MUCOPOLYSACCHARIDOSE (MPS) BEHANDLUNGSMARKT ANALYSE

Der globale Markt für die Behandlung von Mucopolysacchariden (MPS) wird geschätzt, um US$ 2.27 Bnin 2023 und erwartet eine CAGR von10,1% während des Prognosezeitraums (2023-2030).

Analysten’ Ansichten zu Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Behandlungsmarkt:

Wesentliche Faktoren, die das Umsatzwachstum im Bereich der Mucopolysaccharidose (MPS)-Behandlungsmarkt treiben, sind ein Anstieg des Sanfilippo-Syndroms oder Hunter-Syndrom, auch bekannt als mucopolysaccharidosis (MPS), unter der Bevölkerung auf der ganzen Welt. Das Umsatzwachstum auf dem Markt wird durch eine Erhöhung der Initiativen sowohl der öffentlichen als auch der privaten Organisationen zur Entwicklung von Behandlungen getrieben. Die steigende Nachfrage nach verschiedenen Medikamenten zur Behandlung der Symptome von Erkrankungen wie lysosomaler Lagerkrankheit und staatlicher Hilfe in Form von Finanzierungen für Forschungs- und Entwicklungstätigkeiten haben zusätzliche Auswirkungen auf den Markt.

Abbildung 1. Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarktanteil (%), Von Behandlungsart, 2023

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Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarkt– Fahrer

Erhöhung der Produktzulassungen durch Regulierungsbehörden für bessere Behandlungsergebnisse

Die Erhöhung der Produktzulassungen durch Regulierungsbehörden für bessere Behandlungsergebnisse wird erwartet, dass das Marktwachstum im Prognosezeitraum gefördert wird. Schlüsselakteure, die auf dem Markt tätig sind, konzentrieren sich auf die Zulassung ihrer fortgeschrittenen Therapeutika, und dies wird erwartet, dass das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorangetrieben wird. So ist Biomarine Pharmaceuticals Inc. im Juni 2021 eine globale Biotechnologie Unternehmen kündigte die Entwicklung und Vermarktung innovativer Biopharmazeutika für seltene Krankheiten an, die durch genetische Ursachen verursacht werden. Es hatte die Zulassung für sein Vimizim (Elosulfase alfa) von der National Medical Products Administration (NMPA) für die Behandlung von Patienten mit Mucopolysaccharidose Typ IVA (MPS IVA), auch bekannt als Morquio A Syndrom erhalten. Vimizim ist die erste Behandlung in China für diese Bedingung zugelassen.

Annahme von anorganischen Wachstumsstrategien durch Schlüsselakteure

Die Annahme von anorganischen Wachstumsstrategien durch Schlüsselakteure wie Kollaborationen und Partnerschaften soll das Wachstum des globalen Mucopolysaccharidose-Behandlungsmarktes (MPS) im Prognosezeitraum vorantreiben. Zum Beispiel, im Mai 2020, Ultragenyx Pharmaceutical Inc., die konzentriert sich auf die Entwicklung der ersten genehmigten Behandlungen für seltene und ultra-rare Krankheiten und die Bewegung der seltenen Krankheit Gemeinschaft vorwärts, und Rentschler Fill Solutions, eine Vertragsfertigungsorganisation (CMO) und aseptische Füll- und Finish-Services-Experte, arbeitete für die Produktion von injizierbaren Mepsevii (vestronidase alfa), eine rekombinante Form des menschlichen Enzyms

Abbildung 2. Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarktanteil (%), nach Region, 2023

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Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlung Markt- Regionale Analyse

Unter den Regionen wird Nordamerika geschätzt, eine dominante Position im globalen Markt für die Behandlung von Mucopolysaccharidose (MPS) über den prognostizierten Zeitraum zu halten. Nordamerika wird voraussichtlich im Jahr 2023 34,1% des Marktanteils halten. Der Markt für die Behandlung von Mucopolysaccharidose (MPS) wird erwartet, dass ein beträchtliches Wachstum zu verzeichnen ist, das durch den zunehmenden Fokus auf die Entwicklung fortschrittlicher Produkte durch Unternehmen getrieben wird. Die steigenden Produkteinführungen und Zulassungen in der Region Nordamerika werden voraussichtlich das Marktwachstum im Prognosezeitraum steigern. Im August 2022 kündigte REGENXBIO Inc., ein klinisch-stufiges Biotechnologieunternehmen, das durch das heilende Potential der Gentherapie Leben verbessern will, seine Pläne zur Einreichung einer Biologics License Application (BLA) in 2024 mit dem beschleunigten Zulassungsweg der US FDA für RGX-121 zur Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ II (MPS II) an. Im Februar 2022, Homology Medicines, Inc. ist ein genetisches Arzneimittel-Unternehmen, präsentiert Daten über HMI-203, ein Gentherapie-Kandidat für die Behandlung von Hunter-Syndrom (MPS II), unter einer Phase I Dosis-Eskalation klinische Studie bei Erwachsenen mit Mucopolysaccharidose, bei der jährlichen WorldSymposium Meeting in den USA.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Behandlungsmarkt – Auswirkungen von Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Was die Auswirkungen von COVID-19 auf den MPS-Behandlungsmarkt betrifft, ist es wichtig zu beachten, dass die Pandemie erhebliche Auswirkungen auf die Gesundheitsbranche insgesamt hat. Einige potenzielle Auswirkungen auf den MPS-Behandlungsmarkt aufgrund von COVID-19 könnten beinhalten:

Delayed Research and Clinical Trials: COVID-19 Einschränkungen und Sicherheitsbedenken könnten zu Verzögerungen bei laufenden Forschungs- und klinischen Studien für MPS-Behandlungen führen, die möglicherweise ihre Entwicklungs- und Genehmigungszeiträume beeinflussen.

Zugang zu Healthcare: Die Belastung der Pandemie auf Gesundheitssysteme könnte die Zugänglichkeit von MPS-Behandlungen für Patienten beeinflusst haben, vor allem diejenigen, die regelmäßige Personenbetreuung oder Krankenhausbesuche erforderten.

Supply Chain Disruptions: COVID-19 hat Störungen in globalen Lieferketten verursacht, die die Verfügbarkeit von MPS-Medikamenten und anderen verwandten Gesundheitsprodukten beeinflusst haben.

Wirtschaftliche Herausforderungen: Wirtschaftliche Abschwächungen und finanzielle Härten, die von Einzelpersonen und Regierungen aufgrund der Pandemie konfrontiert werden, könnten die Ausgaben für die Gesundheitsversorgung und die Versicherung für MPS-Behandlungen beeinträchtigt haben.

Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarktsegmentierung:

Der globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlung Marktbericht ist segmentiert Behandlung Typ, MPS Typ, Endbenutzer und Region.

Durch Behandlung, der Markt wird in Enzymersatztherapie und Stammzelltherapie segmentiert. Davon wird erwartet, dass das Enzym-Ersatztherapie-Segment während der Prognosezeit eine dominante Position im globalen mucopolysaccharidosis (MPS)-Behandlungsmarkt hält, was der zunehmenden Prävalenz von mucopolysaccharidosis (Hunter-Syndrom) zuzuschreiben ist.

Von MPS Typ, der Markt wird in MPS-I, MPS-II, MPS-IV, MPS-VI, MPS-VII und andere (MPS-III und MPS-IX) segmentiert. Davon wird erwartet, dass das Segment MPS-II den Markt über den Prognosezeitraum dominiert, und dies wird auf die Erhöhung der Prävalenz von MPS-II zusammen mit mehreren Behandlungsoptionen zurückgeführt.

Durch Endbenutzer, der Markt wird in Krankenhäuser, Spezialkliniken und andere segmentiert. Davon wird erwartet, dass das Segment Krankenhäuser den Markt über den Prognosezeitraum dominieren wird, was einer Erhöhung der Krankenhausausgaben zuzuschreiben ist.

Unter allen Segmenten wird erwartet, dass das Behandlungssegment den Markt über den Prognosezeitraum dominiert, was auf die einfache Verfügbarkeit zurückzuführen ist und kontinuierliche Zulassungen weiterhin wichtige Faktoren bleiben, die erwartet werden, dass das Wachstum des Segmentmarktes über den Prognosezeitraum gesteigert wird.

Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarkt Querschnittsanalyse:

Enzym-Ersatztherapie (ERT) ist ein Standard der Pflege für mehrere Arten von seltenen Krankheiten und besteht darin, das Mangel- oder Abwesenheitsenzym durch eine funktionelle rekombinante Version durch intravenöse Verabreichung in Nordamerika zu ersetzen. So wurde nach einem im Oktober 2021 veröffentlichten Artikel beobachtet, dass pabinafusp alfa sowohl gegen das somatische als auch zentrale Nervensystem (CNS) Symptome von Patienten mit MPS-II wirksam ist, da es durch die Blut-Hirn-Barriere hindurchgehen kann, um das zentrale Nervengewebe zu erreichen. So wird erwartet, dass die hohe Wirksamkeit und Sicherheit des neuartigen Enzymdrogs seine Annahme für die Behandlung von Patienten mit Huntingtons Syndrom erhöhen und damit das Marktwachstum fördern wird.

Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarkt: Schlüsselentwicklungen

Im September 2022 kündigte ROBIO Inc., ein Medizinprodukte-Technologieunternehmen, das Diagnosegeräte für den Onkologieraum entwickelt, an, dass das UK MHRA, Research Ethics Committee (REC) und Health Research Authority (HRA) AVROBIOs (Lentiviral-Based Gene Therapy) Mitarbeiter zur Initiierung der Phase 1/2 klinischen Studie der untersuchten autologen Hämatopoietic Stammzelle (HSC) zugelassen hat.

Im Februar 2022, Therapeutics Inc., die sich der Besiegung neurodegenerativer Krankheiten durch strenge therapeutische Entdeckung und Entwicklung widmet, präsentierte neue langfristige Daten aus einer laufenden Phase 1/2 klinischen Studie von DNL310, einer Untersuchungs-Gehirn-penetrant Enzym-Ersatztherapie, die sowohl das zentrale Nervensystem als auch periphere Manifestationen von MPS II (Hunter-Syndrom) auf dem Weltsymposium behandeln soll.

Im Juni 2022, Gilead Sciences, Inc., ein forschungsbasiertes biopharmazeutisches Unternehmen konzentrierte sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Arzneimittel, kündigte an, dass mehr als 80 Abstracts auf dem International Liver Congress (ILC) 2022 präsentiert werden, der vom 22. bis 26. Juni 2022 aufgestellt wird. Zu den wichtigsten oralen Präsentationen gehören Week 48 primäre Endpoint-Daten aus dem Pivotal Phase 3 Programm von Hepcludex (Bulevirtide), die seine Wirksamkeit und Sicherheit für die Behandlung von Hepatitis delta-Virus (HDV) und die Auswirkungen der Behandlung auf Patienten gemeldete Ergebnisse bewerten.

Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarkt: Schlüssel Entwicklung

Wachsende Entwicklung von Enzymersatztherapieprodukten durch Unternehmen

Die zunehmende Entwicklung von Enzymersatztherapieprodukten durch Unternehmen dürfte auch die Verfügbarkeit von ERT-Therapien auf dem Markt erhöhen, weitere Verbesserung der Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarktwachstum. So genehmigte das Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt (MHLW) im März 2021 IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, intravenöse Tropfinfusion) zur Behandlung von MPS II in Japan. Es ist eine rekombinante iduronate-2-sulfatase Enzym-Ersatztherapie (ERT) entwickelt mit J-Brain Cargo, einer proprietären Technologie, die von JCR entwickelt wurde, um Therapien über die Blut-Hirn-Barriere (BBB) zu liefern.

Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarkt: Rückhaltung

Hohe Kosten für Therapeutika gekoppelt mit schlechter Diagnose

Hohe Kosten für Therapeutika in Verbindung mit schlechter Diagnose werden erwartet, dass das Wachstum des globalen mucopolysaccharidosis (MPS) Behandlungsmarktes während der Prognosezeit behindern. Vimizin (Elosulfase-alfa) ist eine Behandlung für MPS IV (Morquio-Syndrom). Es wurde auf dem Markt zu einem Preis von 380.000 US$ pro Jahr gestartet. Patienten in Schwellenländern wie Indien können diese Behandlung aufgrund des hohen Preises nicht leisten.

Wichtige Marktteilnehmer konzentrieren sich daher auf eine kostengünstige Behandlung.

Globale Mucopolysaccharidose (MPS) Behandlungsmarkt- Schlüsselspieler

Zu den wichtigsten Akteuren auf dem globalen Markt für Mucopolysaccharidose (MPS) gehören Takeda Pharmaceutical Company Limited, BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Sarepta Therapeutics, Abeona Therapeutics Inc., Eloxx Pharmaceuticals, Esteve, Immusoft Corporation, Inventiva, GC Pharma, JCR Pharmaceuticals Co Ltd., RegenxBio Inc., Sangadigtics Inc., Sangadigtics.

*Definition: Mucopolysaccharidose bezieht sich auf eine Gruppe von geerbten Bedingungen, in denen der Körper nicht in der Lage ist, Mucopolysaccharide richtig zu zerfallen, eine lange Kette von Zuckermolekülen, die im Körper gefunden werden. Dadurch bauen sich diese Zucker in Zellen, Blut und Bindegewebe auf, was zu mehreren gesundheitlichen Problemen führen kann. Es gibt sieben Formen der Mucopolysaccharidose. In der Regel erscheinen die meisten betroffenen Menschen bei der Geburt gesund und erleben eine Periode der normalen Entwicklung, gefolgt von einem Rückgang der körperlichen oder geistigen Funktion. Wie der Zustand weitergeht, kann es Auswirkungen auf Aussehen, körperliche Fähigkeiten, Organ und System funktioniert, und in den meisten Fällen, kognitive Entwicklung. Die zugrunde liegende genetische Ursache variiert je nach Form.