MERCATO DEL TRATTAMENTO DELLA CISTINOSI ANALYSIS

La cistinosi è una condizione caratterizzata dall'accumulo della cistina (aminoacido) all'interno delle cellule. L'alta quantità di cistina danneggia le cellule e spesso forma cristalli che possono danneggiare i tessuti e gli organi. Gli occhi e i reni sono principalmente suscettibili di danni; tuttavia, il pancreas, i muscoli, i testicoli e la tiroide possono anche essere colpiti. La cistinosi è classificata in tre tipi diversi; la cistinosi nefropatica, non nefropatica o oculare e intermedia. La cistinosi nefropatica (infantile) è la forma più grave e comune della cistinosi. Sindrome di Fanconi renale e fallimento della crescita sono di solito i primi sintomi evidenti di questo disturbo. La cistinosi intermedia è caratterizzata da sintomi simili a quelli della cistinosi nefropatica. Tuttavia, questi sintomi non sono prominenti fino all'età di 8-20 anni. Cistinosi non nefropatica colpisce generalmente gli adulti durante l'età media con disturbi dell'occhio. La malattia del rene non si verifica in questi individui. Gli individui con cistinosi non nefropatica sviluppano fotofobia a causa dell'accumulo di cristalli cistina negli occhi.

Tutti e tre i tipi di cistinosi si verificano a causa di mutazioni nel gene CTNS. Le mutazioni nel gene CTNS causano carenza di una proteina di trasporto chiamata cistinosina. Cystinosin normalmente sposta la cistina dai lysosomes, che sono comparti nella cella che riciclano e digeriscono materiali. Defetti in cistinosina, permette l'accumulo di cistina e forma cristalli nei lysosomes e la sua accumulo danneggia le cellule negli occhi e reni. Secondo i National Institutes of Health (NIH), la cistinosi colpisce circa 1 su 100.000 a 200.000 neonati a livello globale. La cistinosi è la causa più comune della sindrome di Fanconi renale nei bambini e rappresenta quasi il 5% di tutti i casi di infanzia di insufficienza renale. Sindrome di Fanconi, un raro disturbo della funzione tubule renale provoca quantità in eccesso di potassio, acido urico, glucosio, fosfati, bicarbonato e alcuni aminoacidi escreto nell'urina. La terapia depleting Cysteine può ridurre significativamente i livelli di cisteina all'interno delle cellule. Migliora la crescita e riduce i danni ai reni nei bambini. La terapia sintomatica tratta la sindrome del Fanconi renale con un'elevata assunzione di elettroliti e fluidi per prevenire la disidratazione del corpo estrema. Il bicarbonato di sodio, il potassio, il citrato di sodio e il magnesio possono contribuire a mantenere la stabilità standard dell'elettrolita. Acetil Gli inibitori della collinesterasi (ACE) vengono utilizzati a volte anche per limitare la crescita della malattia renale.

Dinamica del mercato del trattamento della cistinosi

Diversi contributi governativi per sostenere la diagnosi e il trattamento della cistinosi sta aumentando la crescita del mercato. Ad esempio, nel 2013, la Cystinosis Research Foundation ha assegnato sei borse di studio del valore di US $1,29 milioni ai ricercatori di Cystinosis per lo sviluppo di trattamenti migliori e una cura per la malattia. Organizzazioni come Cystinosis Research Network sono responsabili di diffondere la consapevolezza riguardo alla malattia celebrando Cystinosis Awareness Day il 7 maggio ogni anno. Inoltre, l'approvazione del prodotto da parte della Food and Drug Administration (FDA) dovrebbe aumentare la crescita del mercato del trattamento della cistinosi nel periodo previsto. Nel 2013, la FDA ha approvato la formulazione ritardata di rilascio di cisteamina bitartrate (DR-C) per i pazienti di età superiore a 6 anni, e l'etichetta è stata ampliata nel 2015 per includere bambini di età di due anni. Cysteamine è un agente che elimina la cistina che riduce i livelli di cistina nelle cellule. Ha dimostrato di essere efficace nel prevenire o ritardare il fallimento renale e migliorare la crescita dei bambini con la cistinosi. Nel 2013, la FDA ha approvato Cystaran (soluzione oftalmica di cisteamina) per il trattamento dell'accumulo di cristallo di cistina corneale. Il trattamento con Cystaran dovrebbe essere avviato non appena i cristalli di cistina si trovano all'interno delle corneas. La mancanza di attenzione alla R&D a causa del basso tasso di prevalenza e opzioni di trattamento limitate può influire negativamente sul trattamento della cistinosi.

Trattamento Cystinosis Mercato Insights Regional

La segmentazione regionale del mercato del trattamento Cystinosis da parte di Coherent Market Insights, comprende Nord America, America Latina, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa. Nord America è il previsto per dominare il mercato del trattamento della cistinosi. Secondo un articolo pubblicato da Cystinosis Research Network, circa 15 nuovi casi di cistinosi nefropatica vengono diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti. Inoltre, la rete lavora anche per aumentare la consapevolezza sulla malattia tra la popolazione regionale. L'alto tasso di prevalenza della cistinosi in Europa dovrebbe guidare la crescita del mercato del trattamento della cistinosi nella regione. Secondo i National Institutes of Health (NIH), la cistinosi colpisce 1 su 26.000 persone in Francia.

Cystinosis Trattamento Mercato Paesaggio competitivo

I giocatori chiave che operano nel mercato del trattamento della cistinosi includono Avrobio, Inc., Gilead, Mylan N.V., Novartis AG e Orizon Pharma Plc. Le aziende del mercato del trattamento della cistinosi si concentrano sul nuovo sviluppo del prodotto per ottenere una quota di fatturato maggiore. Ad esempio, Avrobio Inc. sta progettando di avviare lo sviluppo clinico di due candidati alla terapia genica per la cistinosi e Malattia di Gaucher entro la metà del 2019.

Cystinosis Trattamento Mercato Tassonomia

Sulla base del trattamento, il mercato del trattamento della cistinosi è segmentato in:

• Terapia depleting Cysteine
• Terapia sintomatica
• Trapianto renale

Sulla base degli utenti finali, il mercato del trattamento della cistinosi è segmentato in:

• Ospedali
• Cliniche Specializzate
• Altri

Sulla base della regione, il mercato del trattamento della cistinosi è segmentato in:

• Nord America
• America Latina
• Europa
• Asia Pacifico
• Medio Oriente
• Africa