脊髓肌肉萎缩症市场 分析

脊髓肌萎缩症(英語:spinal musculature)是一种遗传性紊乱症,其特征是参与运动的肌肉减弱. 它是由运动神经元的丧失引起的,这些神经元是控制肌肉运动的专门神经细胞. 弱化在靠近身体中心(近似)的肌肉中比在远离身体中心(硬度)的肌肉中更为严重.

全球脊髓萎缩市场估计值 2,013.5美元 Mn in 2024 (英语). 并预计将显示 CAGR为13.3%. 预测期间 (2024-2031) (中文(简体) ).

图 1. 全球脊髓肌肉萎缩症市场价值(Mn美元),按区域分列,2024年

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脊髓肌萎缩的流行率上升,预计将推动脊髓肌萎缩市场的增长。

脊髓肌肉萎缩症(SMA)的日益流行预计将在预测期间推动市场增长。 例如,根据Spinal肌肉萎缩基金会这一志愿组织,该基金会的任务是加快脊髓肌肉萎缩疗法的开发,据信,SMA影响到美国约10 000至25 000名儿童和成人,因此它是最常见的罕见疾病之一。

图 2. 2024年按类型分列的全球脊髓肌肉萎缩症市场份额

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最近的事态发展

2023年6月,跨国生物技术公司Biogen Inc.宣布了新的SPINRAZA(nusinersen)数据,将解决脊髓萎缩(SMA)社区的关键问题. 这些数据是在Cure SMA在奥兰多主办的SMA研究和临床护理会议上提供的,美国SPINRAZA在60多个国家获得治疗新生儿、儿童和患有脊髓萎缩症的成年人的许可证。 全世界有14 000多人接受了SPINRAZA,作为照顾SMA的基石。

2023年3月,跨国制药公司诺华公司提出了新的数据,证明了左尔根斯马(英语:onasemnogene abeparvovec)的转化和长期好处,这是一种一次性的脊髓肌萎缩(SMA)基因疗法. 两次长期后续试验(LTFU)的最新调查结果(LT-001和LT-002)表明,Zolgensma在广泛的病人人口结构中继续是有效和持久的,其总体利益风险概况仍然有利。

2023年2月,制药公司Biohaven Ltd宣布获得美国食品药品管理局(FDA)的"快车道"(Fast Track)称号,用于治疗脊髓肌萎缩症(SMA)的Taldefgrobep alfa,一种新的抗myostatin adnectin. " 快车道 " 的指定使关键的新药品能够更快地送达患者,能够与林业发展局进行更定期的讨论,并加快对治疗严重疾病和满足未满足医疗需要的药品的审查。

2020年8月,PTC发布. 治疗有限公司是一家制药公司,宣布美国FDA已经批准了Evrysdi(英语:risdiplam),这是第一家在家,口服脊髓肌萎缩(SMA)治疗的成人和2个月及以上儿童. Evrysdi在两次试验中,包括第1、第2和第3类病情严重程度的两个月及以上病人的试验中,在临床上证明了运动功能的改善和发育里程碑的实现。

预计产品推出量的增加将推动预测期间的市场增长。

预计产品推出量的增加将推动预测期间的市场增长。 例如,2021年6月,一家多国保健公司F.Hoffmann-La Roche Ltd在印度推出了处方药Evrysdi,用于治疗2个月及2个月以上的成年人和儿童脊髓萎缩。

全球脊髓肌肉萎缩症市场-Coronavirus(COVID-19)的影响

自从 COVID-19 (英语). 2019年12月病毒疫情,该疾病已蔓延到全球100多个国家,世界卫生组织于2020年1月30日宣布为突发公共卫生事件.

COVID-19可以在三个主要方面影响经济:直接影响生产和需求,扰乱分销渠道,对公司和金融市场产生金融影响。 由于全国范围的封锁,中国、印度、沙特阿拉伯、美国、埃及等国在将产品从一个地方运到另一个地方方面面临问题。

COVID-19大流行对获得治疗的脊髓肌萎缩(SMA)患者产生了负面影响. 例如,根据NeurologyLive出版的一篇文章,将质量和相关信息提供给 卫生保健 2020年8月,为了分析COVID-19对SMA社区的影响,专门致力于根除SMA的志愿、非营利组织的Cure SMA发起了一项调查。 根据调查结果,截至2020年6月1日,有1,513人完成了COVID-19调查,其中多数人(65.2%)是受影响者的父母,32%的人以成人身份自报SMA. 其中,37.8%的保健提供者(或诊所)取消了或推迟了与SMA有关的保健预约,42.2%的保健服务提供者(如物理治疗)因流行病而推迟或取消了与SMA有关的服务。 此外,由于COVID-19,几乎每5人中就有1人取消了或推迟了就医预约。

全球脊髓肌肉萎缩症市场:限制

阻碍全球脊髓肌肉萎缩市场增长的主要因素包括治疗费用高昂。 例如,据美国最大的私营医疗媒体公司MJH生命科学公司(MJH Life Sciences)在2021年3月发表的一篇文章,意大利的人均年直接医疗费用平均在3,320美元(脊髓灰质萎缩型3)和美国的324,210美元(型1)之间,而其他措施的可变性也很高。

关键玩家

在全球脊髓肌萎缩市场运营的主要角色包括Biogen,. CYTOKINETICS,F. Hoffmann-La Roche有限公司,Genentech, Inc., PTC NMD PHARMA A/S和Astellas Pharma公司。