HEMOGLOBINOPATHIE BEHANDLUNG DROGEN MARKT ANALYSIS

Der globale Drogenmarkt für Hämoglobinopathie wird auf US$ 4,5 Milliarden in 2023 und erwartet eine CAGR von 8,4% während des Prognosezeitraums (2023-2030).

Analysten’ Ansichten zu globalen Hämoglobinopathie Behandlung Drogen Markt:

Die zunehmende Prävalenz von genetischen Krankheiten, neue Produkteinführungen und Strategien wie Fusionen, Akquisitionen und Zusammenarbeit werden erwartet, dass das weltweite Wachstum der Hämoglobinopathiebehandlung Drogenmarkt im Prognosezeitraum vorangetrieben wird. So werden nach den von der Weltgesundheitsorganisation am 7. September 2021 veröffentlichten Daten zwischen 300.000 und 400.000 Babys jedes Jahr mit einer schweren Hämoglobinstörung geboren und bis zu 90% dieser Geburten in Ländern mit niedrigem oder mittlerem Einkommen auftreten.

Abbildung 1. Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Marktanteil (%), nach Drogentyp, 2023

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Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt– Fahrer

Steigende Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in der Hämoglobinopathiebehandlung

Die Steigerung der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in der Hämoglobinopathie-Behandlung wird erwartet, dass das weltweite Wachstum der Hämoglobinopathie-Behandlung Drogenmarkt im Prognosezeitraum vorangetrieben wird. Zum Beispiel, am 16. Juni 2022, gaben Forscher am National Heart, Lung und Blood Institute (NHLBI), einer US-basierten Forschungsorganisation, bekannt, dass die Aktivierung eines Proteins in roten Blutkörperchen Anämie verbessern und akute Schmerzen für Menschen mit schweren Schmerzen lindern kann, die mit Menschen leben. Krankheit der Krankenzelle. Behandlungen, die Pyruvatkinase (PKR) Aktivität stimulieren, können schwere Schmerzkrise verhindern oder verringern, da PKR-Mangel auf Mutation im PKLR-Gen zurückzuführen ist. Es wird ein neues Medikament entwickelt, das Patienten mit vererbtem Pyruvatkinasemangel behandeln kann. Erste Phase 1 klinische Studie zeigte, dass die Aktivierung von PKR bei Patienten mit SCD durch eine orale Therapie sicher und gut toleriert war. Die Forscher werden weiterhin die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit dieses Ansatzes mit mehr Forschung bewerten. Sie werden spezifisch prüfen, wie diese orale Therapie die Anzahl der Krankheitsereignisse reduzieren kann, die Menschen erleben und auch sehen, ob sie die Anämie verbessern kann.

Erhöhung der Zulassung neuer Therapien zur Hämoglobinopathiebehandlung

Die zunehmende Zulassung neuer Therapien für die Hämoglobinopathiebehandlung wird erwartet, dass das weltweite Wachstum der Hämoglobinopathiebehandlungsdrogen vorangetrieben wird. Zum Beispiel, am 17. Februar 2022, Agios Pharmaceuticals, Inc., ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen auf dem Gebiet des zellulären Stoffwechsels Pioniertherapien für genetisch definierte Krankheiten, gab bekannt, dass die US-Food and Drug Administration (FDA) PYRUKYND (mitapivat) in den USA für die Behandlung von hämolytischen Anämie bei Erwachsenen mit Pyruvat-Kinase zugelassen hat. PYRUKYND ist ein erstklassiger oraler PK-Aktivator und die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie für diese Krankheit. Die erfolgreichen ACTIVATE- und ACTIVATE-T-Studien zeigen die Auswirkungen von Mitapivat bei deutlich verbesserter Hämolyse und Anämie im PK-Mangel.

Abbildung 2. Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Marktanteil (%), Nach Region, 2023

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Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt- Regionale Analyse

Unter der Region wird Nordamerika geschätzt, eine dominante Position im globalen Hämoglobinopathie Behandlung Drogen Markt über den prognostizierten Zeitraum aufgrund zunehmender Partnerschaften zu halten. Zum Beispiel, am 11. November 2021, Emmaus Life Sciences, Inc., ein US-basiertes kommerziell-stages biopharmazeutisches Unternehmen und führend in der Behandlung von Sichelzellerkrankungen, kündigte eine Partnerschaft mit UpScript IP Holdings, LLC., ein US-basierter direkt zu Verbraucherpharmazeutika Anbieter Tele-Gesundheitslösungen für Sichelzellerkrankungen Patienten bieten, erweiterten Zugang zu Endari, Emmaus verschreibung L-Glutamin oralen L-Pulle-Pulver-Krankheit für Patienten.

Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt– Auswirkungen von Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Seit dem Ausbruch des COVID-19 Virus im Dezember 2019 hat sich die Krankheit auf über 100 Länder weltweit ausgebreitet, und die Weltgesundheitsorganisation erklärte es am 30. Januar 2020 zum Notfall der öffentlichen Gesundheit.

COVID-19 beeinflusste die Wirtschaft in drei Hauptrichtungen: indem sie die Produktion und die Nachfrage von Drogen direkt beeinflusste, indem sie Störungen in Vertriebskanälen und ihre finanziellen Auswirkungen auf die Unternehmen und Finanzmärkte verursachte. Aufgrund der bundesweiten Lockdowns konfrontierten mehrere Länder wie China, Indien, Saudi-Arabien, die U.A.E., Ägypten und andere Probleme beim Transport von Drogen von einem Ort zum anderen.

Die COVID-19 Pandemie hatte jedoch negative Auswirkungen auf den globalen Hemoglobinopathie-Therapiemarkt aufgrund der reduzierten Bluttransfusionsrate. Die Bluttransfusion ist als Behandlung bei der Hämoglobinopathiebehandlung erforderlich. Allerdings wurde die Blutspende in COVID-19-Periode reduziert. So sank der Blutspendeanteil in Indien nach einem Artikel des Journal of Family Medicine and Primary Care im Februar 2020 (vorzeitig) im April 2020 drastisch um 61.5% auf 3,35 %. Die Mindestzahl der Spende 8.037 in Zentralindien wurde im April gesehen, als die Sperrbeschränkungen im Land die strengsten waren.

Globale Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Marktsegmentierung:

Globale Hämoglobinopathie Behandlung Drogen Markt Bericht wird in Drogentyp, Krankheitstyp, Verteilungskanal und Region segmentiert.

Basierend auf Drogentyp, der globale Hämoglobinopathie Behandlung Drogen Markt wird in Analgetika, Antibiotika, Ace Inhibitoren, Hydroxyharnstoff und andere segmentiert. Davon wird erwartet, dass das analgetische Segment aufgrund der steigenden Produkteinführung den Markt dominiert.

Basierend auf Krankheitstyp, der globale Hämoglobinopathie Behandlung Drogen Markt wird in Talassämie, Sichelzellerkrankung und andere Hb-Varianten Krankheiten segmentiert. Unter diesen wird erwartet, dass das Segment der Sichelzellenerkrankungen den Markt über den Prognosezeitraum aufgrund der zunehmenden Behandlung dieser Krankheit dominieren.

Basierend auf Verteilungskanal, der globale Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt wird in Krankenhäuser Apotheken, Einzelhandel Apotheken und Online-Apotheken segmentiert. Unter diesen wird erwartet, dass das Segment der Krankenhäuser Apotheken den Markt im Voraus aufgrund der steigenden Zahl von Krankenhäusern Apotheken für den Erhalt von Medikamenten dominieren.

Basierend auf der Region, der weltweite Drogenmarkt für Hämoglobinopathie wird in Nordamerika, Lateinamerika, Europa, Asien-Pazifik, Mittlerer Osten und Afrika segmentiert. Davon wird erwartet, dass das Segment Nordamerika aufgrund der steigenden Produkte in dieser Region den Markt dominiert.

Unter allen Segmentierungen hat das Drogentyp-Segment aufgrund steigender Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten der wichtigsten Marktteilnehmer das höchste Potenzial. Zum Beispiel, am 19. Oktober 2021, Die US-Food and Drug Administration (FDA) genehmigte eine Kombination Pille mit Celecoxib und Tramadol (Seglentis) für die Behandlung von Erwachsenen mit akuten Schmerzen schwer genug, um eine opioide Analgesie zu benötigen und für die alternative Behandlungen nicht ausreichend Schmerzlinderung bieten. Celecoxib ist ein nichtsteroidales entzündungshemmendes Medikament und Tramadol ist ein Opioid-Agonist. Seglentis enthält 56 mg Celecoxib und 44 mg Tramadol. Es wird von Esteve Pharmaceuticals, S.A., einem spanischen internationalen Pharmaunternehmen hergestellt.

Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt Querschnittsanalyse:

Die Einführung neuer Produkte und Technologien bei der Behandlung von Hämoglobinopathie durch wichtige Marktteilnehmer in Europa wird erwartet, dass das Wachstum des Krankheitstypsegments in der Region vorangetrieben wird. Zum Beispiel hat Akebia Therapeutics, Inc., ein US-amerikanisches biopharmazeutisches Unternehmen, am 28. April 2023 von der Europäischen Kommission genehmigt, um seinen oralen hypoxiainduzierbaren Faktor prolyl Hydroxylase Inhibitor Vafseo in Europa zu vermarkten. Vafseo (vadadustat) wurde als einmalige Behandlung für Anämie bei Erwachsenen bei chronischer Pflegedialyse zugelassen. Die Genehmigung gilt für alle 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union und Island, Norwegen und Liechtenstein. Vadadustat wird zur Behandlung von Anämie in 32 Ländern zugelassen. Der orale Hypoxien-induzierbare Faktor Prolylhydroxylase Inhibitor wurde in 150 mg, 300 mg und 450 mg Tabletten durch die EG zugelassen. Die Zulassung basiert auf Phasen-3-Studien, die auf 7.500 Erwachsenen auf einer für Anämie behandelten Dialyse durchgeführt werden.

Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt: Schlüsselentwicklungen

Am 18. Oktober 2021 Esteve, ein in Spanien ansässiges internationales Pharmaunternehmen, bekannt gegeben US Food and Drug Administration (FDA) genehmigt Seglentis (celecoxib und tramadol Hydrochlorid), ein proprietäres Produkt, das von Esteves R&D-Team entwickelt wurde. Es ist ein innovatives First-in-Class-Produkt, bestehend aus einer Co-Kristallform aus Celecoxib (ein entzündungshemmendes) und Trampadol (ein analgetisch) zur Behandlung von akuten Schmerzen bei Erwachsenen. Dies ist das erste proprietäre Forschungsprodukt von ESTEVE, um in den US-Markt zu gelangen. Seglentis ist der Handelsname für Tabletten, die einen Co-Kristall aus Celecoxib und Tramadolhydrochlorid enthalten. Es ist ein neues Analgetikum für ein akutes Schmerzmanagement in einem multimodalen Behandlungsansatz, der auf vier komplementäre Schmerzreliefmechanismen ausgerichtet ist. Es bietet eine neue Behandlungsoption für akutes Schmerzmanagement im Einklang mit der multimodalen Analgesie jetzt als Standard der Pflege betrachtet.

Am 22. März 2021 Pacira BioSciences, Inc., ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen, kündigte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Einreichung seiner ergänzenden neuen Medikamentenanwendung (sNDA) zur Erweiterung des EXPAREL-Labels an, um Patienten 6 Jahre alt und älter für Eindosis-Infiltration zur Herstellung von postoperativer Analgetie zu verwenden. Mit dieser Genehmigung ist EXPAREL die erste und einzige FDA genehmigt langanhaltende lokale Analgetikum für die Kinderbevölkerung bis zum Alter von sechs Jahren. Die sNDA basierte auf den positiven Daten aus der Phase 3 PLAY Studie der EXPAREL-Infiltration bei pädiatrischen Patienten, die Operationen durchführen. Die Gesamtbefunde entsprachen den pharmakokinetischen und Sicherheitsprofilen für erwachsene Patienten ohne Sicherheitsbedenken bei einer Dosis von 4 mg/kg. Die PLAY-Studie führte 98 Patienten ein, um die Sicherheit und die Pharmakokinetik von EXPAREL für zwei Patientengruppen zu bewerten: Patienten im Alter von 12 bis weniger als 17 Jahren und Patienten im Alter von 6 bis weniger als 12 Jahren. Die wichtigsten Ziele der PLAY-Studie waren die Bewertung der Pharmakokinetik und Sicherheit von EXPAREL.

Am 1. Juli 2023 startete Indien die nationale Kranken-Zell-Anämie-Beseitigungsmission, die darauf abzielte, mehr als sieben Kro-Jugendstämme aufzuspüren, damit die schwächende Krankheit frühzeitig erkannt und mit Therapien verwaltet werden kann. Die Mission, die im Unionshaushalt bereits im Jahr 2023 angekündigt wurde, konzentriert sich auf die Sensibilisierung und die universelle Abschirmung von Menschen in der Altersgruppe von 0-40 Jahren in Stammgebieten in 278 Bezirken in 17 Staaten. Die Regierung plant, die Krankheit bis 2047 zu beseitigen. Diese Mission beinhaltet die Verteilung der Krankenzelle genetische Statuskarte an Empfänger, die Leben von Kindern und Familien, die von Krankheit betroffen würden retten würde. Die Regierung hat auch integrierte Zentren für Hämophilie und Hämoglobinopathien in 22 Stammesbezirken zur Behandlung und Diagnose von Patienten eingerichtet.

Am 21. Juni 2022 kündigte Precision BioSciences, Inc., ein US-amerikanisches Biotechnologieunternehmen, an, dass es mit der Novartis AG, der Schweiz, einem globalen Healthcare-Unternehmen, ein exklusives weltweites in vivo Gen Editing Research and Development Collaboration and License Agreement abgeschlossen hat. Im Rahmen des Abkommens wird Precision BioSciences, Inc. eine benutzerdefinierte ARCUS-Kernase entwickeln, die entworfen wird, um in vivo ein therapeutisches Transgen an einem sicheren Hafenort im Genom als potenzielle Einmal-Transformationsoption für Krankheiten wie bestimmte Hämoglobinopathien wie Sichelzellerkrankungen und Beta-Talassämie einzufügen. Während die Novartis AG für alle nachfolgenden Forschungs-, Entwicklungs-, Fertigungs- und Vermarktungsaktivitäten verantwortlich ist. Precision erhält eine Vorauszahlung von 75 Millionen US-Dollar und ist in der Lage, bis zu einem Gesamtbetrag von rund 1,4 Milliarden US-Dollar in zusätzlichen Zahlungen für zukünftige Meilensteine zu erhalten.

Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt: Wichtigste Trends

Intensive klinische Studien zur Hämoglobinopathiebehandlung

Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zur Hämoglobinopathiebehandlung können das Wachstum des Marktes vorantreiben. Am 6. November 2021 kündigte Bristol Myers Squibb, ein US-amerikanisches multinationales Pharmaunternehmen, und Acceleron Pharma Inc., ein US-basiertes biopharmazeutisches Unternehmen, die ersten Daten aus der Phase 2 BEYOND-Studie zur Beurteilung von Reblozyl (luspatercept-aamt), einem erstklassigen Erythroid-Maturationsmittel, sowie beste unterstützende Versorgung bei erwachsenen Patienten mit nicht-abhängigen Patienten an. Die Ergebnisse zeigten, dass 77,7% der mit Reblozyl behandelten Patienten eine Hämoglobinerhöhung erreichten (≥1,0 Gramm/Deciliter) im Vergleich zu 0 % der Patienten im Placeboarm. Veränderungen der geduldig gemeldeten Ergebnisse korrelierten auch mit Zunahmen der Hämoglobin.

Strategien wie Vereinbarung durch wichtige Marktteilnehmer

Strategien wie Abkommen zwischen den wichtigsten Marktteilnehmern können das Wachstum des Marktes vorantreiben. Am 8. September 2020 kündigte Global Blood Therapeutics, ein US-basiertes biopharmazeutisches Unternehmen, an, dass es eine exklusive Vereinbarung mit Biopharma-Middle East and Africa, US-amerikanisches Pharmaunternehmen, Oxbryta (voxelotor) Tabletten in Bahrain, Kuwait, Oman, Qatar, Saudi-Arabien und VAE, die gemeinsam als Golf Cooperation Council (GCC) bekannt sind, geschlossen hat. Es wird geschätzt, dass mehr als 100.000 Menschen im Alter von 12 Jahren und älter in dieser Region leben mit kranken Zellerkrankungen (SCD). Oxbryta ist eine einstweilige, orale Therapie, die die Hämoglobinpolymerisation direkt hemmt, die Ursache für die Sichelung und Zerstörung von roten Blutkörperchen in SCD.

Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt: Zurückhaltungen

Rücknahme klinischer Studien

Der Rückzug von klinischen Studien wird erwartet, dass das globale Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt Wachstum zu behindern. Zum Beispiel, nach klinischen Studien Standort klinische Studien. gov eine Studie wurde durchgeführt, um periphere Blutstammzellensammlung von Patienten mit Sichelzellerkrankung (scd) mit plerixafor zu studieren. Diese Studie wurde am 7. April 2023 beendet, da die Sicherheit und Wirksamkeit von plerixafor bei erwachsenen und pädiatrischen SCD-Patienten ein unbekanntes war, als es begann. Daher war die Rekrutierung von Patienten ohne therapeutische Option nicht ethisch gerechtfertigt.

Um dieser Einschränkung entgegenzuwirken, sollte eine ordnungsgemäße Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung durchgeführt werden, um den Rücktritt der Studie zu vermeiden.

Verfügbarkeit einer alternativen Behandlung

Die Verfügbarkeit von alternativer Behandlung wie Knochenmark wird erwartet, um das globale Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt Wachstum zu behindern. Knochenmarktransplantation ist nur eine zuverlässige Behandlung für Hämoglobinopathie als die meisten Behandlungsoptionen, die verfügbar sind, konzentrieren sich auf die Verringerung der Symptome der Störungen. So wurden nach den von Health Resources and Services Administration veröffentlichten Daten eine US-Regierungsagentur, im Juni 13, 2023, im Jahr 2021, 5,073 unverwandt und 4,276 verwandte Knochenmark- und Schnurbluttransplantationen in den USA durchgeführt. Die Spender-Registrierung enthält mehr als 9 Millionen potenzielle Spender in den USA. Nahezu 268.000 Schnurbluteinheiten sind auf der Spender-Registrierung. Diese Summe umfasst mehr als 111.000 Einheiten aus dem National Cord Blood Inventory (NCBI), mit mehr als 3.000 NCBI-Einheiten in 2022 hinzugefügt.

Um diese Zurückhaltung entgegenzuwirken, sollte mehr Aufmerksamkeit auf die Vorteile der Hämoglobinopathie Behandlung Drogen verbreitet werden.

Global Hemoglobinopathie Behandlung Drogen Markt- Schlüsselspieler

Zu den wichtigsten Akteuren auf dem globalen Hemoglobinopathie Drogenmarkt gehören Bristol-Myers Squibb Company, GlycoMimetics Inc., Pfizer Inc., Anthera Pharmaceuticals Inc., Eli Lilly and Company, Mast Therapeutics, Daiichi Sankyo Company Ltd., Novartis International AG, Bluebird Bio Inc., HemaQuest Pharmaceuticals Inc., Emmaus Medical Inc., USA.

*Definition: Hämoglobinopathie ist eine Gruppe von erblichen Bluterkrankungen, die eine Anormalität in der Struktur des Hämoglobins einschließen. Diese Erkrankungen umfassen sowohl die Sichelzellerkrankung (SCD) als auch die Talassämie. Häufige Symptome der Erkrankung, beinhalten schwere Schmerzen, Atemnot, vergrößerte Milz und Wachstumsprobleme bei Kindern. Andere Arten von Hämoglobinopathien, die mit den strukturellen Hämoglobinvarianten verbunden sind, sind HbS, HbE und HbC. Die hochvariablen klinischen Manifestationen der Hämoglobinopathien reichen von milder hypochromer Anämie bis zu moderater Hämatologie bis hin zu schwerer, lebenslanger, transfusionsabhängiger Anämie mit multiorganischer Beteiligung. Medikamente zur Behandlung der Symptome der Hämoglobinopathie umfassen Analgetika, Antibiotika, ACE-Inhibitoren und Hydroxyharnstoff. Laut den Daten des National Center for Biotechnology Information überleben derzeit mehr als 90% der Patienten das Erwachsenenalter. Optimal behandelte Patienten haben eine projizierte Lebensdauer von 50 bis 60 Jahren.