MERCATO DEL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE ANALYSIS

Il mercato mondiale del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne è stato valutatoUS$ 2.787.6 Mnnel 2022 e si prevede di raggiungere un valore diUS$ 63,519.4 Mndi2030aCAGR del 47,85%tra2023 e 2030. Il mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne sta vivendo una forte crescita a causa dell'aumento della prevalenza della distrofia muscolare di Duchenne e aumento della domanda di nuovi farmaci o terapie. Inoltre, l'aumento della ricerca e dello sviluppo (R&D) e l'aumento della consapevolezza tra le persone su DMD e farmaci / terapie disponibili è previsto per aumentare la crescita del mercato. Tuttavia, fattori come la mancanza di standardizzazione e regole severe e regolamenti dovrebbero ostacolare la crescita del mercato.

Mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne globale: Imposte regionali

Sulla base della geografia, il mercato mondiale del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne è segmentato in Nord America, Europa, Asia Pacifico, America Latina e Medio Oriente & Africa.

Tra le regioni, l'America del Nord dovrebbe ottenere la massima quota sul mercato nel corso del periodo previsto a causa dell'aumento del peso della malattia di Duchenne distrofia muscolare, introduzione di nuove terapie, alta spesa sanitaria, e aumento della consapevolezza tra le persone nella regione. Per esempio, i giocatori di mercato si concentrano sul lancio di nuovi farmaci o terapie per il trattamento di DMD. Nel maggio 2022, Elamipretide ricevette Orphan Drug Designation dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

L'Europa dovrebbe anche testimoniare una crescita significativa nel trattamento globale della distrofia muscolare di Duchenne mercato a causa dell'aumento della prevalenza di DMD, aumento della consapevolezza tra le persone, aumento della domanda di terapie sicure ed efficaci nella regione. Per esempio, con l'aumento della consapevolezza tra le persone su DMD, la domanda di nuovi farmaci o terapie sta anche aumentando con un ritmo rapido. Secondo l'Agenzia Europea dei Medicinali, DMD ha colpito meno di 0,5 in 10.000 persone nell'Unione Europea. Questo è stato equivalente a un totale di meno di 26.000 persone, ed è al di sotto del soffitto per la designazione orfana, che è 5 persone in 10.000.

Figura 1. Global Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market Share (%), per Regione, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Driver per il mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne Global:

Aumento dell'onere della DMD per aumentare la crescita del mercato

Uno dei fattori chiave previsti per aumentare la crescita del mercato mondiale del trattamento della distrofia muscolare Duchenne nel periodo di previsione è l'aumento della prevalenza della distrofia muscolare Duchenne. Tale onere elevato di DMD porta ad un aumento della domanda di farmaci sicuri ed efficaci o terapie in tutto il mondo. Secondo l'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari (NORD), la distrofia muscolare di Duchenne è una malattia muscolare rara, ma è una delle condizioni genetiche più frequenti che interessano circa una su 3.500 nascite maschili in tutto il mondo. Si stima che circa 20.000 bambini siano diagnosticati con DMD in tutto il mondo ogni anno.

Alta domanda di nuovi farmaci / terapie per sostenere la crescita del mercato

Un altro fattore che sta guidando la crescita del mercato mondiale del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne è l'aumento della domanda di nuovi farmaci o terapie in tutto il mondo per aumentare la consapevolezza tra le persone. Ad esempio, i giocatori del mercato si concentrano sul lancio di nuovi farmaci o terapie per il trattamento di DMD. Nell'agosto 2020, NS Pharma riceve l'approvazione della FDA statunitense per viltolarsen (Viltepso) per il trattamento del paziente con DMD. L'agente è stato concesso l'approvazione accelerata tramite la sua revisione prioritaria, pista veloce, farmaco orfano, e le denominazioni di malattie rare dopo la sua nuova applicazione farmaco è stato accettato all'inizio di quest'anno.

Mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne globale Opportunità:

L'aumento della ricerca e dello sviluppo (R&D) dovrebbe offrire opportunità di crescita significative per i giocatori nel trattamento globale della distrofia muscolare di Duchenne mercato. Ad esempio, nel gennaio 2023, Regenxbio iniziò a reclutare pazienti per lo studio clinico di Fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di RGX-202, una terapia genica investigativa per DMD. Regenxbio sta anche reclutando pazienti DMD di età 12 o più giovane per uno studio osservazionale sullo schermo per gli anticorpi contro la variante adeno-associated virus 8 (AAV8), il vettore virale utilizzato in RGX-202. RGX-202 è concesso lo stato di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA).

Aumento della consapevolezza tra le persone circa DMD e farmaci disponibili / terapie è previsto per offrire opportunità di crescita significative per i giocatori nel trattamento globale di distrofia muscolare Duchenne mercato. Ad esempio, ogni anno, la Giornata Mondiale della Consapevolezza di Duchenne si svolge il 7 settembre. In questo giorno, molte organizzazioni governative e non governative di tutto il mondo sensibilizzano la Duchenne Muscular Dystrophy. Ogni anno, World Duchenne Organisation pone un tema speciale per il giorno che merita più attenzione. Il Giorno della Consapevolezza è creato per affrontare questa mancanza di consapevolezza e sostenere le persone con la malattia.

Trattamento della distrofia muscolare di Duchenne globale Mercato Tendenze:

L'aumento del numero di studi clinici è una tendenza recente

C'è stato un significativo aumento nella scoperta e nello sviluppo di farmaci farmaceutici. Le prove cliniche vengono condotte in tutto il mondo per valutare i potenziali trattamenti per DMD. Le aziende farmaceutiche e i produttori di droga in tutto il mondo hanno completato il numero di studi clinici per DMD negli ultimi anni. Inoltre, più candidati potenziali sono attualmente in Fase II e III in tutto il mondo. Questa tendenza dovrebbe continuare nel periodo previsto.

Introduzione di nuovi farmaci / terapie è un'altra tendenza

I giocatori sul mercato si concentrano sullo sviluppo e sul lancio di farmaci/terapies sicuri ed efficaci per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Inoltre, i giocatori del mercato si stanno concentrando sul lancio di tecnologia o tecnologie di skipping exon (exon skipping è un approccio di trattamento per le persone con DMD), che è un fattore significativo che aumenta la crescita del mercato. Questa tendenza dovrebbe continuare nel periodo previsto.

Mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne globale Limiti:

Mancanza di standardizzazione per ostacolare la crescita del mercato

La mancanza di standardizzazione per misurare l'efficacia clinica in tutte le fasi di DMD è uno dei fattori vitali che si aspettano di ostacolare la crescita del mercato globale disastrofia muscolare Duchenne. Ci sono alcuni studi clinici in corso in DMD, che utilizzano le diverse misure di esito per quantificare la progressione della malattia, tra cui il test di 6 minuti a piedi, l'esecuzione dell'arto superiore, il tempo preso per salire dal pavimento, il tempo preso per salire quattro gradini, e la scala di valutazione ambulatorio della stella nord. C'è bisogno di altre misure di esito migliori che possono catturare la progressione tra le fasi di agguato e non ambulatoriale della malattia.

Quadro normativo stretto per ostacolare la crescita del mercato

Un altro fattore che sta ostacolando la crescita del mercato mondiale del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne è le severe regole e regolamenti. L'approvazione di nuovi farmaci o terapie da parte di agenzie di regolamentazione, come la US FDA e l'Agenzia Europea dei Medicinali hanno severe regole e regolamenti per le approvazioni della droga e molte procedure. Così, pochissime aziende (le aziende farmaceutiche spendono enormi quantità sulla R&D dei farmaci) vengono di fronte per la nuova ricerca di droga per le malattie rare perché ha bisogno di fondi più grandi.

Figura 2. Global Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market Share (%), da approccio terapeutico, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne globale Segmentazione:

Il rapporto di mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne globale è segmentato in Approccio terapeutico e Tipo di trattamento, Utente finale e Geografia.

Sulla base di Approccio terapeutico e trattamento Tipo, il mercato è segmentato in Terapie Molecolari (Mutation Suppression and Exon Skipping), Terapia steroide (Corticosteroidi), farmaci anti-infiammatori non steroidei (NSAIDs), e altri approcci terapeutici e tipi di trattamento. Terapie a base molecolare ulteriormente segmentato in Mutation Suppression e Exon Skipping. Di cui, Scialpinismo di Exon Segmento si prevede di dominare il mercato nel periodo previsto e questo è attribuito all'introduzione di nuove tecnologie di salto exon. Circa il 50-90% dei pazienti affetti da mutazioni DMD può beneficiare rispettivamente di skipping a singolo e di skipping multi-exon.

Terapia steroide (Corticosteroidi) Segmento si prevede anche di assistere a una crescita significativa nel prossimo futuro e questo è dovuto all'aumento della domanda di corticosteroidi. La terapia farmacologica del corticosteroide è lo standard di cura in DMD che mira a controllare i sintomi e la progressione della malattia lenta attraverso una potente azione anti-infiammatoria.

Sulla base di Utente finale, il mercato è segmentato in ospedali e cliniche, centri ambulatoriali e altri utenti finali. Di cui, Ospedali/Clinici Segmento si prevede di dominare il mercato nel periodo previsto e questo è attribuito all'aumento della prevalenza o dell'onere di DMD.

Centri ambulatoriali Segmento si prevede anche una forte crescita nel prossimo futuro e questo è dovuto all'aumento del numero di interventi ambulatoriali. I pazienti con distrofia muscolare di Duchenne richiedono un intervento chirurgico minore da eseguire e necessita solo di una cura primaria.

Mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne globale: Chiave Sviluppo

Nell'aprile del 2022, Pfizer Inc. programmato per aprire i primi siti degli Stati Uniti nello studio di Fase III valutare la terapia investigativa del gene mini-distrofina, fordadistrogene movaparvovec, in pazienti ambulatori con distrofia muscolare di Duchenne.

Nel febbraio 2021, Sarepta Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato AMONDYS 45 (casimersen). AMONDYS 45 è un oligonucleotide antisense della piattaforma fosforodiamidate morpholino oligomer (PMO), per il trattamento di DMD in pazienti con una mutazione confermata misurabile a exon 45 skipping.

Nel febbraio 2021, il procuratore distrettuale (DA) degli Stati Uniti ha approvato Sarepta Therapeutics' Amondys 45 (casimersen iniettabile), un oligocleotide antisenso per il trattamento delle persone con Duchenne Muscular Dystrophy.

Mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne globale: Aziende chiave

Il mercato del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne è altamente competitivo. Questo è attribuito all'aumento della domanda di trattamento DMD sicuro ed efficace, di conseguenza, i giocatori del mercato si concentrano sul lancio di nuovi prodotti sul mercato.

Alcuni dei protagonisti del mercato mondiale del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne sono Pfizer Inc., Fibrogen Inc., BioMarin, Sarepta Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, PTC Therapeutics, NS Pharma Inc., Nobelpharma Co. Ltd., Bristol-Myers Squibb e Eli Lilly and Company.

*Definizione: Duchenne distrofia muscolareè una forma di distrofia muscolare. È causato da un gene difettoso per la distrofina (una proteina nei muscoli). È un disturbo genetico caratterizzato da progressiva degenerazione muscolare e debolezza a causa delle alterazioni della distrofina (una proteina) che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari.