MARCHé DU TRAITEMENT DE LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE (MPS) ANALYSE

Le marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) est estimé à 2.27 milliards de dollars É.-U.en 2023 et devrait présenter TCAC des10,1% pendant la période de prévision (2023-2030).

Points de vue des analystes sur le marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose :

Les facteurs clés de la croissance des revenus sur le marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) sont une augmentation des cas de syndrome de Sanfilippo ou Syndrome de Hunter, également connu sous le nom de mucopolysaccharidose (MPS), dans la population mondiale. La croissance des revenus sur le marché est attribuable à une augmentation des initiatives prises par les organismes publics et privés pour mettre au point des traitements. La demande croissante de divers médicaments pour traiter les symptômes de maladies comme les maladies lysosomiques de stockage et l'aide gouvernementale sous forme de financement pour des activités de recherche et de développement ont un impact supplémentaire sur le marché.

Graphique 1. Part du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) (%), selon Type de traitement, 2023

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Marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS)– moteur

Accroître l'approbation des produits par les autorités de réglementation pour obtenir de meilleurs résultats en matière de traitement

On s'attend à ce que l'augmentation des approbations de produits par les autorités de réglementation afin d'obtenir de meilleurs résultats en matière de traitement favorise la croissance du marché au cours de la période de prévision. Les principaux acteurs du marché se concentrent sur l'obtention d'approbations pour leurs thérapies avancées, ce qui devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en juin 2021, Biomarine Pharmaceuticals Inc. biotechnologie société a annoncé le développement et la commercialisation de produits biopharmaceutiques innovants pour les maladies rares motivées par des causes génétiques. Il avait reçu l'approbation de la National Medical Products Administration (NMPA) pour son Vimizim (elosulfase alfa) pour le traitement des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IVA (MPS IVA), également connu sous le nom de syndrome Morquio A. Vimizim est le premier traitement approuvé en Chine pour cette condition.

Adoption de stratégies de croissance inorganique par les principaux acteurs

L'adoption de stratégies de croissance inorganique par des acteurs clés tels que les collaborations et les partenariats devrait stimuler la croissance du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) au cours de la période de prévision. Par exemple, en mai 2020, Ultragenyx Pharmaceutical Inc., qui met l'accent sur le développement des premiers traitements approuvés pour les maladies rares et ultrarares et sur l'avancement de la communauté des maladies rares, et Rentschler Fill Solutions, une entreprise de fabrication contractuelle (OCM) et une société d'experts en services de remplissage et de finition aseptiques, a collaboré à la production de Mepsevii injectable (vestronidase alfa), une forme recombinante de l'enzyme humaine bêta-glucuronidase, pour traiter les patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS) VII, un trouble génétique rare.

Graphique 2. Part du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidiose (MPS) (%), par région, 2023

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Global Mucopolysaccharidose (MPS) Traitement Marché- Analyse régionale

Parmi les régions, on estime que l'Amérique du Nord occupe une position dominante sur le marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) au cours de la période de prévision. On estime que l'Amérique du Nord détient 34,1 % de la part de marché en 2023. Le marché du traitement par mucopolysaccharidose (MPS) devrait connaître une croissance importante, en raison de l'importance croissante accordée au développement de produits avancés par les entreprises. Les lancements et les approbations croissants de produits en Amérique du Nord devraient stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en août 2022, REGENXBIO Inc., une société de biotechnologie en phase clinique cherchant à améliorer la vie grâce au potentiel curatif de la thérapie génique, a annoncé son intention de déposer une demande de licence de produits biologiques (BLA) en 2024 en utilisant la voie d'approbation accélérée de la FDA américaine pour le RGX-121 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II). En février 2022, Homology Medicines, Inc. est une société de médecine génétique, a présenté des données sur HMI-203, un candidat à la thérapie génique pour le traitement du syndrome de Hunter (MPS II), dans le cadre d'une étude clinique de phase I sur la dose-escalade chez les adultes atteints de mucopolysaccharidose, à la réunion annuelle du WorldSymposium tenue aux États-Unis.

Marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) – Impact du coronavirus (COVID-19)

En ce qui concerne l'impact de la COVID-19 sur le marché du traitement des MPS, il est important de noter que la pandémie a eu des effets significatifs sur l'ensemble du secteur des soins de santé. Certaines répercussions possibles sur le marché du traitement des MPS en raison du COVID-19 pourraient comprendre :

Recherche et essais cliniques retardés : les restrictions et les préoccupations en matière de sécurité de la COVID-19 auraient pu entraîner des retards dans la recherche et les essais cliniques en cours pour les traitements du SPM, ce qui pourrait avoir une incidence sur les délais d'élaboration et d'approbation.

Accès aux soins de santé : La pression exercée par la pandémie sur les systèmes de soins de santé aurait pu avoir une incidence sur l'accessibilité des traitements du SPM pour les patients, en particulier ceux qui ont besoin de soins réguliers en personne ou de visites à l'hôpital.

Perturbations de la chaîne d'approvisionnement : COVID-19 a causé des perturbations dans les chaînes d'approvisionnement mondiales, ce qui aurait pu avoir une incidence sur la disponibilité des médicaments MPS et d'autres produits de santé connexes.

Défis économiques : Les ralentissements économiques et les difficultés financières auxquels sont confrontés les particuliers et les gouvernements en raison de la pandémie auraient pu affecter les dépenses de santé et la couverture d'assurance pour les traitements du SPM.

Marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) Segmentation :

Le rapport du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) est segmenté Type de traitement, Type de MPS, Utilisateur final et Région.

Par traitement, le marché est segmenté en thérapie de remplacement enzymatique et en thérapie par cellules souches. On s'attend à ce que le segment du traitement substitutif enzymatique occupe une position dominante sur le marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) au cours de la période de prévision, ce qui est attribuable à la prévalence croissante de la mucopolysaccharidose (syndrome de Hunter).

Par MPS Type, le marché est segmenté en MPS-I, MPS-II, MPS-IV, MPS-VI, MPS-VII et autres (MPS-III et MPS-IX). On s'attend à ce que le segment MPS-II domine le marché au cours de la période de prévision, ce qui est attribuable à l'augmentation de la prévalence du MPS-II et à la présence de multiples options de traitement.

Par Utilisateur final, le marché est segmenté en hôpitaux, cliniques spécialisées et autres. Le segment des hôpitaux devrait dominer le marché au cours de la période de prévision, ce qui est attribué à une augmentation des dépenses hospitalières.

Parmi tous les segments, le segment du traitement devrait dominer le marché au cours de la période de prévision, ce qui est attribuable à la disponibilité facile et aux approbations continues demeurent des facteurs clés, qui devraient stimuler la croissance du marché du segment au cours de la période de prévision.

Analyse transversale du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) :

La thérapie de remplacement des enzymes (ERT) est une norme de soins pour plusieurs types de maladies rares et consiste à remplacer l'enzyme déficiente ou absente par une version recombinante fonctionnelle par administration intraveineuse en Amérique du Nord. Par exemple, selon un article publié en octobre 2021, il a été observé que la pabinafusp alfa est efficace contre les symptômes somatiques et du système nerveux central (SNC) des patients atteints de SPM-II car elle peut passer par la barrière hémato-encéphalique pour atteindre les tissus nerveux centraux. Ainsi, l'efficacité et la sécurité élevées du nouveau médicament enzymatique devraient augmenter son adoption pour traiter les patients atteints du syndrome de Huntington, ce qui favoriserait la croissance du marché.

Marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) : principaux développements

En septembre 2022, ROBIO Inc., une société de technologie d'instruments médicaux développant de l'équipement diagnostique pour l'espace oncologique, a annoncé que le MHRA du Royaume-Uni, le Research Ethics Committee (REC) et la Health Research Authority (HRA) ont approuvé les collaborateurs d'AVROBIO (Lentiviral-Based Gene Therapy) pour le lancement de l'essai clinique de phase 1/2 de thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques autologues (HSC) chez les nourrissons diagnostiqués atteints de mucopolysaccharidose neuronopathique ou de maladie de chasseur.

En février 2022, Denali Therapeutics Inc., qui se consacre à vaincre les maladies neurodégénératives par une découverte et un développement thérapeutiques rigoureux, a présenté de nouvelles données à plus long terme issues d'un essai clinique de phase 1/2 en cours de DNL310, une thérapie de remplacement enzymatique du cerveau-pénétrant expérimental visant à traiter à la fois le système nerveux central et les manifestations périphériques du MPS II (syndrome de chasseur), au Symposium mondial.

En juin 2022, Les sciences de Galaad, Inc., une société biopharmaceutique basée sur la recherche et axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments innovants, a annoncé que plus de 80 résumés seront présentés au Congrès International du Foie (CLI) 2022, placé du 22 au 26 juin 2022. Les principales présentations orales comprendront les données sur les paramètres primaires de la semaine 48 du programme Pivotal Phase 3 d'Hepcllutex (bulevirtide) évaluant son efficacité et son innocuité pour le traitement du virus de l'hépatite delta (VPH) et l'incidence du traitement sur les résultats déclarés par le patient.

Marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) : clé Tendances

Développement croissant des produits de thérapie de remplacement enzymatique par les entreprises

Le développement croissant de produits de thérapie de remplacement enzymatique par les entreprises est également susceptible d'accroître la disponibilité des thérapies ERT sur le marché, augmentant ainsi la croissance du marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS). Par exemple, en mars 2021, le Ministère de la santé, du travail et de la protection sociale (MHLW) a approuvé IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, perfusion intraveineuse) pour le traitement du MPS II au Japon. Il s'agit d'une thérapie recombinante enzymatique de remplacement de l'iduronate-2-sulfatase (ERT) développée à l'aide de J-Brain Cargo, une technologie exclusive développée par JCR, pour fournir des traitements à travers la barrière hémato-encéphalique (BBB).

Marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) : retenue

Coût élevé des produits thérapeutiques et mauvais diagnostic

On s'attend à ce que les coûts élevés des traitements thérapeutiques associés à un mauvais diagnostic entravent la croissance du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) durant la période de prévision. Vimizin (elosulfase-alfa) est un traitement du SPM IV (Syndrome de Morquio). Il a été lancé sur le marché au coût de 380 000 dollars par an. Les patients des économies émergentes comme l'Inde ne peuvent se permettre ce traitement en raison du prix élevé.

Les principaux acteurs du marché se concentrent donc sur un traitement rentable.

Marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) Joueurs clés

Les principaux acteurs du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) sont Takeda Pharmaceutical Company Limited, BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Sarepta Therapeutics, Abeona Therapeutics Inc., Eloxx Pharmaceuticals, Esteve, Immusoft Corporation, Inventiva, GC Pharma, JCR Pharmaceuticals Co Ltd., RegenxBio Inc., Sangamo Therapeutics, Inc., Bioasis Technologies Inc. et Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.

*Définition : La mucopolysaccharidose désigne un groupe de conditions héréditaires dans lesquelles le corps est incapable de décomposer correctement les mucopolysaccharides, une longue chaîne de molécules de sucre qui se trouvent dans le corps. Par conséquent, ces sucres s'accumulent dans les cellules, le sang et les tissus conjonctifs, ce qui peut entraîner plusieurs problèmes de santé. Il existe sept formes de mucopolysaccharidose. En général, la plupart des personnes touchées semblent en bonne santé à la naissance et vivent une période de développement normal, suivie d'un déclin des fonctions physiques ou mentales. À mesure que l'état progresse, il peut affecter l'apparence, les capacités physiques, le fonctionnement des organes et du système, et dans la plupart des cas, le développement cognitif. La cause génétique sous-jacente varie selon la forme.