MARCHé DU TRAITEMENT DE LA CYSTINOSE ANALYSIS

La cystinose est une condition caractérisée par l'accumulation de la cystine (acide amino) dans les cellules. Une grande quantité de cystine endommage les cellules et forme souvent des cristaux qui peuvent endommager les tissus et les organes. Les yeux et les reins sont principalement susceptibles d'endommager le pancréas, les muscles, les testicules et la thyroïde. La cystinose est classée en trois types différents : la cystinose néphropathique, la cystinose non néphropathique ou oculaire et la cystinose intermédiaire. La cystinose néphropathique (infantile) est la forme la plus sévère et la plus courante de cystinose. Le syndrome de Fanconi rénal et l'échec de croissance sont habituellement les premiers symptômes visibles de ce trouble. La cystinose intermédiaire est caractérisée par des symptômes semblables à ceux de la cystinose néphropathique. Cependant, ces symptômes ne sont pas proéminents avant l'âge de 8 à 20 ans. La cystinose non néphropathique touche généralement les adultes en âge moyen atteints de troubles oculaires. Il n'y a pas de maladie rénale chez ces personnes. Les personnes atteintes de cystinose non néphropathique développent une photophobie due à l'accumulation de cristaux de cystine dans les yeux.

Ces trois types de cystinose sont attribuables à des mutations du gène CTNS. Les mutations du gène CTNS provoquent une carence en protéine du transporteur appelée cystinosine. La cystinosine déplace normalement la cystine hors des lysosomes, qui sont des compartiments dans la cellule qui recyclent et digèrent les matériaux. Défauts dans la cystinosine, permet l'accumulation de cystine et forme des cristaux dans les lysosomes et son accumulation endommage les cellules dans les yeux et les reins. Selon les National Institutes of Health (NIH), la cystinose touche environ un enfant sur 100 000 à 200 000 dans le monde. La cystinose est la cause la plus fréquente du syndrome de Fanconi rénal chez les enfants et représente près de 5% de tous les cas d'insuffisance rénale infantile. Syndrome de Fanconi, un trouble rare de la fonction des tubules rénaux entraîne des quantités excessives de potassium, d'acide urique, de glucose, de phosphates, de bicarbonate, et certains acides aminés excrétés dans les urines. Le traitement par appauvrissement de la cystéine peut réduire significativement les niveaux de cystéine dans les cellules. Il améliore la croissance et diminue les lésions rénales chez les enfants. La thérapie symptomatique traite le syndrome de Fanconi rénal avec un apport élevé d'électrolytes et de liquides pour prévenir une déshydratation corporelle extrême. Le bicarbonate de sodium, le potassium, le citrate de sodium et le magnésium peuvent aider à maintenir une stabilité électrolytique standard. acétyle Les inhibiteurs de la cholinestérase (ACE) sont également utilisés parfois pour limiter la croissance de la maladie rénale.

Dynamique du marché du traitement de la kystinose

Diverses subventions gouvernementales pour soutenir le diagnostic et le traitement de la cystinose stimulent la croissance du marché. Par exemple, en 2013, la Fondation de recherche sur la cystinose a accordé six subventions d'une valeur de 1,29 million de dollars américains aux chercheurs en cystinose pour la mise au point de meilleurs traitements et un traitement de la maladie. Des organismes tels que le Réseau de recherche sur la cystinose sont responsables de faire connaître la maladie en célébrant la Journée de sensibilisation à la cystinose le 7 mai de chaque année. En outre, l'approbation du produit par la Food and Drug Administration (FDA) devrait stimuler la croissance du marché du traitement de la cystinose au cours de la période de prévision. En 2013, la FDA a approuvé la formulation à libération différée du bitartrate de cystéamine (DR-C) pour les patients âgés de 6 ans et plus, et l'étiquette a été élargie en 2015 pour inclure les enfants âgés de deux ans. La cystéamine est un agent appauvrissant la cystine qui réduit les taux de cystine dans les cellules. Il s'est avéré efficace pour prévenir ou retarder l'insuffisance rénale et améliorer la croissance des enfants atteints de cystinose. En 2013, la FDA a approuvé le cystaran (solution ophtalmique à la cystéamine) pour le traitement de l'accumulation de cristal cystine cornée. Le traitement par Cystaran doit être initié dès que des cristaux de cystine sont trouvés dans la cornée. L'absence d'attention à la R-D en raison du faible taux de prévalence et des possibilités de traitement limitées peut avoir une incidence négative sur le traitement de la cystinose.

Traitement de la cystinose Marché Perspectives régionales

La segmentation régionale du marché du traitement de la cystinose par Coherent Market Insights comprend l'Amérique du Nord, l'Amérique latine, l'Europe, l'Asie-Pacifique, le Moyen-Orient et l'Afrique. L'Amérique du Nord devrait dominer le marché du traitement de la cystinose. Selon un article publié par Cystinosis Research Network, on estime que 15 nouveaux cas de cystinose néphropathique sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis. En outre, le réseau s'emploie à sensibiliser davantage la population régionale aux maladies. Le taux élevé de prévalence de la cystinose en Europe devrait stimuler la croissance du marché du traitement de la cystinose dans la région. Selon les National Institutes of Health (NIH), la cystinose touche 1 personne sur 26 000 en France.

Cystinose Traitement Marché Paysage concurrentiel

Les principaux acteurs du marché du traitement de la cystinose sont Avrobio, Inc., Gilead, Mylan N.V., Novartis AG et Orizon Pharma Plc. Les entreprises du marché du traitement de la cystinose se concentrent sur le développement de nouveaux produits pour gagner une part importante des revenus. Par exemple, Avrobio Inc. prévoit entreprendre le développement clinique de deux candidats à la thérapie génique pour la cystinose et Maladie de Gaucher à la mi-2019.

Cystinose Traitement Taxonomie du marché

Sur la base du traitement, le marché de la cystinose est segmenté en:

• Traitement contre la cystéine
• Traitement symptomatique
• Transplantation rénale

Sur la base des utilisateurs finaux, le marché du traitement de la cystinose est segmenté en:

• Hôpitaux
• Cliniques spécialisées
• Autres

Sur la base de la région, le marché du traitement de la cystinose est segmenté en:

• Amérique du Nord
• Amérique latine
• Europe
• Asie-Pacifique
• Moyen-Orient
• Afrique