脊髓肌肉萎缩症市场规模和预测至2031年

脊髓肌萎缩症(英語:spinal musculature)是一种遗传性紊乱症,其特征是参与运动的肌肉减弱. 它是由运动神经元的丧失引起的,这些神经元是控制肌肉运动的专门神经细胞. 弱化在靠近身体中心(近似)的肌肉中比在远离身体中心(硬度)的肌肉中更为严重.

全球脊髓萎缩市场估计值 2,013.5美元 Mn in 2024 (英语). 并预计将显示 CAGR为13.3%. 预测期间 (2024-2031) (中文(简体) ).

图 1. 全球脊髓肌肉萎缩症市场价值(Mn美元),按区域分列,2024年

Spinal Muscular Atrophy Market Regional Insights, 2024

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脊髓肌萎缩的流行率上升,预计将推动脊髓肌萎缩市场的增长。

脊髓肌肉萎缩症(SMA)的日益流行预计将在预测期间推动市场增长。例如,根据Spinal肌肉萎缩基金会这一志愿组织,该基金会的任务是加快脊髓肌肉萎缩疗法的开发,据信,SMA影响到美国约10 000至25 000名儿童和成人,因此它是最常见的罕见疾病之一。

脊髓肌肉萎缩市场报告

报告范围	细节
基准年 :	2023 (英语).	2024年市场规模:	(单位:千美元)
历史数据:	2019年到2023年统计.	预测周期 :	2024年改为2031年
2024至2031 CAGR期预测:	13.3% 妇女	2031 (英语). 数值预测 :	(单位:千美元)
覆盖的地理:	北美: 美国和加拿大拉丁美洲: 巴西、阿根廷、墨西哥和拉丁美洲其他地区欧洲: 德国、英国、西班牙、法国、意大利、俄罗斯和欧洲其他地区亚太: 中国、印度、日本、澳大利亚、韩国、东盟和亚太其他地区中东: 海湾合作委员会国家、以色列和中东其他地区非洲: 南非、北非和中部非洲
所涵盖的部分:	按类型 : I型,II型,III型,IV型治疗: 基因治疗、疾病改变药物按年龄组: 婴儿,成人按行政路线: 口服,可注射剂按发行频道: 医院药房、零售药房、网上药房
涵盖的公司:	Biogen, CYTOKINETICS, F. Hoffmann-La Roche有限公司, Genenentech, Inc., PTC NMD PHARMA A/S和Astellas Pharma公司。
增长动力:	脊髓肌萎缩症发病率上升增加研究和发展活动产品发射量增加
限制和挑战:	治疗费用高

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图 2. 2024年按类型分列的全球脊髓肌肉萎缩症市场份额

Spinal Muscular Atrophy Market By Type, 2024

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最近的事态发展

2023年6月,跨国生物技术公司Biogen Inc.宣布了新的SPINRAZA(nusinersen)数据,将解决脊髓萎缩(SMA)社区的关键问题. 这些数据是在Cure SMA在奥兰多主办的SMA研究和临床护理会议上提供的,美国SPINRAZA在60多个国家获得治疗新生儿、儿童和患有脊髓萎缩症的成年人的许可证。全世界有14 000多人接受了SPINRAZA,作为照顾SMA的基石。

2023年3月,跨国制药公司诺华公司提出了新的数据,证明了左尔根斯马(英语:onasemnogene abeparvovec)的转化和长期好处,这是一种一次性的脊髓肌萎缩(SMA)基因疗法. 两次长期后续试验(LTFU)的最新调查结果(LT-001和LT-002)表明,Zolgensma在广泛的病人人口结构中继续是有效和持久的,其总体利益风险概况仍然有利。

2023年2月,制药公司Biohaven Ltd宣布获得美国食品药品管理局(FDA)的"快车道"(Fast Track)称号,用于治疗脊髓肌萎缩症(SMA)的Taldefgrobep alfa,一种新的抗myostatin adnectin. " 快车道 " 的指定使关键的新药品能够更快地送达患者,能够与林业发展局进行更定期的讨论,并加快对治疗严重疾病和满足未满足医疗需要的药品的审查。

2020年8月,PTC发布. 治疗有限公司是一家制药公司,宣布美国FDA已经批准了Evrysdi(英语:risdiplam),这是第一家在家,口服脊髓肌萎缩(SMA)治疗的成人和2个月及以上儿童. Evrysdi在两次试验中,包括第1、第2和第3类病情严重程度的两个月及以上病人的试验中,在临床上证明了运动功能的改善和发育里程碑的实现。

预计产品推出量的增加将推动预测期间的市场增长。

预计产品推出量的增加将推动预测期间的市场增长。例如,2021年6月,一家多国保健公司F.Hoffmann-La Roche Ltd在印度推出了处方药Evrysdi,用于治疗2个月及2个月以上的成年人和儿童脊髓萎缩。

全球脊髓肌肉萎缩症市场-Coronavirus(COVID-19)的影响

自从 COVID-19 (英语). 2019年12月病毒疫情,该疾病已蔓延到全球100多个国家,世界卫生组织于2020年1月30日宣布为突发公共卫生事件.

COVID-19可以在三个主要方面影响经济:直接影响生产和需求,扰乱分销渠道,对公司和金融市场产生金融影响。由于全国范围的封锁,中国、印度、沙特阿拉伯、美国、埃及等国在将产品从一个地方运到另一个地方方面面临问题。

COVID-19大流行对获得治疗的脊髓肌萎缩(SMA)患者产生了负面影响. 例如,根据NeurologyLive出版的一篇文章,将质量和相关信息提供给 卫生保健 2020年8月,为了分析COVID-19对SMA社区的影响,专门致力于根除SMA的志愿、非营利组织的Cure SMA发起了一项调查。根据调查结果,截至2020年6月1日,有1,513人完成了COVID-19调查,其中多数人(65.2%)是受影响者的父母,32%的人以成人身份自报SMA. 其中,37.8%的保健提供者(或诊所)取消了或推迟了与SMA有关的保健预约,42.2%的保健服务提供者(如物理治疗)因流行病而推迟或取消了与SMA有关的服务。此外,由于COVID-19,几乎每5人中就有1人取消了或推迟了就医预约。

全球脊髓肌肉萎缩症市场:限制

阻碍全球脊髓肌肉萎缩市场增长的主要因素包括治疗费用高昂。例如,据美国最大的私营医疗媒体公司MJH生命科学公司(MJH Life Sciences)在2021年3月发表的一篇文章,意大利的人均年直接医疗费用平均在3,320美元(脊髓灰质萎缩型3)和美国的324,210美元(型1)之间,而其他措施的可变性也很高。

关键玩家

在全球脊髓肌萎缩市场运营的主要角色包括Biogen,. CYTOKINETICS,F. Hoffmann-La Roche有限公司,Genentech, Inc., PTC NMD PHARMA A/S和Astellas Pharma公司。

关于作者

Ghanshyam Shrivastava - 凭借 20 多年的管理咨询和研究经验，Ghanshyam Shrivastava 担任首席顾问，在生物制剂和生物仿制药方面拥有丰富的专业知识。他的主要专业知识在于市场进入和扩张战略、竞争情报以及跨不同治疗类别和 API 的各种药物多元化组合的战略转型等领域。他擅长识别客户面临的关键挑战并提供强大的解决方案来增强他们的战略决策能力。他对市场的全面了解确保了对研究报告和业务决策的宝贵贡献。

Ghanshyam 是行业会议上备受追捧的演讲者，并为制药行业的各种出版物做出了贡献。

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