MERCADO DE CURE GENOMIC CRISPR ANALYSIS

O tamanho global do mercado de cura genômica CRISPR é esperado para alcançar US$ 11,71 bilhões em 2030, a partir de US$ 3,18 bilhões em 2023, em um CAGR de 20,5% durante o período de previsão. CRISPR é uma tecnologia revolucionária de edição de genes que tem o potencial de curar uma ampla gama de doenças, incluindo câncer, HIV e anemia de células doentes. O mercado está sendo impulsionado pela crescente demanda por medicina personalizada, pela crescente prevalência de doenças crônicas e pelo crescente apoio do governo para a pesquisa de edição genética.

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repete) é uma tecnologia de edição genômica que permite mudanças precisas a serem feitas ao DNA. O mercado de cura de edição genômica CRISPR tem visto um enorme crescimento nos últimos anos, enquanto os cientistas exploram novas aplicações terapêuticas para várias doenças genéticas. CRISPR permite que o material genético existente seja modificado ou corrigido em um local específico e oferece potencial promissor como cura para condições causadas por mutações ou alterações em genes únicos ou múltiplos. Com ensaios clínicos e pesquisas em curso, a tecnologia CRISPR poderia transformar a medicina genética e ajudar a tratar condições anteriormente incuráveis, como a doença celular, a fibrose cística e vários tipos de câncer.

Global CRISPR Genomic Cure Market Regional Insights

• América do Norte espera-se que seja o maior mercado para CRISPR cura genômica durante o período de previsão, representando mais de 45,0% da quota de mercado em 2022. O crescimento do mercado na América do Norte é atribuído à adoção precoce de novas tecnologias na região e à presença de um grande número de empresas farmacêuticas e de biotecnologia.
• Europeia espera-se que o mercado seja o segundo maior mercado de cura genômica CRISPR, representando mais de 30,3% da quota de mercado em 2022. O crescimento do mercado na Europa é atribuído ao aumento do apoio do governo à pesquisa de edição genética e à presença de um grande número de instituições acadêmicas.
• Ásia Pacífico espera-se que o mercado seja o mercado de crescimento mais rápido para a cura genômica CRISPR, com um CAGR de mais de 25,6% durante o período de previsão. O crescimento do mercado na Ásia-Pacífico é atribuído à crescente prevalência de doenças crônicas, à crescente demanda por medicamentos personalizados e ao crescente apoio do governo à pesquisa de edição genética.

Figura 1. Global CRISPR Genomic Cure Market Share (%), por Região, 2023

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Exibição de Analyst

• O mercado global de cura genômica CRISPR é impulsionado por avanços em sistemas de entrega CRISPR e núcleos Cas que fizeram a edição de genes mais precisa e eficiente para aplicações terapêuticas. Aumentar os investimentos públicos e privados para acelerar a atividade de pesquisa e desenvolvimento proporciona uma grande oportunidade de crescimento. No entanto, os desafios em torno da resposta imunológica, e edição fora do alvo, permanecem fatores de restrição impedindo a tradução clínica. O progresso nos métodos de entrega mediados por nanopartículas e nas novas ferramentas de regulação do gene pode ajudar a resolver algumas das limitações técnicas, que por sua vez oferecem oportunidades emocionantes. No geral, o mercado está pronto para um forte crescimento ao longo do longo prazo, uma vez que esta tecnologia disruptiva se aproxima de entregar medicamentos em mudança de vida.

Global CRISPR Drivers Genomic Cure Market

• Precisão e Versatilidade: A tecnologia CRISPR-Cas9 oferece recursos de edição de genes precisos e eficientes. Permite aos cientistas segmentar e modificar genes específicos dentro do genoma de um organismo, permitindo curas potenciais para várias doenças genéticas. Esta precisão e versatilidade atraíram atenção e investimento significativos no campo.
• Potencial para tratar doenças genéticas: As curas genômicas baseadas em CRISPR têm uma imensa promessa de tratamento de uma ampla gama de doenças genéticas, incluindo aquelas que foram consideradas anteriormente não razoáveis. Corrigindo ou modificando genes defeituosos responsáveis por doenças genéticas, a CRISPR oferece o potencial para terapias transformadoras e medicina personalizada.
• Prevalência crescente de distúrbios genéticos: A prevalência de transtornos genéticos em todo o mundo é significativa, com milhões de indivíduos afetados por várias condições. Esses transtornos muitas vezes resultam em morbidade e mortalidade significativas. A necessidade de tratamentos eficazes tem impulsionado o interesse em curas genômicas baseadas em CRISPR como uma solução potencial. Por exemplo, em abril de 2021, os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) relataram que a síndrome de Down afeta quase 6.000 bebês nascidos nos EUA anualmente, que é um em cada 700 bebês, e quase 23.000-29.000 crianças sofrem na Índia da síndrome de Down anualmente, que é um em cada 831.
• Rising Investment and Research Atividades: A tecnologia CRISPR atraiu um investimento substancial dos setores público e privado. O financiamento foi direcionado para a pesquisa e desenvolvimento de terapias baseadas em CRISPR, alimentando avanços e acelerando a tradução dessas tecnologias em aplicações clínicas. Por exemplo, em fevereiro de 2022, a Synthego, a empresa de engenharia do genoma, anunciou que havia arrecadado US$ 200 milhões de capital de crescimento, incluindo um financiamento da Série E liderado por Perceptive Advisors, para acelerar o campo dos medicamentos baseados em CRISPR.

Global CRISPR Oportunidades Genomic Cure Market

• Desenvolvimento de terapias direcionadas: A tecnologia CRISPR permite a edição precisa e direcionada do gene, oferecendo oportunidades para desenvolver terapias que abordam especificamente a causa genética subjacente de uma doença. Isso abre possibilidades para tratamentos altamente eficazes com efeitos mínimos fora do alvo.
• Expansão às Doenças Raras: As curas genômicas baseadas em CRISPR oferecem uma solução viável para doenças genéticas raras que têm opções limitadas de tratamento. Essas doenças muitas vezes afetam pequenas populações de pacientes, mas a alta necessidade médica e potencial para medicina personalizada os tornam alvos atraentes para terapias baseadas em CRISPR.
• Avanços em Oncologia: CRISPR apresenta oportunidades no campo da oncologia, permitindo o desenvolvimento de novas terapias de câncer. A edição de genes pode ser utilizada para direcionar as mutações causadoras de câncer, melhorar a resposta imunológica do corpo contra os tumores, ou desenvolver sistemas de entrega de drogas mais eficazes. Essas abordagens possuem promessa para melhorar os tratamentos de câncer e melhores resultados dos pacientes. Por exemplo, em março de 2021, a ERS Genomics, com sede em Dublin, concedeu a patente CRISPR-Cas9 a um start-up biotecnológico japonês, Setsuro Tech. Setsuro A tecnologia está desenvolvendo modelos de células e animais com base nesta tecnologia, que por sua vez é esperado para aumentar a adoção da tecnologia CRISPR-Cas9 no país, levando a uma geração significativa de receita no futuro próximo.
• Melhorias de terapia genética: A tecnologia CRISPR pode ser integrada com abordagens de terapia genética existentes, aumentando sua eficácia. Por exemplo, o CRISPR pode ser usado para modificar células derivadas do paciente ex vivo antes da reinfusão, permitindo a correção ou ruptura do gene alvo. Esta combinação de CRISPR e terapia genética tem o potencial de melhorar a taxa de sucesso dos tratamentos e expandir sua aplicabilidade.

CRISPR global Mercado de Cure Genômica Evolução

• Aumento dos ensaios clínicos: O número de ensaios clínicos que utilizam terapias genômicas baseadas em CRISPR tem sido constantemente crescente. Os pesquisadores estão realizando ensaios para avaliar a segurança e eficácia das tecnologias CRISPR no tratamento de vários transtornos genéticos e cânceres. Esta tendência destaca o crescente interesse e investimento na tradução de CRISPR do laboratório para aplicações clínicas. Por exemplo, o primeiro julgamento nos EUA para testar uma terapia de câncer feita por CRISPR foi lançado em 2019 na Universidade da Pensilvânia. O estudo, financiado em parte pela NCI (Instituto Nacional do Câncer), está testando um tipo de imunoterapia em que os pacientes possuem células imunológicas são geneticamente modificados para melhor ver e matar seu câncer.
• Expansão das Indicações: Inicialmente, as terapias baseadas em CRISPR se concentraram em doenças monogênicas, onde uma única mutação genética provoca o transtorno. No entanto, há uma tendência para explorar o potencial da CRISPR no tratamento de doenças complexas com componentes genéticos multifatoriais. Pesquisadores estão investigando a aplicação de CRISPR em áreas como doenças cardiovasculares, doenças neurodegenerativas e doenças infecciosas. Por exemplo, em julho de 2022, uma instituição de caridade do Reino Unido (A British Heart Foundation) forneceu US$ 36 milhões para uma equipe internacional para desenvolver tratamentos inovadores de edição genética para doenças cardíacas herdadas. Técnicas recentes de edição de genes, particularmente a tecnologia CRISPR, ofereceram várias oportunidades para combater a doença cardiovascular.
• Avanços em Sistemas de Entrega: A entrega efetiva de componentes CRISPR para células-alvo permanece um desafio. Os pesquisadores estão desenvolvendo e otimizando ativamente vários sistemas de entrega, como vetores virais, nanopartículas lipídicas e métodos de entrega não virais, para melhorar a eficiência e segurança das terapias baseadas em CRISPR. Os avanços nos sistemas de entrega são cruciais para a tradução bem sucedida das tecnologias CRISPR na prática clínica.
• Paisagem da Propriedade Intelectual: A paisagem de propriedade intelectual em torno das tecnologias CRISPR tem sido um assunto de interesse intenso e disputas legais. Patentes e acordos de licenciamento relacionados com a CRISPR têm implicações significativas para os esforços de comercialização e dinâmica do mercado. O ambiente de mercado e o envolvimento de várias partes interessadas serão moldados pelas batalhas legais em curso e pela resolução de disputas de patente.

Global CRISPR Restrições genômicas do mercado de cura

• Efeitos e preocupações de segurança: A tecnologia de edição do gene CRISPR-Cas9, embora altamente precisa, ainda pode ter efeitos fora do alvo, levando a mudanças não intencionais no genoma. Garantir a segurança e minimizar os efeitos off-target de terapias baseadas em CRISPR é um desafio significativo que precisa ser abordado para construir confiança em suas aplicações clínicas.
• Desafios de entrega: A entrega eficiente e direcionada de componentes CRISPR para as células e tecidos desejados permanece um obstáculo. Os sistemas de entrega precisam ser otimizados para melhorar a eficiência, minimizar a resposta imunológica e garantir a entrega eficaz de ferramentas CRISPR para o site alvo. Desenvolver métodos de entrega confiáveis para diferentes tecidos e órgãos é crucial para aplicações clínicas bem sucedidas.
• Quadro Regulatório e Considerações Éticas: As implicações éticas da tecnologia CRISPR, particularmente na edição de linha germinal, levantam questões complexas e exigem cuidadosa consideração. Os quadros regulatórios precisam abordar essas preocupações éticas, proporcionando um caminho claro para o desenvolvimento e uso de terapias baseadas em CRISPR. Atribuir o equilíbrio certo entre inovação e uso responsável é fundamental para o crescimento do mercado.
• Desafios de Propriedade Intelectual: O campo CRISPR tem visto disputas de patentes e acordos de licenciamento complexos que podem criar incertezas para empresas e pesquisadores. Os desafios de propriedade intelectual podem dificultar o progresso da pesquisa e desenvolvimento, potencialmente limitando a disponibilidade de terapias baseadas em CRISPR e impactando o crescimento do mercado.

Figura 2. Global CRISPR Genomic Cure Market Share (%), por Aplicação, 2023

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Desenvolvimentos recentes

Novo lançamento de produtos

• Em 8 de junho de 2023, a Parse Biosciences, um fornecedor líder de soluções de sequenciamento de células únicas acessíveis e escaláveis, anunciou o lançamento do CRISPR Detect, permitindo telas de CRISPR unicelulares em escala sem precedentes.
• Em janeiro de 2021, a QIAGEN, provedora de soluções de testes moleculares, anunciou o lançamento do QIAprep & CRISPR Kit e CRISPR Q-Primer Solutions, que permitem aos pesquisadores analisar material genético editado com velocidade e eficiência inigualáveis para determinar como suas intervenções mudaram a função da sequência de DNA em questão.
• Em junho de 2020, a Merck KGaA, uma empresa líder em ciência e tecnologia, e a 10x Genomics, Inc., uma empresa de tecnologia de genômica única e espacial, anunciou que havia desenvolvido uma nova opção poderosa para experimentos biológicos.

Colaboração e acordos

• Em 3 de outubro de 2023, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., uma empresa de biotecnologia, e Intellia Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia, anunciou uma colaboração de pesquisa expandida para desenvolver terapias de edição de genes in vivo baseadas em CRISPR focadas em doenças neurológicas e musculares.
• Em outubro de 2021, Merck KGaA anunciou que seu setor de negócios da Life Science tinha assinado um acordo de licenciamento de sua tecnologia patenteada CRISPR-Cas9 para a Cellecta, Inc., um provedor de produtos e serviços de genômica funcional baseado em Mountain View, Califórnia, EUA.
• Em janeiro de 2020, a ERS Genomics Limited, que foi formada para fornecer amplo acesso à propriedade intelectual CRISPR/Cas9 (IP), anunciou que havia assinado um acordo com a New England Biolabs (NEB), líder global na descoberta e produção de enzimas para aplicações de biologia molecular, concedendo aos NEB direitos para vender ferramentas e reagentes CRISPR/Cas9.

Principais empresas em Global CRISPR Genomic Cure Market

• Merck KGaA
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Origene Technologies, Inc.
• Nova Inglaterra Biolabs
• Intellia Therapeutics, Inc.
• GenScript
• GeneCopoeia, Inc.
• Célula
• Biociências mamóticas
• Biociências de Precisão, Inc.
• Synthego Corporation
• CRISPR Terapias
• Horizon Discovery Group plc
• Lonza Group Ltd.
• Takara Bio Inc.

*Definição: O mercado global de cura genômica CRISPR refere-se ao setor comercial envolvido no desenvolvimento, produção e distribuição de produtos e serviços terapêuticos baseados na tecnologia de edição de genes CRISPR-Cas9. CRISPR (Clustered Regularmente Interspaced Short Palindromic Repete) é uma ferramenta revolucionária de edição de genes que permite aos cientistas modificar precisamente as sequências de DNA, oferecendo um imenso potencial para o tratamento de doenças genéticas. O mercado abrange várias partes interessadas, incluindo empresas de biotecnologia, empresas farmacêuticas, instituições de pesquisa e investidores, que estão ativamente envolvidos no avanço das terapias baseadas em CRISPR para aplicações clínicas. Estas terapias visam corrigir ou modificar genes defeituosos responsáveis por doenças herdadas, potencialmente fornecendo tratamentos curativos para uma ampla gama de doenças genéticas.