TRANSTHYRéTINE AMYLOïDOSE TRAITEMENT MARCHé ANALYSE

Marché mondial du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine – Perspectives

L'amyloïdose de la transthyrétine héréditaire (hATTR) et l'amyloïdose de type sauvage de la transthyrétine sont deux types principaux d'amyloïdose de la transthyrétine. hATTR est également classé en Polyneuropathie amyloïde familiale (PAF) et Cardiomyopathie amyloïde familiale (PAF). La variante de type sauvage (ATTRwt) affecte principalement le cœur.

L'amyloïdose de la transthyrétine est le résultat de la transthyrétine produite par le foie et forme des dimères, suivie de monomères. Les monomères forment des fibrilles amyloïdes qui se déposent dans des organes tels que le cœur, le système nerveux, le tractus gastro-intestinal et les reins. FAP est un sous-type d'amyloïdose héréditaire de la transthyrétine et le type le plus courant de FAP est causé par la variante Val30Met de la Transthyrétine (TTR).

Dans la polyneuropathie amyloïde familiale, les symptômes sont d'abord détectés après que le patient ait atteint l'âge de 30 ans, mais il peut aussi être détecté dès 20 ans ou jusqu'à 80 ans. Les symptômes sont divisés selon l'emplacement tel que la neuropathie périphérique et la neuropathie autonome. Les symptômes peuvent s'aggraver si l'excès de protéines amyloïdes commence à s'accumuler dans les nerfs.

L'introduction d'un nouveau traitement pour le traitement de l'amyloïdose de la transthyrétine devrait stimuler significativement la croissance du marché.

Les principaux acteurs du marché se concentrent sur l'approbation et le lancement de nouvelles thérapies pour le traitement de l'amyloïdose transthyrétine. On s'attend à ce que ce phénomène propulse la croissance du marché mondial du traitement par l'amyloïdose de la transthyrétine au cours de la période de prévision.

Par exemple, en août 2018, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l'injection de son complexe lipidique ONPATTRO (patisiran) – une interférence de l'ARN (ARNi) thérapeutique – indiquée pour le traitement de la polyneuropathie de l'amyloïdose médiée par la transthyroïdie héréditaire chez les adultes.

En juillet 2018, Ionis Pharmaceuticals, Inc. et Akcea Therapeutics, Inc. ont reçu une autorisation de mise sur le marché de leur médicament TEGSEDI (inotersen) de la Commission européenne (CE) pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez des patients adultes atteints d'amyloïdose héréditaire de la transthyrétine.

La taille du marché mondial du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine devrait être évaluée à 35,8 millions de dollars des États-Unis en 2018 et devrait être témoin d'un TCAC robuste de 55,4% au cours de la période de prévision (2018-2026).

Graphique 1. Part du marché mondial du traitement de l'amyloïdose par transthyrétine (%), par type de drogue, 2018 et 2026

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Un pipeline robuste de médicaments de traitement de l'amyloïdose de la transthyrétine devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision

Les principaux acteurs du marché ont de nouveaux médicaments en préparation, qui font l'objet d'essais cliniques en dernière étape et qui devraient être approuvés prochainement. Par exemple, Eidos Therapeutics, Inc. développe AG10, une petite molécule administrée par voie orale, conçue pour stabiliser de façon puissante et sélective le TTR tétramère, interférant ainsi avec les événements qui donnent lieu à l'ATTR. Le médicament fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 2.

Akcea Therapeutics Inc. co-développe AKCEA-TTR- LRx avec Ionis Pharmaceuticals pour inhiber la production de transthyrétine. Akcea Therapeutics Inc. met l'accent sur le développement d'AKCEA-TTR-LRx pour les patients ayant une forme héréditaire et sauvage de la maladie. AKCEA-TTR-LRx prévoit d'entrer en développement clinique en 2018.

Graphique 2. Part du marché mondial du traitement de l'amyloïdose par transthyrétine (%), par type de maladie, 2018 et 2026

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Source: Analyse cohérente des perspectives du marché (2017)

Les principaux acteurs du marché se concentrent sur les partenariats stratégiques afin d'accroître leur part de marché. Par exemple, en août 2018, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. s'est associée à Orsini Healthcare, une pharmacie spécialisée en tant que distributeur d'un complexe lipidique d'ONPATTRO (patisiran).

Toutefois, le coût élevé des médicaments récemment lancés devrait entraver la croissance du marché. Par exemple, selon Alnylam Pharmaceutical, Inc., le coût de Patisiran est d'environ 450 000 $US par an avant l'assurance. Un autre médicament, l'Inotersen fabriqué par Ionis Pharmaceuticals en partenariat avec Akcea Therapeutics, a reçu l'approbation pour la Transthyrétine héréditaire Amyloïdose. Le coût élevé des médicaments peut entraîner une baisse de l'adoption même dans les économies développées comme les États-Unis, ce qui limite la croissance du marché.

Parmi les principaux acteurs du marché mondial du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine, mentionnons Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Pfizer, Inc., Prothena Corporation Plc., GlaxoSmithKline Plc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics et SOM Innovation Biotech, S.L.