MERCADO GLOBAL DE TRATAMENTO DA SíNDROME DE LEIGH SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2024-2031)

O tamanho global do mercado de tratamento da síndrome de Leigh foi avaliado US$ 272,9 milhões em 2024e é esperado alcançar US$ 429,8 Milhões em 2031, crescendo em um Taxa de Crescimento Anual de Composto (CAGR) de 6,7% a partir de 2024 a 2031.

Insights regionais do mercado de tratamento da síndrome de Leigh

• América do Norte dominou o mercado global de tratamento da síndrome de Leigh por vários anos devido a uma forte presença de líderes da indústria e alta consciência do paciente. Os EUA representam a maioria da quota de mercado na região devido à concentração de empresas farmacêuticas e fabricantes de genéricos. Além disso, a região é um mercado atraente devido ao desenvolvimento de programas de reembolso, altas taxas de diagnóstico assistidas por instalações avançadas de saúde e aumento das despesas de saúde. No entanto, o mercado está testemunhando pressões de erosão de preços devido a um aumento na aquisição de volume por hospitais e companhias de seguros.
• O Ásia Pacífico região surgiu como o mercado de crescimento mais rápido para o tratamento da síndrome de Leigh globalmente. China e Índia são os principais contribuintes para o crescimento do mercado na Ásia Pacífico. Isso pode ser atribuído ao aumento dos investimentos em saúde por parte dos governos, expansão de instalações de saúde privadas e crescente indústria de turismo médico. Em particular, a China possui um imenso escopo de oportunidades de crescimento, uma vez que o país está focado em melhorar as capacidades de produção locais através de joint ventures e aquisições. Isso levou ao crescente significado dos fabricantes locais que fornecem produtos a preços competitivos. Além disso, a falta de regulamentos rigorosos em relação às regiões desenvolvidas facilitou a penetração do mercado de genéricos em um ritmo mais rápido na Ásia Pacífico.
• Europa é esperado para mostrar crescimento moderado devido a condições econômicas desfavoráveis que afetam os orçamentos de saúde. Enquanto países como o Reino Unido, França, Alemanha e Itália continuam sendo grandes geradores de receita, desafios de preços e descontos prevalecer devido a fortes intervenções governamentais. Além disso, o mercado regional está enfrentando faróis devido às crescentes complexidades associadas às variações de Brexit e cross-country nas aprovações de drogas. Por outro lado, o mercado está se beneficiando de crescentes colaborações entre as principais universidades de pesquisa sobre novas opções de tratamento.

Figura 1. Global Mercado de tratamento da síndrome de Leigh Compartilhar (%), por região, 2024

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Visualizações do analista

O mercado global de tratamento da síndrome de Leigh parece promissor durante o longo prazo devido à crescente prevalência deste raro transtorno neurológico genético. Os principais motoristas incluem o aumento dos esforços de pesquisa para desenvolver melhores opções de tratamento e programas de conscientização dos pacientes por fundações sem fins lucrativos em todo o mundo. O mercado atualmente tem opções de tratamento limitadas e a maioria das terapias só administrar sintomas.

Drivers para o Mercado de Tratamento de Síndrome de Leigh:

• Aumento das taxas de conscientização e diagnóstico: Espera-se que o mercado global de tratamento da síndrome de Leigh experimente um crescimento significativo devido ao aumento da conscientização e melhoria das taxas de diagnóstico da doença em todo o mundo. Mais educação sobre os sinais e sintomas da síndrome de Leigh está permitindo que indivíduos em risco reconheçam sintomas potenciais em uma fase inicial. Isso permite a avaliação e teste médicos oportunas para confirmar um diagnóstico. Além disso, os avanços nas técnicas de teste genético tornaram o processo de diagnóstico mais eficiente. Quando o diagnóstico anterior poderia levar meses ou anos de avaliação por vários especialistas, hoje um único teste genético pode muitas vezes fornecer um diagnóstico definitivo dentro de semanas. À medida que a conscientização aumenta os programas de rastreamento da comunidade para populações de risco, como recém-nascidos, também estão se tornando mais comuns. Isso resulta em diagnóstico e intervenção anteriores em mais casos. Com um diagnóstico precocemente confirmado, o tratamento pode ser iniciado prontamente para ajudar a retardar a progressão da doença. Todos estes fatores combinados estão ajudando a identificar mais pacientes da síndrome de Leigh globalmente a cada ano, expandindo assim o potencial pool de pacientes para tratamentos da síndrome de Leigh.
• Promising Drug Pipeline and Clinical Trials: O mercado global de tratamento da síndrome de Leigh também está testemunhando fortes perspectivas de crescimento devido ao surgimento de um pipeline promissor de candidatos a drogas e ensaios clínicos em curso. Enquanto atualmente o único tratamento aprovado pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA para a síndrome de Leigh é a coenzima Q10, os pesquisadores estão explorando ativamente novas terapias que visam os defeitos bioquímicos subjacentes. Várias empresas biotecnológicas têm candidatos a drogas em testes clínicos precoces a meados dos estágios que visam aumentar a produção de energia mitocondrial, substituir as funções de enzimas ausentes, ou reduzir a acumulação de metabolitos tóxicos em pacientes. A conclusão destes ensaios ao longo dos próximos anos e a aprovação potencial de novas drogas poderia criar demanda significativa. Além disso, a designação de medicamentos órfãos por agências reguladoras para muitos desses candidatos indica o apoio à investigação e incentivos de exclusividade de mercado na aprovação. O sucesso dos programas clínicos pode se traduzir em novas opções de tratamento desesperadamente necessárias por pacientes e famílias da síndrome de Leigh em todo o mundo. Os desenvolvimentos emocionantes no espaço de pesquisa estão aumentando o interesse do investidor e o compromisso da indústria para avançar terapias mais eficazes para esta doença rara.
• Mercados emergentes em países em desenvolvimento: Os mercados emergentes nos países em desenvolvimento estão desempenhando um papel significativo na condução do crescimento do mercado global de tratamento da síndrome de Leigh. A síndrome de Leigh é uma doença neurológica genética rara que afeta o sistema nervoso central. Normalmente apresenta-se em crianças e crianças, e pode ser fatal se não for tratada. Como os padrões de vida melhoraram em países de baixa e média renda ao longo da última década, mais pacientes estão buscando diagnóstico preciso e gestão médica para condições previamente desconhecidas ou não tratadas como a síndrome de Leigh. Os governos também estão alocando aumento dos orçamentos de saúde para expandir o acesso a tratamentos avançados internamente.

Mercado de tratamento da síndrome de Leigh Oportunidades:

• Pesquisa crescente sobre doenças crônicas: Há uma grande oportunidade para as terapias combinadas serem exploradas ainda mais no mercado de tratamento da síndrome de Leigh. Atualmente, as abordagens de tratamento tendem a se concentrar na gestão de sintomas individuais, mas terapias combinadas podem tomar uma abordagem multi-alvo para tratar mais abrangente a disfunção mitocondrial subjacente. Emparelhar tratamentos existentes que visam diferentes vias metabólicas e sintomas tem o potencial de fornecer efeitos sinérgicos. Por exemplo, pesquisas preliminares sugerem a coadministração de suplementos metabólicos como riboflavina, coenzima Q10 e creatina com medicamentos convencionais podem ajudar a maximizar a produção de energia e minimizar danos oxidativos causados pela síndrome de Leigh. Estudos clínicos maiores ainda são necessários, mas estudos iniciais sobre a combinação de terapias metabólicas mostram promessa na estabilização de anomalias mitocondriais observadas em pacientes. Os avanços na terapia genética e na pesquisa de células-tronco também abrem possibilidades para estratégias combinatórias no futuro. Emparelhar suplementos genéticos para melhorar vias metabólicas a jusante com ferramentas de edição de genes para corrigir mutações genéticas pode oferecer benefícios de tratamento prolongado em comparação com terapias de agente único. Combinando a terapia genética diretamente visando o defeito genético com terapias baseadas em células de suporte usando células pluripotentes induzidas podem ajudar a compensar a disfunção celular a longo prazo. A pesquisa contínua em modelos celulares humanos da síndrome de Leigh será importante para testar a viabilidade e a segurança de várias abordagens de combinação.
• Aumentar as atividades de pesquisa para novas opções de tratamento: O aumento das atividades de pesquisa para novas opções de tratamento pode proporcionar oportunidades substanciais no mercado global de tratamento da síndrome de Leigh. A síndrome de Leigh é uma desordem neurológica rara e progressiva sem tratamento de modificação de doenças aprovado atualmente disponível. Conforme estimativas do Instituto Nacional de Transtornos Neurológicos e Stroke (NINDS), a síndrome de Leigh afeta aproximadamente 1 em 40.000 indivíduos em todo o mundo. Com uma prevalência tão baixa, mas um impacto devastador na doença, desenvolver soluções de tratamento mais direcionadas e eficazes tem um enorme significado. À medida que a pesquisa em medicina de precisão acelera e mais fluxos de investimento em drogas órfãos R&D, é provável que as primeiras terapias modificadoras de doenças para a síndrome de Leigh seriam aprovadas dentro dos próximos 5 anos. Isso levaria um grande crescimento no mercado ao atender às grandes necessidades não satisfeitas. Espera-se também que uma taxa de diagnóstico crescente devido a protocolos de rastreamento recém-nascidos melhorados e serviços de saúde mais especializados que estão sendo disponíveis globalmente aumentaria a piscina do paciente exigindo cuidados de longo prazo. Assim, avançando a paisagem de tratamento de opções sintomáticas em grande parte atualmente para soluções direcionadas e modificadas por doenças no futuro tem uma promessa significativa de influenciar positivamente a trajetória de expansão do mercado.

Mercado de tratamento da síndrome de Leigh Evolução:

• crescente demanda por drogas órfãs: Empresas farmacêuticas e institutos de pesquisa já começaram a aumentar seu compromisso com os programas de desenvolvimento de drogas da síndrome de Leigh. Por exemplo, Nutra Pharma A Corp, uma empresa de biotecnologia, está realizando testes clínicos de fase 2 para o seu principal candidato a drogas NP001 como tratamento para a síndrome de Leigh e transtornos mitocondriais relacionados. Da mesma forma, pequenas empresas de biotecnologia como ProQR e Imcyse NV estão explorando novas abordagens farmacológicas e terapia genética através de parcerias de pesquisa pré-clínica. Iniciativas de pesquisa genética como a rede de doenças não diagnosticadas também estão ajudando a descobrir mais mutações genéticas e vias, proporcionando insights cruciais para o desenvolvimento terapêutico.
• Desenvolvimento de Saúde Infra-estruturas: O desenvolvimento da infraestrutura de saúde pode impulsionar significativamente o crescimento do mercado global de tratamento da síndrome de Leigh, melhorando os resultados dos pacientes e expandindo a acessibilidade ao diagnóstico e tratamentos para doenças raras como a síndrome de Leigh. Aqui estão alguns fatores pelos quais o desenvolvimento da infraestrutura de saúde pode contribuir para o crescimento do mercado:
• Aumento da acessibilidade ao especialista Cuidado: A infraestrutura melhorada pode levar a clínicas e hospitais mais especializados equipados para lidar com casos complexos de doenças raras como a síndrome de Leigh. Isso pode melhorar a detecção precoce e cuidados contínuos.
• Diagnóstico avançado Ferramentas: Uma infraestrutura de saúde robusta muitas vezes inclui o acesso a equipamentos de diagnóstico avançados e laboratórios capazes de realizar os testes genéticos e metabólicos necessários para diagnosticar a síndrome de Leigh com precisão.
• Investimentos em Pesquisa e Desenvolvimento: Desenvolver infra-estrutura muitas vezes envolve investimentos em centros de pesquisa e hospitais universitários, o que pode levar a uma maior pesquisa sobre a síndrome de Leigh, potencialmente descobrindo novos tratamentos e compreensão da doença

Mercado de tratamento da síndrome de Leigh Restrições:

• Alto custo de tratamento: O alto custo do tratamento é um dos principais fatores que restringem o crescimento do mercado global de tratamento da síndrome de Leigh. A síndrome de Leigh é uma doença genética rara que afeta o sistema nervoso central. Exige que os pacientes sejam submetidos a tratamentos extensos, incluindo fisioterapia, medicamentos, alimentos especiais e, em alguns casos graves, transplantes de células-tronco. Todas essas opções de tratamento vêm com um enorme fardo financeiro. A maioria das drogas e terapias disponíveis para a síndrome de Leigh são importadas de outros países, pois há muito poucas instalações para o tratamento especializado dentro de muitas nações. Isso torna as drogas importadas e terapias extremamente caras. Por exemplo, um relatório da United Mitochondrial Disease Foundation estima que o custo mensal de medicamentos apenas para um paciente da síndrome de Leigh nos EUA pode variar de US$ 2.000 a US$ 10.000 dependendo da gravidade.
• Falta de medicamentos aprovados: A falta de medicamentos aprovados está dificultando significativamente o crescimento do mercado global de tratamento da síndrome de Leigh. A síndrome de Leigh é uma doença neurológica genética rara que afeta o sistema nervoso central. A partir de agora, não há medicamentos aprovados especificamente destinados ao tratamento da síndrome de Leigh. As opções de tratamento existentes são muito limitadas e envolvem principalmente a administração de suplementos específicos, manutenção de apoio respiratório através de uma traqueostomia ou ventilador, e tratamento de sintomas para fornecer alívio. Sem quaisquer medicamentos aprovados que possam efetivamente tratar as causas subjacentes e retardar a progressão da doença, apresenta um enorme desafio para pacientes, cuidadores e o sistema de saúde geral. Esta ausência de opções efetivas de tratamento farmacêutico significa que as necessidades dos pacientes com síndrome de Leigh continuam sendo em grande parte não satisfeitas. À medida que a doença progride, os pacientes geralmente experimentam deterioração das habilidades físicas e muitos têm uma vida substancialmente reduzida. A falta de terapêutica aprovada indica uma indisponibilidade crítica de terapias direcionadas que podem alterar o curso da doença. O gasoduto para novas drogas permanece limitado, bem como apenas um punhado de candidatos em estágios iniciais de desenvolvimento e teste. As empresas farmacêuticas têm mostrado pouco interesse como a condição órfão tem uma base de pacientes muito pequena que oferece retornos comerciais limitados.

Desenvolvimentos recentes

Designação do produto

• Em 14 de dezembro de 2023, Abliva AB, uma empresa de estágio clínico que desenvolve medicamentos para o tratamento de doenças mitocondriais primárias raras e severas, anunciou que a Comissão Europeia tinha concedido a designação órfão para o candidato a drogas da empresa NV354 para o tratamento da síndrome de Leigh, facilitando seu desenvolvimento clínico em doenças mitocondriais neurológicas.
• Em 14 de setembro de 2023, Cannabidiol recebeu a designação de medicamentos órfãos pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para ser usado no tratamento da síndrome de Leigh, uma doença mitocondrial rara. A decisão vem após uma petição feita por pesquisadores do grupo de pesquisa Mitochondrial Neuropatology no UAB Institut de Neurociències (INc-UAB) Emma Puighermanal, Albert Quintana e Elisenda Sanz.

Desenvolvimento de Negócios Atividades por Market Players

• Em 29 de junho de 2023, PTC Terapêutica, Inc., uma empresa farmacêutica, anunciou que o teste MIT-E de vatiquinona para o tratamento da doença mitocondrial convulsões associadas (MDAS) não conseguiu atingir seu ponto final primário de redução nas convulsões motoras observáveis. O estudo mostrou evidências de efeito de tratamento na redução da frequência de apreensão na população geral do estudo e no maior subgrupo de crianças com síndrome de Leigh, em que o benefício também foi observado nos principais terminais secundários de ocorrência de epiléptico de status e hospitalizações relacionadas à doença.
• Em 5 de junho de 2023, a Cure Mito Foundation, uma organização liderada pelos pais dedicada ao avanço de pesquisas e tratamentos para a síndrome de Leigh, lançou o primeiro recurso online sobre a síndrome de Leigh, o tipo mais comum de doença mitocondrial pediátrica. O recurso livre, “Sobre a Síndrome de Leigh”, serve como um local central onde pacientes, cuidadores e médicos podem encontrar informações sobre a síndrome de Leigh, incluindo seus sintomas, diagnóstico, opções de tratamento e outros.

Figura 2. Mercado Global de Tratamento de Síndrome de Leigh (%), Por Tipo de Doença, 2024

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Principais empresas no mercado de tratamento da síndrome de Leigh

• Abliva AB
• PTC Terapias
• VAKS Farmácia
• MITOC
• Medley Pharmaceuticals Ltd.
• Kondrion BV
• OMEICOS THERAPEUTICS GMBH.
• Edison Pharmaceuticals, Inc.
• Dainippon Sumitomo Pharma Co. Ltd.
• Taysha GTx
• PicnicHealth (AllStripes)
• Farmacêutica Takeda Empresa
• Biogénio
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• MECOSON LABS IMPRESSO

Definição: A síndrome de Leigh, também conhecida como encefalomiopatia necrosante subaguda, é uma doença mitocondrial hereditária rara que afeta o sistema nervoso central. É causado por defeitos no sistema de fosforilação oxidativa dentro das células. Existem vários tipos de síndrome de Leigh com base na mutação genética envolvida. Os sintomas mais comuns incluem falta de controle muscular, coordenação anormal olho e muscular, problemas respiratórios e atrasos de desenvolvimento. Em casos graves, pode ser fatal.