ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE (OTC) DEFICIENCY TREATMENT MARKET ANALYSIS

Il mercato globale del trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) è stimato in 810,4 milioni di dollari in 2023 e si prevede di esporre un CAGR di 4.25% durante il periodo previsto (2023-2030). L'aumento delle attività di ricerca e sviluppo per il trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) da parte dei giocatori di mercato dovrebbe aumentare la crescita del mercato nel periodo di previsione. Inoltre, l'aumento delle approvazioni di prodotto per il trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) da parte degli organismi di regolamentazione dovrebbe propellere la crescita del mercato globale di trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) nel periodo di previsione

Vista degli analisti sul mercato del trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC):

I disturbi del ciclo di Urea (UCD) causati dalla carenza di OTC, possono essere potenzialmente fatali per i pazienti in mezzo alla pandemia di COVID-19, come le aziende del mercato del trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) stanno dilagando la loro produzione per aumentare la disponibilità di IV e farmaci orali. Per la gestione a lungo termine dell'ammoniaca nei flussi di sangue, terapia genica e la terapia del cacciatore di azoto stanno guadagnando popolarità. Dal momento che non ci sono farmaci approvati dalla FDA degli Stati Uniti per la carenza di OTC, le aziende nel mercato del trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) dovrebbero rafforzare le loro capacità R&D al fine di innovare nei farmaci IV. Le aziende chiave dovrebbero innovare nel campo degli integratori alimentari perché l’assunzione giornaliera di proteine e integratori contribuirà a migliorare la qualità della vita del paziente.

Figura 1. Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market Share (%), da Drug Type, 2023

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Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market - Driver

Aumento delle attività di ricerca e sviluppo da parte dei giocatori di mercato

L'aumento delle attività di ricerca e sviluppo per il trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) da parte dei giocatori di mercato dovrebbe guidare la crescita del mercato nel periodo previsto. Ad esempio, nel mese di aprile 2020, Arcturus Therapeutics, una società di medicina del RNA messaggero di stadio clinico, ha annunciato l'accettazione di due studi clinici per il suo asset di punta ARCT-810, noto anche come LUNAR-OTC, un terapeutico mRNA di prima classe che viene sviluppato per trattare la carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC). L'applicazione Investigational New Drug (IND) dell'azienda per lo studio di Fase 1b in pazienti con carenza di OTC è stato permesso di procedere dalla Food and Drug Administration (FDA), e un'ulteriore applicazione clinica (CTA) per uno studio di fase 1 in volontari sani è stata approvata dalla Nuova Zelanda Medicine e Medical Devices Safety Authority (Medsafe).

Figura 2. Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market Share (%), per Regione, 2023

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Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market- Analisi Regionale

Tra le regioni, il Nord America dovrebbe dominare il mercato durante il periodo di previsione, a causa della quota di mercato del Nord America del 2023 e l'aumento delle approvazioni di prodotto per il trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC), che si prevede di guidare la crescita globale del mercato del trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) nella regione. Ad esempio, nell'agosto del 2022, iECURE, una società di editing genico focalizzata sullo sviluppo di terapie che utilizzano l'inserzione genica mutazione-agnostica in vivo, o bussare, modifica per il trattamento di disturbi epatici con una significativa necessità non metrica, ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) aveva concesso una Rare Pediatric Disease Designation al suo candidato principale del prodotto, GTP-506, per il trattamento della condizione di sindrome di Transcarna

L'Europa dovrebbe essere la seconda regione più grande del mercato globale del trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) nel periodo previsto a causa dell'aumento delle attività di ricerca e sviluppo da parte dei principali attori della regione. Ad esempio, nell'ottobre del 2021, Boehringer Ingelheim, azienda biofarmaceutica di ricerca e Thoeris GmbH, sviluppatore di interventi terapeutici destinati al trattamento delle malattie orfane, ha annunciato un accordo di collaborazione e licenza con l'obiettivo di indagare nuove terapie di prima classe per i pazienti con disturbi del ciclo urea (UCD). Gli UCD sono malattie rare causate da disfunzioni epatiche genetiche, che portano a livelli di ammoniaca in eccesso nel sangue e vi è un trattamento insufficiente disponibile per questa malattia fino ad oggi.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

La fornitura di materie prime necessarie per la produzione di farmaci è stata gravemente disturbata a causa della quarantena forzata e della mancanza di lavoro durante la pandemia COVID-19. Poiché il collegamento tra i magazzini regionali non era liscio, il trasporto di materie prime tra le regioni non è stato effettuato con successo. Questa carenza di materie prime e componenti ha colpito negativamente la catena di fornitura del mercato globale di trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC). Pertanto, la pandemica COVID-19 dovrebbe avere un impatto negativo sulla catena di fornitura del mercato globale del trattamento di carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC).

Secondo un articolo pubblicato dalla rivista Exploratory Research in Clinical and Social Pharmacy, nel giugno 2021, è stato effettuato uno studio per valutare l'impatto del COVID-19 sui sistemi farmaceutici e sulla catena di approvvigionamento nei paesi sub-saharan, come la Namibia. Questo studio ha rivelato un impatto negativo sulla disponibilità e l'accesso di farmaci essenziali, servizi igienico-sanitari, prodotti igienici e antimicrobici. La maggior parte delle aziende farmaceutiche e delle farmacie in Namibia ha sperimentato ritardi nella produzione e distribuzione di farmaci, e ciò ha attribuito al ridotto trasporto inter-nazionale di prodotti farmaceutici e alla limitata capacità di produzione di farmaci.

Per esempio, secondo un articolo di revisione pubblicato dalla rivista European Pharmaceutical Review, nel novembre 2020, COVID-19 pandemic ha causato grandi sfide rispetto alla carenza di droga e ai maggiori costi di produzione in tutto il mondo. Inoltre, la stessa fonte ha dichiarato che la pandemia di COVID-19 ha anche portato a problemi come lo stoccaggio di farmaci, ritardo di trasporto e altri. Alcune misure che possono essere adottate per facilitare la fornitura di prodotti farmaceutici durante la pandemia includevano tecnologie di nuova generazione come piattaforme di rete digitali progettate per lavorare su più aziende farmaceutiche e per garantire la consegna tempestiva di farmaci a pazienti in tutto il mondo.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market Segmentation:

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) mercato di trattamento di carenza è segmentato in tipo di droga, percorso di amministrazione e canale di distribuzione

Sulla base del tipo di droga, il mercato è segmentato Buphenyl, Ravicti, Ammonul e altri. A causa dell'aumento dell'efficacia, del costo della droga e del miglioramento della conformità dei pazienti, il segmento Ravicti ha rappresentato una quota significativa del 35,2% nel mercato globale nel 2022.

In termini di Route of Administration, il mercato globale di trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) è stato segmentato in orale e per via endovenosa. A causa della preferenza del paziente per il percorso orale e la convenienza che fornisce, approvazioni e lanci di farmaci orali, la disponibilità di un gran numero di prodotti che possono essere somministrati attraverso il percorso orale, e nuovi prodotti con una migliore modifica della formulazione per la mascheratura del gusto, il segmento orale è previsto per dominare il mercato nel periodo previsto.

Sulla base del canale di distribuzione, il mercato è stato diviso in farmacie ospedaliere, farmacie al dettaglio e farmacie online. A causa del maggior numero di prescrizioni riempite presso le farmacie ospedaliere, scenario di rimborso favorevole, forte gestione della supply chain, e vari programma di assistenza del paziente gestito da aziende farmaceutiche, il segmento farmacie ospedaliere dovrebbe dominare il mercato durante il periodo di previsione.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) mercato del trattamento di carenza - Analisi Sezionele trasversale:

Tra il tipo di droga, il segmento Ravicti prevedeva di esporre il CAGR più alto, nella regione Asia-Pacifico a causa dei principali attori del mercato concentrandosi sugli accordi per Ravicti in Asia Pacifico. Ad esempio, nel maggio 2022, Immedica Pharma AB, un gruppo privato europeo di farmaci di nicchia, e OrphanPacific, Inc., una società farmaceutica giapponese, ha annunciato che le aziende sono entrati in un accordo, sotto il quale OrphanPacific ha guadagnato i diritti esclusivi a Ravicti in Giappone. In base all'accordo annunciato, OrphanPacific ha la licenza di sviluppare, registrare e commercializzare il prodotto in disturbi del ciclo dell'urea in Giappone.

Tra il canale di distribuzione, il segmento delle farmacie ospedaliere è dominante nella regione del Nord America a causa della crescente spesa ospedaliera da parte dei governi, che si prevede di fornire forti prospettive di crescita al mercato durante il periodo di previsione. Ad esempio, secondo gli Stati Uniti Centers for Medicare and Medicaid Services 2021 risultati sulla spesa sanitaria nazionale (NHE) negli Stati Uniti, la spesa ospedaliera è cresciuta del 6,4% per raggiungere 1,270.1 miliardi di dollari nel 2020, rispetto alla spesa ospedaliera nel 2019. Inoltre, la spesa di farmaci da prescrizione è aumentata del 3,0% per raggiungere 348,4 miliardi di dollari nel 2020, rispetto al 2019.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market: Key Developments

Si prevede che il mercato del trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) propelle la crescita del mercato del trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) nel periodo previsto. Ad esempio, nel mese di aprile 2021, Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per le malattie rare e ultra rare, ha annunciato il completamento di End-of-Phase 2 (EOP2) incontro con la terapia U.S. Food and Drug Administration (FDA), per il programma DTX301 Ornithine Transcarbamy deficilase (OTC). L'incontro si è concentrato sulla discussione dei dati di Fase 1/2 e sull'allineamento sulla progettazione e gli endpoint di Fase 3. Sulla base dell'esito di questo incontro, Ultragenyx ha finalizzato il progetto di studio di Fase 3, che includerà un periodo di analisi di efficacia primaria di 64 settimane e iscriverà circa 50 pazienti 12 anni di età e più vecchi, randomizzato 1:1 a DTX301 (1.7 x 10^13 GC/kg dose) o placebo.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market: Restraint

Costo elevato Trattamento di carenza di Ornitina Transcarbamylase (OTC)

Droghe come RAVICTI sono un agente che lega l'azoto che sono approvati per il trattamento della gestione cronica del disturbo del ciclo dell'urea (UCD) negli adulti e nei bambini. RAVICTI è sviluppato da Horizon Therapeutics e costa circa US$ 793.632 per un anno di trattamento di pazienti affetti da disturbi del ciclo dell'urea. RAVICTI è uno dei farmaci più costosi disponibili negli Stati Uniti per il trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC). Il governo dovrebbe concentrarsi sulle politiche di rimborso per la carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) per aumentare la crescita del mercato.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency Treatment Market - Key Players

I principali attori che operano nel mercato globale del trattamento della carenza di Ornithine Transcarbamylase (OTC) includono Horizon Therapeutics Plc, Bausch Health Companies Inc, Danone, Nestlé, Ultragenyx Pharmaceutical., Arcturus Therapeutics, Inc., Abbott., Swedish Orphan Biovitrum AB, Acer Therapeutics Inc., Assertio Holdings, Inc., I ECUTraduci Bio, Inc.