DUCHENNE MUSKELDYSTROPHIE BEHANDLUNG MARKT ANALYSIS

Der globale Markt für Muskeldystrophie in Duchenne wurde geschätztUS$ 2.787.6 Mnin 2022 und wird prognostiziert, einen Wert zu erreichenUS$ 63,519.4 Mnvon2030beiCAGR von 47,85%zwischen2023 und 2030. Der Duchenne Muskeldystrophie-Behandlungsmarkt erlebt durch die Zunahme der Prävalenz der Duchenne Muskeldystrophie ein starkes Wachstum und die Nachfrage nach neuartigen Medikamenten oder Therapien. Darüber hinaus wird erwartet, dass die Zunahme der Forschung und Entwicklung (FuE) und die Sensibilisierung der Menschen über DMD und verfügbare Medikamente/Therapien das Wachstum des Marktes steigern. Allerdings werden Faktoren wie mangelnde Normung und strenge Regeln und Vorschriften erwartet, um das Wachstum des Marktes zu behindern.

Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Markt: Regionale Einblicke

Basierend auf Geographie ist der globale Markt für muskulöse Dystrophietherapie in Nordamerika, Europa, Asien-Pazifik, Lateinamerika und Mittlerer Osten & Afrika segmentiert.

Unter den Regionen wird erwartet, dass Nordamerika aufgrund der steigenden Krankheitslast der muskulären Dystrophie Duchenne, der Einführung neuartiger Therapien, der hohen Ausgaben für die Gesundheitsversorgung und der Sensibilisierung der Menschen in der Region den höchsten Marktanteil am Markt gewinnt. Zum Beispiel konzentrieren sich Marktteilnehmer auf die Einführung neuer Medikamente oder Therapien zur Behandlung von DMD. Im Mai 2022 erhielt Elamipretide Orphan Drug Designation von der US Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development für die Behandlung von Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie.

Europa wird auch mit einem erheblichen Wachstum in der globalen muskulären Dystrophiebehandlung Duchenne rechnen Markt durch die Erhöhung der Prävalenz von DMD, Erhöhung des Bewusstseins unter den Menschen, Erhöhung der Nachfrage nach sicheren und effektiven Therapien in der Region. So nimmt z.B. mit dem zunehmenden Bewusstsein der Menschen über DMD auch die Nachfrage nach neuartigen Medikamenten oder Therapien mit einem schnellen Tempo zu. Laut der Europäischen Arzneimittel-Agentur betraf DMD weniger als 0,5 in 10.000 Menschen in der Europäischen Union. Dies entspricht insgesamt weniger als 26.000 Menschen und liegt unter der Decke für Waisenbezeichnung, die 5 Personen in 10.000 ist.

Abbildung 1. Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Marktanteil (%), nach Region, 2023

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Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Markttreiber:

Erhöhung der Bürde von DMD auf Wachstumskurs

Einer der wichtigsten Faktoren, die erwartet werden, das Wachstum des globalen Duchenne Muskeldystrophie-Behandlungsmarktes im Laufe der Prognosezeit zu erhöhen, ist der Anstieg der Prävalenz der Duchenne Muskeldystrophie. Eine solche hohe Belastung der DMD führt zu einer steigenden Nachfrage nach sicheren und effektiven Medikamenten oder Therapien auf der ganzen Welt. Laut der National Organization for Rare Disorders (NORD) ist Duchenne Muskeldystrophie eine seltene Muskelstörung, aber es ist eine der häufigsten genetischen Bedingungen, die rund eine in 3.500 männlichen Geburten weltweit beeinflussen. Es wird geschätzt, dass jährlich rund 20.000 Kinder mit DMD diagnostiziert werden.

Hohe Nachfrage nach neuartigen Medikamenten/Therapien Marktwachstum untermauern

Ein weiterer Faktor, der das Wachstum des globalen Duchenne Muskeldystrophiebehandlungsmarktes vorantreibt, ist die Nachfrage nach neuartigen Medikamenten oder Therapien auf der ganzen Welt wegen der Erhöhung des Bewusstseins unter den Menschen. Zum Beispiel konzentrieren sich die Spieler auf die Einführung neuer Medikamente oder Therapien zur Behandlung von DMD. Im August 2020 erhält NS Pharma die US-FDA-Zulassung für viltolarsen (Viltepso) zur Behandlung von Patienten mit DMD. Der Agent erhielt eine beschleunigte Genehmigung durch seine Prioritätsprüfung, schnelle Spur, Orphan-Droge, und seltene Krankheitsbezeichnungen nach seiner neuen Drogenanwendung wurde in diesem Jahr angenommen.

Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Markt Möglichkeiten:

Erhöhte Forschung und Entwicklung (FuE) wird für Spieler in der globalen muskulären Dystrophiebehandlung Duchenne erhebliche Wachstumschancen bieten Markt. Zum Beispiel begann Regenxbio im Januar 2023, Patienten für die klinische Phase 1/2-Studie zu rekrutieren, um die Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-202, einer experimentellen Gentherapie für DMD zu bewerten. Regenxbio rekrutiert auch DMD-Patienten im Alter von 12 Jahren oder jünger für eine Beobachtungsstudie, um Antikörper gegen adeno-assoziierte Virusvariante 8 (AAV8), den viralen Vektor in RGX-202 zu überwachen. RGX-202 wird von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) mit einem Waisendrogenstatus versorgt.

Es wird erwartet, dass die Sensibilisierung der Menschen gegenüber DMD und verfügbaren Medikamenten/Therapien signifikante Wachstumschancen für Spieler in der globalen muskulären Dystrophie Behandlung bieten Markt. Zum Beispiel findet jedes Jahr am 7. September der Welttag Duchenne Awareness statt. An diesem Tag schärfen viele Regierungs- und Nichtregierungsorganisationen aus aller Welt das Bewusstsein für die Duchenne Muskeldystrophie. Jedes Jahr setzt die World Duchenne Organisation ein besonderes Thema für den Tag, der mehr Aufmerksamkeit verdient. Awareness Day wird geschaffen, um dieses Mangel an Bewusstsein zu behandeln und Menschen mit der Krankheit zu unterstützen.

Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Markt Trends:

Erhöhung der Zahl der klinischen Studien ist ein neuer Trend

Es gab eine signifikante Zunahme der Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln. Klinische Studien werden weltweit durchgeführt, um mögliche Behandlungen für DMD zu bewerten. Pharmaunternehmen und Arzneimittelhersteller weltweit haben in den letzten Jahren eine Anzahl klinischer Studien für DMD abgeschlossen. Darüber hinaus sind mehrere potenzielle Kandidaten derzeit in Phase II und III auf der ganzen Welt. Dieser Trend wird voraussichtlich im Prognosezeitraum fortgesetzt.

Einführung neuer Medikamente/Therapien ist ein weiterer Trend

Spieler auf dem Markt konzentrieren sich auf die Entwicklung und Einführung sicherer und effektiver Medikamente / Therapien für die Behandlung von Duchenne Muskeldystrophie. Darüber hinaus konzentrieren sich die Marktteilnehmer auf die Einführung von Exon-Skipping-Technologie oder -Technologien (exon skipping ist ein Behandlungsansatz für Menschen mit DMD), was ein wesentlicher Faktor für das Wachstum des Marktes ist. Dieser Trend wird voraussichtlich im Prognosezeitraum fortgesetzt.

Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Markt Rückhaltemittel:

Mangel an Standardisierung, um das Marktwachstum zu behindern

Der Mangel an Standardisierung, um die klinische Wirksamkeit in allen Phasen der DMD zu messen, ist einer der entscheidenden Faktoren, die das Wachstum des globalen Duchenne Muskeldystrophie-Behandlungsmarktes behindern. Es gibt einige laufende klinische Studien in DMD, die die vielfältigen Ergebnisse zur Quantifizierung des Krankheitsfortschritts nutzen, einschließlich des 6-minütigen Fußtests, der Leistung des oberen Gliedmaßens, der Zeit, die aus dem Boden zu steigen ist, der Zeit, die für die Erklimmung von vier Schritten benötigt wird, und der Nordstern ambulatorischen Bewertungsskala. Es gibt andere bessere Ergebnisse, die den Fortgang zwischen ambulanten und nicht ambulanten Phasen der Krankheit erfassen können.

Strenge regulatorische Rahmenbedingungen für das Marktwachstum

Ein weiterer Faktor, der das Wachstum des globalen Duchenne Muskeldystrophiebehandlungsmarktes behindert, sind die strengen Regeln und Vorschriften. Die Zulassung von neuartigen Medikamenten oder Therapien durch Regulierungsbehörden wie die US FDA und European Medicines Agency haben strenge Regeln und Vorschriften für die Zulassung von Arzneimitteln und viele Verfahren. So kommen für die neue Arzneimittelforschung für die seltenen Krankheiten nur sehr wenige Unternehmen (pharmazeutische Unternehmen verbringen große Mengen auf die R&D-Medikamente), da sie größere Mittel benötigen.

Abbildung 2. Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Marktanteil (%), nach Therapeutischem Ansatz, 2023

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Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Markt Segmentierung:

Der globale Duchenne muskulären Dystrophie Behandlung Marktbericht wird in Therapeutic Approach and Treatment Type, End User und Geography segmentiert.

Basierend auf Therapie und Therapie Typ, der Markt wird in molekulare Therapien (Mutation Suppression und Exon Skipping), Steroidtherapie (Corticosteroide), nichtsteroidale anti-inflammatorische Drogen (NSAIDs), und andere therapeutische Ansätze und Behandlungsarten. Molekulare Therapien segmentierten weiter in Mutation Suppression und Exon Skipping. Davon abgesehen, Ex-Skifahren Segment wird erwartet, dass der Markt über den Prognosezeitraum dominiert wird, und dies ist auf die Einführung neuer exon skipping-Technologien zurückzuführen. Rund 50-90% der Patienten, die an DMD-Mutationen leiden, können vom Ein-Exon-Überspringen bzw. Multi-Exon-Überspringen profitieren.

Steroidtherapie (Corticosteroide) Segment wird auch erwartet, dass in naher Zukunft ein bedeutendes Wachstum zu beobachten ist, und dies ist auf die steigende Nachfrage nach Kortikosteroiden zurückzuführen. Pharmakologische Kortikosteroidtherapie ist der Standard der Pflege in DMD, die Symptome und langsame Krankheitsfortschritt durch starke entzündungshemmende Wirkung zu kontrollieren.

Basierend auf Endverbraucher, der Markt wird in Krankenhäuser und Kliniken, Krankenstationen und andere Endbenutzer segmentiert. Davon abgesehen, Kliniken und Krankenhäuser Segment wird erwartet, dass der Markt über den Prognosezeitraum dominiert wird und dies auf die Erhöhung der Prävalenz oder Belastung von DMD zurückzuführen ist.

Ambulante Zentren Segment wird auch in naher Zukunft ein starkes Wachstum erwartet, was auf eine Zunahme der Zahl der ambulanten Operationen zurückzuführen ist. Duchenne Muskeldystrophie-Patienten benötigen kleinere Operationen, um durchgeführt zu werden und braucht nur eine primäre Pflege.

Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Markt: Schlüssel Entwicklung

Im April 2022, Pfizer Inc. geplant, die ersten US-Standorte in der Phase-III-Studie zu öffnen, die die untersuchte Mini-Dystrophin-Gentherapie, fordadistrogene movaparvovec, bei ambulatorischen Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie untersucht.

Im Februar 2021, Sarepta Therapeutics, Inc. bekannt gegeben, dass die US Food & Drug Administration (FDA) AMONDYS 45 (casimersen) genehmigt hat. AMONDYS 45 ist ein Antisense-Oligonukleotid aus der Plattform Phosphorodiamidat Morpholino-Oligomer (PMO) von Sarepta, zur Behandlung von DMD bei Patienten mit einer bestätigten Mutation, die zu einem Überspringen von 45 geeignet ist.

Im Februar 2021 genehmigte der Bezirksanwalt (DA) der Vereinigten Staaten Sarepta Therapeutics' Amondys 45 (casimersen injectable), ein Antisense-Oligonukleotid für die Behandlung von Menschen mit Duchenne Muskeldystrophie.

Global Duchenne Muskeldystrophie Behandlung Markt: Schlüsselunternehmen Einblicke

Der Duchenne Muskeldystrophie-Behandlungsmarkt ist sehr wettbewerbsfähig. Dies ist auf die steigende Nachfrage nach einer sicheren und effektiven DMD-Behandlung zurückzuführen, wodurch sich die Marktteilnehmer auf die Markteinführung neuer Produkte konzentrieren.

Einige der wichtigsten Akteure im globalen Duchenne Muskeldystrophie-Behandlungsmarkt sind Pfizer Inc., Fibrogen Inc., BioMarin, Sarepta Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, PTC Therapeutics, NS Pharma Inc., Nobelpharma Co. Ltd., Bristol-Myers Squibb und Eli Lilly and Company.

*Definition: Duchenne Muskeldystrophieist eine Form der Muskeldystrophie. Es wird durch ein defektes Gen für Dystrophin (ein Protein in den Muskeln) verursacht. Es ist eine genetische Störung, die durch progressive Muskeldegeneration und Schwäche durch die Veränderungen von Dystrophin (ein Protein) gekennzeichnet ist, die Muskelzellen intakt halten hilft.