MERCADO DE DROGAS DE TRATAMENTO DE HEMOGLOBINOPATIA ANALYSIS

Estima-se que o mercado global de drogas de tratamento de hemoglobinopatia seja valorizado em US$ 4,5 bilhões em 2023 e é esperado para exibir um CAGR de 8.4% durante o período de previsão (2023-2030).

Visão dos analistas sobre o mercado global de drogas de tratamento de hemoglobinopatia:

Prevalência crescente de doenças genéticas, novos lançamentos de produtos e estratégias como fusões, aquisições e colaboração são esperadas impulsionar o crescimento global do mercado de drogas de tratamento de hemoglobinopatia ao longo do período de previsão. Por exemplo, de acordo com os dados publicados pela Organização Mundial da Saúde, em 7 de setembro de 2021, entre 300.000 e 400.000 bebês nascem com um sério transtorno de hemoglobina a cada ano e que até 90% desses nascimentos ocorrem em países de baixa ou média renda.

Figura 1. Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market Share (%), By Drug Type, 2023

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Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market– Drivers

Aumentar as atividades de pesquisa e desenvolvimento no tratamento da hemoglobinopatia

Espera-se que o aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento no tratamento da hemoglobinopatia aumente o crescimento global do mercado de drogas de tratamento da hemoglobinopatia durante o período de previsão. Por exemplo, em 16 de junho de 2022, pesquisadores do The National Heart, Lung e Blood Institute (NHLBI), uma organização de pesquisa baseada nos EUA, anunciou que ativar uma proteína em glóbulos vermelhos pode melhorar a anemia e aliviar o episódio agudo de dor severa para pessoas que vivem com doença de células doentes. Os tratamentos que estimulam a atividade de pyruvate kinase (PKR) podem prevenir ou aliviar a crise de dor severa como a deficiência de PKR é devido à mutação no gene PKLR. Uma nova droga está sendo desenvolvida que pode tratar pacientes com deficiência pyruvate quinase herdada. A primeira fase do estudo clínico, mostrou que a ativação do PKR em pacientes com SCD através de uma terapia oral era segura e bem tolerada. Os pesquisadores continuarão a avaliar a segurança e eficácia desta abordagem a longo prazo com mais pesquisa. Eles vão olhar especificamente para como esta terapia oral pode reduzir o número de eventos doentes que as pessoas experimentam e também ver se pode melhorar a anemia.

Aprovações crescentes de terapias mais novas para tratamento de hemoglobinopatia

Espera-se que o aumento das aprovações de terapias mais recentes para o tratamento da hemoglobinopatia conduza ao crescimento global do mercado de drogas de tratamento da hemoglobinopatia. Por exemplo, em 17 de fevereiro de 2022, a Agios Pharmaceuticals, Inc., uma empresa farmacêutica baseada nos EUA no campo do metabolismo celular terapias pioneiras para doenças geneticamente definidas, anunciou que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) aprovou a PYRUKYND (mitapivat) nos EUA para o tratamento da anemia hemolítica em adultos com desordem pyruvate. PYRUKYND é um ativador de PK oral de primeira classe e a primeira terapia de modificação de doenças aprovada para esta doença. Os estudos ACTIVATE e ACTIVATE-T bem sucedidos demonstram o impacto do mitapivat na melhoria significativa da hemolise e da anemia na deficiência de PK.

Figura 2. Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market Share (%), Por Região, 2023

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Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market- Análise Regional

Entre as regiões, estima-se que a América do Norte tenha uma posição dominante no mercado global de drogas de tratamento de hemoglobinopatia durante o período de previsão, devido ao aumento de parcerias. Por exemplo, em 11 de novembro de 2021, Emmaus Life Sciences, Inc., uma empresa biofarmacêutica de fase comercial dos EUA e líder no tratamento da doença de células doentes, anunciou uma parceria com UpScript IP Holdings, LLC., um fornecedor de produtos farmacêuticos com base nos EUA para oferecer soluções de telesaúde para doentes de doença de células doentes, expandindo o acesso a Endari, a prescrição de Ema

Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market– Impacto do Coronavirus (COVID-19) Pandemia

Desde o surto de vírus COVID-19 em dezembro de 2019, a doença se espalhou para mais de 100 países em todo o mundo, e a Organização Mundial da Saúde declarou-o uma emergência de saúde pública em 30 de janeiro de 2020.

A COVID-19 afetou a economia de três maneiras principais: afetando diretamente a produção e a demanda de drogas, criando interrupções nos canais de distribuição, e através de seu impacto financeiro nas empresas e nos mercados financeiros. Devido a bloqueios nacionais, vários países, como China, Índia, Arábia Saudita, U.A.E., Egito, e outros enfrentaram problemas no transporte de drogas de um lugar para outro.

No entanto, a pandemia COVID-19 teve impacto negativo no mercado global de drogas de tratamento de hemoglobinopatia, devido à redução da taxa de transfusão de sangue. A transfusão de sangue é necessária como tratamento no tratamento da hemoglobinopatia. No entanto, a doação de sangue foi reduzida no período COVID-19. Por exemplo, de acordo com um artigo publicado pela Journal of Family Medicine and Primary Care, a porcentagem de doação de sangue na Índia caiu drasticamente em 61,5% em fevereiro de 2020 (tempo pré-pandemia) para 3,35% em abril de 2020. O número mínimo de doações 8,037 na Índia central foi visto em abril quando as restrições de bloqueio no país eram as mais rigorosas.

Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market Segmentation:

O relatório global de mercado de drogas de tratamento de hemoglobinopatia é segmentado em tipo de droga, tipo de doença, canal de distribuição e região.

Baseado no tipo de droga, o mercado global de drogas de tratamento de hemoglobinopatia é segmentado em analgésicos, antibióticos, inibidores de ás, hidroxiureia e outros. Do qual, espera-se que o segmento analgésico domine o mercado devido ao aumento do lançamento do produto.

Baseado no tipo de doença, o mercado global de drogas de tratamento de hemoglobinopatia é segmentado em talassemia, doença de células doentes e outras doenças variantes Hb. Entre eles, espera-se que o segmento de doença de células doentes domine o mercado durante o período de previsão devido ao aumento de tratamentos para esta doença.

Baseado no canal de distribuição, o mercado global de medicamentos para tratamento de hemoglobinopatia é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias on-line. Entre estes, espera-se que o segmento de farmácias hospitalares domine o mercado durante o período de previsão devido ao aumento do número de farmácias hospitalares para a obtenção de drogas.

Baseado na região, o mercado global de drogas de tratamento de hemoglobinopatia é segmentado na América do Norte, América Latina, Europa, Ásia Pacífico, Oriente Médio e África. Do qual, espera-se que o segmento da América do Norte domine o mercado devido ao aumento do lançamento de produtos nesta região.

Entre todas as segmentações, o segmento de tipo de droga tem o maior potencial devido ao aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento pelos principais players de mercado. Por exemplo, em 19 de outubro de 2021, A Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aprovou uma pílula combinada contendo celecoxib e tramadol (Seglentis) para o tratamento de adultos com dor aguda grave o suficiente para exigir um analgésico opióide e para o qual os tratamentos alternativos não fornecem alívio adequado da dor. Celecoxib é uma droga anti-inflamatória não esteroidal e tramadol é um agonista opióide. Seglentis contém 56 mg de celecoxib e 44 mg de tramadol. É fabricado pela Esteve Pharmaceuticals, S.A., uma empresa farmacêutica internacional baseada na Espanha.

Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market Análise Secional Cruzada:

A introdução de produtos e tecnologias mais recentes no tratamento da hemoglobinopatia pelos principais intervenientes de mercado na região da Europa deverá impulsionar o crescimento do segmento tipo doença na região. Por exemplo, em 28 de abril de 2023, Akebia Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica baseada nos EUA, recebeu a aprovação da Comissão Europeia para comercializar seu fator hipoxia-indutível oral prolyl hydroxylase inibidor Vafseo na Europa. Vafseo (vadadustato) foi aprovado como um tratamento uma vez por dia para anemia em adultos em diálise de manutenção crônica. A aprovação é aplicável a todos os 27 Estados-Membros da União Europeia e à Islândia, Noruega e Liechtenstein. Vadadustat é aprovado para uso para tratar a anemia em 32 países. O inibidor da hidroxia-indutível da hipoxia oral foi aprovado em 150 mg, 300 mg e 450 mg comprimidos pela CE. A aprovação é baseada em testes de fase 3 realizados em 7.500 adultos em diálise tratada para anemia.

Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market: Principais desenvolvimentos

Em 18 de outubro de 2021, Esteve, uma empresa farmacêutica internacional baseada na Espanha, anunciou a U.S. Food and Drug Administration (FDA) aprovou a Seglentis (celecoxib e cloridrato de tramadol), um produto proprietário desenvolvido pela equipe de R&D da Esteve. É um produto inovador de primeira classe composto por uma forma cocristal de celecoxib (um anti-inflamatório) e tramadol (um analgésico) para o tratamento da dor aguda em adultos. Este é o primeiro produto de pesquisa proprietária da ESTEVE para entrar no mercado dos EUA. Seglentis é o nome comercial para comprimidos que contêm um cocristal composto de celecoxib e cloridrato de tramadol. É um novo analgésico projetado para a gestão de dor aguda em uma abordagem de tratamento multimodal visando quatro mecanismos complementares de alívio da dor. Oferece uma nova opção de tratamento para a gestão de dor aguda alinhada com a analgesia multimodal agora considerada padrão de cuidado.

Em 22 de março de 2021, Pacira BioSciences, Inc., uma empresa farmacêutica baseada nos EUA, anunciou a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou a submissão de sua nova aplicação suplementar de drogas (SNDA) buscando a expansão do rótulo EXPAREL para incluir o uso em pacientes de 6 anos de idade e mais velhos para infiltração de dose única para produzir analgésia pós-cirúrgica. Com esta aprovação, EXPAREL é o primeiro e único FDA aprovou analgésico local de longa duração para a população pediátrica tão jovem quanto a idade seis. O SNDA foi baseado nos dados positivos do estudo Fase 3 PLAY da infiltração EXPAREL em pacientes pediátricos em cirurgias. Os achados globais foram consistentes com os perfis farmacocinéticos e de segurança para pacientes adultos sem preocupações de segurança identificadas com uma dose de 4 mg/kg. O estudo PLAY matriculou 98 pacientes para avaliar a segurança e a farmacocinética da EXPAREL para dois grupos de pacientes: pacientes com idade entre 12 e menos de 17 anos e pacientes com idade entre 6 e menos de 12 anos. Por orientação da FDA dos EUA, os principais objetivos do estudo PLAY foram avaliar a farmacocinética e a segurança da EXPAREL.

Em 1 de julho de 2023, a Índia lançou a missão nacional de eliminação de anemia falciforme com o objetivo de exibir mais de sete tribais jovens de crocodilos para que a doença debilitante possa ser detectada precocemente e administrada com terapias. A missão, anunciada no orçamento da União em 2023, centra-se na criação de consciência e no rastreamento universal das pessoas no grupo etário de 0-40 em áreas tribais em 278 distritos em 17 estados. O governo planeja eliminar a doença até 2047. Esta missão inclui a distribuição do cartão de status genético de células doentes aos beneficiários que salvariam vidas de crianças e famílias afetadas pela doença. O governo também estabeleceu centros integrados para hemofilia e hemoglobinopatias em 22 distritos tribais para tratamento e diagnóstico de pacientes.

Em 21 de junho de 2022, a Precision BioSciences, Inc., uma empresa de biotecnologia baseada nos EUA, anunciou que entrou em um contrato exclusivo de pesquisa e desenvolvimento de edição de genes in vivo e colaboração de desenvolvimento e licença com a Novartis AG, empresa de saúde global baseada na Suíça . Como parte do Acordo, a Precision BioSciences, Inc irá desenvolver uma nuclease ARCUS personalizada que será projetada para inserir, in vivo, um transgene terapêutico em um local seguro do porto no genoma como uma opção potencial de tratamento transformador de uma vez para doenças, incluindo certas hemoglobinopatias, tais como doença de células doentes e talassemia beta. Enquanto, a Novartis AG assume a responsabilidade por todas as atividades de pesquisa, desenvolvimento, fabricação e comercialização subsequentes. A precisão receberá um pagamento antecipado de US$ 75 milhões e é elegível para receber até um montante agregado de aproximadamente US$ 1,4 bilhões em pagamentos adicionais para futuros marcos.

Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market: Principais tendências

Aumento de ensaios clínicos para tratamento de hemoglobinopatia

As atividades de pesquisa e desenvolvimento para o tratamento da hemoglobinopatia podem impulsionar o crescimento do mercado. Em 6 de novembro de 2021, a Bristol Myers Squibb, uma empresa farmacêutica multinacional norte-americana, e a Acceleron Pharma Inc., uma empresa biofarmacêutica de fase clínica baseada nos EUA, anunciou os primeiros dados do estudo de Fase 2 BEYOND avaliando Reblozyl (luspatercept-aamt), uma empresa de maturação de eritroide de primeira classe, além de melhor suporte a tino Os resultados demonstraram que 77,7% dos pacientes tratados com Reblozyl atingiram um aumento de hemoglobina (≥1,0 gramas/decilitro) em comparação com 0% dos pacientes no braço placebo. Mudanças nos resultados relatados pelo paciente também correlacionaram com aumentos na hemoglobina.

Estratégias como acordo pelos principais agentes do mercado

Estratégias como acordo entre os principais jogadores de mercado podem impulsionar o crescimento do mercado. Em 8 de setembro de 2020, a Global Blood Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica baseada nos EUA, anunciou que entrou em um acordo exclusivo com Biopharma-Middle East e África, empresa farmacêutica baseada nos Emirados Árabes Unidos para distribuir comprimidos Oxbryta (voxelotor) no Bahrein, Kuwait, Omã, Qatar, Arábia Saudita e Emirados Árabes Unidos, conhecidos coletivamente como a região do Conselho de Cooperação do Golfo (GCC). Estima-se que haja mais de 100.000 pessoas com 12 anos e mais nesta região vivendo com doença de células doentes (SCD). Oxbryta é uma terapia oral que inibe diretamente a polimerização da hemoglobina, a causa raiz da doença e destruição de glóbulos vermelhos no SCD.

Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market: Restrições

Retirada de ensaios clínicos

A retirada de ensaios clínicos é esperada para dificultar o crescimento global do mercado de drogas de tratamento de hemoglobinopatia. Por exemplo, de acordo com ensaios clínicos clínicas do local. um estudo foi realizado para estudar a coleta de células estaminais do sangue periférico de pacientes com doença de células doentes (scd) usando plerixafor. Este estudo foi encerrado em 7 de abril de 2023, já que a segurança e a eficácia do plerixafor em pacientes adultos e pediátricos do SCD foi um desconhecido quando foi iniciado. Por isso, recrutar pacientes sem opção terapêutica não era eticamente justificável.

Para contrabalançar esta restrição, deve ser realizada uma adequada avaliação de segurança e eficácia para evitar a retirada do estudo.

Disponibilidade de tratamento alternativo

A disponibilidade de tratamento alternativo como medula óssea é esperada para dificultar o crescimento global do mercado de drogas de tratamento de hemoglobinopatia. Transplante de medula óssea é apenas tratamento confiável para hemoglobinopatia como a maioria das opções de tratamento que estão disponíveis foco na redução dos sintomas das doenças. Por exemplo, de acordo com os dados publicados pela Health Resources and Services Administration, uma agência governamental dos EUA, em 13 de junho de 2023, em 2021, 5.073 não relacionada e 4.276 transplantes de medula óssea relacionados e sangue do cordão foram realizados nos EUA. O registro do doador contém mais de 9 milhões de doadores potenciais nos EUA. Quase 268,000 unidades de sangue de cordão estão no registro doador. Este total inclui mais de 111,000 unidades do National Cord Blood Inventory (NCBI), com mais de 3.000 unidades NCBI adicionadas em 2022.

Para contrabalançar esta restrição, mais consciência sobre as vantagens de drogas de tratamento de hemoglobinopatia devem ser espalhadas.

Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market- Jogadores-chave

Principais jogadores que operam no mercado global de drogas de tratamento de hemoglobinopatia incluem Bristol-Myers Squibb Company, GlycoMimetics Inc., Pfizer Pharma Inc., Anthera Pharmaceuticals Inc., Eli Lilly and Company, Mast Therapeutics, Daiichi Sankyo Company Ltd., Novartis International AG, Bluebird Bio Inc., HemaQuest Pharmaceuticals Inc., Emmaus Medical Inc., Baxgalong

*Definição: A hemoglobinopatia é um grupo de distúrbios sanguíneos hereditários envolvendo uma anormalidade na estrutura da hemoglobina. Estes distúrbios incluem tanto a doença de células doentes (SCD) quanto a talassemia. Os sintomas comuns da condição, incluem dor severa, falta de ar, baço ampliado e problemas de crescimento em crianças. Outros tipos de hemoglobinopatias ligadas às variantes de hemoglobina estrutural são HbS, HbE e HbC. As manifestações clínicas altamente variáveis das hemoglobinopatias variam de anemia hipocromática leve a doença hematológica moderada a anemia grave, ao longo da vida, dependente da transfusão com envolvimento multiorgan. Medicamentos para tratar os sintomas da hemoglobinopatia incluem analgésicos, antibióticos, inibidores da ECA e hidroxiureia. De acordo com os dados do National Center for Biotechnology Information, mais de 90% dos pacientes atualmente sobrevivem à idade adulta. Pacientes tratados otimamente têm uma vida projetada de 50 a 60 anos.