HéMOGLOBINOPATHIE TRAITEMENT MéDICAMENTS MARCHé ANALYSIS

Le marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine est estimé à 4,5 milliards de dollars en 2023 et devrait présenter TCAC des 8,4% pendant la période de prévision (2023-2030).

Points de vue des analystes sur le marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine :

On s'attend à ce que la prévalence croissante des maladies génétiques, les lancements de nouveaux produits et les stratégies comme les fusions, les acquisitions et la collaboration stimulent la croissance du marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine au cours de la période de prévision. Ainsi, selon les données publiées par l'Organisation mondiale de la santé le 7 septembre 2021, entre 300 000 et 400 000 bébés naissent chaque année avec un trouble grave de l'hémoglobine et jusqu'à 90 % de ces naissances se produisent dans les pays à revenu faible ou intermédiaire.

Graphique 1. Part du marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine (%), par type de drogue, 2023

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Marché mondial des médicaments pour le traitement de l'hémoglobine – moteurs

Accroître les activités de recherche et de développement dans le traitement de l'hémoglobine

On s'attend à ce que l'augmentation des activités de recherche-développement dans le traitement de l'hémoglobinopathie stimule la croissance du marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobinopathie au cours de la période de prévision. Par exemple, le 16 juin 2022, des chercheurs du National Heart, Lung et Blood Institute (NHLBI), un organisme de recherche américain, ont annoncé que l'activation d'une protéine dans les globules rouges pourrait améliorer l'anémie et soulager les épisodes aigus de douleur sévère chez les personnes vivant avec drépanocytose. Les traitements qui stimulent l'activité de la pyruvate kinase (PKR) peuvent prévenir ou atténuer une crise de douleur sévère, car le déficit en PKR est dû à une mutation du gène PKLR. Un nouveau médicament est en cours de développement qui peut traiter les patients atteints d'une carence en pyruvate kinase héréditaire. Les premiers essais cliniques de phase 1, ont montré que l'activation de la RCP chez les patients atteints de DSC par voie orale était sûre et bien tolérée. Les chercheurs continueront d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de cette approche avec plus de recherche. Ils se pencheront spécifiquement sur la façon dont cette thérapie orale peut réduire le nombre d'événements de faucille que les gens éprouvent et voir également si elle peut améliorer l'anémie.

Augmentation des approbations de nouvelles thérapies pour le traitement de l'hémoglobine

On s'attend à ce que l'augmentation des approbations de nouvelles thérapies pour le traitement de l'hémoglobine stimule la croissance du marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine. Par exemple, le 17 février 2022, Agios Pharmaceuticals, Inc., une société pharmaceutique américaine dans le domaine du métabolisme cellulaire pionnier des thérapies pour les maladies génétiquement définies, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé PYRUKYND (mitapivat) aux États-Unis pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les adultes atteints de carence en pyruvate kinase (PK), une anémie hémolytique rare, débilitante et permanente. PYRUKYND est un activateur PK oral de première classe et le premier traitement modifiant la maladie approuvé pour cette maladie. Les études réussies ACTIVATE et ACTIVATE-T démontrent l'impact de mitapivat sur l'amélioration significative de l'hémolyse et de l'anémie dans le déficit en PK.

Graphique 2. Part du marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine (%), par région, 2023

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Hémoglobinopathie mondiale Traitement Médicaments Marché- Analyse régionale

On estime que l'Amérique du Nord occupe une position dominante sur le marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine au cours de la période de prévision, en raison de l'augmentation des partenariats. Par exemple, le 11 novembre 2021, Emmaus Life Sciences, Inc., une entreprise pharmaceutique commerciale américaine et chef de file dans le traitement de la drépanocytose, a annoncé un partenariat avec UpScript IP Holdings, LLC., un fournisseur de produits pharmaceutiques de consommation direct aux États-Unis pour offrir des solutions de télésanté aux patients atteints de drépanocytose, élargissant l'accès à Endari, Emmaus, ordonnance L-glutamine poudre orale pour le traitement de la drépanocytose.

Marché des médicaments pour le traitement de l'hémoglobine mondiale – Impact du coronavirus (COVID-19)

Depuis l'éclosion du virus COVID-19 en décembre 2019, la maladie s'est étendue à plus de 100 pays à travers le monde, et l'Organisation mondiale de la santé l'a déclarée d'urgence en matière de santé publique le 30 janvier 2020.

COVID-19 a eu une incidence sur l'économie de trois façons principales : en agissant directement sur la production et la demande de drogues, en créant des perturbations dans les circuits de distribution et en ayant un impact financier sur les entreprises et les marchés financiers. Plusieurs pays, comme la Chine, l'Inde, l'Arabie saoudite, les États-Unis, l'Égypte et d'autres, ont dû faire face à des problèmes de transport de drogues d'un endroit à l'autre.

Cependant, la pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur le marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine, en raison de la diminution du taux de transfusion sanguine. La transfusion sanguine est nécessaire pour le traitement de l'hémoglobine. Cependant, le don de sang a été réduit au cours de la période COVID-19. Par exemple, selon un article publié par le Journal of Family Medicine and Primary Care, le pourcentage de dons de sang en Inde a chuté de 61,5 % en février 2020 (temps prépandémique) à 3,35% en avril 2020. Le nombre minimum de dons de 8 037 dans le centre de l'Inde a été observé en avril lorsque les restrictions à la fermeture dans le pays étaient les plus strictes.

Traitement de l'hémoglobine dans le monde Médicaments Segmentation du marché :

Le rapport mondial sur le marché des médicaments de traitement de l'hémoglobine est divisé en types de médicaments, types de maladies, canaux de distribution et régions.

D'après le type de drogue, le marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobinopathie est segmenté en analgésiques, antibiotiques, inhibiteurs de l'as, hydroxyurée, et d'autres. Le segment analgésique devrait dominer le marché en raison de l'augmentation du lancement des produits.

D'après le type de maladie, le marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobinopathie est segmenté en thalassémie, drépanocytose et d'autres variantes de Hb maladies. Parmi ceux-ci, le segment des drépanocytoses devrait dominer le marché au cours de la période de prévision en raison de l'augmentation des traitements pour cette maladie.

D'après le canal de distribution, le marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. On s'attend à ce que le segment des pharmacies hospitalières domine le marché au cours de la période de prévision en raison du nombre croissant de pharmacies hospitalières pour l'obtention de médicaments.

D'après la région, le marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine est segmenté en Amérique du Nord, en Amérique latine, en Europe, en Asie-Pacifique, au Moyen-Orient et en Afrique. On s'attend à ce que le segment nord-américain domine le marché en raison de l'augmentation du lancement de produits dans cette région.

Parmi toutes les segmentations, le segment du type de médicament présente le plus grand potentiel en raison de l'augmentation des activités de recherche et développement par les principaux acteurs du marché. Par exemple, le 19 octobre 2021, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une combinaison de pilule contenant du célécoxib et du tramadol (Seglentis) pour le traitement des adultes souffrant d'une douleur aiguë suffisamment sévère pour nécessiter un analgésique opioïde et pour lesquels d'autres traitements ne fournissent pas un soulagement adéquat de la douleur. Le célécoxib est un anti-inflammatoire non stéroïdien et le tramadol est un agoniste opioïde. Seglentis contient 56 mg de célécoxib et 44 mg de tramadol. Il est fabriqué par Esteve Pharmaceuticals, S.A., une société pharmaceutique internationale basée en Espagne.

Marché mondial des médicaments pour le traitement de l'hémoglobine Analyse transversale :

L'introduction de nouveaux produits et technologies dans le traitement de l'hémoglobinopathie par les principaux acteurs du marché en Europe devrait stimuler la croissance du segment des maladies dans la région. Par exemple, le 28 avril 2023, Akebia Therapeutics, Inc., société biopharmaceutique américaine, a reçu l'approbation de la Commission européenne pour commercialiser son inhibiteur de l'hydroxylase prolyl par hypoxie orale Vafseo en Europe. Vafseo (vadadustat) a été approuvé comme traitement une fois par jour de l'anémie chez les adultes sous dialyse d'entretien chronique. L'approbation est applicable aux 27 États membres de l'Union européenne et à l'Islande, à la Norvège et au Liechtenstein. Vadadustat est approuvé pour traiter l'anémie dans 32 pays. L'inhibiteur oral du facteur induisant l'hypoxie est approuvé par la CE dans les comprimés de 150 mg, 300 mg et 450 mg. L'approbation est fondée sur les essais de phase 3 réalisés sur 7 500 adultes sous dialyse traités pour l'anémie.

Marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobinopathie : faits marquants

Le 18 octobre, 2021, Esteve, une entreprise pharmaceutique internationale basée en Espagne, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Seglentis (chlorhydrate de célécoxib et de tramadol), un produit exclusif développé par l'équipe de R-D d'Esteve. Il s'agit d'un produit innovant de première classe composé d'une forme cocrystale de célécoxib (un anti-inflammatoire) et de tramadol (un analgésique) pour le traitement de la douleur aiguë chez les adultes. C'est le premier produit de recherche breveté d'ESTEVE à entrer sur le marché américain. Seglentis est le nom commercial des comprimés contenant un cocristal composé de célécoxib et de chlorhydrate de tramadol. C'est un nouvel analgésique conçu pour la prise en charge de la douleur aiguë dans une approche de traitement multimodale ciblant quatre mécanismes complémentaires de soulagement de la douleur. Il offre une nouvelle option de traitement pour la gestion de la douleur aiguë alignée sur l'analgésie multimodale maintenant considérée comme standard de soins.

Le 22 mars 2021, Pacira BioSciences, Inc., une société pharmaceutique américaine, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la présentation de sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) en vue d'élargir l'étiquette EXPAREL pour inclure l'utilisation chez les patients âgés de 6 ans et plus pour une infiltration à dose unique pour produire une analgésie postchirurgicale. Avec cette approbation, EXPAREL est le premier et seul analgésique local à action prolongée approuvé par la FDA pour la population pédiatrique dès l'âge de six ans. L'ADNS était basé sur les données positives de l'étude de phase 3 de PLAY sur l'infiltration d'EXPAREL chez des patients pédiatriques soumis à des chirurgies. Les résultats globaux ont été cohérents avec les profils de pharmacocinétique et de sécurité chez les patients adultes sans problèmes de sécurité identifiés à une dose de 4 mg/kg. L'étude PLAY a recruté 98 patients pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique d'EXPAREL pour deux groupes de patients : les patients âgés de 12 à moins de 17 ans et les patients âgés de 6 à moins de 12 ans. Selon les directives de la FDA, les principaux objectifs de l'étude PLAY étaient d'évaluer la pharmacocinétique et l'innocuité d'EXPAREL.

Le 1er juillet 2023, l'Inde a lancé une mission nationale d'élimination de la drépanocytose visant à dépister plus de sept jeunes tribus de crore afin que la maladie débilitante puisse être détectée tôt et gérée par des thérapies. La mission, annoncée dans le budget de l'Union au début de 2023, est axée sur la sensibilisation et le dépistage universel des personnes âgées de 0 à 40 ans dans les zones tribales de 278 districts de 17 États. Le gouvernement prévoit d'éliminer la maladie d'ici 2047. Cette mission comprend la distribution de la carte de statut génétique des drépanocytoses aux bénéficiaires qui sauveraient des vies d'enfants et de familles touchées par la maladie. Le Gouvernement a également créé des centres intégrés pour l ' hémoglobinopathie dans 22 districts tribaux pour le traitement et le diagnostic des patients.

Le 21 juin 2022, Precision BioSciences, Inc., une société de biotechnologie basée aux États-Unis, a annoncé qu'elle avait conclu un accord de collaboration et de licence exclusif dans le monde entier avec Novartis AG, société suisse de santé mondiale. Dans le cadre de l'entente, Precision BioSciences, Inc développera une nucléase ARCUS personnalisée qui sera conçue pour insérer, in vivo, un transgène thérapeutique à un endroit sûr du port dans le génome en tant qu'option de traitement transformatif potentiel une fois pour des maladies incluant certaines hémoglobinopathies telles que la drépanocytose et la thalassémie bêta. Pendant ce temps, Novartis AG assume la responsabilité de toutes les activités subséquentes de recherche, de développement, de fabrication et de commercialisation. La précision recevra un paiement initial de 75 millions de dollars des États-Unis et pourra recevoir jusqu'à un montant global d'environ 1,4 milliard de dollars des États-Unis en paiements supplémentaires pour les étapes futures.

Marché mondial des médicaments pour le traitement de l'hémoglobine : Principales tendances

Augmentation des essais cliniques pour le traitement de l'hémoglobine

Les activités de recherche-développement pour le traitement de l'hémoglobine peuvent stimuler la croissance du marché. Le 6 novembre 2021, Bristol Myers Squibb, une société pharmaceutique multinationale basée aux États-Unis, et Acceleron Pharma Inc., une société biopharmaceutique basée aux États-Unis, ont annoncé les premières données de l'étude de phase 2 BEYOND évaluant Reblozyl (luspatercept-aamt), un agent de maturation érythroïde de première classe, plus les meilleurs soins de soutien chez les patients adultes atteints de bêta-thalassémie non dépendante de la transfusion (NTD). Les résultats ont montré que 77,7% des patients traités par Reblozyl ont obtenu une augmentation de l'hémoglobine (≥1,0 gramme/décilitre) par rapport à 0% des patients du groupe placebo. L'évolution des résultats rapportés par le patient est également corrélée à l'augmentation de l'hémoglobine.

Stratégies comme l'accord des principaux acteurs du marché

Des stratégies comme l'accord entre les principaux acteurs du marché peuvent stimuler la croissance du marché. Le 8 septembre 2020, Global Blood Therapeutics, une société biopharmaceutique américaine, a annoncé qu'elle avait conclu un accord exclusif avec Biopharma-Middle East et Afrique, une société pharmaceutique basée aux Émirats arabes unis pour distribuer des comprimés d'Oxbryta (voxelotor) au Bahreïn, au Koweït, à Oman, au Qatar, en Arabie saoudite et aux Émirats arabes unis, collectivement connue sous le nom de Gulf Cooperation Council (GCC). On estime qu'il y a plus de 100 000 personnes âgées de 12 ans et plus dans cette région qui vivent avec une drépanocytose. Oxbryta est une thérapie orale une fois par jour qui inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine, la cause profonde de la faucille et de la destruction des globules rouges dans le SCD.

Marché mondial des médicaments pour le traitement de l'hémoglobine: Restrictions

Retrait des essais cliniques

Le retrait des essais cliniques devrait freiner la croissance du marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine. Par exemple, selon les essais cliniques sur site cliniques. Une étude a été menée pour étudier la collecte de cellules souches du sang périphérique chez des patients atteints de drépanocytose (scd) par plérixafor. Cette étude a pris fin le 7 avril 2023, car l'innocuité et l'efficacité du plérixafor chez les patients adultes et pédiatriques atteints de DSC n'étaient pas connues lors de son lancement. Par conséquent, le recrutement de patients sans option thérapeutique n'était pas justifiable sur le plan éthique.

Pour contrebalancer cette contrainte, une évaluation adéquate de la sécurité et de l'efficacité devrait être effectuée afin d'éviter le retrait de l'étude.

Disponibilité d'un traitement de remplacement

On s'attend à ce que la disponibilité d'un traitement de remplacement comme la moelle osseuse entrave la croissance du marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine. Transplantation de moelle osseuse est seulement un traitement fiable pour l'hémoglobine comme la plupart des options de traitement disponibles qui sont axées sur la réduction des symptômes des troubles. Par exemple, d'après les données publiées par Health Resources and Services Administration, un organisme du gouvernement américain, le 13 juin 2023, en 2021, 5 073 transplantations de moelle osseuse et de cordons ont été effectuées aux États-Unis. Le registre des donneurs contient plus de 9 millions de donneurs potentiels aux États-Unis. Près de 268 000 unités de sang de cordon sont sur le registre des donneurs. Ce total comprend plus de 111 000 unités de l'Inventaire national du sang des cordons, dont plus de 3 000 unités de l'INNE ont été ajoutées en 2022.

Pour contrebalancer cette restriction, il faut sensibiliser davantage aux avantages des médicaments de traitement de l'hémoglobine.

Marché mondial des médicaments pour le traitement de l'hémoglobine- Les joueurs clés

Parmi les principaux acteurs du marché mondial des médicaments de traitement de l'hémoglobine figurent Bristol-Myers Squibb Company, GlycoMimetics Inc., Pfizer Inc., Anthera Pharmaceuticals Inc., Eli Lilly and Company, Mast Therapeutics, Daiichi Sankyo Company Ltd., Novartis International AG, Bluebird Bio Inc., HemaQuest Pharmaceuticals Inc., Emmaus Medical Inc., Baxter International Inc., Prolong Pharmaceuticals, Medunik USA Inc., Sangamo Therapeutics, Inc., Global Blood Therapeutics, Alnylam Pharmaceuticals et Acceleron Pharma, Inc.

*Définition : L'hémoglobine est un groupe de troubles sanguins héréditaires impliquant une anomalie de la structure de l'hémoglobine. Ces troubles comprennent la drépanocytose et la thalassémie. Symptômes fréquents de l'état, comprennent douleur sévère, essoufflement, augmentation de la rate et problèmes de croissance chez les enfants. D'autres types d'hémoglobinopathies liées aux variantes structurales d'hémoglobine sont HbS, HbE et HbC. Les manifestations cliniques très variables des hémoglobinopathies vont de l'anémie hypochromique légère à la maladie hématologique modérée à l'anémie sévère, dépendante de la transfusion tout au long de la vie, avec une implication multi-organes. Les médicaments pour traiter les symptômes de l'hémoglobinopathie comprennent les analgésiques, les antibiotiques, les inhibiteurs de l'ECA et l'hydroxyurée. Selon les données du National Center for Biotechnology Information, plus de 90 % des patients survivent actuellement à l'âge adulte. Les patients traités de façon optimale ont une durée de vie projetée de 50 à 60 ans.