MARCHé DU TRAITEMENT DE LA CARDIOMYOPATHIE AMYLOïDE à TRANSTHYRéTINE ANALYSE

Le marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (TMC-ATTR) est estimé à 1,69 milliard de dollars des États-Unis en 2023, et devrait présenter TCAC des 31,1% pendant la période de prévision (2023-2030).

Analystes Opinions sur le marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde par la transthyrétine :

On s'attend à ce que le marché enregistre une croissance importante au cours de la période de prévision en raison de l'augmentation des taux de diagnostic et de l'approbation de nouvelles thérapies pour ATTR-CM. Tafamidis est la principale option de traitement et son extension de l'étiquette aux patients au stade ultérieur devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. . Des médicaments comme le patisiran et l'inotersen qui ont reçu des approbations récentes de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une indication connexe comme la polyneuropathie de l'amyloïdose héréditaire à médiation TTR (hATTR), pourraient également être testés pour le traitement de l'ATTR-CM et peuvent contribuer à la croissance du marché. Cependant, étant une maladie orpheline, la population de patients est petite et concentrée dans certaines régions comme l'Europe et le Japon, ce qui rend les essais et les efforts de commercialisation plus difficiles.

On s'attend à ce que l'Amérique du Nord soit le marché dominant en raison de la présence de programmes d'aide aux patients et d'une sensibilisation accrue des médecins à l'ATTR-CM. L'Europe est également un contributeur important alors que le Japon, dont la population vieillit, devrait connaître la croissance la plus rapide. La mise au point d'outils de diagnostic et l'encouragement des collaborations entre les entreprises de biopharmacie et les groupes de défense des intérêts seront essentiels pour accroître encore le potentiel du marché.

Graphique 1. Part du marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (%), par type, 2023

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Marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (ATTR-CM)– moteurs

• Augmentation du diagnostic d'ATTR-CM : En raison des progrès dans l'échocardiographie et les techniques d'IRM cardiaque, les médecins peuvent diagnostiquer plus précisément ATTR-CM. Plus tôt, l'ATTR-CM était difficile à différencier des autres cardiomyopathies basées uniquement sur les symptômes. Cependant, les nouvelles technologies comme l'imagerie par scintigraphie nucléaire à l'aide de traceurs radio-isotopes qui ciblent les protéines amyloïdes mal repliées dans le cœur ont considérablement amélioré les taux de diagnostic. En avril 2023, selon un article publié par StatPearls, une société professionnelle de formation et de technologie en soins de santé, l'imagerie cardiaque non invasive comme l'IRM cardiaque et la scintigraphie osseuse contribuent de façon significative au diagnostic de l'ATTR-CM. Les médecins apprennent également à reconnaître les résultats vagues mais caractéristiques de l'échocardiogramme qui aident à diagnostiquer l'ATTR-CM. La meilleure compréhension des manifestations de la maladie, combinée à de meilleurs outils de diagnostic, a permis d'identifier de nombreux cas qui avaient déjà été négligés ou mal diagnostiqués. Comme un plus grand nombre de patients reçoivent un diagnostic précis de TATR-CM, le bassin de patients admissibles pour les thérapies de modification des maladies va naturellement se développer dans un proche avenir.
• Population âgée croissante: L'accroissement démographique de la population âgée est un moteur majeur du marché, car davantage de patients auront besoin d'un traitement au fil du temps. En janvier 2023, selon le Rapport social mondial 2023 publié par les Nations Unies, le nombre de personnes âgées de 65 ans et plus dans le monde devrait être plus du double entre 2021 et 2050. On estime que le nombre de personnes âgées de 65 ans ou plus passe de 761 millions en 2021 à 1,6 milliard en 2050. De plus, la population la plus âgée (personnes âgées de 80 ans ou plus) est le segment de la population mondiale qui connaît la croissance la plus rapide. L'ATTR-CM touche principalement les personnes âgées, et sa prévalence augmente considérablement avec l'âge. La forme rare causée par des mutations précoces alors que la forme sauvage la plus courante ATTR-CM survient habituellement après l'âge de 65 ans. Avec une croissance importante du nombre de personnes vieillissantes à l'échelle mondiale, le bassin d'individus à haut risque de développer l'amyloïdose liée à l'âge et l'ATTR-CM augmentera rapidement, ce qui créera une pression à la hausse sur les taux d'incidence des maladies dans un proche avenir.

Graphique 2. Part du marché mondial du traitement par la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (%), par région, 2023

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Transthyrétine mondiale Cardiomyopathie amyloïde (ATTR-CM) Traitement Marché- Analyse régionale

• On s'attend à ce que l'Amérique du Nord domine le marché mondial du traitement par cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine en 2023. Plusieurs facteurs contribuent à la position de leader de la région, tels que la forte concentration des acteurs clés du marché, les dépenses de santé élevées, etc. Par exemple, en mars 2023, selon les données publiées par l'American Medical Association, les dépenses de santé américaines représentaient 18,3% du PIB en 2021, l'un des plus élevés au monde. Cette dépense élevée assure une couverture d'assurance généralisée et l'accès à des traitements innovants de l'ATTR-CM.
• L'Europe devrait également devenir la région qui connaît la croissance la plus rapide pour le traitement ATTR-CM. La population vieillissante des grandes nations de l'Union européenne (UE) implique un bassin croissant de patients qui sont sensibles à des affections liées à l'âge comme l'amyloïdose ATTR au fil du temps. Selon les données publiées par Eurostat en février 2023, plus d'un cinquième (21,1 %) de la population de l'UE était âgé de 65 ans et plus en 2022.

Marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (ATTR-CM) – Impact du coronavirus (COVID-19)

• La pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur le marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (TTRA-CM). Premièrement, la pandémie a perturbé les services de soins de santé dans le monde entier et a retardé le diagnostic et le traitement des patients atteints d'ATTR-CM, les ressources ayant été réorientées vers les efforts de réponse COVID-19. Les procédures électives et la surveillance de routine ont été reportées, ce qui a une incidence sur la gestion de l'ATTR-CM.
• Les essais cliniques portant sur des traitements possibles pour le TATR-CM ont été interrompus et retardés en raison de blocages, de restrictions de déplacement et de problèmes de sécurité, ce qui a entravé le progrès de nouvelles thérapies. L'incertitude économique résultant de la pandémie a créé des défis financiers pour les systèmes de soins de santé et les patients, ce qui a potentiellement limité leur accès à des traitements coûteux de l'ATTR-CM. De plus, les perturbations de la chaîne d'approvisionnement ont affecté la disponibilité des produits pharmaceutiques, en particulier si ces produits étaient fabriqués dans des régions fortement touchées par le COVID-19.
• Cependant, plusieurs intervenants ont continué d'investir dans la recherche et le développement (R-D) de traitements pour le TATR-CM, même pendant la pandémie de COVID-19. Par exemple, en mars 2020, Ionis Pharmaceuticals, Inc., une société de biotechnologie américaine, a lancé une étude intitulée Étude globale, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, de phase 3, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ion 682884 chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR-CM) en évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'ion 682884 chez les patients atteints d'ATTR-CM.

Transthyrétine mondiale Cardiomyopathie amyloïde (ATTR-CM) Marché- Segmentation

Le marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (ATTR-CM) est segmenté en type, type de médicament, canal de distribution et région.

• Selon le type, le marché est segmenté en héréditaire amyloïdose de la transthyrétine (hATTR) et l'amyloïdose de type transthyrétine sauvage (wtATTR). Le segment de l'amyloïdose héréditaire de la transthyrétine (HATTR) devrait occuper une position dominante sur le marché au cours de la période de prévision en raison de l'attention croissante accordée par les principaux acteurs au développement du traitement de l'hATTR.
• D'après le type de drogue, le marché est segmenté en stabilisateurs de transthyrétine, non stéroïdiens anti-inflammatoires (NSAID), thérapie RNAi, et d'autres. Le segment des stabilisateurs de transthyrétine devrait occuper une position dominante sur le marché au cours de la période de prévision en raison de l'approbation accrue des stabilisateurs de transthyrétine pour le traitement de l'ATTR-CM.
• D'après le canal de distribution, le marché est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. On s'attend à ce que le segment des pharmacies hospitalières domine le marché au cours de la période de prévision en raison des taux de diagnostic plus élevés de TATR-CM dans les hôpitaux.
• D'après la région, le marché est segmenté en Amérique du Nord, Amérique latine, Europe, Asie-Pacifique, Moyen-Orient et Afrique. L'Amérique du Nord devrait dominer le marché au cours de la période de prévision en raison de la présence d'acteurs clés du marché dans la région.
• Parmi toutes les segmentations, on s'attend à ce que le segment de l'amyloïdose de la transthyrétine héréditaire (HATTR) domine le marché au cours de la période de prévision en raison de l'augmentation du pipeline de développement clinique pour le traitement de l'hATTR. Par exemple, en août 2020, Alnylam Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique américaine, a lancé une étude intitulée « Patisiran-LNP Pregnancy Surveillance Program » qui a évalué les résultats de la grossesse et les complications de la grossesse dans l'amyloïdose médiée par la transthyrétine héréditaire (HATTR) chez les femmes exposées au patisiran-LNP.

Transthyrétine mondiale Cardiomyopathie amyloïde (ATTR-CM) Traitement Marché- Analyse transversale

Parmi les types, le segment de l'amyloïdose héréditaire de la transthyrétine (HATTR) domine en Europe en raison de la réglementation favorable du marché du traitement ATTR-CM et de l'attention croissante accordée aux médicaments orphelins dans l'UE qui favorisent la recherche et le développement de thérapies innovantes pour les maladies rares. En février 2023, la Commission européenne a lancé l'action de l'UE contre les maladies rares, s'engageant à améliorer le diagnostic, les soins et le traitement des patients atteints de maladies rares dans tous les États membres de l'UE. Ces initiatives encouragent davantage d'acteurs pharmaceutiques à orienter leurs efforts de recherche vers l'ATTR-CM et d'autres indications orphelines en Europe.

Marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde transthyrétine (ATTR-CM) : Développements clés

• En septembre 2023, Produits pharmaceutiques Alnylam, une société biopharmaceutique américaine, a annoncé le résultat positif de la réunion du Comité consultatif des médicaments cardiovasculaires et rénaux (CRDAC) de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) pour discuter de l'application supplémentaire de nouveaux médicaments (SNDA) pour le patisiran, un ARNi expérimental thérapeutique en cours de développement pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amyloïdose médiée par la transthyrétine (ATTR).
• En novembre 2022, Ionis Pharmaceuticals, Inc., une entreprise de biotechnologie basée aux États-Unis, a lancé une étude de phase 3 en collaboration avec AstraZeneca, une entreprise pharmaceutique et de biotechnologie multinationale, afin d'évaluer l'innocuité à long terme d'eplontersen (ION-682884) chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR-CM).
• En décembre 2021, Pfizer Inc., une société multinationale de produits pharmaceutiques et de biotechnologie, a annoncé la publication d'une analyse intermédiaire posthoc démontrant que le traitement par VYNDAQEL (tafamidis meglumine) / VYNDAMAX (tafamidis) a fourni un bénéfice cliniquement significatif à cinq ans pour les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (ATTR-CM).

Traitement de la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine globale (TMT-CM) Marché: clé Tendances

• Accroître l'adoption de stratégies de croissance inorganique par les principaux acteurs du marché : L'adoption croissante de stratégies de croissance inorganique telles que l'acquisition et la fusion par les principaux acteurs du marché est une tendance importante sur le marché. Par exemple, en juillet 2021, Eidos Therapeutics, une société de biotechnologie en phase clinique, a été acquise par BridgeBio Pharma, une société de biopharmaceutique en phase commerciale. Cette acquisition a accéléré le développement par BridgeBio de son traitement expérimental pour le traitement d'ATTR-CM, AG10. L'acquisition a élargi la gamme de thérapies de BridgeBio pour les maladies rares et autres

Transthyrétine mondiale Cardiomyopathie amyloïde (ATTR-CM) Marché du traitement : Restraction

• Manque de sensibilisation à l'ATTR-CM : Le marché mondial du traitement par cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (ATTR-CM) fait face à plusieurs contraintes. Premièrement, le manque de sensibilisation et de compréhension de l'ATTR-CM chez les professionnels de la santé conduit souvent à un diagnostic erroné ou retardé, ce qui devrait entraver la croissance du marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine. Deuxièmement, le coût élevé du traitement devient un obstacle pour de nombreux patients, ce qui devrait entraver la croissance du marché du traitement par la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (ATTR-CM). Troisièmement, les effets secondaires associés à certains traitements peuvent dissuader les patients de poursuivre leur traitement. Le nombre limité de médicaments approuvés pour le traitement par ATTR-CM restreint les options offertes aux patients et aux médecins. Enfin, la complexité de la maladie, qui coexiste souvent avec d'autres affections comme l'insuffisance cardiaque, rend la gestion et le traitement plus difficiles. Ces facteurs contribuent ensemble à limiter le marché du traitement ATTR-CM.
• Contrepoids Les fabricants devraient s'attacher à sensibiliser davantage les fournisseurs de soins de santé et la population en général à l'ATTR-CM en organisant des programmes de sensibilisation aux maladies parmi les masses.

Marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde transthyrétine (ATTR-CM) - Les principaux acteurs

Les principaux acteurs du marché mondial du traitement de la cardiomyopathie amyloïde transthyrétine (ATTR-CM) sont Pfizer Inc., GlaxoSmithKline Plc., Eidos Therapeutics, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Prothena Corporation plc, Intellia Therapeutics, Inc. et Corino Therapeutics, Inc.

*Définition: La cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (ATTR-CM) est une affection cardiaque rare causée par l'accumulation de dépôts anormaux de protéines de la transthyrétine mal repliées dans le cœur. Ces dépôts, appelés fibrilles amyloïdes, affaiblissent le muscle cardiaque et affectent le pompage sanguin approprié du cœur. Il existe deux types principaux de produits disponibles pour le traitement de l'ATTR-CM - l'amyloïde héréditaire de la transthyrétine et l'amyloïde sauvage de la transthyrétine.