MERCADO DE TRATAMENTO DE CITINOSE ANALYSIS

A cistinose é uma condição caracterizada pela acumulação da cistina (aminoácido) dentro das células. Alta quantidade de células de danos cistinos e muitas vezes forma cristais que podem danificar tecidos e órgãos. Os olhos e rins são principalmente suscetíveis a danos; no entanto, o pâncreas, músculos, testículos e tireóide também pode ser afetado. A cistinose é categorizada em três tipos diferentes; nephropathic, non-nephropathic ou ocular, e cystinosis intermediário. Cistinose nefropática (infantil) é a forma mais severa e comum de cistinose. Síndrome de Fanconi Renal e falha de crescimento são geralmente os primeiros sintomas visíveis desta doença. Cistinose intermediária é caracterizada por sintomas semelhantes ao da cistinose nefropática. No entanto, estes sintomas não são proeminentes até a idade de 8-20 anos. Cistinose não-nefropática geralmente afeta adultos durante a idade média com transtorno ocular. A doença renal não ocorre nesses indivíduos. Indivíduos com cistinose não-nephropathic desenvolvem fotofobia devido ao acúmulo de cristal de cystine nos olhos.

Todos os três tipos de cistinose ocorrem devido a mutações no gene CTNS. Mutações no gene CTNS causam deficiência de uma proteína transportadora chamada cistinosina. A cistinosina normalmente move a cistina para fora dos linsomas, que são compartimentos na célula que reciclam e digerem materiais. Defeitos em cistinosina, permite a acumulação de cistina e forma cristais nos lisossomas e suas células de danos de acumulação nos olhos e rins. De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde (NIH), a cistinose afeta cerca de 1 em 100.000 a 200.000 bebês globalmente. Cystinosis é a causa mais comum da síndrome de Fanconi renal em crianças e responde por quase 5% de todos os casos de infância de insuficiência renal. Síndrome de Fanconi, uma rara desordem da função tubular renal resulta em quantidades excessivas de potássio, ácido úrico, glicose, fosfatos, bicarbonato e certo aminoácidos excretado na urina. A terapia de completação de cisteína pode reduzir significativamente os níveis de cisteína dentro das células. Melhora o crescimento e diminui o dano renal em crianças. A terapia sintomática trata a síndrome de Fanconi renal com uma alta ingestão de eletrólitos e fluidos para prevenir a desidratação corporal extrema. Bicarbonato de sódio, potássio, citrato de sódio e magnésio podem ajudar a manter a estabilidade do eletrólito padrão. Acetil. inibidores da colelinesterase (ACE) também são usados às vezes para limitar o crescimento da doença renal.

Dinâmica do mercado de tratamento de cistinose

Vários subsídios governamentais para apoiar o diagnóstico e tratamento da cistinose está aumentando o crescimento do mercado. Por exemplo, em 2013, a Cystinosis Research Foundation concedeu seis subsídios no valor de US$ 1,29 milhões a pesquisadores da Cystinosis para desenvolver melhores tratamentos e uma cura para a doença. Organizações como a Cystinosis Research Network são responsáveis por espalhar a conscientização sobre a doença celebrando o Dia da Consciência da Cistinose em 7 de maio todos os anos. Além disso, espera-se que a aprovação do produto pela Food and Drug Administration (FDA) aumente o crescimento do mercado de tratamento de cistinose durante o período de previsão. Em 2013, a FDA aprovou a formulação de liberação tardia de bitartrate de cisteamina (DR-C) para pacientes com 6 anos e acima, e o rótulo foi expandido em 2015 para incluir crianças de dois anos de idade. A cisteamina é um agente que completa cistinas que reduz os níveis de cistina nas células. Tem provado ser eficaz na prevenção ou atraso da insuficiência renal e melhoria do crescimento de crianças com Cystinosis. Em 2013, a FDA aprovou Cystaran (solução oftálmica de cisteamina) para o tratamento de acúmulo de cristal de cisttina corneal. O tratamento com Cystaran deve ser iniciado assim que os cristais de cystine são encontrados dentro do corneas. Falta de foco em R&D devido a baixa taxa de prevalência e opções de tratamento limitado podem afetar negativamente o tratamento de cistinose.

Tratamento de cistinose Mercado Insights regionais

A segmentação regional do mercado de tratamento de Cystinosis pela Coherent Market Insights inclui a América do Norte, América Latina, Europa, Ásia Pacífico, Oriente Médio e África. América do Norte é o esperado para dominar o mercado de tratamento de cistinose. De acordo com um artigo publicado pela Cystinosis Research Network, estima-se que 15 novos casos de cistinose nefropática sejam diagnosticados anualmente nos EUA. Além disso, a rede também trabalha para aumentar a conscientização sobre a doença entre a população regional. Espera-se que a alta taxa de prevalência de cistinose na Europa aumente o crescimento do mercado de tratamento de cistinose na região. Segundo os Institutos Nacionais de Saúde (NIH), a cistinose afeta 1 em 26.000 pessoas na França.

Cystinosis Tratamento Mercado Paisagem competitiva

Os principais jogadores que operam no mercado de tratamento de cistinose incluem Avrobio, Inc., Gilead, Mylan N.V., Novartis AG e Orizon Pharma Plc. As empresas no mercado de tratamento de cistinose estão concentrando-se no desenvolvimento de novos produtos para ganhar maior participação de receita. Por exemplo, Avrobio Inc. está planejando iniciar o desenvolvimento clínico de dois candidatos à terapia genética para cistinose e Doença de Gaucher em meados de 2019.

Cistinose Tratamento Mercado taxonomia

Com base no tratamento, o mercado de tratamento de cistinose é segmentado em:

• Cisteína de completar a terapia
• Terapia sintomática
• Transplante renal

Com base nos usuários finais, o mercado de tratamento de cistinose é segmentado em:

• Hospitais
• Clínicas especializadas
• Outros

Com base na região, o mercado de tratamento de cistinose é segmentado em:

• América do Norte
• América Latina
• Europa
• Ásia Pacífico
• Oriente Médio
• África