Immuninhibitoren sind mit Hämophilie assoziiert und Inhibitoren sind Antikörper, die bei Hämophiliepatienten entwickelt wurden. Haemophilie ist eine erbliche Blutungsstörung, die durch Mangel oder Abwesenheit des Klotierungsfaktors VIII (Hämophilie A) oder Klotierungsfaktor IX (Hämophilie B) auftritt. Obwohl die Klassifizierung nicht auf die Art des Mangels Gerinnungsfaktors beschränkt ist, kann sie auch nach der Menge des vorhandenen Gerinnungsfaktors klassifiziert werden. So kann sie je nach Faktor VIII bei Patienten mit Hämophilie A als milde Hämophilie (5-25% der Normalwerte), moderate Hämophilie (1-5% der Normalwerte) und schwere Hämophilie (
Immunsystem der Hämophilie-Patienten produziert Antikörper, genannt Inhibitoren, die gegen die verabreichte Therapie wirkt. Hämophilie-Patienten werden entweder plasmaerzeugte oder rekombinante Ersatzblutfaktorkonzentrate als Medikamententherapie verabreicht, die bei der Blutgerinnung helfen. Die Inhibitoren konzentrieren sich jedoch falsch auf den Ersatzfaktor als Fremdsubstanz. Diese Antikörper werden entwickelt, nachdem der Patient mit Blutfaktor FVIII Konzentrat verabreicht wurde. Inhibitoren wirken nach 10 bis 20 Tagen erster Exposition gegenüber Faktorersatztherapie. Die meisten dieser Inhibitoren bleiben kurz im Blut und verschwinden ohne Behandlung. Jedoch sind hartnäckigere Inhibitoren ein ernstes negatives Ereignis in Bezug auf die Behandlung von Haemophilia A. Handelsüblicher Antiinhibitor-Koagulantkomplex umfasst FEIBA und FEIBA VH Immuno.
Immun-Anti-Inhibitor Markttreiber
Laut Centers for Disease Control and Prevention (CDC), 2016 entwickeln schätzungsweise 1 in 5 Personen mit Hämophilie A und etwa 3 in 100 Personen mit Hämophilie B Inhibitoren (Antikörper). Darüber hinaus sind Patienten, die von Willebrand-Krankheit (VWD) Typ 3 leiden, auch Gefahr, Inhibitoren zu entwickeln. Laut National Haemophilia Foundation (NHF), Hämophilie A tritt in 1 in 5.000 Menschen auf und ist viermal so häufig wie Hämophilie B, die das Wachstum des Immunhemmermarktes unterstützt. Die laufende Forschung und Entwicklung verschiedener Therapien für Hämophilie mit Inhibitoren soll das Wachstum des globalen Immunhemmermarktes stärken. So arbeitet Roche an monoklonalen Antikörpern zur Behandlung von Hämophilie mit Inhibitoren. Im Juni 2017 zeigte Roches Emicizumab (Hemlibra) positive Ergebnisse in Phase-III-Studien in der Hämophilie A mit Inhibitoren. Die US Food & Drug Administration (FDA) genehmigte Emicizumab (Hemlibra) einmal – wöchentliche subkutane Therapie für Hämophilie A mit Inhibitoren im September 2017. Emicizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der die Blutgerinnung durch Kombination der Faktoren IXa und X erleichtert. Darüber hinaus untersucht das Center for Disease Control and Prevention (CDC) die Etiologie der Hämophilie mit Inhibitoren, die bei der Entwicklung neuartiger Therapien zur Steigerung des Wachstums des Immunhemmermarktes beitragen könnten. Pipeline für Hämophilie mit Inhibitoren ist auch vielversprechend, da wenige der Hersteller an neuartigen Therapien für den Zustand arbeiten. Eine solche Organisation Catalyst Biosciences hat einen Faktor VIIa marzeptacog alfa (aktiviert) in den klinischen Studien für Hämophilie A oder B mit Inhibitoren. Darüber hinaus, Bioverativ Inc., a Sanofi S. A.'s Tochtergesellschaft hat FVIIIa mimetic bispezifische Antikörper unter Studien für Hämophilie A mit Inhibitoren. Mehrere Produkte sind Pipeline, die erwartet werden, dass die Genehmigung über den Prognosezeitraum erhalten, dies wiederum wird zur Steigerung des Wachstums des Immunhemmermarktes über den Prognosezeitraum prognostiziert.
Immun-Anti-Inhibitor Marktaufsicht
Regierungsorganisationen und -agenturen arbeiten daran, Patienten, die an Hämophilie leiden, mit Inhibitoren zu unterstützen, indem sie das Bewusstsein für die Krankheit erhöhen. So helfen beispielsweise die National Haemophilia Foundation (NHF) Inhibitor Education Summits bei der Verbreitung von Bewusstsein und Informationen über den Krankheitszustand. Darüber hinaus bietet die Haemophilia Federation of America's Helping Hands Program finanzielle Unterstützung für die finanziell instabile Bevölkerung für die Teilnahme an nationalen und staatlichen Blutungen Bildungssitzungen; Reise für notwendige medizinische Verfahren, Operationen und zweite Meinungen; und Tutoring oder Bildungsausgaben.
Forscher arbeiten an der Analyse der Risiken, die mit der Verwendung von Ersatzfaktoren verbunden sind, da Ersatzfaktoren eher anfällig sind, um die Entwicklung von Antikörpern zu erleichtern. Zum Beispiel, World Federation of Haemophilia (WFH) bekannt gegeben Ergebnisse aus der Studie veröffentlicht in Journal “Blood” im Jahr 2014, die eine höhere Häufigkeit der Inhibitorentwicklung nach der Behandlung mit Kogenate FS/Bayer/Helixate NexGen Ersatzfaktor gezeigt. Die World Federation of Haemophilia hat die US Food & Drug Administration und die European Medicine Agency (EMA) gebeten, die Daten zu untersuchen. Solche Studien sollen die Fälle von Hämophilie mit Antikörpern reduzieren. Darüber hinaus werden Therapien wie Immuntoleranzinduktion (ITI) erwartet, die eine kontinuierliche Behandlung mit Ersatzfaktoren beinhalten, bis sie nicht mehr als Fremdkörper durch Inhibitoren betrachtet werden, das Wachstum des Marktes zurückhalten.
Zu den wichtigsten Akteuren im globalen Immunhemmermarkt gehören Shire Plc, Baxter International, Inc, F. Hoffmann La Roche Ltd., Novo Nordisk A/S und CSL Behring.
Immun-Anti-Inhibitor Marktsteuer
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Über den Autor
Abhijeet Kale
Abhijeet Kale ist ein ergebnisorientierter Managementberater mit fünf Jahren Spezialerfahrung in den Bereichen Biotechnologie und klinische Diagnostik. Mit einem starken Hintergrund in wissenschaftlicher Forschung und Geschäftsstrategie hilft Abhijeet Organisationen dabei, potenzielle Einnahmequellen zu identifizieren, und unterstützt im Gegenzug Kunden bei Markteintrittsstrategien. Er unterstützt Kunden bei der Entwicklung robuster Strategien zur Bewältigung der FDA- und EMA-Anforderungen.
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