SYNDROME DE LEIGH GLOBAL MARCHé DU TRAITEMENT ANALYSE DE LA TAILLE ET DE LA PART DE MARCHÉ - TENDANCES ET PRÉVISIONS DE CROISSANCE (2024-2031)

La taille du marché mondial du traitement du syndrome de Leigh a été évaluée à 272,9 millions de dollars en 2024et devrait atteindre 429,8 millions de dollars en 2031, croissance à un Taux de croissance annuel composé (TCAC) de 6,7% de 2024 à 2031.

Traitement du syndrome de Leigh Marché Perspectives régionales

• Amérique du Nord a dominé le marché mondial du traitement du syndrome de Leigh pendant plusieurs années en raison d'une forte présence de leaders de l'industrie et d'une forte sensibilisation des patients. Les États-Unis représentent la majeure partie de la part de marché dans la région en raison de la concentration de grandes sociétés pharmaceutiques et de fabricants de produits génériques. De plus, la région est un marché attrayant en raison de son développement de programmes de remboursement, de taux de diagnostic élevés assistés par des établissements de soins de pointe et de l'augmentation des dépenses de soins de santé. Cependant, le marché connaît des pressions sur l'érosion des prix en raison de l'augmentation des achats en volume effectués par les hôpitaux et les compagnies d'assurance.
• Les Asie-Pacifique La région est devenue le marché qui connaît la croissance la plus rapide du traitement du syndrome de Leigh à l'échelle mondiale. La Chine et l'Inde sont les principaux contributeurs à la croissance du marché en Asie-Pacifique. Cela peut être attribué à l'augmentation des investissements des gouvernements dans les soins de santé, à l'expansion des établissements de santé privés et à la croissance de l'industrie du tourisme médical. En particulier, la Chine offre d'immenses possibilités de croissance, car le pays met l'accent sur le renforcement des capacités de production locales grâce à des coentreprises et à des acquisitions. Cela a conduit à l'importance croissante des fabricants locaux qui fournissent des produits à des taux concurrentiels. En outre, l'absence de réglementation stricte par rapport aux régions développées a facilité la pénétration des génériques sur le marché à un rythme plus rapide en Asie-Pacifique.
• Europe On prévoit une croissance modérée en raison de conditions économiques défavorables affectant les budgets des soins de santé. Alors que des pays comme le Royaume-Uni, la France, l'Allemagne et l'Italie continuent d'être des générateurs de revenus importants, des défis en matière de prix, et réductions En raison de la vigueur des interventions gouvernementales. De plus, le marché régional fait face à des vents de tête en raison de la complexité croissante associée aux variations du Brexit et du pays dans les approbations de médicaments. D'autre part, le marché bénéficie d'une collaboration accrue entre les principales universités pour la recherche sur les nouvelles options de traitement.

Graphique 1. Au niveau mondial Part du marché du traitement du syndrome de Leigh (%), par région, 2024

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Vues de l'analyste

Le marché mondial du traitement du syndrome de Leigh semble prometteur à long terme en raison de la prévalence croissante de ce rare trouble neurologique génétique. Parmi les principaux moteurs, mentionnons l'intensification des efforts de recherche visant à améliorer les options de traitement et les programmes de sensibilisation des patients par les fondations à but non lucratif du monde entier. Le marché a actuellement des choix de traitement limités et la plupart des thérapies ne gèrent que les symptômes.

Le traitement du syndrome de Leigh Facteurs du marché :

• Augmentation des taux de sensibilisation et de diagnostic : Le marché mondial du traitement du syndrome de Leigh devrait connaître une croissance significative en raison de la sensibilisation accrue et de l'amélioration des taux de diagnostic de la maladie dans le monde. Plus d'information sur les signes et symptômes du syndrome de Leigh permet aux personnes à risque de reconnaître les symptômes potentiels à un stade précoce. Cela permet une évaluation et des tests médicaux opportuns pour confirmer un diagnostic. De plus, les progrès des techniques de dépistage génétique ont rendu le processus de diagnostic plus efficace. Lorsque le diagnostic antérieur peut prendre des mois ou des années d'évaluation par plusieurs spécialistes, un seul test génétique peut aujourd'hui souvent fournir un diagnostic définitif en quelques semaines. À mesure que la sensibilisation augmente, les programmes communautaires de dépistage des populations à risque, comme les nouveau-nés, deviennent aussi plus fréquents. Il en résulte un diagnostic et une intervention plus précoces dans plus de cas. Avec un diagnostic confirmé précoce, le traitement peut être initié rapidement pour aider à ralentir la progression de la maladie. Tous ces facteurs combinés aident à identifier plus de patients du syndrome de Leigh à l'échelle mondiale chaque année, ce qui élargit le bassin de patients potentiels pour les traitements du syndrome de Leigh.
• Le pipeline des médicaments prometteurs et les essais cliniques : Le marché mondial du traitement du syndrome de Leigh connaît également de fortes perspectives de croissance en raison de l'émergence d'un pipeline prometteur de candidats à la pharmacothérapie et d'essais cliniques en cours. Bien que le seul traitement approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le syndrome de Leigh soit la coenzyme Q10, les chercheurs explorent activement de nouvelles thérapies qui ciblent les défauts biochimiques sous-jacents. Plusieurs entreprises de biotechnologie ont des candidats à des tests cliniques de début à mi-étape qui visent à stimuler la production d'énergie mitochondriale, à remplacer les fonctions enzymatiques manquantes ou à réduire l'accumulation de métabolites toxiques chez les patients. L'achèvement de ces essais au cours des prochaines années et l'approbation éventuelle de nouveaux médicaments pourraient créer une demande importante. De plus, la désignation de médicaments orphelins par les organismes de réglementation pour bon nombre de ces candidats indique un appui à la recherche et à l'exclusivité du marché sur l'approbation. Le succès des programmes cliniques pourrait se traduire par de nouvelles options de traitement dont ont désespérément besoin les patients et les familles du syndrome de Leigh partout dans le monde. Les développements passionnants dans l'espace de recherche stimulent l'intérêt des investisseurs et l'engagement de l'industrie à promouvoir des thérapies plus efficaces pour cette maladie rare.
• Marchés émergents dans les pays en développement : Les marchés émergents des pays en développement jouent un rôle important dans la croissance du marché mondial du traitement du syndrome de Leigh. Le syndrome de Leigh est un trouble neurologique génétique rare qui affecte le système nerveux central. Il se présente habituellement chez les nourrissons et les enfants et peut être mortel s'il n'est pas traité. Comme le niveau de vie s'est amélioré dans les pays à faible revenu et à revenu intermédiaire au cours de la dernière décennie, un plus grand nombre de patients cherchent à obtenir un diagnostic précis et une prise en charge médicale pour des maladies inconnues ou non traitées comme le syndrome de Leigh. Les gouvernements consacrent également des budgets accrus aux soins de santé afin d'élargir l'accès aux traitements avancés au pays.

Marché du traitement du syndrome de Leigh Possibilités :

• Accroître la recherche sur les maladies chroniques : Il y a de grandes possibilités d'explorer davantage les combinaisons thérapeutiques sur le marché du traitement du syndrome de Leigh. Actuellement, les approches de traitement tendent à se concentrer sur la gestion des symptômes individuels, mais les thérapies combinées pourraient adopter une approche multi-cible pour traiter de façon plus complète la dysfonction mitochondriale sous-jacente. L'appariement de traitements existants qui ciblent différentes voies métaboliques et symptômes a le potentiel de produire des effets synergiques. Par exemple, des recherches préliminaires suggèrent que l'administration concomitante de suppléments métaboliques comme la riboflavine, la coenzyme Q10 et la créatine avec des médicaments conventionnels peut aider à maximiser la production d'énergie et à minimiser les dommages oxydatifs causés par le syndrome de Leigh. Des études cliniques plus importantes sont encore nécessaires, mais les études initiales sur l'association de thérapies métaboliques montrent des chances de stabiliser les anomalies mitochondriales observées chez les patients. Les progrès de la thérapie génique et de la recherche sur les cellules souches ouvrent également des possibilités de stratégies combinatoires à l'avenir. L'association de suppléments génétiques pour améliorer les voies métaboliques en aval avec des outils d'édition de gènes pour corriger les mutations génétiques pourrait offrir des avantages thérapeutiques prolongés par rapport aux thérapies mono-agents. La combinaison d'une thérapie génique ciblant directement le défaut génétique avec des thérapies cellulaires de soutien utilisant des cellules souches pluripotentes induites peut aider à compenser la dysfonction cellulaire à long terme. La poursuite des recherches sur les modèles cellulaires humains du syndrome de Leigh sera importante pour tester la viabilité et l'innocuité de diverses approches combinées.
• Accroître les activités de recherche sur les nouvelles options de traitement : Le développement des activités de recherche sur les nouvelles options de traitement pourrait offrir des possibilités importantes sur le marché mondial du traitement du syndrome de Leigh. Le syndrome de Leigh est un trouble neurologique rare et progressif, sans traitement de modification de la maladie approuvé actuellement. Selon les estimations de l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents cérébrovasculaires (INNDS), le syndrome de Leigh touche environ 1 personne sur 40 000 dans le monde. Avec une prévalence aussi faible mais un impact dévastateur sur les maladies, la mise au point de solutions thérapeutiques plus ciblées et plus efficaces revêt une importance considérable. À mesure que la recherche en médecine de précision s'accélère et que les investissements dans la R-D sur les médicaments orphelins augmentent, il est probable que les premières thérapies modifiant la maladie du syndrome de Leigh seront approuvées au cours des cinq prochaines années. Cela stimulerait une croissance importante du marché en répondant aux besoins non satisfaits. On s'attend également à ce qu'une augmentation du taux de diagnostic en raison de l'amélioration des protocoles de dépistage des nouveau-nés et de la disponibilité de services de soins de santé plus spécialisés dans le monde augmenterait le nombre de patients nécessitant des soins de longue durée. Ainsi, faire progresser le paysage de traitement des options largement symptomatiques actuellement à des solutions ciblées et modifiant la maladie à l'avenir est une promesse importante pour influencer positivement la trajectoire d'expansion du marché.

Marché du traitement du syndrome de Leigh Tendances :

• Demande croissante de médicaments orphelins : Les entreprises pharmaceutiques et les instituts de recherche ont déjà commencé à accroître leur engagement envers les programmes de développement de médicaments contre le syndrome de Leigh. Par exemple, Nutra Pharma Corp, une entreprise de biotechnologie, mène des essais cliniques de phase 2 pour son candidat principal au médicament NP001 comme traitement du syndrome de Leigh et des troubles mitochondriaux connexes. De même, de petites entreprises de biotechnologie comme ProQR et Imcyse NV explorent de nouvelles thérapies génétiques et des approches pharmacologiques par le biais de partenariats de recherche préclinique. Des initiatives de recherche génétique comme le réseau des maladies non diagnostiquées aident également à découvrir davantage de mutations et de voies génétiques causant des maladies, fournissant ainsi des indications cruciales pour le développement thérapeutique.
• Développement des soins de santé Infrastructure: Le développement de l'infrastructure de soins de santé peut grandement stimuler la croissance du marché mondial du traitement du syndrome de Leigh en améliorant les résultats des patients et en élargissant l'accès au diagnostic et aux traitements pour les maladies rares comme le syndrome de Leigh. Voici quelques facteurs par lesquels le développement des infrastructures de soins de santé peut contribuer à la croissance du marché :
• Accessibilité accrue pour les spécialistes Soins: L'amélioration de l'infrastructure peut conduire à des cliniques et des hôpitaux plus spécialisés équipés pour traiter des cas complexes de maladies rares comme le syndrome de Leigh. Cela peut améliorer la détection précoce et les soins continus.
• Diagnostic avancé Outils : Une solide infrastructure de soins de santé comprend souvent l'accès à des équipements de diagnostic avancés et des laboratoires capables d'effectuer les tests génétiques et métaboliques nécessaires pour diagnostiquer avec précision le syndrome de Leigh.
• Investissements en recherche et développement : Le développement de l'infrastructure implique souvent des investissements dans des centres de recherche et des hôpitaux universitaires, ce qui peut mener à une recherche accrue sur le syndrome de Leigh, permettant de découvrir de nouveaux traitements et de comprendre la maladie.

Marché du traitement du syndrome de Leigh Restrictions:

• Coût élevé du traitement : Le coût élevé du traitement est l'un des principaux facteurs qui freinent la croissance du marché mondial du traitement du syndrome de Leigh. Le syndrome de Leigh est un trouble génétique rare qui affecte le système nerveux central. Elle exige des patients qu'ils subissent de vastes traitements, notamment la physiothérapie, les médicaments, les aliments spécialisés et, dans certains cas graves, les greffes de cellules souches. Toutes ces options de traitement ont un énorme fardeau financier. La plupart des médicaments et des thérapies disponibles pour le syndrome de Leigh sont importés d'autres pays, car il existe très peu d'installations de traitement spécialisé dans de nombreux pays. Cela rend les médicaments et les thérapies importés extrêmement coûteux. Par exemple, un rapport de la United Mitochondrial Disease Foundation estime que le coût mensuel des médicaments seuls pour un patient atteint du syndrome de Leigh aux États-Unis peut varier de 2 000 à 10 000 dollars selon la gravité.
• Manque de médicaments approuvés : L'absence de médicaments approuvés entrave considérablement la croissance du marché mondial du traitement du syndrome de Leigh. Le syndrome de Leigh est un trouble neurologique génétique rare qui affecte le système nerveux central. À ce jour, il n'existe pas de médicaments approuvés spécifiquement destinés au traitement du syndrome de Leigh. Les options de traitement existantes sont très limitées et comprennent principalement l'administration de suppléments spécifiques, le maintien d'un soutien respiratoire par une trachéostomie ou un ventilateur, et le traitement des symptômes pour fournir un soulagement. Sans médicaments approuvés capables de traiter efficacement les causes sous-jacentes et de ralentir la progression de la maladie, elle pose un défi énorme aux patients, aux soignants et au système de santé en général. Cette absence d'options de traitement pharmaceutique efficaces signifie que les besoins des patients atteints du syndrome de Leigh demeurent largement non satisfaits. Au fur et à mesure que la maladie progresse, les patients subissent habituellement une détérioration des capacités physiques et beaucoup ont une durée de vie beaucoup plus courte. L'absence de thérapies approuvées indique une indisponibilité critique des thérapies ciblées qui peuvent modifier le cours de la maladie. Le pipeline pour les nouveaux médicaments demeure aussi limité avec seulement une poignée de candidats au début du développement et des tests. Les sociétés pharmaceutiques ont montré peu d'intérêt car la maladie orpheline a une très petite base de patients qui offre des rendements commerciaux limités.

Faits nouveaux

Désignation du produit

• Le 14 décembre 2023, Abliva AB, une société de stade clinique développant des médicaments pour le traitement de la maladie mitochondriale primaire rare et sévère, a annoncé que la Commission européenne avait accordé la désignation orpheline de la société candidate au médicament NV354 pour le traitement du syndrome de Leigh, facilitant son développement clinique dans la maladie mitochondriale neurologique.
• Le 14 septembre 2023, Cannabidiol avait reçu la désignation de médicament orphelin par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement du syndrome de Leigh, une maladie mitochondriale rare. La décision est prise à la suite d'une pétition de chercheurs du groupe de recherche en neuropatologie Mitochondriale de l'Institut de neurociérance de l'UAB (INc-UAB) Emma Puighermanal, Albert Quintana et Elisenda Sanz.

Développement des entreprises Activités des acteurs du marché

• Le 29 juin 2023, PTC Produits thérapeutiques, Inc., une société pharmaceutique, a annoncé que l'essai MIT-E de la vatiquinone pour le traitement des crises mitochondriales associées à la maladie (MDAS) n'a pas atteint son critère principal de réduction des crises de moteur observables. L'étude a montré des signes d'effet du traitement sur la réduction de la fréquence des crises dans l'ensemble de la population étudiée et dans le plus grand sous-groupe d'enfants atteints du syndrome de Leigh, dont le bénéfice a également été observé dans les principaux paramètres secondaires de l'apparition d'un état épileptique et d'hospitalisations liées à la maladie.
• Le 5 juin 2023, la Fondation Cure Mito, une organisation dirigée par les parents et vouée à l'avancement de la recherche et des traitements pour le syndrome de Leigh, a lancé la première ressource en ligne de son genre sur le syndrome de Leigh, le type le plus commun de maladie mitochondriale pédiatrique. La ressource gratuite, « À propos du syndrome de Leigh », sert d'endroit central où les patients, les soignants et les médecins peuvent trouver des informations sur le syndrome de Leigh, y compris ses symptômes, diagnostic, options de traitement, et d'autres.

Graphique 2. Part du marché mondial du traitement du syndrome de Leigh (%), par type de maladie, 2024

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Les meilleures entreprises du marché du traitement du syndrome de Leigh

• Abliva AB
• PTC thérapeutique
• VAKS Pharmacie
• MOTOCH
• Medley Pharmaceuticals Ltd.
• Khondrion BV
• OMEICOS THERAPETICS GMBH.
• Les produits pharmaceutiques Edison, Inc.
• Dainipon Sumitomo La société Pharma Co. Ltd.
• Taysha GTx
• Pique-nique (AllStripes)
• Takeda pharmaceutique Société
• Biogène
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• MÉCOSON LABS PRIVÉE LIMITÉE

Définition: Le syndrome de Leigh, également connu sous le nom d'encéphalomyélopathie nécrosante subaiguë, est un trouble mitochondrial héréditaire rare qui affecte le système nerveux central. Elle est causée par des défauts du système de phosphorylation oxydative dans les cellules. Il existe plusieurs types de syndrome de Leigh en fonction de la mutation génétique en cause. Les symptômes les plus courants sont le manque de contrôle musculaire, la coordination anormale des yeux et des muscles, les problèmes respiratoires et les retards de développement. Dans les cas graves, il peut être fatal.