CNS SPECIAL ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE MERCATO ANALISI

Oligonucleotide specifico del CNS globale Mercato – Trattamento di rottura per disturbi CNS

L'oligonucleotide antisenso svolge un ruolo importante nella sanità moderna, poiché agisce sul livello del RNA messaggero prima che la proteina sia formata per inibire l'espressione di alcuni geni causati dalle malattie.

La dimensione globale del mercato dell'oligonucleotide del CNS è stata stimata a 883,7 milioni di dollari nel 2017, e si prevede di esporre un CAGR del 24,9% nel periodo previsto (2018 – 2026).

Figura 1. Oligonucleotide specifico del CNS globale Valore di mercato (US$ Mn), per Regione, 2017

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Fonte: Analisi delle prospettive di mercato coerenti (2019)

L'aumento della prevalenza del cancro è previsto per spingere la crescita del mercato specifico dell'oligonucleotide del CNS

L'oligonucleotide specifico del CNS è usato per il trattamento dei disturbi neurodegenerativi e delle malattie rare associate. Secondo febbraio 2017, il rapporto del National Center for Biotechnology Information (NCBI), una stima che la prevalenza della paralisi cerebrale varia da 1,5 a più di 4 per 1.000 bambini da 10 a 14 anni. La prevalenza di nascita della paralisi cerebrale è di circa 2 per 1.000 nascite vive a livello globale.

Inoltre, il lancio di nuovi prodotti per le malattie rare associate ai disturbi CNS sta propellendo la crescita del mercato specifico dell'oligonucleotide del CNS nel periodo di previsione. Ad esempio, nell'ottobre 2018, Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Akcea Therapeutics, Inc. hanno ricevuto l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) per il suo nuovo farmaco TEGSEDITM (inotersen) indicato per il trattamento della polineuropaticità dell'amiloidosi transtirenica ereditaria negli adulti. Nello stesso anno, la società ha ricevuto l'approvazione dall'autorità sanitaria canadese per il nuovo farmaco TEGSEDITM (inotersen).

Tuttavia, l'alto costo del trattamento e il rischio di tossicità è previsto per ostacolare la crescita del mercato. Secondo il Journal Molecular Therapy, nel maggio 2017, Biogen ha valutato Spinraza (iniezione delnusinersen) a US$ 750,000 per il trattamento del primo anno (US$125,000 per iniezione) e US$350,000 all'anno.

Figura 2. Oligonucleotide specifico del CNS globale Quota di mercato (%), da Droga, 2018 e 2026

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Fonte: Analisi delle prospettive di mercato coerenti (2019)

Il sostegno del governo per lo sviluppo e il lancio di farmaci antisenso in Nord America dovrebbe rafforzare la crescita del mercato

Nord America detiene la posizione dominante nel mercato globale del CNS specifico antisense oligonucleotide, a causa del forte sostegno del governo per i farmaci antisenso. Ad esempio, nel marzo 2018, GeneTx Biotherapeutics LLC, GTX-101 ha ricevuto la denominazione orfano-droga (FDA) della Food and Drug Administration per GTX-101 per il trattamento della sindrome di Angelman. È un raro disturbo neurogenetico che colpisce circa uno in 15.000 persone, secondo la dichiarazione della FDA.

Aumento della prevalenza della malattia di Alzheimer nella regione è anche previsto per aumentare la crescita del mercato. Ad esempio, nell'agosto 2012, il National Center for Biotechnology Information (NCBI) ha dichiarato Alzheimer malattia come la causa più frequente di demenza nelle società occidentali e stimato circa 5,5 milioni di casi negli Stati Uniti e la prevalenza in tutto il mondo è stimata essere fino a 24 milioni.

Inoltre, la ricca pipeline di prodotto per il trattamento di disturbi neurodegenerativi è prevista per guidare la crescita del mercato. Ad esempio, nel mese di ottobre 2017, Ionis Pharmaceuticals, Inc., ha avviato uno studio clinico di fase 1/2 di IONIS-MAPTRx in pazienti con malattia di Alzheimer lieve. Biogen ha finanziato il pagamento di 10 milioni di dollari a Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Inoltre, i giocatori chiave nei giocatori sono concentrati sul ricevere l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per i nuovi prodotti per ridurre il peso dei disturbi associati CNS. Ad esempio, nel settembre 2016, Sarepta Therapeutics ha ricevuto l'approvazione dell'US Food and Drug Administration (FDA) per Exondys 51(eteplirsen) utilizzata per il trattamento di raro disturbo genetico Duchenne distrofia muscolare.

Giocatori chiave

I principali attori che operano nel mercato globale di oligonucleotide CNS specifico includono Alnylam Pharmaceuticals Inc., Sarepta Therapeutics Inc., Biogen Inc., Ionis Pharmaceuticals Inc., Wave Life Sciences Ltd., Stroke Therapeutic Inc., DynacureIO ProQR Therapeutics N.V., e Q-ENCES.