DUCHENNE DYSTROPHIE MUSCULAIRE MARCHé DU TRAITEMENT ANALYSIS

Le marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne a été évalué à2 787,6 millions de dollars É.-U.en 2022 et devrait atteindre une valeur deUS$ 63 519,4 Mnpar2030à unTCAC de 47,85 %entre2023 et 2030. Le marché du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne connaît une forte croissance en raison de l'augmentation de la prévalence de la dystrophie musculaire de Duchenne et de l'augmentation de la demande de nouveaux médicaments ou thérapies. De plus, l'augmentation de la recherche-développement (R-D) et la sensibilisation accrue des gens à la DMD et aux médicaments et aux thérapies disponibles devraient stimuler la croissance du marché. Toutefois, des facteurs tels que l'absence de normalisation et des règles et réglementations strictes devraient entraver la croissance du marché.

Marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne: Perspectives régionales

Selon la géographie, le marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne est segmenté en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique, en Amérique latine et au Moyen-Orient et en Afrique.

Parmi les régions, on s'attend à ce que l'Amérique du Nord gagne la plus forte part du marché au cours de la période de prévision en raison de la charge de morbidité croissante de la dystrophie musculaire de Duchenne, de l'introduction de nouvelles thérapies, des dépenses élevées en soins de santé et de la sensibilisation accrue de la population de la région. Par exemple, les acteurs du marché se concentrent sur le lancement de nouveaux médicaments ou thérapies pour le traitement de la DMD. En mai 2022, Elamipretide a reçu la désignation de médicaments orphelins de la Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development des États-Unis pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

L'Europe devrait également être témoin d'une croissance significative du traitement mondial de la dystrophie musculaire de Duchenne En raison de l'augmentation de la prévalence de la DMD, de la sensibilisation accrue de la population, de l'augmentation de la demande de thérapies sûres et efficaces dans la région. Par exemple, avec l'augmentation de la sensibilisation des gens à la DMD, la demande de nouveaux médicaments ou de thérapies augmente également rapidement. Selon l'Agence européenne des médicaments, le DMD touche moins de 0,5 personne sur 10 000 dans l'Union européenne. Cela équivaut à un total de moins de 26 000 personnes et est inférieur au plafond fixé pour la désignation des orphelins, soit 5 personnes sur 10 000.

Graphique 1. Part du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (%), par région, 2023

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Global Duchenne Dystrophie musculaire Facteurs du marché :

Augmentation du fardeau de la DMD pour accroître la croissance du marché

L'un des facteurs clés attendus pour augmenter la croissance du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne au cours de la période de prévision est l'augmentation de la prévalence de la dystrophie musculaire de Duchenne. Un tel fardeau de la DMD entraîne une augmentation de la demande de médicaments ou de thérapies sûrs et efficaces dans le monde entier. Selon l'Organisation nationale pour les troubles rares (NORD), la dystrophie musculaire de Duchenne est un trouble musculaire rare, mais c'est l'une des conditions génétiques les plus fréquentes affectant environ une naissance sur 3 500 hommes dans le monde. On estime qu'environ 20 000 enfants reçoivent chaque année un diagnostic de DMD.

Demande élevée de nouveaux médicaments/thérapies pour soutenir la croissance du marché

Un autre facteur qui stimule la croissance du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne est l'augmentation de la demande de nouveaux médicaments ou thérapies dans le monde grâce à une prise de conscience accrue de la population. Par exemple, les acteurs du marché se concentrent sur le lancement de nouveaux médicaments ou thérapies pour le traitement de la DMD. En août 2020, NS Pharma reçoit l'approbation de la FDA des États-Unis pour le traitement du Viltolarsen (Viltepso) par le DMD. L'agent a obtenu une approbation accélérée par le biais de son examen prioritaire, médicament orphelin, et les désignations de maladies rares après sa nouvelle demande de médicament ont été acceptées plus tôt cette année.

Marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne Possibilités :

L'augmentation de la recherche-développement (R-D) devrait offrir des possibilités de croissance importantes aux acteurs du traitement mondial de la dystrophie musculaire de Duchenne marché. Par exemple, en janvier 2023, Regenxbio a commencé à recruter des patients pour l'essai clinique de phase 1/2 afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du RGX-202, une thérapie génique expérimentale pour la DMD. Regenxbio recrute également des patients de 12 ans ou moins pour une étude d'observation afin de détecter les anticorps contre la variante 8 du virus adéno-associé (AVA8), le vecteur viral utilisé dans le RGX-202. RGX-202 bénéficie du statut de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

On s'attend à ce que l'augmentation de la sensibilisation de la population au DMD et aux médicaments/thérapies disponibles offre des possibilités de croissance importantes aux acteurs du traitement mondial de la dystrophie musculaire de Duchenne marché. Par exemple, chaque année, la Journée mondiale de sensibilisation de Duchenne a lieu le 7 septembre. Aujourd'hui, de nombreuses organisations gouvernementales et non gouvernementales du monde entier sensibilisent à la dystrophie musculaire de Duchenne. Chaque année, l'Organisation mondiale Duchenne met en place un thème spécial pour le jour qui mérite plus d'attention. La Journée de sensibilisation est créée pour remédier à ce manque de sensibilisation et soutenir les personnes atteintes de la maladie.

Traitement mondial de la dystrophie musculaire de Duchenne Marché Tendances :

L'augmentation du nombre d'essais cliniques est une tendance récente

La découverte et le développement de médicaments pharmaceutiques ont considérablement augmenté. Des essais cliniques sont menés dans le monde entier pour évaluer les traitements possibles de la DMD. Au cours des dernières années, les entreprises pharmaceutiques et les fabricants de médicaments du monde entier ont terminé un certain nombre d'essais cliniques pour la DMD. De plus, plusieurs candidats potentiels sont actuellement en phase II et III dans le monde entier. Cette tendance devrait se poursuivre au cours de la période de prévision.

L'introduction de nouveaux médicaments/thérapies est une autre tendance

Les acteurs du marché se concentrent sur le développement et le lancement de médicaments/thérapies sûrs et efficaces pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. En outre, les acteurs du marché se concentrent sur le lancement de technologies ou de technologies de saut d'exon (le saut d'exon est une approche de traitement pour les personnes atteintes de DMD), ce qui est un facteur important qui augmente la croissance du marché. Cette tendance devrait se poursuivre au cours de la période de prévision.

Marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne Restrictions:

Manque de normalisation pour entraver la croissance du marché

L'absence de normalisation pour mesurer l'efficacité clinique à tous les stades de la DMD est l'un des facteurs essentiels susceptibles d'entraver la croissance du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Il y a plusieurs essais cliniques en cours dans le DMD, qui utilisent les diverses mesures de résultats pour quantifier la progression de la maladie, y compris le test de marche de 6 minutes, la performance du membre supérieur, le temps nécessaire pour se lever du plancher, le temps nécessaire pour gravir quatre marches et l'échelle d'évaluation ambulatoire de l'étoile nord. Il est nécessaire d'autres mesures de résultats plus efficaces qui pourraient saisir la progression entre les phases ambulantes et non ambulantes de la maladie.

Un cadre réglementaire rigoureux pour freiner la croissance du marché

Un autre facteur qui entrave la croissance du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne est les règles et réglementations strictes. L'approbation de nouveaux médicaments ou thérapies par des organismes de réglementation, tels que la FDA des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments, ont des règles et des règlements rigoureux pour l'approbation des médicaments et beaucoup de procédures. Ainsi, très peu d'entreprises (les entreprises pharmaceutiques dépensent d'énormes sommes pour la R-D des médicaments) entrent en ligne de compte pour la recherche sur les nouveaux médicaments pour les maladies rares parce qu'elle a besoin de fonds plus importants.

Graphique 2. Part du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (%), selon une approche thérapeutique, 2023

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Marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne Segmentation:

Le rapport mondial sur le marché du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne est segmenté en Approche thérapeutique et type de traitement, Utilisateur final et Géographie.

Sur la base Approche thérapeutique et traitement Type, le marché est segmenté en Thérapies à base moléculaire (Mutation Suppression et Exon Skipping), Steroid Therapy (Corticostéroïdes), les médicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) et d'autres approches thérapeutiques et types de traitement. Les thérapies à base moléculaire ont ensuite été segmentées en Suppression de Mutation et Exon Skipping. D'où, Exon Skipping Segment On s'attend à ce que le marché domine au cours de la période de prévision, ce qui est attribuable à l'introduction de nouvelles technologies de saut à l'exon. Environ 50 à 90 % des patients souffrant de mutations DMD peuvent bénéficier de sauts à l'exon unique et de sauts à l'exon multiple, respectivement.

Thérapie par stéroïdes (Corticostéroïdes) Segment On s'attend également à une croissance importante dans un avenir proche, en raison de l'augmentation de la demande de corticostéroïdes. Le traitement par corticostéroïdes pharmacologiques est la norme de soins en DMD qui vise à contrôler les symptômes et la progression lente de la maladie par une action anti-inflammatoire puissante.

Sur la base Utilisateur final, le marché est segmenté en hôpitaux et cliniques, centres ambulatoires et autres utilisateurs finaux. D'où, Hôpitaux/Cliniques Segment On s'attend à ce que le marché domine au cours de la période de prévision, ce qui est attribuable à l'augmentation de la prévalence ou du fardeau de la DMD.

Centres ambulatoires Segment On s'attend également à une forte croissance dans un avenir proche, en raison de l'augmentation du nombre de chirurgies ambulatoires. Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont besoin d'une chirurgie mineure et n'ont besoin que de soins primaires.

Marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne: Clé Faits nouveaux

En avril 2022, Pfizer Inc. a prévu d'ouvrir les premiers sites américains dans l'étude de phase III évaluant la mini-dystrophine génique expérimentale, le fordistrogène movaparvovec, chez les patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

En février 2021, Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé AMONDYS 45 (casimersen). AMONDYS 45 est un oligonucléotide antisens de la plate-forme d'oligomère morpholino (OMP) de Sarepta, pour le traitement de la DMD chez les patients atteints d'une mutation confirmée susceptible d'exonérer 45 sauts.

En février 2021, le procureur de district (DA) des États-Unis a approuvé Sarepta Therapeutics' Amondys 45 (casimersen injectable), un oligonucléotide antisens pour le traitement des personnes atteintes de Dystrophie musculaire de Duchenne.

Marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne: Principales perspectives des entreprises

Le marché du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne est très compétitif. Cela est attribuable à l'augmentation de la demande de traitement sûr et efficace de la DMD, de sorte que les acteurs du marché se concentrent sur le lancement de nouveaux produits sur le marché.

Pfizer Inc., Fibrogen Inc., BioMarin, Sarepta Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, PTC Therapeutics, NS Pharma Inc., Nobelpharma Co. Ltd., Bristol-Myers Squibb et Eli Lilly and Company sont parmi les principaux acteurs du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

*Définition : Dystrophie musculaire de Duchenneest une forme de dystrophie musculaire. Il est causé par un gène défectueux de la dystrophine (une protéine dans les muscles). C'est un trouble génétique caractérisé par une dégénérescence musculaire progressive et une faiblesse due aux altérations de la dystrophine (une protéine) qui aide à maintenir les cellules musculaires intactes.