A síndrome de Dravet (DS), também conhecida como epilepsia com convulsões polimórficas e epilepsia polimórfica na infância (PMEI), é uma disfunção genética grave e rara do cérebro (encefalopatia epiléptica). Geralmente começa no primeiro ano de vida e permanece ao longo da vida. As crianças que sofrem de síndrome dravet sofrem de diferentes tipos de convulsões, nomeadamente, convulsões mioclônicas, apreensões tônicas-clônicas, apreensões de ausência, apreensões atônicas, convulsões de consciência focal ou convulsões de consciência prejudicadas (anteriormente chamadas convulsões parciais), e status epilepticus. Geralmente, a combinação de drogas é prescrita para o tratamento da síndrome de Dravet. Os anticonvulsivos, tais como o agitador, o topiramato e o ácido Valproic são as drogas mais usadas para o tratamento de convulsões e síndrome de Dravet. Nos casos em que a intensidade de convulsões não é reduzida por medicação, certos dispositivos são usados para tratar a síndrome de Dravet. O dispositivo de estimulação do nervo Vagal é um desses dispositivos, que proporciona impulsos elétricos ao nervo vago.
Drivers para o Mercado de Tratamento de Síndrome de Dravet
Aumentar as atividades de pesquisa e desenvolvimento para o desenvolvimento de novos medicamentos para a síndrome de Dravet, e, posteriormente, sua aprovação em regiões-chave como a América do Norte e a Europa é esperada para alimentar o crescimento do mercado global de tratamento da síndrome de Dravet em um futuro próximo. Em 2017, a Epygenix Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica, recebeu a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) órfão designação para seu EPX-300, indicado para o tratamento da síndrome de Dravet. Em 2017, a Ovid Therapeutics - uma empresa biofarmacêutica baseada nos EUA - recebeu a designação de medicamentos órfãos para TAK-935/OV935 pela U.S. Food and Drug Administration (FDA). Em fevereiro de 2018, a Zogenix Inc. anunciou a aprovação da FDA da designação terapia revolucionária para ZX-008, sua Droga de fase III para convulsões associadas à síndrome de Dravet. Em 2017, a OPKO Pharmaceuticals LLC, uma subsidiária da OPKO Health, Inc., recebeu a designação de medicamentos órfãos da FDA dos EUA por seu AntagoNAT (CUR-1916) baseado em oligonucleotide, indicado para o tratamento da Síndrome de Dravet, e a empresa também recebeu a designação de medicamentos órfãos para o seu CUR-1916 da Comissão Europeia durante o mesmo ano. Além disso, as colaborações estratégicas entre os principais intervenientes no mercado para o desenvolvimento e fabricação de medicamentos indicados para o tratamento da síndrome de Dravet também devem impulsionar o crescimento do mercado de tratamento da síndrome de Dravet. Por exemplo, em 2017, Laurus Synthesis Inc. e Epygenix Therapeutics, Inc., entraram em uma colaboração estratégica para o desenvolvimento e fabricação de EPX-100. Sob o acordo, a síntese de Laurus fornecerá serviços de desenvolvimento de química e fabricação em apoio a um próximo ensaio clínico para EPX-100 para adolescentes que sofrem de síndrome de Dravet. Em 2017, a Takeda Pharmaceutical Company Limited entrou em um acordo global de colaboração com a Ovid para o desenvolvimento e comercialização da TAK-935/OV935 para o tratamento de encefalopatias epileptas.
Síndrome de Dravet Análise Regional do Mercado de Tratamento
Espera-se que a América do Norte mantenha uma posição dominante no mercado global de tratamento da síndrome de Dravet, devido ao aumento de iniciativas e financiamento de várias organizações para apoiar o desenvolvimento de novos tratamentos para a síndrome de Dravet. Por exemplo, em 2017, a Fundação de Síndrome de Dravet - uma organização sem fins lucrativos baseada nos EUA dedicada ao financiamento da pesquisa de maior calibre sobre a síndrome de Dravet - financiou um montante total de US$ 3.600.000 para o desenvolvimento de novos métodos de tratamento para a síndrome de Dravet. Em 2011, a Dravet Disease Foundation concedeu uma quantidade não revelada à OPKO Health, Inc., baseada nos EUA, para apoiar os esforços da empresa para desenvolver potenciais agentes terapêuticos para o tratamento da síndrome de Dravet. Espera-se que o mercado na Europa exiba um crescimento significativo no mercado de tratamento da síndrome de Dravet, devido ao aumento das actividades de investigação e desenvolvimento que estão a ser adoptadas pelos principais intervenientes presentes na região. Por exemplo, a GW Pharmaceuticals, uma empresa biofarmacêutica britânica, desenvolveu a Epidiolex (cannabidiol) com base em um ingrediente derivado da maconha. A empresa apresentou novo aplicativo de drogas (NDA) para o FDA dos EUA para Epidiolex, em dezembro de 2017. Se aprovado pela FDA, Epidiolex deverá entrar no mercado nos EUA até meados de 2018.
Síndrome de Dravet Tratamento Restrição de Mercado
De acordo com um estudo publicado em NCBI em 2015, a síndrome de dravet afeta apenas cerca de 1.700 indivíduos nos EUA. A prevalência da síndrome de dravet é tão rara que a maioria da população não tem muito conhecimento sobre ela, que é o fator principal que restringe o crescimento do mercado da síndrome de dravet.
Mercado de tratamento de síndrome de Dravet Jogadores-chave
Os principais jogadores que operam no mercado de tratamento da síndrome de Dravet incluem Epygenix Therapeutics, Inc., Ovid Therapeutics, GW Pharmaceuticals Plc., Takeda Pharmaceutical Company Ltd, Zogenix, Inc., OPKO Health Inc., Biocodex S.A., Biscayne Neurotherapeutics, Inc., e PTC Therapeutics, Inc. Os principais intervenientes no mercado estão se concentrando em receber aprovação para seus novos medicamentos, de grandes órgãos reguladores, como a FDA e a Comissão Europeia. Por exemplo, em 2017, a Biscayne Neurotherapeutics, Inc., recebeu uma designação de Medicamentos Órfãos da FDA dos EUA para seu composto BIS-001 indicado para o tratamento da síndrome de Dravet.
Taxonomia do mercado do tratamento da síndrome de Dravet:
O mercado global de tratamento da síndrome de Dravet é segmentado com base no tipo de tratamento, canal de distribuição e região:
Por tipo de tratamento
Canal de distribuição
Por região
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Ghanshyam Shrivastava
Ghanshyam Shrivastava - With over 20 years of experience in the management consulting and research, Ghanshyam Shrivastava serves as a Principal Consultant, bringing extensive expertise in biologics and biosimilars. His primary expertise lies in areas such as market entry and expansion strategy, competitive intelligence, and strategic transformation across diversified portfolio of various drugs used for different therapeutic category and APIs. He excels at identifying key challenges faced by clients and providing robust solutions to enhance their strategic decision-making capabilities. His comprehensive understanding of the market ensures valuable contributions to research reports and business decisions. Ghanshyam is a sought-after speaker at industry conferences and contributes to various publications on pharma industry.
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