Gaucher-Krankheit ist eine autosomale rezessive geerbte Stoffwechselstörung, bei der eine Art von Fett (lipid) genannt Glucoserebrosid nicht abgebaut werden kann. Body-Synthese-Enzym namens Glucoocerebrosidase, die bricht und verarbeitet Glucoserebrosid. Gaucher-Krankheit wird durch Mutationen eines einzigen Gens namens GBA verursacht, das zu sehr niedrigen Gehalten an Glucoserebrosidase-Enzym führt, was zu einem niedrigen Abbau von Glucoserbrosid führt. Es gibt drei Arten von Gaucher-Krankheit: Typ 1, Typ 2, und Typ 3. Typ 1 ist die häufigste Art von Gaucher-Krankheit, während Typ 2 und 3 nicht so häufig sind wie Typ 1.
Die Zulassung neuartiger Medikamente soll das Wachstum des Markts für die Behandlung von Gaucher-Krankheit steigern
US Food and Drug Administration (FDA) hat in den letzten Jahren mehrere Medikamente für die Behandlung von Krankheiten zugelassen. Im Jahr 2010 genehmigte FDA Vpriv (velaglucerase alfa), eine Enzymersatztherapie (ERT), für Typ 1 Gaucher-Krankheit. In 2012, Elelyso (taliglucerase alfa) und in 2014, Cerdelga (eliglustat) wurde von FDA für Typ 1 Gaucher-Krankheit zugelassen. Diese Medikamente bieten eine Vielzahl von Optionen basierend auf ihren Anforderungen, wiederum wird erwartet, das Wachstum des Marktes zu steigern.
Im Juli 2017 haben die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die United States Food and Drug Administration (FDA) zusammengearbeitet, um den Einsatz innovativer Ansätze bei der Entwicklung von Arzneimitteln für Gaucher-Krankheit zu fördern. Eine solche strategische Zusammenarbeit von Regulierungsgremien für die Entwicklung neuartiger innovativer Arzneimittel soll das Wachstum des Markts für die Behandlung von Gaucher-Krankheit in naher Zukunft stärken. Mangelndes Bewusstsein hinsichtlich der Symptome, der Diagnose und der Behandlung von Krankheiten bei der ländlichen Bevölkerung ist ein wesentlicher Faktor, der das Marktwachstum zurückhält.
Gaucher Krankheit Behandlung Markt Taxonomie
Der Markt der Gaucher-Krankheit wird auf der Grundlage von Krankheitstyp, Behandlungstyp und Verteilungskanal segmentiert.
Auf Basis des Krankheitstyps wird der Gaucher-Krankheitsbehandlungsmarkt in:
Auf Basis des Therapietyps wird der Gaucher-Krankheitsbehandlungsmarkt in:
Auf der Grundlage des Verteilungskanals wird der Gaucher-Krankheitsbehandlungsmarkt in:
Nordamerika wird aufgrund steigender Forschungsaktivitäten und der Drogenentwicklung für die Gaucher-Krankheit eine beherrschende Stellung einnehmen.
Nordamerika wird erwartet, dass die beherrschende Stellung auf dem Markt der Gaucher-Krankheitsbehandlung aufgrund der zunehmenden Forschungsaktivitäten für die Entwicklung neuartiger Medikamente zu halten. 2016 kooperierte der Wissenschaftler der National Institute of Health Forscher mit dem National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) und dem National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS). Forscher identifizierten ein neues Molekül, das vielversprechende Ansätze zur Behandlung der seltenen Gaucher-Krankheit zeigt. Europa soll der zweitgrößte Markt für die Behandlung von Gaucher-Krankheit sein, der auf die Initiative der europäischen Organisationen zurückzuführen ist, um die Gaucher-Krankheit unter der Bevölkerung zu verbreiten. Zum Beispiel 2014 startete die European Gaucher Alliance Gaucher Awareness Day mit dem Ziel, diese seltene Krankheit unter der europäischen Bevölkerung zu verbreiten.
Zu den wichtigsten Akteuren im globalen Markt für Gaucher-Krankheitsbehandlungen gehören Genzyme Corporation, Pfizer, Inc., Shire Human Genetics Therapies, Inc. und Actelion Pharmaceuticals Ltd. (erworben von Johnson & Johnson im Juni 2017). Es gibt verschiedene Medikamente in der Pipeline von Unternehmen wie Lixte Biotechnology Holdings Inc, JCR Pharmaceuticals Co Ltd, Pharming Group NV und Orphazyme ApS, für Gaucher-Krankheit Behandlung.
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Vipul Patil
Vipul Patil is a dynamic management consultant with 6 years of dedicated experience in the pharmaceutical industry. Known for his analytical acumen and strategic insight, Vipul has successfully partnered with pharmaceutical companies to enhance operational efficiency, cross broader expansion, and navigate the complexities of distribution in markets with high revenue potential.
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