SYNDROME MONDIAL DE MORQUIO (SMP-IV) MARCHé DES MéDICAMENTS SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

La taille du marché des médicaments du syndrome morquio mondial (SMP-IV) devrait atteindre 4,3 millions de dollars É.-U. en 2031 contre 1,9 million de dollars É.-U. en 2024, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 12,4 % pendant la période de prévision.

Le syndrome de Morquio, également connu sous le nom de mucopolysaccharidose de type IV (MPS IV), est une maladie héréditaire rare caractérisée par une altération du développement et une courte taille. Il est causé par une carence de l'enzyme N-acétylgalactosamine-6-sulfatase qui est nécessaire pour la dégradation des glycosaminoglycanes. Les options de traitement actuelles pour le MPS IV se limitent à la gestion des symptômes et au soutien soins.

Syndrome mondial de Morquio (MPS-IV) Marché des médicaments - Perspectives régionales

• Amérique du Nord On s'attend à ce que le marché des médicaments contre le syndrome morquio (MPS-IV) soit le plus important au cours de la période de prévision, représentant plus de 43,7 % de la part de marché en 2024. La région nord-américaine domine le marché mondial des médicaments du syndrome morquio (MPS-IV) avec la présence de plusieurs grandes sociétés pharmaceutiques et une importante dépense en soins de santé.
• Asie-Pacifique On s'attend à ce que le marché de la drogue soit le deuxième marché du syndrome morquio (MPS-IV), représentant plus de 25,2 % de la part de marché en 2024. La région Asie-Pacifique, en particulier les pays émergents comme la Chine et l'Inde, connaît la croissance la plus rapide du marché de la drogue du syndrome morquio (MPS-IV). Cela s'explique par l'accroissement des activités de recherche-développement (R-D), des partenariats et des ententes entre les principaux intervenants du marché.
• Europe On s'attend à ce que le marché des médicaments du syndrome morquio (MPS-IV) augmente le plus rapidement, avec une part de 19 % au cours de la période de prévision. La croissance du marché en Europe apparaît comme un point chaud à un rythme rapide en raison du soutien politique favorable, du développement des infrastructures et de l'évolution des préférences des clients.

Graphique 1. Part du marché des médicaments dans le syndrome mondial de Morquio (MPS-IV) (%), par région, 2024

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Vue des analystes :

Le marché mondial des médicaments du syndrome morquio (MPS-IV) présente un potentiel de croissance important au cours des prochaines années. Ce trouble génétique rare n'a actuellement aucun remède, mais les progrès récents dans la thérapie génique et les thérapies de remplacement enzymatiques offrent l'espoir de traiter efficacement la maladie. On s'attend à ce que les médicaments émergents dans le pipeline provenant des grandes sociétés pharmaceutiques stimulent le marché après avoir reçu des approbations réglementaires. Les acteurs clés du marché devraient se concentrer sur la collaboration avec les centres de recherche clinique et les groupes de défense des patients afin de faire connaître l'état et les solutions de traitement disponibles. Les fabricants ont encore l'occasion de cibler les pays en développement d'Asie et d'Amérique latine en lançant des programmes d'aide aux patients et des stratégies de tarification différentielle. L'adoption de thérapies géniques avancées peut aider à répondre plus efficacement aux besoins non satisfaits des patients atteints de MPS-IV

Syndrome mondial de Morquio (MPS-IV) Marché des médicaments - moteurs

• Lancement accru de campagnes de sensibilisation: L'adoption croissante de stratégies de croissance inorganique telles que le lancement de campagnes de sensibilisation devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en mai 2019, Takeda pharmaceutique Société limitée., une entreprise pharmaceutique mondiale, a annoncé qu'elle avait lancé la campagne #MPSAware pour coïncider avec la Journée de sensibilisation du MPS le 15 mai 2019. La campagne vise à sensibiliser ce groupe à sept maladies génétiques rares et à reconnaître les patients, les aidants et les professionnels de la santé qui vivent et travaillent avec les MPS (mucopolysaccharidoses).
• Amélioration des infrastructures de soins de santé: L'amélioration de l'infrastructure des soins de santé dans le monde devrait être un moteur majeur de la croissance du marché mondial des médicaments contre le syndrome morquio (MPS-IV) dans un avenir proche. Les maladies du SPM sont un groupe de maladies rares, génétiques, métaboliques, classées comme des maladies de stockage lysosomique (TSL). Étant donné que davantage de pays se concentrent sur l'élargissement de l'accès aux soins de santé de pointe et la mise en place de leurs systèmes médicaux, un plus grand nombre de personnes dans le monde seront en mesure de recevoir des soins efficaces. traitement et la prise en charge du syndrome morquio. Un meilleur accès au diagnostic et aux soins de longue durée sera important pour favoriser l'adhésion des patients à long terme et la conformité aux traitements. Cela aide à minimiser les complications et à produire les meilleurs résultats en matière de santé. À mesure que les systèmes de santé publique arriveront à maturité dans d'autres endroits du monde, ils renforceront les fondements d'une croissance durable du marché du syndrome morquio dans un avenir proche.

Marché des médicaments du syndrome mondial de Morquio (MPS-IV) - Opportunités

• Marchés émergents en Asie-Pacifique et en Amérique latine: Les marchés émergents de l'Asie-Pacifique et de l'Amérique latine offrent un immense potentiel de croissance sur le marché mondial de la drogue du syndrome morquio (MPS-IV). Le syndrome de Morquio (MPS-IV) est répandu dans les pays en développement et selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS), des pays comme l'Inde, le Brésil, la Chine et le Mexique représentent une part importante du fardeau mondial de la maladie. Ces économies émergentes connaissent un développement économique et infrastructurel rapide qui améliore l'accès aux soins de santé. Simultanément, une sensibilisation accrue à la santé et une couverture d'assurance élargie permettent à plus de patients de se faire soigner. Les entreprises pharmaceutiques peuvent tirer parti de ces dynamiques favorables. Les gouvernements de la région ont fait part de leur engagement dans la lutte contre les maladies non transmissibles. Ils ont lancé des programmes de santé publique axés sur la détection précoce et la gestion de maladies comme le syndrome morquio. Par exemple, la Mission médicale nationale dans le cadre de l'initiative indienne Ayushman Bharat vise à créer 1,5 million de centres de santé et de bien-être d'ici 2023, ce qui stimulera les efforts de dépistage (NITI Aayog, 2020).
• Augmentation des dépenses de santé: Le facteur important qui influe sur le taux de croissance du marché mondial des médicaments du syndrome morquio (MPS-IV) est la hausse des dépenses de santé, qui contribue à améliorer son infrastructure. Par exemple, en juin 2020, selon l'International Health Care System of the U.S., les organisations gouvernementales S. visent à améliorer l'infrastructure de soins de santé en augmentant le financement, en établissant des lois et des stratégies nationales et en cofondant et en établissant des exigences et des règlements de base pour le programme Medicaid. De même, en novembre 2022, l'Institut canadien d'information sur la santé a déclaré que le total des dépenses de santé au Canada était de 331 milliards de dollars américains en 2022, soit 8 563 dollars américains par Canadien, alors que les dépenses de santé représentaient 12,2 % du produit intérieur brut (PIB) du Canada en 2022, après un sommet de 13,8 % en 2020.

Marché des médicaments du syndrome mondial de Morquio (SMP-IV) - Tendances

• L'accent est mis sur la thérapie génique et la thérapie de remplacement enzymatique : La tendance de la thérapie génique et de la thérapie de substitution enzymatique a une influence significative sur le marché mondial des médicaments du syndrome morquio (MPS-IV). Étant donné que ces thérapies innovatrices offrent l'espoir d'offrir des options de traitement plus efficaces, on s'intéresse de plus en plus au développement de thérapies géniques et enzymatiques pour le MPS-IV. La promesse de thérapies plus efficaces que les traitements actuels remodele la dynamique concurrentielle sur le marché des médicaments MPS-IV. Les thérapies traditionnelles de remplacement des enzymes, tout en aidant à gérer les symptômes, ne peuvent pas guérir MPS-IV ou arrêter sa progression. Les thérapies génétiques et les thérapies enzymatiques nouvelles visent à remédier aux défauts génétiques sous-jacents et pourraient être curatives si les essais cliniques se révélaient efficaces.

Marché des médicaments contre le syndrome mondial de Morquio (MPS-IV) - Restraction

• Manque de professionnels de santé qualifiés: Le faible taux de diagnostic, le manque de sensibilisation et les coûts exorbitants du traitement sont considérés comme des facteurs limitatifs de l'expansion du marché. La condition ne peut être traitée qu'avec un petit nombre de médicaments; le coût des soins devrait donc être important. En outre, on prévoit que les coûts élevés des produits et les règles de remboursement inadéquates, en particulier dans le secteur sensible aux prix, entraveront l'expansion du marché.

Contrebalance: Les acteurs clés du marché doivent mieux faire connaître le traitement et fournir des politiques de remboursement appropriées, afin que les coûts élevés du traitement puissent être facilement assumés par les patients.

• Groupe restreint de patients: Un autre défi qui limite le potentiel du marché est la petite population de patients. Le syndrome de Morquio est considéré comme une maladie ultra-rare avec une très faible prévalence mondiale. Il est difficile de recruter un nombre suffisant de patients pour les essais cliniques en raison de la disponibilité limitée des sujets. En conséquence, les concepteurs de médicaments doivent effectuer des essais multinationaux pour obtenir une puissance statistique suffisante. Cela augmente les coûts, la complexité et les délais de développement, décourageant ainsi les investissements. De plus, l'efficacité du médicament est difficile à établir pour les maladies rares avec les échantillons restreints de patients. La faible viabilité commerciale due au petit marché adressable décourage également les grands acteurs pharmaceutiques. Le ciblage des indications orphelines exige un engagement à long terme et de nouveaux plans d'essais cliniques pour surmonter ces contraintes.

Contrebalance: En conclusion, bien que la sensibilisation croissante aux maladies et la présence d'un pipeline robuste stimulent les possibilités, les coûts prohibitifs du traitement et le bassin limité de patients demeurent des goulets d'étranglement importants pour le marché des médicaments MPS-IV. Toutefois, les efforts de recherche concertée en cours promettent de développer des molécules thérapeutiques plus abordables et plus favorables aux patients dans un avenir proche.

Graphique 2. Part du marché des médicaments du syndrome mondial de Morquio (MPS-IV) (%), selon le traitement, 2024

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Faits nouveaux

En mars 2021, JCR Pharmaceutiques Co., Ltd., une société pharmaceutique, a annoncé que le Ministère de la santé, du travail et de la protection sociale (MHLW) au Japon a approuvé IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, perfusion intraveineuse) pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II, ou syndrome de Hunter). IZCARGO est une thérapie recombinante enzymatique de remplacement de l'iduronate-2-sulfatase (ERT) qui s'appuie sur J-Brain Cargo, une technologie exclusive développée par JCR, pour fournir des traitements à travers la barrière hémato-encéphalique (BBB).

Meilleures entreprises du marché mondial des médicaments contre le syndrome de Morquio (MPS-IV)

• BioMarin Pharmaceutical Inc.
• Takeda pharmaceutique Société limitée.
• Pfizer Inc.
• Sanofi
• Novo Nordisk A/S
• Concert Pharmaceutiques, Inc.
• Alexion Pharmaceuticals Inc.
• Novartis AG
• Amgen Inc.
• Sangamo Thérapeutique
• Société canadienne d'hypothèques et de logement

Définition: La mucopolysaccharidose de type IV (MPS IV) est une maladie rare dans laquelle le corps manque ou n'a pas assez d'enzyme nécessaire pour briser de longues chaînes de molécules de sucre. Ces chaînes de molécules sont appelées glycosaminoglycanes (anciennement les mucopolysaccharides). En conséquence, les molécules s'accumulent dans différentes parties du corps et causent divers problèmes de santé. Le MPS IV est un trouble héréditaire. Cela signifie qu'il est généralement transmis par les familles. Si les deux parents ont une copie non active d'un gène lié à cette affection, chacun de leurs enfants a une chance de 25 % (1 sur 4) de développer la maladie. Ceci est appelé un caractère récessif autosomique.