ORNITHIN TRANSCARBAMYLASE (OTC) MANGELBEHANDLUNG MARKT ANALYSIS

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt wird geschätzt auf US$ 810,4 Mio. in 2023 und erwartet eine CAGR von 4,5% während des Prognosezeitraums (2023-2030). Die zunehmende Forschung und Entwicklung von Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung von Marktteilnehmern wird erwartet, dass das Wachstum des Marktes im Prognosezeitraum zu steigern. Darüber hinaus wird erwartet, dass die Erhöhung der Produktzulassungen für Ornithine Transcarbamylase (OTC)-Mangelbehandlung durch Regulierungsbehörden das Wachstum der globalen Ornithine Transcarbamylase (OTC)-Mangelbehandlungsmarkt über den prognostizierten Zeitraum fördern wird.

Analysten’ Views on Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt:

Die durch OTC-Mangel verursachten Urea-Zyklusstörungen (UCD) können potenziell tödlich für Patienten inmitten der COVID-19 Pandemie sein, da Unternehmen in der Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlungsmarkt ihre Produktion erhöhen, um die Verfügbarkeit von IV und oralen Medikamenten zu erhöhen. Zur langfristigen Bewirtschaftung von Ammoniak in Blutströmen, Gentherapie und Stickstofffängertherapie gewinnen Popularität. Da es keine US-FDA-genehmigten Medikamente für OTC-Mangel gibt, sollten Unternehmen in der Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlungsmarkt ihre R&D-Fähigkeiten stärken, um in IV-Medikamenten innovativ zu sein. Wichtige Unternehmen sollten im Bereich der Nahrungsergänzungsmittel innovativ sein, da die tägliche Protein- und Ergänzungsaufnahme dazu beitragen wird, die Lebensqualität des Patienten zu verbessern.

Abbildung 1. Globale Ornithin Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Marktanteil (%), nach Drogentyp, 2023

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Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlungsmarkt - Fahrer

Erhöhung der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten durch Marktteilnehmer

Die zunehmenden Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten für Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung von Marktteilnehmern sollen das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorantreiben. Zum Beispiel, im April 2020, Arcturus Therapeutics, eine klinisch-stufige Messenger RNA Medizin Unternehmen, kündigte die Annahme von zwei klinischen Studien für seine Flaggschiff Asset ARCT-810, auch bekannt als LUNAR-OTC, eine erstklassige mRNA-Therapie, die entwickelt wird, um Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangel zu behandeln. Der Antrag des Unternehmens auf Investigational New Drug (IND) auf Phase 1b-Studie bei Patienten mit OTC-Mangel wurde von der US Food and Drug Administration (FDA) und einer zusätzlichen klinischen Testanwendung (CTA) für eine Phase-1-Studie in gesunden Freiwilligen zugelassen.

Abbildung 2. Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Marktanteil (%), nach Region, 2023

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Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt- Regionale Analyse

Unter den Regionen wird erwartet, dass Nordamerika den Markt über den Prognosezeitraum dominieren wird, da Nordamerikas 36,1% Marktanteil im Jahr 2023 und steigende Produktzulassungen für die Behandlung von Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangel, die erwartet wird, dass die globale Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Marktwachstum in der Region. Zum Beispiel, im August 2022, iECURE, ein Gen Editing-Unternehmen konzentrierte sich auf die Entwicklung von Therapien, die mutation-agnostische in-vivo-Geneinfügung, oder Klopf-in, Bearbeitung für die Behandlung von Leberstörungen mit erheblichem Unbedarf, kündigte, dass die US-Food and Drug Administration (FDA) hatte Rare PediaOTdia Bemessung zu seinem Lead-Produktkandidaten, GTP-506, für die Behandlung von Ornyl seltene

Europa wird erwartet, dass die zweitgrößte Region in der globalen Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt über den Prognosezeitraum aufgrund der steigenden Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten von Schlüsselakteuren in der Region. So kündigte Boehringer Ingelheim, ein forschungsorientiertes biopharmazeutisches Unternehmen und die Thoeris GmbH, ein Entwickler von therapeutischen Interventionen zur Behandlung von Waisenkrankheiten, eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung an, um neuartige Erst-in-Klasse-Therapien für Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) zu untersuchen. UCDs sind seltene Krankheiten, die durch genetische Leberstörungen verursacht werden, die zu überschüssigen Ammoniakspiegeln im Blut führen und es gibt unzureichende Behandlungen für diese Krankheit bis heute.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt– Auswirkungen von Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Die Lieferung von Rohstoffen, die für die Herstellung von Arzneimitteln erforderlich sind, wurde aufgrund der erzwungenen Quarantäne und des Mangels an Arbeit während der COVID-19 Pandemie stark gestört. Da die Verbindung zwischen regionalen Lagern nicht glatt war, wurde der Transport von Rohstoffen zwischen den Regionen nicht erfolgreich durchgeführt. Dieser Mangel an Rohstoffen und Komponenten beeinträchtigte die Lieferkette der globalen Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlungsmarkt. So wird erwartet, dass COVID-19 Pandemie negative Auswirkungen auf die Lieferkette der globalen Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt haben.

Nach einem Artikel der Zeitschrift Exploratory Research in Clinical and Social Pharmacy, im Juni 2021, wurde eine Studie durchgeführt, um die Auswirkungen von COVID-19 auf pharmazeutische Systeme und Lieferkette in ressourcenbegrenzten Ländern in Subsahara-Ländern wie Namibia zu bewerten. Diese Studie ergab negative Auswirkungen auf die Verfügbarkeit und den Zugang von essentiellen Medikamenten, Hygieneprodukten und Antibiotika. Die meisten pharmazeutischen Unternehmen und Apotheken in Namibia erlebten eine verzögerte Herstellung und Verteilung von Medikamenten, und dies war auf einen reduzierten Transport von pharmazeutischen Gütern und begrenzte in-Länder Kapazität zur Herstellung von Arzneimitteln zurückzuführen.

So hat die COVID-19 Pandemie nach einem von der European Pharmaceutical Review Zeitschrift im November 2020 veröffentlichten Review-Artikel große Herausforderungen in Bezug auf Drogenmangel und erhöhte Herstellungskosten auf der ganzen Welt verursacht. Die gleiche Quelle wies darauf hin, dass die COVID-19 Pandemie auch zu Problemen wie Lagerbestände, Transportverzögerung und andere geführt hat. Einige Maßnahmen, die ergriffen werden können, um die Versorgung von Arzneimitteln während der Pandemie zu erleichtern, umfassen Technologien der nächsten Generation, wie digitale Netzwerk-Plattformen, die für die Arbeit über mehrere pharmazeutische Unternehmen und die rechtzeitige Lieferung von Medikamenten an Patienten auf der ganzen Welt.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Marktsegmentierung:

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt wird in Drug Type, Route of Administration und Distribution Channel segmentiert

Basierend auf Drogentyp, der Markt ist segmentiert Buphenyl, Ravicti, Ammonul und andere. Aufgrund der erhöhten Wirksamkeit, der Drogenkosten und der verbesserten Patientenkonformität entfielen im Segment Ravicti im Jahr 2022 deutlich 35,2% auf dem Weltmarkt.

In Bezug auf die Route der Verwaltung, der globale Markt für Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung wurde in Mund- und intravenös segmentiert. Aufgrund der Patientenpräferenz für orale Route und der Bequemlichkeit, die es bietet, Genehmigungen und Einführungen von oralen Medikamenten, die Verfügbarkeit einer großen Anzahl von Produkten, die über die orale Route verabreicht werden können, und neue Produkte mit verbesserter Formulierungsänderung für Geschmacksmasken, wird erwartet, dass das orale Segment den Markt über die prognostizierte Periode dominieren.

Auf Basis des Vertriebskanals, Markt wurde in Krankenhaus Apotheken, Einzelhandel Apotheken und Online-Apotheken unterteilt. Aufgrund der höheren Anzahl von Rezepten, die in den Apotheken des Krankenhauses gefüllt sind, des günstigen Erstattungssszenarios, des starken Supply-Chain-Managements und des diversen Patienten-Hilfeprogramms, das von Pharmaunternehmen durchgeführt wird, wird erwartet, dass das Krankenhaus-Apotheken-Segment den Markt im Voraus dominiert.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt- Querschnittsanalyse:

Unter Drogentyp erwartet Ravicti Segment höchste CAGR, in Asien-Pazifik-Region aufgrund der Schlüsselakteure auf dem Markt, die sich auf Vereinbarungen für Ravicti in Asien-Pazifik. Im Mai 2022 kündigte Immedica Pharma AB, eine private europäische Nische Pharma-Gruppe, und OrphanPacific, Inc., ein japanisches Pharmaunternehmen, an, dass die Unternehmen eine Vereinbarung geschlossen haben, unter der OrphanPacific die exklusiven Rechte an Ravicti in Japan erlangte. Im Rahmen der angekündigten Vereinbarung erhält OrphanPacific eine Lizenz zur Entwicklung, Registrierung und Vermarktung des Produkts in Harnstoffzyklusstörungen in Japan.

Unter dem Vertriebskanal ist das Segment Krankenhäuser Apotheken in Nordamerika aufgrund wachsender Krankenhausausgaben durch Regierungen dominant, was erwartet wird, dass starke Wachstumsaussichten auf den Markt während der Prognosezeit. So wuchsen die Krankenhausausgaben nach den US-Zentren für Medicare und Medicaid Services 2021 in den USA um 6,4%, um bis 2020 1,270.1 Milliarden US-Dollar zu erreichen, verglichen mit den Krankenhausausgaben im Jahr 2019. Darüber hinaus stiegen die verschreibungspflichtigen Drogenausgaben im Jahr 2020 um 3,0% auf 348,4 Milliarden US-Dollar im Vergleich zu 2019.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt: Schlüsselentwicklungen

Eine zunehmende Anzahl von Initiativen für Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten für Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt von Marktteilnehmern wird erwartet, um das Wachstum der globalen Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt über den Prognosezeitraum zu fördern. Im April 2021 kündigte Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von neuartigen Therapien für seltene und ultra-rassige Krankheiten konzentrierte, den erfolgreichen Abschluss des End-of-Phase 2 (EOP2) Treffens mit der US Food and Drug Administration (FDA) für das DTX301 Ornithine Transcarbamylase (OTC)-Mangel-Gentherapieprogramm an. Das Treffen konzentrierte sich auf die Diskussion der Phase 1/2 Daten und die Ausrichtung auf Phase 3 Design und Endpunkte. Basierend auf dem Ergebnis dieser Sitzung hat Ultragenyx das Phase-3-Studiendesign abgeschlossen, das eine 64-wöchige primäre Wirksamkeitsanalyseperiode umfasst und ungefähr 50 Patienten 12 Jahre und älter, randomisiert 1:1 bis DTX301 (1.7 x 10^13 GC/kg Dosis) oder Placebo eingeschrieben.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt: Rückhaltung

Hohe Kosten Ornithin Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung

Medikamente wie RAVICTI sind ein Stickstoffbindemittel, das zur Behandlung der chronischen Behandlung von Harnstoffzyklusstörung (UCD) bei Erwachsenen und Kindern zugelassen ist. RAVICTI wird von Horizon Therapeutics entwickelt und kostet rund US$ 793.632 für ein Jahr der Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen. RAVICTI ist eine der teuersten Medikamente in den USA zur Behandlung von Ornithin Transcarbamylase (OTC) Mangel. Die Regierung sollte sich auf die Erstattungspolitik für Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangel konzentrieren, um das Wachstum des Marktes zu steigern.

Global Ornithine Transcarbamylase (OTC) Mangelbehandlung Markt - Key Players

Zu den Hauptakteuren, die auf dem globalen Markt für Ornithine Transcarbamylase (OTC) tätig sind, gehören Horizon Therapeutics Plc, Bausch Health Companies Inc, Danone, Nestlé, Ultragenyx Pharmaceutical. Arcturus Therapeutics, Inc., Abbott., Swedish Orphan Biovitrum AB, Acer Therapeutics Inc., Assertio Holdings, Inc., IEC., and Translate Bio, Inc.