Le syndrome de dravet (DS), également connu sous le nom d'épilepsie avec des crises polymorphiques et une épilepsie polymorphique chez l'enfant (EIPM), est une dysfonction génétique grave et rare du cerveau (encéphalopathie épileptique). Il commence généralement en première année de vie et reste tout au long de la vie. Les enfants atteints du syndrome de dravet souffrent de différents types de crises, à savoir les crises myocloniques, les crises toniques, les crises d'absence, les crises atypiques d'absence, les crises atoniques, les crises focales ou les crises de sensibilisation (appelées précédemment crises partielles) et état épileptique. En général, une combinaison de médicaments est prescrite pour le traitement du syndrome de Dravet. Les anticonvulsivants tels que le stiripentol, le topiramate et l'acide valproïque sont les médicaments les plus couramment utilisés pour le traitement des crises et le syndrome de Dravet. Dans les cas où l'intensité des crises n'est pas réduite par les médicaments, certains dispositifs sont utilisés pour traiter le syndrome de Dravet. Le dispositif de stimulation du nerf vagal est l'un de ces dispositifs, qui fournit des impulsions électriques au nerf vagus.
Traitement du syndrome de dravet
L'augmentation des activités de recherche-développement pour la mise au point de nouveaux médicaments contre le syndrome de Dravet, puis leur approbation dans des régions clés comme l'Amérique du Nord et l'Europe, devrait favoriser la croissance du marché mondial du traitement du syndrome de Dravet dans un avenir proche. En 2017, Epygenix Therapeutics, Inc. – une entreprise biopharmaceutique – a reçu la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. médicament orphelin désignation pour son EPX-300, indiqué pour le traitement du syndrome de Dravet. En 2017, Ovid Therapeutics – une société biopharmaceutique américaine – a reçu la désignation de médicament orphelin pour TAK-935/OV935 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. En février 2018, Zogenix Inc. a annoncé l'approbation par la FDA de la désignation de thérapie révolutionnaire à ZX-008, son Drogue de phase III pour convulsions associées au syndrome de Dravet. En 2017, OPKO Pharmaceuticals LLC, filiale d'OPKO Health, Inc., a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour son AntagoNAT basé sur l'oligonucléotide (CUR-1916) indiqué pour le traitement du syndrome de Dravet, et la société a également reçu la désignation de médicament orphelin pour son CUR-1916 de la Commission européenne au cours de la même année. En outre, les collaborations stratégiques entre les principaux acteurs du marché pour le développement et la fabrication de médicaments indiqués pour le traitement du syndrome de Dravet devraient également stimuler la croissance du marché du traitement du syndrome de Dravet. Par exemple, en 2017, Laurus Synthesis Inc. et Epygenix Therapeutics, Inc. ont conclu une collaboration stratégique pour le développement et la fabrication d'EPX-100. En vertu de cet accord, Laurus Synthesis fournira des services de développement de la chimie et de fabrication à l'appui d'un prochain essai clinique pour EPX-100 pour les adolescents atteints du syndrome de Dravet. En 2017, Takeda Pharmaceutical Company Limited a conclu un accord de collaboration global avec Ovid pour le développement et la commercialisation de TAK-935/OV935 pour le traitement des encéphalopathies épileptiques et du développement.
Analyse régionale du marché du traitement du syndrome de dravet
On s'attend à ce que l'Amérique du Nord occupe une position dominante sur le marché mondial du traitement du syndrome de Dravet, en raison de l'augmentation des initiatives et du financement de diverses organisations pour appuyer le développement de nouveaux traitements contre le syndrome de Dravet. Par exemple, en 2017, la Dravet Syndrome Foundation, un organisme américain à but non lucratif voué à financer la recherche de calibre le plus élevé sur le syndrome de Dravet, a financé un montant total de 3 600 000 dollars pour le développement de nouvelles méthodes de traitement du syndrome de Dravet. En 2011, la Dravet Syndrome Foundation a accordé un montant non divulgué à OPKO Health, Inc., basé aux États-Unis, pour soutenir les efforts de la société pour développer des agents thérapeutiques potentiels pour le traitement du syndrome de Dravet. Le marché européen devrait connaître une croissance importante sur le marché du traitement du syndrome de Dravet, en raison de l'augmentation des activités de recherche et développement adoptées par les principaux acteurs présents dans la région. Par exemple, GW Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique britannique, a développé Epidiolex (cannabidiol) à partir d'un ingrédient dérivé de la marijuana. La société a soumis une nouvelle demande de médicament (NDA) à la FDA américaine pour Epidiolex, en décembre 2017. Si elle est approuvée par la FDA, Epidiolex devrait entrer sur le marché américain d'ici la mi 2018.
Lutte contre le syndrome de dravet
D'après une étude publiée dans le NCI en 2015, le syndrome de dravet n'affecte qu'environ 1 personne sur 15 700 aux États-Unis. La prévalence du syndrome de dravet est si rare que la plupart de la population n'a pas beaucoup de connaissances à ce sujet, qui est le principal facteur limitant la croissance du marché du syndrome de dravet.
Marché du traitement du syndrome de dravet Joueurs clés
Epygenix Therapeutics, Inc., Ovid Therapeutics, GW Pharmaceuticals Plc., Takeda Pharmaceutical Company Ltd., Zogenix, Inc., OPKO Health Inc., Biocodex S.A., Biscayne Neurotherapeutics, Inc. et PTC Therapeutics, Inc. Les acteurs clés du marché se concentrent sur l'approbation de leurs nouveaux médicaments par les principaux organismes de réglementation tels que la FDA et la Commission européenne. Par exemple, en 2017, Biscayne Neurotherapeutics, Inc., a reçu une désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour son composé BIS-001 indiqué pour le traitement du syndrome de Dravet.
Traitement du syndrome de dravet Taxonomie du marché :
Le marché mondial du traitement du syndrome de Dravet est segmenté en fonction du type de traitement, du canal de distribution et de la région:
Par type de traitement
Par canal de distribution
Par région
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Ghanshyam Shrivastava
Ghanshyam Shrivastava - With over 20 years of experience in the management consulting and research, Ghanshyam Shrivastava serves as a Principal Consultant, bringing extensive expertise in biologics and biosimilars. His primary expertise lies in areas such as market entry and expansion strategy, competitive intelligence, and strategic transformation across diversified portfolio of various drugs used for different therapeutic category and APIs. He excels at identifying key challenges faced by clients and providing robust solutions to enhance their strategic decision-making capabilities. His comprehensive understanding of the market ensures valuable contributions to research reports and business decisions. Ghanshyam is a sought-after speaker at industry conferences and contributes to various publications on pharma industry.
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