MERCATO TERAPEUTICO DELLE MALATTIE DI POMPE ANALYSIS

La malattia di Pompe è un disordine lisosomico ereditato (LSD) causato da una carenza di acido enzimatico chiamato alfa-glucosidase (GAA). Questo provoca il glicogeno di accumularsi in diversi tipi di tessuti, principalmente in muscoli lisci, muscoli scheletrici e muscoli cardiaci. Porta alla debolezza muscolare, problemi respiratori, e può anche influenzare il fegato e il cuore. La malattia di Pompe è ereditata come un tratto genetico recessivo autosomico. Ci sono tre tipi principali di pompe malattia, che differiscono in gravità e appaiono a diversa età, questi tipi sono conosciuti come classico infantili-insorgenza, che inizia entro pochi mesi dalla nascita, non-classico infantile-insorgere malattia di Pompe- di solito appare di età 1, e il tipo di malattia di Pompe che può mostrare i sintomi più tardi in infanzia, adolescenza, o età adulta. Il mercato terapeutico della malattia di Pompe può mostrare un enorme potenziale di crescita a causa della presenza di un numero limitato di produttori, che possono migliorare e ampliare significativamente il loro potenziale di business e la loro portata in questo mercato.

Tassonomia del mercato terapeutico delle malattie di Pompe:

Tipo di terapia:

• Terapia genetica
• Terapia di ricambio per enzime (ERT)
• Terapia di ricambio avanzata Chaperone (CHART)

Per via amministrativa:

• Orale
• Parente

Per tipo di paziente:

• Bambini
• Adulti

L'aumento delle iniziative governative dovrebbe aumentare la crescita del mercato terapeutico delle pompe

Considerando i problemi di salute pubblica, il governo sta prendendo iniziative continue nel promuovere e promuovere lo sviluppo di prodotti innovativi per la prevenzione e la diagnosi o il trattamento di malattie rare o condizioni come la malattia di Pompe. Ad esempio, nel 2015, Orphan Product Grants Program ha finanziato 18 nuovi premi di sovvenzione da 92 domande di sovvenzione e ha fornito finanziamenti e supporto a circa 67 progetti di studio clinici in corso relativi alla malattia rara. Inoltre, le iniziative dei governi delle economie come la Svezia, i Paesi Bassi e la Corea del Sud che si concentrano sull'approvazione di linee guida per il rimborso delle persone sottoposte a terapia di sostituzione degli enzimi (ERT) sono anche previste per aumentare la crescita del mercato terapeutico delle pompe malattia in un prossimo futuro.

L'aumento della prevalenza della malattia delle pompe in molte economie dovrebbe avere un'opportunità lucrativa farmaceutica produttori di venire con una soluzione su misura per la diagnosi e il trattamento della malattia. Ad esempio, secondo la United Pompe Foundation (UPF), 2017, la frequenza stimata della malattia di Pompe può variare tra diversi gruppi etnici e nazionalità: in Olanda: 1 su 40.000 (Adults: 1 su 57.000; Infantile: 1 su 138,000), Cina meridionale e Taiwan: 1 su 50.000 nascite, afroamericani: 1 su 14.000 nascite e caucasici: 1 su 100.000 soffrono di malattie delle pompe. La terapia genetica e la terapia sostitutiva degli enzimi possono essere altamente efficaci nel ridurre le manifestazioni cliniche di questa malattia rara. Attualmente, ci sono due prodotti commercializzati nella terapia enzimatica sostitutiva, che sono Myozyme per il trattamento di neonati e bambini con malattia di Pompe e Lumizyme per la malattia di Pompe non Fantasi di ultima generazione. Inoltre, vari prodotti conduttivi nella fase 3 (NeoGAA GZ402666 (Sanofi), AT-982 (Audentes terapeutici) e nella fase 2 (BMN 701 (Biomarin) sperimentazione clinica sono anche previsti per creare una crescita meteorica in questo mercato durante il periodo di previsione. Tuttavia, l'alto costo associato al trattamento e la lunga durata del trattamento sono i fattori che frenano la crescita del mercato terapeutico delle pompe. Ad esempio, secondo un documento di ricerca pubblicato dalla Harvard School, nel 2016, Lumizyme ha rappresentato 100.000 dollari all'anno per i bambini e 300.000 dollari all'anno per i trattamenti per adulti.

L'aumento degli investimenti nella ricerca e nello sviluppo da parte dei produttori è previsto per sostenere la crescita del mercato

I produttori si concentrano sulla ricerca di nuove soluzioni espandendo la loro pipeline per soddisfare la domanda di pompe malattia terapeutica mercato. Ad esempio, nel settembre 2017, Avrobio Inc. ha ampliato i propri prodotti con la terapia genica per trattare la malattia delle pompe utilizzando una sequenza di targeting lisosomico proprietaria per fornire elevati livelli di enzimi ai lysosomes. Inoltre, nell'ottobre 2017, Amicus Therapeutics ha ricevuto la designazione di farmaci orfani a ATB200/AT2221 dalla FDA statunitense per il trattamento della malattia di Pompe. Questo nuovo paradigma di trattamento è costituito da ATB200, un unico e ricombinante alfa-glucosidasi (rhGAA) enzima con strutture di carboidrati ottimizzate, in particolare il mannosio-6 fosfato (M6P) per migliorare l'assorbimento, co-amministrato con AT2221, un chaperone farmacologico.

I giocatori chiave che operano nel mercato terapeutico delle pompe includono Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, LLC, Sanofi S.A., Oxyrane e Sangamo Therapeutics, Inc.