MERCADO DE TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE ANALYSIS

O mercado mundial de tratamento de distrofia muscular de Duchenne foi valorizado emUS$ 2,787.6 Mnem 2022 e está previsto para alcançar um valor deUS$ 63,519.4 Mnpor2030em umCAGR de 47,85%entre2023 e 2030. O mercado de tratamento de distrofia muscular de Duchenne está experimentando um forte crescimento devido ao aumento da prevalência de distrofia muscular de Duchenne e aumento da demanda por novos medicamentos ou terapias. Além disso, o aumento da pesquisa e do desenvolvimento (R&D) e o aumento da conscientização entre as pessoas sobre DMD e as drogas/terapias disponíveis devem aumentar o crescimento do mercado. No entanto, são esperados fatores como a falta de padronização e regras e regulamentos rigorosos para dificultar o crescimento do mercado.

Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Global: Insights regionais

Com base na geografia, o mercado global de tratamento de distrofia muscular Duchenne é segmentado para a América do Norte, Europa, Ásia Pacífico, América Latina e Oriente Médio e África.

Entre as regiões, espera-se que a América do Norte ganhe maior participação no mercado durante o período de previsão devido ao aumento da carga da doença da distrofia muscular de Duchenne, introdução de novas terapias, altas despesas de saúde e aumento da consciência entre as pessoas na região. Por exemplo, os jogadores de mercado estão se concentrando no lançamento de novos medicamentos ou terapias para o tratamento de DMD. Em maio de 2022, Elamipretide recebeu a Designação de Medicamentos Órfãos do Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos dos EUA para o tratamento de pacientes com distrofia muscular Duchenne.

A Europa também é esperada para testemunhar um crescimento significativo no tratamento da distrofia muscular da Duchenne global mercado devido ao aumento da prevalência de DMD, aumento da conscientização entre as pessoas, aumento da demanda por terapias seguras e eficazes na região. Por exemplo, com o aumento da conscientização entre pessoas sobre DMD, a demanda por novos medicamentos ou terapias também está aumentando com um ritmo rápido. Segundo a Agência Europeia de Medicamentos, a DMD afetou menos de 0,5 em 10.000 pessoas na União Europeia. Isso foi equivalente a um total de menos de 26.000 pessoas, e está abaixo do teto para designação órfão, que é 5 pessoas em 10.000.

Figura 1. Global Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market Share (%), por Região, 2023

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Drivers para o Global Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market:

Aumento da carga de DMD para aumento do crescimento do mercado

Um dos principais fatores esperados para aumentar o crescimento do mercado global de tratamento de distrofia muscular Duchenne ao longo do período de previsão é o aumento da prevalência de distrofia muscular Duchenne. Tal carga elevada de DMD leva a um aumento da demanda por drogas ou terapias seguras e eficazes em todo o mundo. De acordo com a Organização Nacional de Transtornos Raros (NORD), a distrofia muscular de Duchenne é uma doença muscular rara, mas é uma das condições genéticas mais frequentes que afetam em torno de um em 3.500 nascimentos masculinos em todo o mundo. Estima-se que cerca de 20.000 crianças sejam diagnosticadas com DMD em todo o mundo a cada ano.

Alta demanda por novas drogas / farmácias para apoiar o crescimento do mercado

Outro fator que está impulsionando o crescimento do mercado mundial de tratamento de distrofia muscular Duchenne é o aumento da demanda por novos medicamentos ou terapias ao redor do mundo devido ao aumento da consciência entre as pessoas. Por exemplo, os jogadores no mercado estão se concentrando no lançamento de novos medicamentos ou terapias para o tratamento de DMD. Em agosto de 2020, a NS Pharma recebe a aprovação da FDA dos EUA para viltolarsen (Viltepso) para o tratamento do paciente com DMD. O agente recebeu aprovação acelerada através de sua revisão prioritária, faixa rápida, órfão, e designações de doenças raras após a sua nova aplicação de drogas foi aceite no início deste ano.

Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Global Oportunidades:

Aumento da pesquisa e desenvolvimento (R&D) é esperado para oferecer oportunidades significativas de crescimento para os jogadores no tratamento de distrofia muscular global Duchenne mercado. Por exemplo, em janeiro de 2023, Regenxbio começou a recrutar pacientes para o ensaio clínico Fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia do RGX-202, uma terapia genética investigativa para DMD. Regenxbio também está recrutando pacientes DMD idades 12 ou mais jovens para um estudo observacional para a tela de anticorpos contra a variante de vírus associada a adeno 8 (AAAV8), o vetor viral usado em RGX-202. RGX-202 é concedido status de drogas órfão pelos EUA Food and Drug Administration (FDA).

O aumento da consciência entre as pessoas sobre DMD e as drogas/terapias disponíveis é esperado para oferecer oportunidades significativas de crescimento para os jogadores no tratamento da distrofia muscular global Duchenne mercado. Por exemplo, a cada ano, o Dia Mundial da Consciência de Duchenne acontece no dia 7 de setembro. Neste dia, muitas organizações governamentais e não-governamentais de todo o mundo sensibilizam para a Distrofia Muscular de Duchenne. Todos os anos, a Organização Mundial da Duchena define um tema especial para o dia que merece mais atenção. O Dia da Consciência é criado para abordar esta falta de consciência e apoiar as pessoas com a doença.

Tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne Global Mercado Evolução:

O aumento do número de ensaios clínicos é uma tendência recente

Houve um aumento significativo na descoberta e desenvolvimento de medicamentos farmacêuticos. Os ensaios clínicos estão sendo realizados em todo o mundo para avaliar possíveis tratamentos para DMD. Empresas farmacêuticas e fabricantes de drogas em todo o mundo concluíram o número de ensaios clínicos para DMD nos últimos anos. Além disso, vários potenciais candidatos estão atualmente na fase II e III em todo o mundo. Esta tendência deverá continuar durante o período de previsão.

Introdução de novas drogas/terapias é outra tendência

Os jogadores no mercado estão se concentrando em desenvolver e lançar drogas seguras e eficazes /terapias para o tratamento da distrofia muscular Duchenne. Além disso, os jogadores no mercado estão se concentrando no lançamento de tecnologias ou tecnologias exon skipping (exon skipping é uma abordagem de tratamento para pessoas com DMD), que é um fator significativo que aumenta o crescimento do mercado. Esta tendência deverá continuar durante o período de previsão.

Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Global Restrições:

Falta de padronização para impedir o crescimento do mercado

A falta de padronização para medir a eficácia clínica em todas as fases do DMD é um dos fatores vitais esperados para dificultar o crescimento do mercado mundial de tratamento de distrofia muscular Duchenne. Existem alguns ensaios clínicos em curso no DMD, que usam as diversas medidas de desfecho para quantificar a progressão da doença, incluindo o teste de caminhada de 6 minutos, o desempenho do membro superior, o tempo tomado para subir do chão, o tempo tomado para subir quatro passos, e a escala de avaliação ambulatória da estrela norte. Há necessidade de outras medidas de melhor resultado que possam captar a progressão entre as fases ambulantes e não ambulantes da doença.

Quadro regulamentar rigoroso para dificultar o crescimento do mercado

Outro fator que dificulta o crescimento do mercado mundial de tratamento de distrofia muscular Duchenne é as regras e regulamentos rigorosos. A aprovação de novos medicamentos ou terapias por agências reguladoras, como a FDA dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos têm regras e regulamentos rigorosos para aprovações de drogas e muitos procedimentos. Assim, muito poucas empresas (empresas farmacêuticas gastam enormes quantidades na R&D de drogas) vêm à frente para a nova pesquisa de drogas para as doenças raras porque precisa de fundos maiores.

Figura 2. Global Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market Share (%), por abordagem terapêutica, 2023

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Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Global Segmentação:

O relatório global do mercado de tratamento de distrofia muscular da Duchenne é segmentado no tipo de abordagem terapêutica e tratamento, usuário final e geografia.

Baseado em Abordagem terapêutica e tratamento Tipo, o mercado é segmentado em Terapias Moleculares (Supressão de Mutação e Pular de Exon), Terapia Esteroide (Corticosteroides), medicamentos anti-inflamatórios não esteroides (NSAIDs), e outras abordagens terapêuticas e tipos de tratamento. As terapias baseadas em moleculares segmentaram ainda mais em Mutation Suppression e Exon Skipping. Do qual, Exon Skipping Segmento espera-se dominar o mercado durante o período de previsão e isso é atribuído à introdução de novas tecnologias exon skipping. Cerca de 50-90% dos pacientes que sofrem de mutações DMD podem beneficiar de saltos de um único exon e saltos de vários exon, respectivamente.

Terapia esteroide (Corticosteroides) Segmento espera-se também testemunhar um crescimento significativo no futuro próximo e isso é devido ao aumento da demanda por corticosteroides. A terapia corticosteróide farmacológica é o padrão do cuidado em DMD que visa controlar os sintomas e a progressão lenta da doença através de uma ação anti-inflamatória potente.

Baseado em Usuário final, o mercado é segmentado em Hospitais e Clínicas, Centros de Ambulância e Outros Usuários Finais. Do qual, Hospitais/clínicos Segmento espera-se dominar o mercado durante o período de previsão e isso é atribuído ao aumento da prevalência ou carga de DMD.

Centros de Ambulância Segmento espera-se também testemunhar um crescimento robusto no futuro próximo e isso é devido ao aumento do número de cirurgias ambulatoriais. Os pacientes com Distrofia Muscular Duchenne requerem cirurgia menor para ser realizada e precisa apenas de cuidados primários.

Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Global: Chave Desenvolvimentos

Em abril de 2022, Pfizer Inc. planejado para abrir os primeiros sites dos EUA no estudo Fase III avaliando a terapia micro-destrufina investigativa, fordadistrogene movaparvovec, em pacientes ambulatórios com distrofia muscular Duchenne.

Em fevereiro de 2021, Sarepta Therapeutics, Inc. anunciou que a Food & Drug Administration dos EUA (FDA) aprovou AMONDYS 45 (casimersen). AMONDYS 45 é um oligonucleotídeo anti-senso da plataforma de fosforodiamidato morfolino (PMO), para o tratamento de DMD em pacientes com uma mutação confirmada amável para exonar 45 saltos.

Em fevereiro de 2021, o Procurador Distrital (DA) dos Estados Unidos aprovou Sarepta Therapeutics' Amondys 45 (casimersen injectable), um oligonucleotide antisense para o tratamento de pessoas com Distrofia Muscular Duchenne.

Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Global: Principais empresas Insights

O mercado de tratamento de distrofia muscular Duchenne é altamente competitivo. Isso é atribuído ao aumento da demanda por tratamento DMD seguro e eficaz, como resultado, os jogadores no mercado estão se concentrando no lançamento de novos produtos no mercado.

Alguns dos principais jogadores do mercado mundial de tratamento de distrofia muscular da Duchenne são a Pfizer Inc., Fibrogen Inc., BioMarin, Sarepta Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, PTC Therapeutics, NS Pharma Inc., Nobelpharma Co. Ltd., Bristol-Myers Squibb, e Eli Lilly e Company.

*Definição: Distrofia muscular Duchenneé uma forma de distrofia muscular. É causado por um gene defeituoso para a distrofina (uma proteína nos músculos). É um distúrbio genético caracterizado pela degeneração muscular progressiva e fraqueza devido às alterações da distrofina (uma proteína) que ajuda a manter as células musculares intactas.