CRISPR MERCATO GENOMICO DEL CURE ANALISI

La dimensione globale del mercato della cura genomica CRISPR dovrebbe raggiungere US$ 11.71 Bn entro il 2030, da US$ 3.18 Bn nel 2023, ad un CAGR del 20,5% durante il periodo di previsione. CRISPR è una tecnologia rivoluzionaria che ha il potenziale di curare una vasta gamma di malattie, tra cui cancro, HIV e anemia cellulare solletico. Il mercato è guidato dalla crescente domanda di medicina personalizzata, dalla crescente prevalenza delle malattie croniche, e dal crescente sostegno del governo alla ricerca dell'editing genico.

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Ripeti) è una tecnologia di editing genomica che consente di apportare modifiche precise al DNA. Il mercato della cura genomica CRISPR ha visto una crescita enorme negli ultimi anni come gli scienziati esplorano nuove applicazioni terapeutiche per varie malattie genetiche. CRISPR consente di modificare o correggere il materiale genetico esistente in una posizione specifica e offre un potenziale promettente come cura per le condizioni causate da mutazioni o cambiamenti nei geni singoli o multipli. Con gli studi clinici e la ricerca in corso, la tecnologia CRISPR potrebbe trasformare la medicina genetica e contribuire a trattare le condizioni precedentemente incurabili come la malattia delle cellule del solletico, la fibrosi cistica e diversi tipi di cancro.

Global CRISPR Genomic Cure Market Insights Regional

• Nord America dovrebbe essere il più grande mercato per CRISPR cura genomica durante il periodo di previsione, che rappresenta oltre il 45,0% della quota di mercato nel 2022. La crescita del mercato in Nord America è attribuita alla prima adozione di nuove tecnologie nella regione e alla presenza di un gran numero di aziende farmaceutiche e biotecnologiche.
• Europa Il mercato dovrebbe essere il secondo più grande mercato per la cura genomica CRISPR, che rappresenta oltre il 30,3% della quota di mercato nel 2022. La crescita del mercato in Europa è attribuita al crescente sostegno del governo per la ricerca gene-editing e alla presenza di un gran numero di istituzioni accademiche.
• Asia Pacifico Il mercato dovrebbe essere il mercato in crescita più rapida per la cura genomica CRISPR, con una CAGR di oltre il 25,6% durante il periodo di previsione. La crescita del mercato in Asia Pacifico è attribuita alla crescente prevalenza di malattie croniche, alla crescente domanda di medicina personalizzata, e al crescente sostegno del governo per la ricerca genera-editing.

Figura 1. Global CRISPR Genomic Cure Market Share (%), per Regione, 2023

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Vista analitica

• Il mercato globale della cura genomica CRISPR è guidato dai progressi nei sistemi di consegna CRISPR e dalle nucleasi Cas che hanno reso la modifica del gene più precisa ed efficiente per le applicazioni terapeutiche. Aumentare gli investimenti pubblici e privati per accelerare le attività di ricerca e sviluppo forniscono una grande opportunità di crescita. Tuttavia, le sfide intorno alla risposta immunitaria, e la modifica off-target, rimangono fattori di restrizione che ostacolano la traduzione clinica. I progressi nei metodi di consegna nanoparticella-mediati e nuovi strumenti di regolazione del gene potrebbero aiutare ad affrontare alcuni dei limiti tecnici, che a sua volta forniscono interessanti opportunità. Nel complesso, il mercato è pronto per una forte crescita a lungo termine, in quanto questa tecnologia dirompente si avvicina a fornire farmaci che cambiano la vita.

Driver per il mercato genomico CRISPR Global

• Precisione e Versatilità: La tecnologia CRISPR-Cas9 offre capacità di editing genico precise ed efficienti. Consente agli scienziati di mirare e modificare i geni specifici all'interno del genoma di un organismo, consentendo potenziali cure per varie malattie genetiche. Questa precisione e versatilità hanno attirato notevole attenzione e investimenti in campo.
• Potenziale per il trattamento delle malattie genetiche: Le cure genomiche basate su CRISPR hanno un'immensa promessa per il trattamento di una vasta gamma di malattie genetiche, comprese quelle precedentemente considerate non trattabili. Correggendo o modificando i geni difettosi responsabili dei disturbi genetici, CRISPR offre il potenziale delle terapie trasformative e della medicina personalizzata.
• Aumentare la prevalenza di disturbi genetici: La prevalenza di disturbi genetici in tutto il mondo è significativa, con milioni di individui affetti da varie condizioni. Questi disturbi spesso provocano una significativa morbilità e mortalità. La necessità di trattamenti efficaci ha spinto l'interesse a cure genomiche basate su CRISPR come una soluzione potenziale. Ad esempio, nell'aprile del 2021, i Centers for Disease Control and Prevention (CDC) hanno riferito che la sindrome di Down colpisce quasi 6.000 bambini nati negli Stati Uniti ogni anno, che è uno in ogni 700 bambini, e quasi 23.000-29.000 bambini soffrono in India dalla sindrome di Down ogni anno, che è uno in ogni 831.
• Attività di investimento e di ricerca: La tecnologia CRISPR ha attirato notevoli investimenti sia dal settore pubblico che privato. Il finanziamento è stato diretto alla ricerca e allo sviluppo di terapie basate su CRISPR, alimentando progressi e accelerando la traduzione di queste tecnologie in applicazioni cliniche. Ad esempio, nel febbraio 2022, Synthego, la società di ingegneria del genoma, annunciò che aveva raccolto 200 milioni di dollari di capitale di crescita, tra cui un finanziamento della serie E guidato da Perception Advisors, per accelerare il campo dei farmaci basati su CRISPR.

Opportunità di mercato genomica del CRISPR

• Sviluppo delle terapie mirate: La tecnologia CRISPR consente un editing genetico preciso e mirato, offrendo opportunità di sviluppare terapie che affrontano specificamente la causa genetica sottostante di una malattia. Questo apre possibilità per trattamenti altamente efficaci con minimi effetti off-target.
• Espansione alle Malattie Rare: Le cure genomiche basate su CRISPR offrono una soluzione valida per le malattie genetiche rare che hanno opzioni di trattamento limitate. Queste malattie spesso influenzano le piccole popolazioni dei pazienti, ma l'alta necessità medica non metrica e il potenziale per la medicina personalizzata li rendono bersagli attraenti per le terapie basate su CRISPR.
• Avanzamenti in Oncologia: CRISPR presenta opportunità nel campo dell'oncologia consentendo lo sviluppo di nuove terapie tumorali. L'editing genetico può essere utilizzato per mirare mutazioni cancer-causing, migliorare la risposta immunitaria del corpo contro i tumori, o sviluppare sistemi di consegna più efficaci della droga. Questi approcci tengono la promessa per migliorare i trattamenti del cancro e migliori risultati del paziente. Ad esempio, nel marzo 2021, la ERS Genomics di Dublino concesse il brevetto CRISPR-Cas9 ad una start-up biotech giapponese, Setsuro Tech. Setsuro La tecnologia sta sviluppando modelli cellulari e animali basati su questa tecnologia, che a sua volta dovrebbe aumentare l'adozione della tecnologia CRISPR-Cas9 nel paese, portando a una significativa generazione di ricavi nel prossimo futuro.
• Miglioramenti della terapia genetica: La tecnologia CRISPR può essere integrata con approcci di terapia genica esistenti, migliorandone l'efficacia. Ad esempio, CRISPR può essere utilizzato per modificare le cellule derivate dal paziente ex vivo prima della rifusione, consentendo la correzione o la rottura mirati del gene. Questa combinazione di CRISPR e terapia genica ha il potenziale per migliorare il tasso di successo dei trattamenti e espandere la loro applicabilità.

CRISPR globale Mercato genomico della cucina Tendenze

• Aumentare le procedure cliniche: Il numero di studi clinici che utilizzano terapie genomiche basate su CRISPR è stato in costante aumento. I ricercatori stanno conducendo prove per valutare la sicurezza e l'efficacia delle tecnologie CRISPR nel trattamento di vari disturbi genetici e tumori. Questa tendenza evidenzia il crescente interesse e l'investimento nella traduzione di CRISPR dal laboratorio alle applicazioni cliniche. Ad esempio, il primo processo negli Stati Uniti per testare una terapia del cancro fatta dalla CRISPR è stato lanciato nel 2019 presso l'Università della Pennsylvania. Lo studio, finanziato in parte dal NSC (National Cancer Institute), sta testando un tipo di immunoterapia in cui i pazienti possiedono cellule immunitarie sono geneticamente modificate per meglio vedere e uccidere il loro cancro.
• Espansione delle Indicazioni: Inizialmente, le terapie basate su CRISPR si concentravano sulle malattie monogene, dove una singola mutazione genica causa il disturbo. Tuttavia, c'è una tendenza ad esplorare il potenziale di CRISPR nel trattamento di malattie complesse con componenti genetici multifattori. I ricercatori stanno studiando l'applicazione di CRISPR in aree come malattie cardiovascolari, disturbi neurodegenerativi e malattie infettive. Ad esempio, nel luglio del 2022, una carità del Regno Unito (The British Heart Foundation) forniva 36 milioni di dollari a un team internazionale per sviluppare trattamenti innovativi per l'editing di geni per malattie cardiache ereditate. Le recenti tecniche di editing genico, in particolare la tecnologia CRISPR, hanno offerto diverse opportunità per combattere le malattie cardiovascolari.
• Avanzamenti nei sistemi di consegna: Efficace consegna dei componenti CRISPR alle celle di destinazione rimane una sfida. I ricercatori stanno attivamente sviluppando e ottimizzando vari sistemi di consegna, come vettori virali, nanoparticelle lipidi e metodi di consegna non virali, per migliorare l'efficienza e la sicurezza delle terapie basate su CRISPR. I progressi nei sistemi di consegna sono cruciali per la traduzione riuscita delle tecnologie CRISPR nella pratica clinica.
• Paesaggio della proprietà intellettuale: Il paesaggio di proprietà intellettuale che circonda le tecnologie CRISPR è stato oggetto di intenso interesse e controversie legali. Brevetti e accordi di licenza relativi a CRISPR hanno implicazioni significative per gli sforzi di commercializzazione e le dinamiche di mercato. L'ambiente di mercato e il coinvolgimento di vari stakeholder saranno plasmati dalle continue battaglie legali e dalla risoluzione delle controversie sui brevetti.

Restrizioni di mercato genomica del CRISPR globale

• Effetti off-Target e preoccupazioni di sicurezza: CRISPR-Cas9 tecnologia di editing genico, mentre altamente precisa, può ancora avere effetti off-target, portando a cambiamenti indesiderati nel genoma. Garantire la sicurezza e minimizzare gli effetti off-target delle terapie basate su CRISPR è una sfida significativa che deve essere affrontata per costruire fiducia nelle loro applicazioni cliniche.
• Sfide di consegna: Consegna efficiente e mirata dei componenti CRISPR alle celle e ai tessuti desiderati rimane un ostacolo. I sistemi di consegna devono essere ottimizzati per migliorare l'efficienza, minimizzare la risposta immunitaria, e garantire la consegna efficace degli strumenti CRISPR al sito di destinazione. Sviluppare metodi di consegna affidabili per diversi tessuti e organi è fondamentale per applicazioni cliniche di successo.
• Quadro regolamentare e considerazioni etiche: Le implicazioni etiche della tecnologia CRISPR, in particolare nell'editing della linea germinale, sollevano domande complesse e richiedono un'attenta considerazione. I quadri normativi devono affrontare queste preoccupazioni etiche, fornendo un percorso chiaro per lo sviluppo e l'uso di terapie basate su CRISPR. Il giusto equilibrio tra innovazione e utilizzo responsabile è fondamentale per la crescita del mercato.
• Sfide di proprietà intellettuale: Il campo CRISPR ha visto controversie di brevetti e complessi accordi di licenza che possono creare incertezze per aziende e ricercatori. Le sfide della proprietà intellettuale possono ostacolare il progresso della ricerca e dello sviluppo, limitando potenzialmente la disponibilità di terapie basate su CRISPR e influenzando la crescita del mercato.

Figura 2. Global CRISPR Genomic Cure Market Share (%), per applicazione, 2023

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Recenti sviluppi

Nuovi lancio del prodotto

• L'8 giugno 2023, Parse Biosciences, fornitore leader di soluzioni di sequenziamento a celle singole accessibili e scalabili, ha annunciato il lancio di CRISPR Detect, consentendo schermi CRISPR a celle singole in scala senza precedenti.
• Nel gennaio 2021 QIAGEN, fornitore di soluzioni di test molecolari, ha annunciato il lancio del Kit QIAprep&amp CRISPR e CRISPR Q-Primer Solutions, che permettono ai ricercatori di analizzare il materiale genetico modificato con velocità e efficienza senza precedenti per determinare come i loro interventi abbiano cambiato la funzione della sequenza del DNA in questione.
• Nel giugno 2020, Merck KGaA, una società leader di scienza e tecnologia, e 10x Genomics, Inc., una società di tecnologia genomica monocellulare e spaziale, ha annunciato di aver sviluppato una potente nuova opzione per esperimenti biologici.

Collaborazione e accordi

• Il 3 ottobre 2023, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., una società di biotecnologie, e Intellia Therapeutics, Inc., una società di biotecnologie, ha annunciato una collaborazione di ricerca ampliata per sviluppare ulteriori terapie di editing geni basati su CRISPR in vivo focalizzate sulle malattie neurologiche e muscolari.
• Nel mese di ottobre 2021, Merck KGaA ha annunciato che il suo settore business Life Science aveva firmato un accordo di licenza la sua tecnologia brevettata CRISPR-Cas9 a Cellecta, Inc., un fornitore di prodotti e servizi genomici funzionali con sede a Mountain View, California, Stati Uniti.
• Nel gennaio 2020, ERS Genomics Limited, che è stato formato per fornire ampio accesso alla fondazione CRISPR/Cas9 proprietà intellettuale (IP), ha annunciato di aver firmato un accordo con New England Biolabs (NEB), un leader globale nella scoperta e produzione di enzimi per applicazioni di biologia molecolare, garantendo diritti NEB per la vendita di strumenti e reagenti CRISPR/Cas9.

Le migliori aziende del Global CRISPR Genomic Cure Market

• Merck KGaA
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Origene Technologies, Inc.
• New England Biolabs
• Intellia Therapeutics, Inc.
• GenScript
• GeneCopoeia, Inc.
• Cellectis
• Mammoth Biosciences
• Bioscienze di precisione, Inc.
• Synthego Corporation
• CRISPR Terapeutica
• Horizon Discovery Group plc
• Lonza Group Ltd.
• Takara Bio Inc.

*Definizione: Il mercato globale della cura genomica CRISPR si riferisce al settore commerciale coinvolto nello sviluppo, nella produzione e nella distribuzione di prodotti e servizi terapeutici basati sulla tecnologia di editing gene CRISPR-Cas9. CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) è uno strumento rivoluzionario di editing genico che permette agli scienziati di modificare con precisione le sequenze del DNA, offrendo un enorme potenziale per il trattamento delle malattie genetiche. Il mercato comprende vari stakeholder, tra cui aziende di biotecnologia, aziende farmaceutiche, istituti di ricerca e investitori, che sono attivamente impegnati nel promuovere terapie basate su CRISPR per applicazioni cliniche. Queste terapie mirano a correggere o modificare i geni difettosi responsabili dei disturbi ereditati, potenzialmente fornendo trattamenti curativi per una vasta gamma di malattie genetiche.