A doença de Gaucher é um transtorno autossômico do metabolismo herdado, onde um tipo de gordura (lípido) chamado glucocerebroside é incapaz de degradar. Enzima de síntese corporal chamada glucocerebrosidase, que degrada e reprocessa glucocerebroside. A doença de Gaucher é causada por mutações de um único gene chamado GBA, o que leva a níveis muito baixos de enzima glucocerebrosidase levando a baixa degradação do glucocerebrosídeo. Existem três tipos de doença de Gaucher: tipo 1, tipo 2, e tipo 3. Tipo 1 é o tipo mais comum de doença de Gaucher enquanto Tipo 2 e 3 não são tão comuns como tipo 1.
Aprovação de novos medicamentos é esperado para aumentar o crescimento do mercado de tratamento da doença de Gaucher
EUA Food and Drug Administration (FDA) aprovou várias drogas nos últimos anos para o tratamento da doença. Em 2010, a FDA aprovou Vpriv (velaglucerase alfa), uma terapia de substituição de enzimas (ERT), para doença tipo 1 Gaucher. Em 2012, Elelyso (taliglucerase alfa) e em 2014, Cerdelga (eliglustat) foi aprovado pela FDA para a doença tipo 1 Gaucher. Estas drogas oferecem variedade de opções com base em suas necessidades, por sua vez é esperado para aumentar o crescimento do mercado.
Em julho de 2017, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) colaboraram para promover o uso de abordagens inovadoras no desenvolvimento de medicamentos para a doença de Gaucher. Espera-se que essa colaboração estratégica de órgãos reguladores para o desenvolvimento de novas drogas inovadoras aumente o crescimento do mercado de tratamento da doença de Gaucher num futuro próximo. A falta de consciência sobre os sintomas, o diagnóstico e o tratamento da doença entre a população rural é um fator importante que impede o crescimento do mercado.
Taxonomia do mercado do tratamento da doença de Gaucher
O mercado de tratamento da doença de Gaucher é segmentado com base no tipo de doença, tipo de tratamento e canal de distribuição.
Com base no tipo de doença, o mercado de tratamento da doença de Gaucher é segmentado em:
Com base no tipo de terapia, o mercado de tratamento da doença de Gaucher é segmentado em:
Com base no canal de distribuição, o mercado de tratamento da doença Gaucher é segmentado em:
Espera-se que a América do Norte mantenha posição dominante devido ao aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento de drogas para a doença de Gaucher
Espera-se que a América do Norte mantenha a posição dominante no mercado de tratamento da doença de Gaucher devido ao aumento das atividades de pesquisa para o desenvolvimento de novos medicamentos. Em 2016, o cientista dos Institutos Nacionais de Saúde colaborou com o Instituto Nacional de Transtornos Neurológicos e Stroke (NINDS) e o Centro Nacional de Ciências Translacionais Avançadas (NCATS). Pesquisadores identificaram uma nova molécula que mostra uma abordagem promissora para o tratamento da doença de Gaucher rara. Espera-se que a Europa seja o segundo maior mercado para o tratamento da doença de Gaucher devido à iniciativa tomada pelas organizações europeias para espalhar a consciência sobre a doença de Gaucher entre a população. Por exemplo, em 2014, a European Gaucher Alliance lançou o Dia da Consciência Gaucher com o objetivo de espalhar a conscientização sobre essa doença rara entre a população europeia.
Os principais jogadores que operam no mercado global de tratamento da doença de Gaucher incluem Genzyme Corporation, Pfizer, Inc., Shire Human Genetics Therapies, Inc., e Actelion Pharmaceuticals Ltd. (adquirido por Johnson & Johnson em junho de 2017). Existem várias drogas em pipeline de empresas como Lixte Biotechnology Holdings Inc, JCR Pharmaceuticals Co Ltd, Pharming Group NV e Orphazyme ApS, para tratamento de doenças Gaucher.
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Sobre o Autor
Vipul Patil
Vipul Patil é um consultor de gestão dinâmico com 6 anos de experiência dedicada na indústria farmacêutica. Conhecido pela sua perspicácia analítica e visão estratégica, a Vipul estabeleceu parcerias bem-sucedidas com empresas farmacêuticas para aumentar a eficiência operacional, realizar uma expansão mais ampla e navegar pelas complexidades da distribuição em mercados com elevado potencial de receitas.
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