MALADIE PULMONAIRE MARCHé THéRAPEUTIQUE ANALYSIS

La maladie de Pompe est un trouble héréditaire du stockage lysosomique (LSD) causé par une carence en acide enzymatique appelé alpha-glucosidase (GAA). Cela provoque l'accumulation du glycogène dans différents types de tissus, principalement dans les muscles lisses, les muscles squelettiques et le muscle cardiaque. Elle entraîne une faiblesse musculaire, des problèmes respiratoires et peut également affecter le foie et le cœur. La maladie de la pomme est héréditaire comme un trait génétique récessif autosomal. Il existe trois types principaux de maladie de la pomme, qui diffèrent en termes de gravité et apparaissent à différents âges, ces types sont connus comme l'onset infantile classique, qui commence dans quelques mois de la naissance, la maladie de la pomme infantile non classique- apparaît généralement à l'âge 1 et le type de la maladie de la pomme tardive qui peut montrer les symptômes plus tard dans l'enfance, l'adolescence, ou l'âge adulte. Le marché thérapeutique de la maladie de Pompe peut présenter un potentiel de croissance immense en raison de la présence d'un nombre limité de fabricants, qui peuvent augmenter et élargir considérablement leur potentiel commercial et leur portée sur ce marché.

Maladie de la pomme Taxonomie du marché thérapeutique :

Par type de thérapie :

• Thérapie génique
• Thérapie de remplacement des enzymes (ERT)
• Thérapie de remplacement avancée de la chaperone (CHART)

Par voie administrative :

• Voie orale
• Parentérale

Par type de patient :

• Enfants
• Adultes

L'accroissement des initiatives gouvernementales devrait accroître la croissance du marché thérapeutique de la maladie de la pomme de terre

Compte tenu des problèmes de santé publique, le gouvernement prend des initiatives continues pour promouvoir et faire progresser la mise au point de produits novateurs pour la prévention et le diagnostic ou le traitement de maladies rares ou de maladies comme la maladie de Pompéie. Par exemple, en 2015, le Programme de subventions pour les produits orphelins a financé 18 nouvelles subventions provenant de 92 demandes de subventions et a fourni du financement et du soutien à environ 67 projets d'études cliniques en cours liés aux maladies rares. En outre, les initiatives des gouvernements d'économies telles que la Suède, les Pays-Bas et la Corée du Sud qui se concentrent sur l'approbation de lignes directrices pour le remboursement des personnes suivant une thérapie de remplacement enzymatique (ERT) devraient également stimuler la croissance du marché thérapeutique de la maladie de la pomme dans un avenir proche.

On s'attend à ce que l'augmentation de la prévalence de la maladie de la pomme de terre dans de nombreuses économies offre des possibilités lucratives pour pharmaceutique les fabricants de venir avec une solution adaptée pour le diagnostic et le traitement de la maladie. Par exemple, selon l'United Pompe Foundation (UPF), 2017, la fréquence estimée de la maladie de Pompe peut varier selon les groupes ethniques et les nationalités : en Hollande : 1 sur 40 000 (adultes : 1 sur 57 000; nourrissons : 1 sur 138 000), en Chine méridionale et à Taïwan : 1 sur 50 000 naissances, afro-américains : 1 sur 14 000 naissances et caucasiens : 1 sur 100 000 souffre de la maladie de Pompe. Le traitement génique et le traitement substitutif enzymatique peuvent être très efficaces pour réduire les manifestations cliniques de cette maladie rare. À l'heure actuelle, il existe deux produits commercialisés dans le traitement de remplacement enzymatique, à savoir Myozyme pour le traitement des nourrissons et des enfants atteints de la maladie de Pompe et Lumizyme pour la maladie de Pompe non infantile tardive. De plus, on s'attend à ce que divers produits pipeliniers dans les essais cliniques de phase 3 (NeoGAA GZ402666 (Sanofi), AT-982 (thérapies Audentes)) et de phase 2 (BMN 701 (Biomarine)) créent une croissance météorologique sur ce marché au cours de la période de prévision. Cependant, le coût élevé associé au traitement et la longue durée du traitement sont les facteurs qui freinent la croissance du marché thérapeutique de la maladie de la pomme. Par exemple, selon un document de recherche publié par Harvard School, en 2016, Lumizyme représentait 100 000 dollars par an pour les enfants et 300 000 dollars par an pour les traitements pour adultes.

L'augmentation des investissements des fabricants dans la recherche et le développement devrait favoriser la croissance du marché

Les fabricants s'attachent à trouver de nouvelles solutions en élargissant leur pipeline pour répondre à la demande de produits thérapeutiques contre les maladies de la pomme. Par exemple, en septembre 2017, Avrobio Inc. a élargi sa gamme de produits avec la thérapie génique pour traiter la maladie de la pomme en utilisant une séquence de ciblage lysosomique exclusive pour fournir des niveaux élevés d'enzyme aux lysosomes. De plus, en octobre 2017, Amicus Therapeutics a reçu la désignation de médicament orphelin à l'ATB200/AT2221 de la FDA américaine pour le traitement de la maladie de Pompe. Ce nouveau paradigme de traitement se compose d'ATB200, une enzyme unique de l'acide humain recombinant alpha-glucosidase (rhGAA) avec des structures glucidiques optimisées, en particulier le mannose-6 phosphate (M6P) pour améliorer l'absorption, co-administré avec AT2221, un chaperon pharmacologique.

Parmi les principaux acteurs du marché thérapeutique de la maladie de la pomme figurent Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, LLC, Sanofi S.A., Oxyrane et Sangamo Therapeutics, Inc.