MERCATO DEL TRATTAMENTO DELLA MUCOPOLISACCHARIDOSI (MPS) ANALYSIS

Si stima che il mercato mondiale del trattamento delle mucopolisaccaridesi (MPS) sia valutato US$ 2.27 Bnin 2023 e si prevede di esporre un CAGR di10,1% durante il periodo previsto (2023-2030).

Vista degli analisti su Mucopolysaccharidosi globale (MPS) mercato di trattamento:

Fattori chiave che guidano la crescita dei ricavi nel mercato del trattamento delle mucopolisaccaridi (MPS) sono un aumento nei casi della sindrome di Sanfilippo o Sindrome di Hunter, noto anche come mucopolysaccharidosi (MPS), tra la popolazione in tutto il mondo. La crescita dei ricavi sul mercato è spinta da un aumento delle iniziative intraprese dalle organizzazioni pubbliche e private per sviluppare trattamenti. L'aumento della domanda di vari farmaci per trattare i sintomi di condizioni come la malattia di stoccaggio lisosomico e l'assistenza governativa sotto forma di finanziamento per le attività di ricerca e sviluppo hanno un ulteriore impatto sul mercato.

Figura 1. Global Mucopolysaccharidosis (MPS) mercato di trattamento Condividi (%), da Tipo di trattamento, 2023

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Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercato del Trattamento– Driver

Aumentare le approvazioni dei prodotti da parte delle autorità di regolamentazione per migliorare i risultati del trattamento

Si prevede che l'aumento delle approvazioni dei prodotti da parte delle autorità di regolamentazione per migliorare i risultati del trattamento prospicienti alla crescita del mercato nel periodo previsto. I giocatori chiave che operano sul mercato si concentrano sull'ottenimento di approvazioni per i loro terapeutici avanzati, e questo dovrebbe guidare la crescita del mercato nel periodo di previsione. Ad esempio, nel giugno 2021, Biomarine Pharmaceuticals Inc. è una società globale biotecnologia azienda ha annunciato lo sviluppo e la commercializzazione di biofarmaci innovativi per le malattie rare causate da cause genetiche. Aveva ricevuto l'approvazione per il suo Vimizim (elosulfase alfa) dalla National Medical Products Administration (NMPA) per il trattamento dei pazienti con mucopolysaccharidosi tipo IVA (MPS IVA), noto anche come sindrome di Morquio A. Vimizim è il primo trattamento in Cina approvato per questa condizione.

Adozione di strategie di crescita inorganiche da parte dei principali attori

L'adozione di strategie di crescita inorganiche da parte di attori chiave, come collaborazioni e partenariati, dovrebbe guidare la crescita del mercato mondiale del trattamento della mucopolisaccharidosi (MPS). Per esempio, nel maggio 2020, Ultragenyx Pharmaceutical Inc., che si concentra sullo sviluppo dei primi trattamenti approvati per le malattie rare e ultra rare e spostando la comunità delle malattie rare in avanti, e Rentschler Fill Solutions, un'organizzazione di produzione di contratti (CMO) e un'azienda esperta di servizi di riempimento e finitura asettico, ha collaborato per la produzione di Mepsevii iniettabili (vestronidase alfa), una forma di enzimi ricomcucinante

Figura 2. Mucopolysaccharidosi Globale (MPS) mercato del trattamento Quota (%), per Regione, 2023

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Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Trattamento Mercato- Analisi Regionale

Tra le regioni, il Nord America è stimato a tenere una posizione dominante nel mercato mondiale del trattamento della mucopolisaccaride (MPS) nel periodo di previsione. L'America del Nord è stimata in possesso del 34,1% della quota di mercato nel 2023. Il mercato del trattamento delle mucopolisaccaridiosi (MPS) dovrebbe testimoniare una crescita significativa, spinta dalla crescente attenzione allo sviluppo di prodotti avanzati da parte delle aziende. Si prevede che i lancio e le approvazioni dei prodotti nella regione del Nord America aumentino la crescita del mercato nel periodo previsto. Ad esempio, nel mese di agosto 2022, REGENXBIO Inc., una società di biotecnologie di fase clinica che cerca di migliorare la vita attraverso il potenziale curativo della terapia genica, ha annunciato i suoi piani di presentare un'applicazione di licenza Biologics (BLA) nel 2024 utilizzando il percorso di approvazione accelerato della FDA per RGX-121 per il trattamento della mucopolysaccharidosis Type II (MPS II). Nel febbraio 2022, Homology Medicines, Inc. è una società di farmaci genetici, ha presentato i dati su HMI-203, un candidato di terapia genica per il trattamento della sindrome di Hunter (MPS II), sotto una fase I studio clinico di escalazione di dose negli adulti con Mucopolysaccharidosi, presso l'annuale WorldSymposium Meeting tenuto negli Stati Uniti.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercato del Trattamento – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Per quanto riguarda l'impatto di COVID-19 sul mercato del trattamento MPS, è importante notare che la pandemia ha avuto effetti significativi sull'industria sanitaria nel suo complesso. Alcuni potenziali impatti sul mercato del trattamento MPS a causa di COVID-19 potrebbero includere:

Le restrizioni e le preoccupazioni di sicurezza di COVID-19 potrebbero aver portato a ritardi nella ricerca e negli studi clinici in corso per i trattamenti MPS, potenzialmente incidendo sui tempi di sviluppo e di approvazione.

Accesso alla sanità: Il ceppo della pandemica sui sistemi sanitari potrebbe aver influenzato l'accessibilità dei trattamenti MPS per i pazienti, in particolare per coloro che hanno richiesto regolari visite in persona o in ospedale.

Disturbi della catena di fornitura: COVID-19 ha causato interruzioni nelle catene di fornitura globali, che potrebbero aver influenzato la disponibilità di farmaci MPS e altri prodotti sanitari correlati.

Sfide economiche: Riduzioni economiche e disagi finanziari affrontati da individui e governi a causa della pandemia potrebbero aver interessato la spesa sanitaria e la copertura assicurativa per i trattamenti MPS.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Segmentazione del mercato di trattamento:

Il rapporto del mercato del trattamento della mucopolisaccarosis globale (MPS) è segmentato Tipo di Trattamento, MPS Tipo, Utente finale e Regione.

Per trattamento, il mercato è segmentato in terapia sostitutiva enzimatica e terapia con cellule staminali. Di cui, il segmento della terapia sostitutiva dell'enzima dovrebbe tenere una posizione dominante nel mercato mondiale del trattamento della mucopolysaccharidosi (MPS) durante il periodo di previsione, e questo è attribuito alla crescente prevalenza della mucopolysaccharidosi (sindrome di Hunter).

Da MPS Tipo♪ il mercato è segmentato in MPS-I, MPS-II, MPS-IV, MPS-VI, MPS-VII e altri (MPS-III e MPS-IX). Di cui, il segmento MPS-II dovrebbe dominare il mercato nel periodo previsto, e questo è attribuito all'aumento della prevalenza di MPS-II accoppiato con presenza di molteplici opzioni di trattamento

Per l'utente finale, il mercato è segmentato in ospedali, cliniche speciali, e altri. Di cui, il segmento ospedaliero dovrebbe dominare il mercato nel periodo previsto, e questo è attribuito aumento della spesa ospedaliera.

Tra tutti i segmenti, il segmento di trattamento dovrebbe dominare il mercato nel periodo previsto, e questo è attribuito alla facile disponibilità e le approvazioni continue rimane fattori chiave, che si prevede di aumentare la crescita del mercato del segmento nel periodo previsto.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Trattamento Mercato Analisi Sezionale:

La terapia sostitutiva enzima (ERT) è uno standard di cura per diversi tipi di malattie rare e consiste nel sostituire l'enzima carente o assente con una versione ricombinante funzionale attraverso l'amministrazione endovenosa in Nord America. Per esempio, come per un articolo pubblicato nell'ottobre 2021, è stato osservato che pabinafusp alfa è efficace contro i sintomi del sistema nervoso somatico e centrale (CNS) di pazienti con MPS-II in quanto può passare attraverso la barriera del cervello del sangue per raggiungere i tessuti nervosi centrali. Così, l'elevata efficacia e sicurezza del nuovo farmaco enzima si prevede di aumentare la sua adozione per il trattamento dei pazienti con sindrome di Huntington, propellendo così la crescita del mercato.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) mercato di trattamento: sviluppi chiave

Nel settembre 2022, ROBIO Inc., una società di tecnologia dei dispositivi medici che sviluppa apparecchiature diagnostiche per lo spazio oncologia, ha annunciato che il UK MHRA, Research Ethics Committee (REC), e Health Research Authority (HRA) ha approvato AVROBIO's (Lentiviral-Based Gene Therapy) collaboratori per l'iniziazione della fase 1/2 sperimentazione clinica della cellula staminale ematopoietica ematopoietica investigativa auto-sacridica investigativa

Nel febbraio 2022, Denali Therapeutics Inc., che è dedicato a sconfiggere le malattie neurodegenerative attraverso una rigorosa scoperta e sviluppo terapeutico, ha presentato nuovi dati a più lungo termine da una fase in corso 1/2 trial clinico di DNL310, una terapia sostitutiva del cervello-penetrante per il trattamento sia del sistema nervoso centrale che delle manifestazioni periferiche di MPS II (sindrome hunter), al World Symposium.

Nel giugno 2022, Scienze di Gilead, Inc., una società biofarmaceutica basata sulla ricerca focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci innovativi, ha annunciato che oltre 80 astratti saranno presentati al Congresso Internazionale del Liver (ILC) 2022, posto dal 22 al 26 giugno 2022. Le presentazioni orali chiave includono i dati finali primari della settimana 48 del programma Pivotal Phase 3 di Hepcludex (bulevirtide) valutandone l'efficacia e la sicurezza per il trattamento del virus delta dell'epatite (HDV) e l'impatto del trattamento sui risultati riportati dal paziente.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) mercato di trattamento: chiave Tendenze

Crescere lo sviluppo dei prodotti di terapia sostitutiva degli enzimi da parte delle aziende

Lo sviluppo crescente di prodotti di terapia enzimatica sostitutiva da parte delle aziende è anche probabile che aumentare la disponibilità di terapie ERT sul mercato, aumentando ulteriormente la crescita di Mucopolysaccharidosis (MPS). Ad esempio, nel marzo 2021, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) ha approvato IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, infusione di goccia endovenosa) per il trattamento di MPS II in Giappone. Si tratta di un ricombinante iduronato-2-solfatasi enzima terapia sostitutiva (ERT) sviluppato utilizzando J-Brain Cargo, una tecnologia proprietaria sviluppata da JCR, per fornire terapeutici attraverso la barriera emato-encefalica (BBB).

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Mercato di trattamento: Restraint

Alto costo di terapeutici accoppiati con diagnosi scadente

I costi elevati di terapeutici accoppiati con una diagnosi scarsa sono tenuti a ostacolare la crescita del mercato mondiale del trattamento della mucopolisaccaridiosi (MPS) durante il periodo di previsione. Vimizin (elosulfase-alfa) è un trattamento per MPS IV (Morquio Syndrome). È stato lanciato sul mercato a un costo di 380.000 dollari all'anno. I pazienti nelle economie emergenti come l'India non possono permettersi questo trattamento a causa del prezzo elevato.

I principali operatori del mercato si concentrano quindi sul trattamento economico.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Trattamento mercato- Giocatori chiave

I principali attori che operano nel mercato mondiale del trattamento della mucopolisa (MPS) includono Takeda Pharmaceutical Company Limited, BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Sarepta Therapeutics, Abeona Therapeutics Inc., Eloxx Pharmaceuticals, Esteve, Immusoft Corporation, Inventi

*Definizione: Mucopolysaccharidosi si riferisce a un gruppo di condizioni ereditate in cui il corpo non è in grado di guasti correttamente mucopolisaccaridi, una lunga catena di molecole di zucchero che si trovano nel corpo. Di conseguenza, questi zuccheri si accumulano in cellule, sangue e tessuti connettivi, che possono portare a diversi problemi di salute. Ci sono sette forme di mucopolisacharidosi. Generalmente, la maggior parte delle persone colpite appaiono sani alla nascita e sperimentano un periodo di sviluppo normale, seguito da un declino della funzione fisica o mentale. Poiché la condizione progredisce, può influenzare l'aspetto, le capacità fisiche, l'organo e il funzionamento del sistema, e nella maggior parte dei casi, lo sviluppo cognitivo. La causa genetica sottostante varia per forma.