MERCADO DE TRATAMENTO DA MUCOPOLISSACARIDOSE (MPS) ANÁLISE

Estima-se que o mercado global de tratamento da mucopolissacaridose (MPS) seja valorizado em US$ 2,27 bilhõesem 2023 e é esperado para exibir um CAGR de10,1% durante o período de previsão (2023-2030).

Pontos de vista dos analistas no mercado global de tratamento da mucopolysaccharidosis (MPS):

Fatores-chave que impulsionam o crescimento da receita no mercado de tratamento da mucopolissacaridose (MPS) são um aumento nos casos de síndrome de Sanfilippo ou Síndrome de Hunter, também conhecido como mucopolysaccharidosis (MPS), entre a população em todo o mundo. O crescimento das receitas no mercado é impulsionado por um aumento das iniciativas tomadas pelas organizações públicas e privadas para desenvolver tratamentos. O aumento da demanda por vários medicamentos para tratar os sintomas de condições como a doença de armazenamento lisossómica e a assistência governamental sob a forma de financiamento para atividades de pesquisa e desenvolvimento têm um impacto adicional no mercado.

Figura 1. Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Tratamento Market Share (%), Por Tipo de tratamento, 2023

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Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercado de Tratamento– Driver

Aumentar as aprovações de produtos pelas autoridades reguladoras para melhores resultados de tratamento

Espera-se que o aumento das aprovações de produtos pelas autoridades reguladoras para melhores resultados de tratamento aumente o crescimento do mercado durante o período de previsão. Os principais intervenientes que operam no mercado se concentram na obtenção de aprovações para suas terapêuticas avançadas, e espera-se que isso conduza o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em junho de 2021, a Biomarine Pharmaceuticals Inc. é uma global biotecnologia empresa anunciou o desenvolvimento e comercialização de biofarmacêuticos inovadores para doenças raras impulsionadas por causas genéticas. Ele recebeu aprovação para o seu Vimizim (elosulfase alfa) da Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) para o tratamento de pacientes com mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA), também conhecido como síndrome de Morquio A. Vimizim é o primeiro tratamento na China aprovado para esta condição.

Adoção de estratégias de crescimento inorgânico por jogadores-chave

A adoção de estratégias de crescimento inorgânico por jogadores-chave, como colaborações e parcerias, deverá impulsionar o crescimento do mercado global de tratamento de mucopolysaccharidosis (MPS) durante o período de previsão. Por exemplo, em maio de 2020, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc., que está focada em desenvolver os primeiros tratamentos aprovados para doenças raras e ultrararas e mover a comunidade de doenças raras para a frente, e a Rentschler Fill Solutions, uma organização de fabricação de contratos (CMO) e asséptica de preenchimento e acabamento de serviços especializados, colaborou para a produção de Mepsevii injetável (vestronidase alfa), uma forma recombinante da enzima humana bene

Figura 2. Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercado de Tratamento Share (%), por Região, 2023

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Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercado de Tratamento - Análise Regional

Entre as regiões, estima-se que a América do Norte tenha uma posição dominante no mercado global de tratamento da mucopolissacaridose (MPS) durante o período de previsão. Estima-se que a América do Norte tenha 34,1% da quota de mercado em 2023. O mercado de tratamento mucopolysaccharidosis (MPS) deve testemunhar um crescimento significativo, impulsionado pelo crescente foco no desenvolvimento de produtos avançados pelas empresas. Espera-se que o aumento dos lançamentos e aprovações de produtos na região da América do Norte aumente o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em agosto de 2022, a REGENXBIO Inc., uma empresa de biotecnologia em fase clínica que busca melhorar a vida através do potencial curativo da terapia genética, anunciou seus planos para apresentar um Aplicativo de Licença de Biologics (BLA) em 2024 usando o caminho de aprovação acelerado do FDA dos EUA para o RGX-121 para o tratamento da mucopolysaccharidosis Tipo II (MPS II). Em fevereiro de 2022, a Homology Medicines, Inc. é uma empresa de medicamentos genéticos, apresentou dados sobre o HMI-203, um candidato à terapia genética para o tratamento da síndrome de Hunter (MPS II), sob uma fase I estudo clínico de dosagem-escalação em adultos com Mucopolysaccharidosis, na reunião anual do WorldSymposium realizada nos EUA.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercado de Tratamento – Impacto do Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Quanto ao impacto do COVID-19 no mercado de tratamento do MPS, é importante notar que a pandemia teve efeitos significativos na indústria da saúde como um todo. Alguns impactos potenciais no mercado de tratamento MPS devido ao COVID-19 podem incluir:

Ensaios Clínicos e de Pesquisa Atrasadas: As restrições e preocupações de segurança do COVID-19 podem ter levado a atrasos na pesquisa em andamento e ensaios clínicos para tratamentos do MPS, potencialmente afetando seu tempo de desenvolvimento e aprovação.

Acesso à Saúde: A tensão da pandemia nos sistemas de saúde pode ter afetado a acessibilidade dos tratamentos de MPS para pacientes, especialmente aqueles que exigiam atendimento regular ou visitas hospitalares.

Disrupções da Cadeia de Suprimentos: COVID-19 causou interrupções nas cadeias de suprimentos globais, o que pode ter impactado a disponibilidade de medicamentos MPS e outros produtos relacionados à saúde.

Desafios econômicos: Retornos econômicos e dificuldades financeiras enfrentadas por indivíduos e governos devido à pandemia poderia ter afetado os gastos de saúde e cobertura de seguro para tratamentos MPS.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Tratamento Mercado Segmentação:

O relatório global do mercado de tratamento da mucopolissacaridose (MPS) é segmentado Tipo de Tratamento, Tipo MPS, Usuário Final e Região.

Por tratamento, o mercado é segmentado em terapia de substituição de enzimas e terapia de células-tronco. Do qual, espera-se que o segmento de terapia de substituição de enzimas mantenha uma posição dominante no mercado global de tratamento de mucopolysaccharidosis (MPS) durante o período de previsão, e isso é atribuído à crescente prevalência de mucopolysaccharidosis (síndrome de Hunter).

Por MPS Tipo, o mercado é segmentado em MPS-I, MPS-II, MPS-IV, MPS-VI, MPS-VII e Outros (MPS-III e MPS-IX). Do qual, espera-se que o segmento MPS-II domine o mercado durante o período de previsão, e isso é atribuído ao aumento da prevalência de MPS-II juntamente com a presença de múltiplas opções de tratamento

Por usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas e outros. Do qual, espera-se que o segmento de hospitais domine o mercado durante o período de previsão, e isso é atribuído aumento nas despesas hospitalares.

Entre todos os segmentos, espera-se que o segmento de tratamento domine o mercado durante o período de previsão, e isso é atribuído à fácil disponibilidade e aprovações contínuas continua a ser fatores-chave, o que é esperado para aumentar o crescimento do mercado de segmentos durante o período de previsão.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Tratamento Market Cross Sectional Analysis:

A terapia de substituição de enzimas (ERT) é um padrão de cuidado para vários tipos de doenças raras e consiste em substituir a enzima deficiente ou ausente por uma versão recombinante funcional através da administração intravenosa na América do Norte. Por exemplo, como por um artigo publicado em outubro de 2021, observou-se que pabinafusp alfa é eficaz contra os sintomas do sistema nervoso somático e central (SNC) de pacientes com MPS-II como pode passar através da barreira do sangue-cérebro para alcançar os tecidos nervosos centrais. Assim, espera-se que a alta eficácia e segurança da nova droga enzimática aumentem sua adoção para tratar pacientes com síndrome de Huntington, impulsionando assim o crescimento do mercado.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercado de Tratamento: Principais Desenvolvimentos

Em setembro de 2022, a ROBIO Inc., uma empresa de tecnologia de dispositivos médicos que desenvolve equipamentos de diagnóstico para o espaço de oncologia, anunciou que o UK MHRA, Comitê de Ética em Pesquisa (REC), e Health Research Authority (HRA) aprovou AVROBIO's (Lentiviral-Based Gene Therapy) colaboradores para a iniciação da Fase 1/2 ensaio clínico de terapia genética de caçadores hematopoiéticos autólogos investigacionais (HSC) com doenças neurológicas em crianças.

Em fevereiro de 2022, Denali Therapeutics Inc., que se dedica a derrotar doenças neurodegenerativas através de uma rigorosa descoberta terapêutica e desenvolvimento, apresentou novos dados de longo prazo de uma fase em curso 1/2 ensaio clínico de DNL310, uma terapia investigativa de substituição da enzima cérebro-penetrante destinada a tratar tanto o sistema nervoso central e manifestações periféricas do MPS II (síndrome do caçador), no Simpósio Mundial.

Em junho de 2022, Gilead Sciences, Inc., uma empresa biofarmacêutica baseada em pesquisa focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos inovadores, anunciou que mais de 80 resumos serão apresentados no International Liver Congress (ILC) 2022, colocado a partir de 22-26 de junho de 2022. As principais apresentações orais incluirão os dados finais primários da semana 48 do programa Fase Pivotal 3 de Hepcludex (bulevirtide) avaliando sua eficácia e segurança para o tratamento do vírus da hepatite delta (HDV) e o impacto do tratamento nos resultados relatados pelo paciente.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercado de tratamento: chave Evolução

Desenvolvimento crescente de produtos de terapia de substituição de enzimas por empresas

O desenvolvimento crescente de produtos de terapia de substituição de enzimas por empresas também é provável aumentar a disponibilidade de terapias ERT no mercado, aumentando ainda mais o crescimento do mercado de tratamento Mucopolysaccharidosis (MPS). Por exemplo, em março de 2021, o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) aprovou IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, infusão por gotejamento intravenoso) para o tratamento do MPS II no Japão. É uma terapia de substituição de enzimas iduronate-2-sulfatase recombinante (ERT) desenvolvida usando J-Brain Cargo, uma tecnologia proprietária desenvolvida pela JCR, para entregar terapêuticas através da barreira hematoencefálica (BBB).

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercado de Tratamento: Restraint

Alto custo da terapêutica acoplada ao mau diagnóstico

Espera-se que altos custos terapêuticos acoplados ao mau diagnóstico impeçam o crescimento do mercado global de tratamento da mucopolissacaridose (MPS) durante o período de previsão. Vimizin (elosulfase-alfa) é um tratamento para MPS IV (Síndrome de Morquio). Foi lançado no mercado a um custo de US$ 380.000 por ano. Pacientes em economias emergentes como a Índia não podem pagar este tratamento por causa do preço elevado.

Os principais jogadores de mercado estão, portanto, focados no tratamento econômico.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercado de tratamento- Jogadores-chave

Principais jogadores que operam no mercado global de tratamento mucopolysaccharidosis (MPS) incluem Takeda Pharmaceutical Company Limited, BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Sarepta Therapeutics, Abeona Therapeutics Inc., Eloxx Pharmaceuticals, Esteve, Immarmausoft Corporation, Inventiva, GC Pharma, JCR Pharmaceuticals Co Ltd., RegenxBio Inc.

*Definição: Mucopolysaccharidosis refere-se a um grupo de condições herdadas em que o corpo é incapaz de degradar adequadamente mucopolysaccharides, uma cadeia longa de moléculas de açúcar que são encontradas no corpo. Como resultado, esses açúcares constroem-se em células, sangue e tecidos conjuntivos, o que pode levar a vários problemas de saúde. Existem sete formas de mucopolissacaridose. Geralmente, a maioria das pessoas afetadas aparecem saudáveis no nascimento e experimentam um período de desenvolvimento normal, seguido de um declínio na função física ou mental. À medida que a condição progride, pode afetar a aparência, as habilidades físicas, o funcionamento do órgão e do sistema, e na maioria dos casos, o desenvolvimento cognitivo. A causa genética subjacente varia por forma.