L'alfa alfa lisosomico glucosidasi è un enzima ricombinante utilizzato per il trattamento del disturbo di stoccaggio lisosomico noto come malattia di Pompe. Malattia di Pompe, conosciuta anche come Deficienza di Acido Maltase o Malattia di Glycogen Storage II. La malattia di Pompe è considerata una malattia di miopatia muscolare fatale ereditata causata da accumulo di glicogeno nelle cellule del corpo come nelle cellule muscolari cardiache, lisce e scheletrico. La malattia di Pompe è caratterizzata da assenza o carenza dell'enzima lisosomico alfa-glucosidasi (GAA). Il grande numero di prodotto conduttivo è il fattore principale che guida il mercato alfa alfa glucosidasi.
Lysosomal Alpha Glucosidase Market – Driver
Aumentare le attività di ricerca insieme al numero di studi clinici e prodotti conduttivi è previsto per aumentare il mercato alfa glucosidasi lysosomal in un prossimo futuro. Ad esempio, nel 2017, Valerion Therapeutic, una società di biotecnologie a stadio clinico specializzata nello sviluppo di terapie per le malattie genetiche orfane, ha iniziato la fase 1/2 studi clinici per il suo farmaco candidato, VAL-1221 in pazienti con insorgenza tardiva di Malattia di Pompeo. VAL-1221 combina la tecnologia di consegna brevettata dell'azienda con l'alfa-glucosidasi dell'acido umano ricombinante, offrendo una migliore clearance del glicogeno e migliori risultati del paziente.
Inoltre, JCR Pharmaceuticals Co. Ltd., ha valutato il suo candidato enzima geneticamente progettato, JR-162, un prodotto enzima terapeutico per la malattia di Pompe. Come l'agosto 2017, JR-162 era in fase preclinica. JR-162 è sviluppato applicando J-Brain Cargo, una tecnologia innovativa da parte dell'azienda che consente la consegna di composti per via endovenosa somministrati di grande peso molecolare come la proteina per attraversare la barriera cerebrale.
Inoltre, nel febbraio 2018, Amicus Therapeutics, società di biotecnologia paziente-centrica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la fornitura di nuovi farmaci di alta qualità per la malattia metabolica rara, sta indagando ATB200/AT2221 in pazienti con malattia di Pompe ed è in fase1/2 studio clinico. ATB200 è l'enzima dell'acido umano ricombinante alfa-glucosidasi co-amministrato con AT2221, un chaperone farmacologico. Nel 2016, Genzyme, un'unità di Sanofi, ha avviato la fase III di sperimentazione clinica per NeoGAA, una terapia di sostituzione dell'enzima di seconda generazione alglucosidasi per la malattia di Pompe. Nel febbraio 2018, Audentes Therapeutics, Inc., una società di biotecnologie incentrata sullo sviluppo e la commercializzazione terapia genica prodotti, conduce fase 1/2 trial clinico per AT982, per trattare la malattia di Pompe.
Inoltre, nel 2012, Oxyrane ha collaborato con i ricercatori VIB della Ghent University e Vrije Universiteit Bruxelles, hanno sviluppato una nuova tecnologia che consente un approccio più efficiente alla produzione ERT per i trattamenti LSD. Inoltre, Oxyrane, società coinvolta in terapie di sostituzione degli enzimi (ERT) per il trattamento delle malattie di stoccaggio lisosomali (LSD), ha anche un prodotto pipeline chiamato OXY 2810 per la malattia di Pompe.
Lysosomal Alpha Glucosidase Market - Analisi regionale
Sulla base della geografia, il mercato alfa glucosidasi lysosomal è stato segmentato in Nord America, America Latina, Europa, Medio Oriente, Asia Pacifico e Africa. L'Europa dovrebbe essere il mercato dominante durante il periodo di previsione attribuito ad un tasso più elevato di incidenza in questa regione. Ad esempio, secondo l'articolo pubblicato nel febbraio 2018 di BMJ Paediatrics Open Journal, l'incidenza della malattia infantile di Pompe nella comunità di Maroon di Francia è circa 50 volte superiore rispetto a altrove nel mondo.
Lysosomal Alpha Glucosidase Market – Competitore
Il mercato globale del mercato alfa lisosomico glucosidasi è guidato da Genzyme
Corp., un'unità di Sanofi. Il giocatore con prodotto pipeline comprende Pharming Group N.V., Valerion Therapeutic, Audentes Therapeutics, Inc. e Oxyrane.
Lysosomal Alpha Glucosidase Market - Taxonomy
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Informazioni sull'autore
Vipul Patil
Vipul Patil è un consulente di gestione dinamico con 6 anni di esperienza dedicata nel settore farmaceutico. Noto per il suo acume analitico e la sua intuizione strategica, Vipul ha collaborato con successo con aziende farmaceutiche per migliorare l'efficienza operativa, attraversare un'espansione più ampia e gestire le complessità della distribuzione in mercati con un elevato potenziale di fatturato.
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