MARCHé DE L'ATAXIE DE FRIEDREICH ANALYSIS

L'ataxie de Friedreich est causée par des mutations génétiques entraînant un déclin de la production et de l'expression d'une protéine mitochondriale appelée frataxine, qui est impliquée dans la régulation des enzymes du groupe fer-sulfur dans les cellules du corps. L'insuffisance des concentrations de frataxine entraîne une diminution de l'activité de plusieurs enzymes mitochondriales impliquées dans la chaîne de transport des électrons, ce qui entraîne une altération du métabolisme mitochondrial, comme l'accumulation de fer dans la dysfonction des mitochondries de la synthèse du triphosphate d'adénosine, une réduction de la production d'ATP (triphosphate d'adénosine) et une réponse anti-oxydante inefficace. Du fait de la dysfonction mitochondriale, les neurones meurent progressivement et les patients atteints d'ataxie de Friedreich perdent progressivement leur capacité à coordonner leur mouvement et à effectuer des activités quotidiennes telles que la marche, la course, etc. efficacement. Ainsi, les stratégies thérapeutiques pour la prise en charge ou le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich visent à corriger certaines des conséquences en aval de la carence en frataxine ou à rétablir des niveaux suffisants de frataxine dans la cellule.

Cependant, un traitement adéquat pour l'ataxie de Friedreichs n'est pas encore disponible pour les patients. Parmi les approches pharmacologiques utilisées pour la prise en charge ou le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich, on peut citer l'utilisation de médicaments tels que : inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (IEC), bêtabloquants, diurétiques, para-benzoquinone, immunomodulateurs, relaxants musculaires squelettiques, antiépileptiques, inducteur du facteur 2 érythroïde-facteur nucléaire (Nrf2), inhibiteurs de l'histone désacétylase (HDAC), acides gras polyinsaturés deutérés, trans-activateurs de la TAT-frataxine, chélateurs de fer, etc. Les thérapies futures de l'ataxie de Friedreichs impliquent une thérapie génique avancée pour ajouter une copie correcte du gène responsable de la production de la protéine frataxine dans le corps.

On estime que le marché mondial de l'ataxie de Friedreich est évalué à 777,2 millions de dollars É.-U. en 2022 et devrait présenter TCAC des 13,0% sur la période de prévision (2022-2030).

Graphique 1. Part du marché mondial de l'ataxie de Friedreich, par région, 2022

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Une forte charge de l'ataxie de Friedreich , devrait stimuler la croissance du marché mondial de l'ataxie de Friedreich , au cours de la période de prévision

Par exemple, d'après les données publiées par l'Ataxia UK, un organisme de bienfaisance enregistré en Écosse et en Angleterre et au Pays de Galles en novembre 2020, on estime que l'incidence de l'ataxie de Friedreich sur la base de la fréquence de transmission de 1 sur 85 était de 1:29 000 en Europe en 2020.

Graphique 2. Valeur marchande de l ' ataxie mondiale de Friedreich, par voie administrative, 2022

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On s'attend à ce que l'augmentation des activités de recherche et de développement en vue de l'introduction de nouvelles thérapies Friedreichs ataxia stimule la croissance du marché au cours de la période de prévision.

Par exemple, selon un article publié dans la revue Neurobiology of Disease, en janvier 2021, un médicament oral appelé leriglitazone avait montré des avantages dans le traitement de l'ataxie de Friedrich dans les modèles cellulaires et animaux. Leriglitazone est fabriqué par Minoryx Therapeutics, une société de biotechnologie basée en Espagne, et est actuellement en phase 2/3 avancée des essais cliniques pour le traitement de l'ataxie de Friedrich. La lériglitazone rétablit la fonction mitochondriale qui est généralement entravée par l'absence de la frataxine de protéine mitochondriale (FXN) dans la maladie d'ataxie de Friedreich.

De plus, en février 2022, Design Therapeutics, Inc., une entreprise de biotechnologie américaine, a annoncé qu'elle mène actuellement un essai clinique de phase 1 de son médicament expérimental DT-216, une injection intraveineuse (IV) pour le traitement de l'ataxie de Friedreich et cette étude clinique devrait être terminée d'ici décembre 2022.

Les acteurs clés opérant sur le marché se concentrent sur l'obtention de l'approbation réglementaire de leurs médicaments Friedreichs ataxia, qui devrait stimuler la croissance du marché mondial Friedreichs ataxia au cours de la période de prévision.

En mars 2022, Stealth BioTherapeutics Inc., une entreprise de biotechnologie des îles Caïmanes, a annoncé qu'elle avait reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (US FDA) Office of Orphan Products Development pour son médicament Elamipretide, indiqué pour le traitement de l'ataxie de Friedreich.

Marché mondial de l'ataxie de Friedreich – Impact du coronavirus (Covid-19)

Le SRAS-CoV-2 (coronavirus du syndrome respiratoire aigu sévère) a été signalé pour la première fois à Wuhan (Chine) en décembre 2019 et a été déclaré pandémie mondiale par l'Organisation mondiale de la santé (OMS), qui désigne cette infection du SRAS-CoV-2 comme un nouveau coronavirus (COVID-19). Selon le Coronavirus (COVID-19), Mise à jour épidémiologique hebdomadaire de l'Organisation mondiale de la santé, le COVID-19 s'est répandu dans le monde entier, infectant plus de 519 millions de personnes, entraînant plus de 6,3 millions de décès au 15 mai 2022. L'impact négatif de COVID-19 sur le domaine des soins de santé est énorme et a considérablement perturbé l'ensemble de la chaîne d'approvisionnement, des matières premières à la fabrication et à la livraison. De même, la pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur la croissance globale du marché de l'ataxie de Friedreich, en raison des restrictions à la circulation et des blocages.

De même, la demande et l'offre en ataxie de Friedreichs ont été perturbées, en raison de l'arrêt des essais cliniques visant à développer des médicaments de traitement pour l'ataxie de Freedreichs, ainsi que l'offre perturbée de médicaments de traitement de Friedreichs ataxia pendant la fermeture. De plus, la physiothérapie, les programmes de réadaptation, l'entraînement physique, etc. pour la gestion de l'ataxie de Friedreich était à l'arrêt pendant la fermeture.

Par exemple, selon une enquête électronique menée en Italie auprès de patients atteints d'ataxie de Friedreich (FA) et publiée dans la revue Cerebellum & Ataxias, revue scientifique ouverte en janvier 2021, le nombre de patients en physiothérapie a été réduit de 72,2 % en raison du verrouillage de la COVID-19. Selon la même source, plus de 60 % des patients atteints d'ataxie de Friedreich ont signalé une détérioration de leur santé en l'absence de physiothérapie pendant le confinement de COVID-19.

Marché mondial de l'ataxie Friedreich

Les difficultés rencontrées lors de la conception et de la conduite d'essais cliniques pour le développement du traitement de l'ataxie de Freidreich sont les facteurs qui devraient entraver la croissance du marché mondial de l'ataxie de Friedreich pendant la période de prévision.

La conception d'essais cliniques pour des maladies neurodégénératives rares comme l'ataxie de Friedreich est difficile en raison du nombre insuffisant de patients atteints d'ataxie de Friedreich, la nature hétérogène de la maladie avec un taux de progression lent et variable, ce qui rend difficile d'identifier des mesures de résultats fiables pour surveiller la progression de l'ataxie de Friedreich.

Par exemple, selon un article publié par l'Orphanet Journal of Rare Diseases, en août 2020, l'ataxie de Friedreich est un trouble génétique du mouvement neurodégénératif, avec un âge typique d'apparition (âge auquel les symptômes d'une maladie apparaissent en premier) entre 10 et 15 ans. Ainsi, le diagnostic de la maladie prend beaucoup de temps depuis son stade initial. La même source a également estimé que le temps moyen nécessaire au diagnostic de troubles rares comme l'ataxie de Friedreich est de 5 ans.

Joueurs clés

Reata Pharmaceuticals, Inc., Retrotope Inc., Minoryx, PTC Therapeutics, Design Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc., Jupiter Neurosciences, Inc., Lexeo Therapeutics, Zydus Lifesciences Ltd., Cipla Limited, GlaxoSmithKline Plc., Aurobindo Pharma Ltd., Sun Pharmaceutical Industries Ltd., Torrent Pharmaceuticals Ltd. et Intas Pharmaceuticals Ltd.