POMPE-KRANKHEIT THERAPEUTISCHE MARKT ANALYSIS

Pompe-Krankheit ist eine geerbte Lysosomal Storage Disorder (LSD), die durch einen Mangel an Enzymsäure namens alpha-Glukosidase (GAA) verursacht wird. Dies bewirkt, dass sich das Glykogen in verschiedenen Arten von Geweben ansammelt, vor allem in glatte Muskeln, Skelettmuskeln und Herzmuskeln. Es führt zu Muskelschwäche, Atemprobleme und kann auch die Leber und das Herz beeinflussen. Pompe-Krankheit wird als autosomale rezessive genetische Trait vererbt. Es gibt drei große Arten von Pompe-Krankheit, die sich in Schwere unterscheiden und in unterschiedlichem Alter erscheinen, sind diese Typen als klassische infantile-onset bekannt, die innerhalb weniger Monate der Geburt beginnt, nicht-klassische infantile-onset Pompe-Krankheit - in der Regel bis zum Alter 1 erscheint, und late-onset Art der Pompe-Krankheit, die die Symptome später in der Kindheit, Jugend oder Erwachsenenalter zeigt. Der therapeutische Markt für Pompe-Krankheit kann aufgrund der geringen Anzahl von Herstellern ein enormes Wachstumspotenzial aufweisen, das ihr Geschäftspotenzial und ihren Umfang in diesem Markt erheblich verbessern und erweitern kann.

Pompe Disease Therapeutic Market Taxonomy:

Nach Therapietyp:

• Gene Therapy
• Enzymersatztherapie (ERT)
• Chaperone-Advanced Ersatztherapie (CHART)

Durch Administrationsroute:

• Oral
• Parenteral

Nach Patiententyp:

• Kleinkinder
• Erwachsene

Zunehmende staatliche Initiativen werden erwartet, um das Wachstum der Pompe-Krankheit therapeutischen Markt zu erhöhen

Angesichts der Probleme der öffentlichen Gesundheit nimmt die Regierung ständige Initiativen zur Förderung und Förderung der Entwicklung innovativer Produkte zur Prävention und Diagnose oder Behandlung seltener Krankheiten oder Bedingungen wie Pompe-Krankheit ein. So finanzierte das Orphan Product Grants Program im Jahr 2015 18 neue Stipendienpreise aus 92 Stipendien-Anwendungen und unterstützte rund 67 laufende klinische Studienprojekte im Zusammenhang mit seltener Krankheit. Darüber hinaus sollen Initiativen der Regierungen von Volkswirtschaften wie Schweden, den Niederlanden und Südkorea, die sich auf die Genehmigung von Leitlinien für die Erstattung von Personen konzentrieren, die eine Enzymersatztherapie (ERT) erleiden, das Wachstum des therapeutischen Marktes für die Pompe-Krankheit in naher Zukunft fördern.

Eine zunehmende Prävalenz der Pompe-Krankheit in vielen Volkswirtschaften wird erwartet, dass sie lukrative Möglichkeiten haben Pharmazeutika Hersteller kommen mit einer maßgeschneiderten Lösung für Diagnose und Behandlung von Krankheiten. So kann laut United Pompe Foundation (UPF) 2017 das geschätzte Häufigkeitsaufkommen der Pompe-Krankheit unter verschiedenen ethnischen Gruppen und Nationalitäten variieren: in Holland: 1 in 40.000 (Ergebnisse: 1 in 57.000; Infantil: 1 in 138.000), Südchinesisch und Taiwan: 1 in 50.000 Geburten, Afroamerikaner: 1 in 14.000 Geburten und Kaukasier: 1 in 100.000 leiden an Pompe. Genetherapie und Enzymersatztherapie können bei der Verringerung der klinischen Manifestationen dieser seltenen Krankheit hochwirksam sein. Derzeit gibt es zwei kommerzielle Produkte in der Enzym-Ersatz-Therapie, die Myozyme für die Behandlung von Säuglingen und Kindern mit Pompe-Krankheit und Lumizyme für späteingestellte nicht-infantile Pompe-Krankheit sind. Darüber hinaus werden verschiedene Pipeline-Produkte in Phase 3 (NeoGAA GZ402666 (Sanofi), AT-982 (Audentes-Therapie)) und in Phase 2 (BMN 701(Biomarin))) klinische Studie voraussichtlich während der Prognosezeit ein meteorisches Wachstum in diesem Markt bewirken. Die hohen Kosten, die mit der Behandlung und der langen Dauer der Behandlung verbunden sind, sind jedoch die Faktoren, die das Wachstum der Pompe-Krankheit therapeutischen Markt zurückhalten. Laut einer von der Harvard School veröffentlichten Forschungsarbeit entfiel Lumizyme 2016 auf 100.000 US-Dollar pro Jahr für Kinder und 300.000 US-Dollar pro Jahr für Erwachsene.

Zunehmende Investitionen in Forschung und Entwicklung von Herstellern dürften das Marktwachstum fördern

Die Hersteller konzentrieren sich darauf, neue Lösungen zu finden, indem sie ihre Pipeline erweitern, um die Nachfrage nach Pompe-Krankheit-Therapie-Markt gerecht zu werden. So erweiterte Avrobio Inc. im September 2017 ihre Produkte Pipeline mit Gentherapie, um die Pompe-Krankheit zu behandeln, indem sie eine proprietäre lysosomale Targeting-Sequenz verwendet, um hohe Enzymkonzentrationen an Lysosome zu liefern. Darüber hinaus erhielt Amicus Therapeutics im Oktober 2017 eine Orphan Drug-Bezeichnung an ATB200/AT2221 der US FDA zur Behandlung von Pompe-Krankheit. Dieses neuartige Behandlungsparadigma besteht aus ATB200, einem einzigartigen rekombinanten humanen alpha-Glukosidase-Enzym (rhGAA) mit optimierten Kohlenhydratstrukturen, insbesondere Mannose-6-Phosphat (M6P) zur Steigerung der Aufnahme, mit AT2221, einem pharmakologischen Chaperon.

Zu den wichtigsten Akteuren im therapeutischen Markt der Pompe-Krankheit gehören Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, LLC, Sanofi S.A., Oxyrane und Sangamo Therapeutics, Inc.