o tratamento de anemia (falta de glóbulos vermelhos) em pacientes adultos com talassemia beta que exigem transfusões regulares de glóbulos vermelhos (RBC).
Global Beta-thalassemia (B-thal) Mercado – Impacto do Coronavirus (Covid-19) Pandemia
Durante este negócio pandemia COVID-19, farmacêutico, empresas de ferramentas clínicas e, adicionalmente, empresas de biotecnologia estão enfrentando dificuldades que estão ocorrendo a partir da interrupção nas cadeias de suprimentos e da demanda para transformar processos de serviço. Como as pesquisas revelam que não há relação entre a beta-thalassemia, bem como o coronavírus, portanto, o mercado de beta-thalassemia está sendo afetado pela pandemia. Se COVID-19 pandemia prossegue por uma duração média / longa, pode afetar o fornecimento de produtos e também ingredientes ativos em todo o mundo, juntamente com a importação, bem como a exportação de drogas. Houve um distúrbio no mercado de tratamento. Como o coronavírus realmente acabou sendo a principal ênfase no mercado de beta-thalassemia e em todos os institutos de estudo, a biotecnologia, bem como as empresas farmacêuticas são selecionadas em trabalho de cooperação para gerenciar o COVID-19, que estão anteriormente envolvidos na pesquisa e desenvolvimento de terapêuticas para o tratamento da beta-thalassemia.
Global Beta-thalassemia (B-thal)
As políticas rigorosas de preços e reembolso, alto custo de drogas utilizadas no tratamento da beta-talassemia são os fatores que se espera impedir o crescimento do mercado global de beta-talassemia ao longo do período de previsão.
Jogadores-chave
Principais jogadores que operam no mercado global de beta-thalassemia (B-thal) incluem Celgene Corp., BlueBird Bio, Protagonista Therapeutics, Agios Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, Vifor Pharma, Orchard Therapeutics, Sangamo Therapeutics, CRISPR Therapeutics, DisperSol Technologies, Kiadis Pharma, Incyte Corporation, Editas Medicine, Global Blood Therapeutics.
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