CYSTINOSE BEHANDLUNGSMARKT ANALYSE

Cystinose ist eine Bedingung, die durch Anreicherung des Cystins (Aminosäure) innerhalb von Zellen gekennzeichnet ist. Hohe Menge an Zystin beschädigt Zellen und bildet oft Kristalle, die Gewebe und Organe beschädigen können. Die Augen und Nieren sind vor allem anfällig für Schäden; aber auch die Bauchspeicheldrüse, Muskeln, Tests und Schilddrüse können betroffen sein. Die Zystinose wird in drei verschiedene Arten unterteilt; nephropathische, nicht-nephropathische oder okulare und intermediäre Zystinose. Nephropathische (infantile) Zystinose ist die schwerste und häufigste Form der Zystinose. Nieren-Fanconi-Syndrom und Wachstumsversagen sind in der Regel die ersten spürbaren Symptome dieser Störung. Intermediate Zystinose wird durch Symptome wie nephropathische Zystinose charakterisiert. Diese Symptome sind jedoch bis zum Alter von 8-20 Jahren nicht prominent. Nicht-nephropathische Zystinose wirkt sich in der Regel auf Erwachsene im mittleren Alter mit Augenstörung aus. Nierenerkrankungen treten bei diesen Personen nicht auf. Personen mit nicht-nephropathischer Cystinose entwickeln aufgrund der Zystinkristallansammlung in den Augen Photophobie.

Alle drei Arten von Zystinose treten aufgrund von Mutationen im CTNS-Gen auf. Mutationen im CTNS-Gen verursachen Mangel an einem Transporterprotein namens Cystinosin. Cystinosin bewegt normalerweise Cystin aus den Lysosomen, die Kompartimente in der Zelle sind, die Materialien recyceln und verdauen. Defekte in Cystinosin, ermöglicht die Ansammlung von Cystin und bildet Kristalle in den Lysosomen und seinen Aufbau beschädigt Zellen in den Augen und Nieren. Laut National Institutes of Health (NIH) betrifft die Zystinose rund 1 in 100.000 bis 200.000 Säuglinge weltweit. Zystinose ist die häufigste Ursache für Nieren-Fanconi-Syndrom bei Kindern und macht fast 5% aller Kinder Fälle von Nierenversagen aus. Fanconi-Syndrom, eine seltene Störung der Nierenröhrchenfunktion führt zu überschüssigen Mengen an Kalium, Harnsäure, Glukose, Phosphate, Bicarbonat und bestimmte Aminosäuren im Urin ausgeschieden. Cystein-Depleting-Therapie kann Zysteinspiegel innerhalb der Zellen signifikant reduzieren. Es verbessert das Wachstum und verringert Nierenschäden bei Kindern. Symptomatische Therapie behandelt Nieren-Fanconi-Syndrom mit einer hohen Zufuhr von Elektrolyten und Flüssigkeiten, um extreme Körperdehydrierung zu verhindern. Natriumbicarbonat, Kalium, Natriumcitrat und Magnesium können helfen, die Standardelektrolytstabilität zu halten. Acetyl cholinesterase (ACE) Inhibitoren werden auch manchmal verwendet, um das Wachstum der Nierenerkrankung zu begrenzen.

Zystinose Behandlung Marktdynamik

Verschiedene staatliche Zuschüsse zur Unterstützung der Diagnose und Behandlung von Zystinose erhöhen das Wachstum des Marktes. So erhielt die Cystinosis Research Foundation 2013 sechs Stipendien im Wert von 1,29 Mio. US-Dollar für Cystinosis-Forscher, um bessere Behandlungen und eine Heilung für die Krankheit zu entwickeln. Organisationen wie Cystinosis Research Network sind dafür verantwortlich, das Bewusstsein über die Krankheit zu verbreiten, indem sie am 7. Mai jedes Jahr Cystinosis Awareness Day feiern. Darüber hinaus soll die Produktzulassung der Food and Drug Administration (FDA) das Wachstum des Zystinose-Behandlungsmarktes im Prognosezeitraum steigern. Im Jahr 2013 genehmigte die FDA die verzögert-Release-Formulierung von Cysteamin-Bitartrat (DR-C) für Patienten im Alter von 6 Jahren und darüber, und das Label wurde im Jahr 2015 auf Kinder im Alter von zwei Jahren erweitert. Cysteamin ist ein Zystin-Abreicherungsmittel, das Zystinspiegel in Zellen reduziert. Es hat sich als wirksam erwiesen, Nierenversagen zu verhindern oder zu verzögern und das Wachstum von Kindern mit Zystinose zu verbessern. Im Jahr 2013 genehmigte die FDA Cystaran (Cysteamin ophthalmische Lösung) zur Behandlung von Hornhautätzchen-Kristallakkumulation. Die Behandlung mit Cystaran sollte eingeleitet werden, sobald Zystinkristalle innerhalb der Hornhaut gefunden werden. Mangelnde Konzentration auf FuE aufgrund geringer Prävalenzrate und begrenzte Behandlungsoptionen können die Zystinosebehandlung negativ beeinflussen.

Zystinosebehandlung Markt Regionale Einblicke

Regionale Segmentierung des Cystinosis-Behandlungsmarktes durch Coherent Market Insights umfasst Nordamerika, Lateinamerika, Europa, Asien-Pazifik, Mittlerer Osten und Afrika. Nordamerika ist die erwartete dominierende Zystinosebehandlung Markt. Nach einem Artikel des Cystinosis Research Network werden in den USA jährlich geschätzte 15 neue nephropathische Zystinosefälle diagnostiziert. Darüber hinaus arbeitet das Netzwerk auch daran, das Bewusstsein für die Krankheit der regionalen Bevölkerung zu erhöhen. Eine hohe Prävalenz der Zystinose in Europa dürfte das Wachstum des Zystinosebehandlungsmarktes in der Region vorantreiben. Laut National Institute of Health (NIH) betrifft die Zystinose 1 in 26.000 Personen in Frankreich.

Cystinosis Behandlungsmarkt Wettbewerbslandschaft

Zu den wichtigsten Akteuren im Bereich der Zystinosebehandlung zählen Avrobio, Inc., Gilead, Mylan N.V., Novartis AG und Orizon Pharma Plc. Unternehmen im Bereich der Zystinosebehandlung konzentrieren sich auf eine neue Produktentwicklung, um einen großen Umsatzanteil zu erzielen. So plant Avrobio Inc. die klinische Entwicklung von zwei Gentherapie-Kandidaten für Zystinose und Gaumenkrankheit bis Mitte 2019.

Zystinose Behandlung Markt Taxonomie

Auf der Grundlage der Behandlung wird der Zystinosebehandlungsmarkt in:

• Cystein Abreicherung Therapie
• Symptomatische Therapie
• Nierentransplantation

Auf der Grundlage der Endverbraucher wird der Zystinosebehandlungsmarkt in:

• Krankenhäuser
• Spezialkliniken
• Sonstige

Auf Basis der Region wird der Zystinosebehandlungsmarkt in:

• Nordamerika
• Lateinamerika
• Europa
• Asien-Pazifik
• Naher Osten
• Afrika