TRATTAMENTO EMOGLOBINOPATIA FARMACI MERCATO ANALYSIS

Il mercato globale dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia è stimato in 4,5 miliardi di dollari in 2023 e si prevede di esporre un CAGR di 8,4% durante il periodo previsto (2023-2030).

Le opinioni degli analisti sul mercato mondiale del trattamento dell’emoglobinopatia:

Aumentare la prevalenza di malattie genetiche, nuovi lanci di prodotto e strategie come fusioni, acquisizioni e collaborazione sono attesi spingere la crescita globale del mercato dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia nel periodo previsto. Ad esempio, secondo i dati pubblicati dall'Organizzazione Mondiale della Sanità, il 7 settembre 2021, tra 300.000 e 400.000 bambini nascono con un grave disturbo emoglobina ogni anno e che fino al 90% di queste nascite si verificano nei paesi a basso reddito o medio.

Figura 1. Quota del mercato dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia globale (%), da tipo di droga, 2023

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Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market– Drivers

Aumentare le attività di ricerca e sviluppo nel trattamento dell'emoglobinopatia

L'aumento delle attività di ricerca e sviluppo nel trattamento dell'emoglobinopatia dovrebbe guidare la crescita globale del mercato dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia nel periodo previsto. Ad esempio, il 16 giugno 2022, i ricercatori del National Heart, Lung e Blood Institute (NHLBI), un'organizzazione di ricerca basata sugli Stati Uniti, hanno annunciato che l'attivazione di una proteina nei globuli rossi può migliorare l'anemia e alleviare l'episodio acuto di dolore grave per le persone che vivono con malattia della cellula solletica. I trattamenti che stimolano l'attività piruvato chinasi (PKR) possono prevenire o alleviare la grave crisi del dolore in quanto la carenza di PKR è dovuta alla mutazione del gene PKLR. Si sta sviluppando un nuovo farmaco che può trattare i pazienti con carenza di parentasi piruvato ereditata. La prima fase 1 prova clinica di ricerca, ha dimostrato che l'attivazione di PKR in pazienti con SCD attraverso una terapia orale è stata sicura e ben tollerata. I ricercatori continueranno a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di questo approccio con una maggiore ricerca. Essi specificamente guardare come questa terapia orale può ridurre il numero di eventi malati che le persone sperimentano e anche vedere se può migliorare l'anemia.

Aumentare le approvazioni di nuove terapie per il trattamento di emoglobinopatia

Aumentare le approvazioni di nuove terapie per il trattamento di emoglobinopatia è previsto per guidare la crescita globale del mercato dei farmaci per il trattamento di emoglobinopatia. Per esempio, il 17 febbraio 2022, Agios Pharmaceuticals, Inc., una società farmaceutica basata sugli Stati Uniti nel campo delle terapie pionieristiche del metabolismo cellulare per le malattie geneticamente definite, ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato PYRUKYND (mitapivat) negli Stati Uniti per il trattamento dell'anemia emolitica in adulti PYRUKYND è un attivatore PK orale di prima classe e la prima terapia di modifica della malattia approvata per questa malattia. Gli studi ACTIVATE e ACTIVATE-T di successo dimostrano l'impatto del mitapivat nel migliorare significativamente l'emolisi e l'anemia nella carenza di PK.

Figura 2. Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market Share (%), Per Regione, 2023

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Global Hemoglobinopathy Treatment Drugs Market- Analisi Regionale

Tra la regione, l'America del Nord è stimata in posizione dominante nel mercato globale dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia durante il periodo previsto, a causa di una crescente partnership. Per esempio, l'11 novembre 2021, Emmaus Life Sciences, Inc., una società biofarmaceutica commerciale-stadio statunitense e leader nel trattamento della malattia delle cellule di solletico, ha annunciato una partnership con UpScript IP Holdings, LLC., un fornitore statunitense di prodotti farmaceutici per offrire soluzioni di telesalute ai malati di solletico cellulare, espandendo l'accesso a Endari, la prescrizione di Emmaus per la malattia di L-utammina.

Mercato – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Dal momento che l'epidemia di virus COVID-19 nel dicembre 2019, la malattia si è diffusa in oltre 100 paesi in tutto il mondo, e l'Organizzazione Mondiale della Sanità lo ha dichiarato un'emergenza sanitaria pubblica il 30 gennaio 2020.

Il COVID-19 ha interessato l'economia in tre modi principali: influenzando direttamente la produzione e la domanda di farmaci, creando interruzioni nei canali di distribuzione, e attraverso il suo impatto finanziario sulle imprese e sui mercati finanziari. A causa di blocchi nazionali, diversi paesi, come Cina, India, Arabia Saudita, Stati Uniti, Egitto, e altri hanno affrontato problemi per quanto riguarda il trasporto di droghe da un posto all'altro.

Tuttavia, la pandemia di COVID-19 ha avuto un impatto negativo sul mercato globale dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia, a causa di un ridotto tasso di trasfusione di sangue. Trasfusione di sangue è richiesto come trattamento nel trattamento di emoglobinopatia. Tuttavia la donazione di sangue è stata ridotta nel periodo COVID-19. Ad esempio, secondo un articolo pubblicato dal Journal of Family Medicine and Primary Care, la percentuale di donazioni di sangue in India è scesa drasticamente del 61,5% nel febbraio 2020 (tempo pre-pandemico) al 3,35% nell'aprile 2020. Il numero minimo di donazioni 8.037 nell'India centrale è stato visto in aprile quando le restrizioni di blocco nel paese erano le più severe.

Segmentazione del mercato dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia globale:

Il rapporto sul mercato dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia globale è segmentato in tipo di droga, tipo di malattia, canale di distribuzione e regione.

Sulla base del tipo di droga, il mercato globale del trattamento emoglobinopatia farmaci è segmentato in analgesici, antibiotici, ace inibitori, idrossiurea, e altri. Di cui, il segmento analgesico dovrebbe dominare il mercato a causa dell'aumento del lancio del prodotto.

Sulla base del tipo di malattia, il mercato globale del trattamento dell'emoglobinopatia farmaci è segmentato in talassemia, malattia delle cellule solletiche, e altre malattie varianti Hb. Tra questi, il segmento di malattia delle cellule solletiche è previsto per dominare il mercato nel periodo previsto a causa di crescenti trattamenti per questa malattia.

Sulla base del canale di distribuzione, il mercato globale del trattamento emoglobinopatia farmaci è segmentato in farmacie ospedaliere, farmacie al dettaglio e farmacie online. Tra questi, il segmento delle farmacie ospedaliere dovrebbe dominare il mercato nel periodo previsto a causa del crescente numero di farmacie ospedaliere per l'ottenimento di droga.

Sulla base della regione, il mercato globale del trattamento emoglobinopatia farmaci è segmentato in Nord America, America Latina, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa. Di cui, il segmento Nord America dovrebbe dominare il mercato a causa del crescente lancio di prodotti in questa regione.

Tra tutte le segmentazioni, il segmento del tipo di droga ha il più alto potenziale a causa dell'aumento delle attività di ricerca e sviluppo da parte dei principali attori del mercato. Ad esempio, il 19 ottobre 2021, The U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato una pillola di combinazione contenente celecoxib e tramadol (Seglentis) per il trattamento degli adulti con dolore acuto abbastanza grave da richiedere un analgesico oppioide e per cui i trattamenti alternativi non riescono a fornire un adeguato sollievo dal dolore. Celecoxib è un farmaco antinfiammatorio non steroideo e tramadol è un agonista oppioide. Seglentis contiene 56 mg di celecoxib e 44 mg di tramadol. È prodotto da Esteve Pharmaceuticals, S.A., una società farmaceutica internazionale spagnola.

Mercato mondiale delle droghe per il trattamento dell'emoglobinopatia Analisi sezionale trasversale:

L'introduzione di nuovi prodotti e tecnologie nel trattamento dell'emoglobinopatia da parte dei principali operatori del mercato in Europa dovrebbe guidare la crescita del segmento del tipo di malattia nella regione. Ad esempio, il 28 aprile 2023, Akebia Therapeutics, Inc., una società biofarmaceutica statunitense, ha ricevuto l'approvazione dalla Commissione europea per commercializzare il suo fattore ipoxia-inducibile prolyl hydroxylase inibitore Vafseo in Europa. Vafseo (vadadustat) è stato approvato come trattamento una volta al giorno per l'anemia negli adulti sulla dialisi cronica di manutenzione. L'approvazione è applicabile a tutti i 27 Stati membri dell'Unione europea e Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Vadadustat è approvato per l'uso per trattare l'anemia in 32 paesi. L'inibitore dell'ipoxia-inducible factor prolyl hydroxylase orale è stato approvato in 150 mg, 300 mg e 450 mg compresse dalla CE. L'approvazione si basa sulle prove di fase 3 effettuate su 7,500 adulti sulla dialisi trattata per l'anemia.

Mercato dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia globale: sviluppi chiave

Il 18 ottobre 2021, Esteve, una società farmaceutica internazionale basata sulla Spagna, ha annunciato la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Seglentis (celecoxib and tramadol hydrochloride), un prodotto proprietario sviluppato dal team R&D di Esteve. Si tratta di un innovativo prodotto di prima classe composto da una forma cocristalica di celecoxib (un antinfiammatorio) e tramadol (un analgesico) per il trattamento del dolore acuto negli adulti. Questo è il primo prodotto di ricerca proprietario di ESTEVE ad entrare nel mercato degli Stati Uniti. Seglentis è il nome commerciale per compresse che contengono un co-cristallo composto da celecoxib e tramadol cloridrato. Si tratta di un nuovo analgesico progettato per la gestione del dolore acuto in un approccio di trattamento multimodale che mira a quattro meccanismi complementari di sollievo dal dolore. Offre una nuova opzione di trattamento per la gestione del dolore acuto allineato con l'analgesia multimodale ora considerato standard di cura.

Il 22 marzo 2021, Pacira BioSciences, Inc., una società farmaceutica statunitense, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la presentazione della sua nuova applicazione farmacologica complementare (sNDA) alla ricerca di espansione dell'etichetta EXPAREL per includere l'uso nei pazienti 6 anni di età e più vecchi per l'infiltrazione monodose per produrre analgesia post-chirurgica. Con questa approvazione, EXPAREL è il primo e unico FDA ha approvato a lungo termine analgesico locale per la popolazione pediatrica giovane come età sei. La sNDA si basava sui dati positivi dello studio di fase 3 PLAY dell'infiltrazione EXPAREL nei pazienti pediatrici sottoposti a interventi chirurgici. I risultati complessivi sono stati coerenti con i profili farmacocinetici e di sicurezza per i pazienti adulti senza problemi di sicurezza identificati ad una dose di 4 mg/kg. Lo studio PLAY ha iscritto 98 pazienti per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di EXPAREL per due gruppi di pazienti: pazienti dai 12 ai 17 anni e pazienti dai 6 ai 12 anni. Per la guida della FDA degli Stati Uniti, gli obiettivi principali dello studio PLAY erano di valutare la farmacocinetica e la sicurezza di EXPAREL.

Il 1o luglio 2023, l'India lanciò la missione nazionale di eliminazione dell'anemia delle falci che mirava a schermare più di sette giovani tribali crori in modo che la malattia debilitante possa essere rilevata presto e gestita con terapie. La missione, annunciata nel bilancio dell'Unione all'inizio del 2023, si concentra sulla creazione di consapevolezza e la proiezione universale delle persone nel gruppo di età 0-40 anni nelle aree tribali in 278 distretti in 17 stati. Il governo prevede di eliminare la malattia entro il 2047. Questa missione include la distribuzione della scheda di stato genetico delle cellule solletiche ai beneficiari che salverebbero vite di bambini e famiglie colpite dalla malattia. Il governo ha anche stabilito centri integrati per l'emofilia e le emoglobinopatie in 22 distretti tribali per il trattamento e la diagnosi dei pazienti.

Il 21 giugno 2022, Precision BioSciences, Inc., una società di biotecnologie statunitense, ha annunciato di essere entrata in un'esclusiva azienda mondiale di genetica in vivo per l'editing della ricerca e la collaborazione e l'accordo di licenza con Novartis AG, società sanitaria globale con sede in Svizzera . Nell'ambito dell'accordo, Precision BioSciences, Inc svilupperà una nucleasi ARCUS personalizzata che sarà progettata per inserire, in vivo, un transgene terapeutico in una posizione sicura del porto nel genoma come potenziale opzione di trattamento trasformativo di una volta per le malattie, tra cui alcune emoglobinopatie come malattia delle cellule solletiche e beta thalassemia. Mentre Novartis AG si assume la responsabilità di tutte le successive attività di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione. La precisione riceverà un pagamento anticipato di 75 milioni di dollari ed è ammissibile ricevere fino a un importo complessivo di circa 1,4 miliardi di dollari in pagamenti aggiuntivi per le future pietre miliari.

Mercato mondiale delle droghe per il trattamento dell'emoglobinopatia: Tendenze chiave

Aumentare gli studi clinici per il trattamento di emoglobinopatia

Le attività di ricerca e sviluppo per il trattamento di emoglobinopatia possono guidare la crescita del mercato. Il 6 novembre 2021, Bristol Myers Squibb, un'azienda farmaceutica multinazionale statunitense, e Acceleron Pharma Inc., un'azienda biofarmaceutica statunitense, ha annunciato i primi dati dello studio di Fase 2 BEYOND che valuta Reblozyl (luspatercept-aamt), un'agente di maturazione erythroid di prima classe, oltre al miglior supporto per i pazienti adulti. I risultati hanno dimostrato che il 77,7% dei pazienti trattati con Reblozyl ha raggiunto un aumento di emoglobina (≥1.0 grammo/decilitro) rispetto al 0% dei pazienti nel braccio placebo. Cambiamenti dei risultati riportati dal paziente anche correlati con aumenti di emoglobina.

Strategie come accordo da parte dei principali attori del mercato

Strategie come accordo tra i principali attori del mercato possono guidare la crescita del mercato. L'8 settembre 2020, Global Blood Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica statunitense, ha annunciato che è entrata in un accordo esclusivo con Biopharma-Middle East e Africa, società farmaceutica basata su UAE per distribuire compresse Oxbryta (voxelotor) in Bahrain, Kuwait, Oman, Qatar, Arabia Saudita e UAE, collettivamente conosciuta come la regione del Gulf Cooperation Council (GCC). Ci sono stimati per essere più di 100.000 persone età 12 anni e più vecchio in questa regione che vive con malattia delle cellule solletiche (SCD). Oxbryta è una terapia orale una volta per giorno che inibisce direttamente la polimerizzazione dell'emoglobina, la causa principale del malato e la distruzione dei globuli rossi in SCD.

Mercato mondiale delle droghe per il trattamento dell'emoglobinopatia: Restrizioni

Ritiro degli studi clinici

Il ritiro degli studi clinici dovrebbe ostacolare la crescita globale del mercato dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia. Per esempio, secondo le sperimentazioni cliniche sito clinici. gov uno studio è stato condotto per studiare la raccolta di cellule staminali del sangue periferico da pazienti con malattia delle cellule del solletico (scd) utilizzando plerixafor. Questo studio è stato terminato il 7 aprile 2023 come la sicurezza e l'efficacia di plerixafor in pazienti SCD adulti e pediatrici era un sconosciuto quando è stato iniziato. Quindi reclutare pazienti senza un'opzione terapeutica non era eticamente giustificabile.

Per controbilanciare questa valutazione restrittiva, corretta sicurezza ed efficacia dovrebbe essere effettuata per evitare il ritiro dello studio.

Disponibilità di trattamenti alternativi

La disponibilità di trattamento alternativo come il midollo osseo dovrebbe ostacolare la crescita globale del mercato dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia. Trapianto di midollo è solo un trattamento affidabile per l'emoglobinopatia come la maggior parte delle opzioni di trattamento che sono disponibili concentrarsi sulla riduzione dei sintomi dei disturbi. Ad esempio, secondo i dati pubblicati dalla Health Resources and Services Administration, un'agenzia governativa degli Stati Uniti, in, 13 giugno 2023, nel 2021, 5.073 non correlati e 4.276 trapianti di midollo osseo correlati e di sangue del cavo sono stati eseguiti negli Stati Uniti. Il registro donatori contiene più di 9 milioni di potenziali donatori negli Stati Uniti. Quasi 268,000 unità di sangue cordino sono sul registro donatori. Questo totale comprende più di 111.000 unità dell'inventario nazionale del sangue del cordone (NCBI), con più di 3.000 unità NCBI aggiunte nel 2022.

Per contrastare questa moderazione, dovrebbe essere diffusa maggiore consapevolezza sui vantaggi dei farmaci per il trattamento dell'emoglobinopatia.

Mercato mondiale delle droghe per il trattamento dell'emoglobinopatia- Giocatori chiave

I principali attori che operano nel mercato globale del trattamento dell'emoglobinopatia includono Bristol-Myers Squibb Company, GlycoMimetics Inc., Pfizer Inc., Anthera Pharmaceuticals Inc., Eli Lilly and Company, Mast Therapeutics, Daiichi San Inckyo Company Ltd., Novartis International AG, Bluebird Bio Inc., HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

*Definizione: L'emoglobinopatia è un gruppo di disturbi del sangue ereditari che coinvolgono un'anomalia nella struttura dell'emoglobina. Questi disturbi includono sia la malattia delle cellule solletiche (SCD) e la talassemia. Sintomi comuni della condizione, includono dolore grave, mancanza di respiro, milza allargata e problemi di crescita nei bambini. Altri tipi di emoglobinopatie legate alle varianti di emoglobina strutturale sono HbS, HbE e HbC. Le manifestazioni cliniche altamente variabili delle emoglobinopatie variano da anemia ipocromatica lieve a malattia ematologica moderata a anemia grave, permanente, dipendente dalla trasfusione con coinvolgimento multiorgan. Farmaci per trattare i sintomi di emoglobinopatia includono analgesici, antibiotici, ACE inibitori e idrossiurea. Secondo i dati del National Center for Biotechnology Information, più del 90% dei pazienti attualmente sopravvivono all'età adulta. I pazienti trattati in modo ottimale hanno una durata di vita prevista da 50 a 60 anni.