北美镰状细胞疾病市场 ANALYSIS

北美镰状细胞疾病市场估计值 10.365亿美元 内 2023 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:1 16.2% (中文(简体) ). 预测期间 (2023-2030) (中文(中国大陆) ).

分析家对北美镰状细胞疾病市场的看法:

研究罕见疾病是研究人员中一个永无止境的话题,随着投资者对资助新的研究及治疗方案的进步表现出兴趣,研究也不断增长. 例如,由于某些人群缺乏医疗保健和遗传倾向等因素,镰状细胞疾病的发病率不断上升。 北美治疗镰状细胞疾病的市场预计将在预测期间显著增长。

图1 北美镰状细胞疾病市场份额(%),按药物类型分列,2023年

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北美镰状细胞疾病市场-驱动因素

• 由美国食品药品管理局指定: 这一指定有助于管理当局加快批准速度,因为它表明信任和该药物对于镰状细胞疾病的重要性。 它还规定了获得某些奖励和福利的资格。 例如,2023年4月27日,临床阶段基因组编辑公司Editas Medicine, Inc. 宣布美国食品药品管理局(FDA)将孤儿药物指定给予EDIT-301,一种调查基因编辑医学,用于治疗镰状细胞疾病. 美国FDA曾授予EDIT-301孤儿药物指定,用于治疗 β地中海贫血症 和罕见小儿疾病指定为EDIT-301,用于治疗β地中海贫血和镰状细胞疾病.

图 2. 北美镰状细胞疾病市场份额(%),按国家分列,2023年

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北美镰状细胞疾病市场-国家分析

在国内,据估计,在预测期间,美国在北美镰状细胞疾病市场中占据主导地位. 据估计,美国在2023年持有91.3%的市场份额. 美国镰状细胞疾病市场预计将在今后几年出现显著增长,其动力是镰状细胞疾病的高发病率。 因此,关键角色正专注于开发治疗镰状细胞疾病的突破性药物. 例如,2020年6月24日,一家临床阶段生物制药公司IMARA Inc.宣布,美国食品药品管理局(FDA)已经为IMR-687授予孤儿药物指定,用于治疗β-地中海贫血患者。 美国FDA此前曾授予IMR-687的孤儿药物指定,用于治疗镰状细胞疾病患者.

北美镰状细胞疾病市场-Coronavirus的影响COVID-19) 流行性脑炎.

• 自2019年12月COVID-19病毒疫情以来,该疾病已蔓延到全球100多个国家,世界卫生组织于2020年1月30日宣布为突发公共卫生事件.
• COVID-19在三个主要方面影响了经济:直接影响毒品的生产和需求,扰乱分销渠道,对公司和金融市场造成财政影响。 由于全国性的封锁,中国,印度,沙特阿拉伯,美国,埃及等多个国家在将物品从一个地方运送到另一个地方时面临问题.
• 然而,COVID-19大流行对北美镰状细胞病市场产生了负面影响,原因是床位和手术室容量下降,这进一步导致镰状细胞病的治疗严重延误.

北美 镰状细胞疾病市场分裂:

北美镰状细胞疾病市场报告分为药物类型,疾病类型,分布渠道.

• 根据疾病类型 市场分为镰状细胞贫血、镰状β地中海贫血和镰状血红蛋白C型疾病。 其中,镰状细胞贫血病预计在预测期北美镰状细胞病市场占据主导地位,这归因于镰状细胞病患者群体不断增加.
• 根据毒品类型 市场被分割成Hydroxyurea,L-glutamine,crizanlizumab,止痛剂,voxelotor等. 其中,Voxelotor预计将在预测期间占据市场主导地位,这归功于2至4岁儿童的性能较高。
• 根据发行渠道, 市场分为医院药房,零售药房,网上药房. 其中,医院药房预计将在预测期间占据市场主导地位,这归功于治疗SCD的药物容易获得.
• 在所有的分裂中, 预计疾病类型部分在预测期间将主导市场,这归功于临床试验的积极结果。 2022年6月26日,美国一家公立制药公司Agios Pharmacels Inc. 以开发血解性贫血疗法为近期重点的基因界定疾病首创疗法,Agios Pharmacels Inc. 宣布全球第2/3 RAISE UP阶段研究镰状细胞病的线粒体的第二阶段达到了血红素反应的主要终点. 结果支持研究第三阶段的工作。

北美镰状细胞疾病市场-跨部门分析:

• 在疾病类型中,镰状细胞贫血部分预计将在美国的预测期占据主导地位,因为关键角色关注有机策略,如从美国获得指定,预计在预测期将推动部分增长. 例如,2022年3月,一家国际眼科公司Nicox SA和一家私人拥有的美国特产制药公司Fera Pharmatics宣布,美国食品药品管理局(FDA)已经为治疗镰状细胞病而授予了治疗镰状细胞疾病的孤儿药物指定,估计影响到10万美国人. Naproxcinod是一氧化氮(NO)捐献的纳米罗仙,将纳米罗仙的环氧基酶(COX)抑制活性与尼科克斯开发的尼科克斯的尼科氧化氮结合,专为美国费拉许可.

北美镰状细胞疾病 市场:关键动态

• 2022年10月(明宣宗光绪三十一年). 辉瑞股份有限公司.一家致力于发现、开发和提供改变生命的治疗的生物制药公司(GBT)宣布完成对全球血液治疗公司(Global Blood Therapeutics, Inc.)的收购,为从镰状细胞疾病开始的病人社区提供希望。 这一收购强化了辉瑞公司对SCD的承诺,在稀有的血液学空间中积累了30年的遗产。
• 2022年7月,全球血液治疗(英语:Global Blood Theatheumtics, Inc.)宣布,医药和保健产品监管机构(MHRA)已经给予大不列颠销售授权,允许Oxbryta(voxelotor)治疗12岁及以上的成人和儿科患者因镰状细胞病(SCD)而导致的血解性贫血症,作为单一疗法或与羟基氨酸(羟基尿素)结合. Voxelotor是每日一次口服治疗的药物,是英国第一种直接抑制镰状血红素(HbS)聚合的药物,是镰状细胞的分子基础,以及SCD中红血球的破坏.
• 2021年5月,任,. 全球罕见疾病),Chiesi Farmaceutici S.p.A.的一个业务单位,一个国际研究重点保健集团(Chiesi Group)宣布,美国食品药品管理局(FDA)已经批准FERRIPROX(减速器),用于治疗3岁及以上的成人和儿科病人因镰状细胞疾病(SCD)或其他贫血引起的输铁超载. 美国FDA的这项批准扩大了FERRIPROX的使用范围,用于SCD或其他贫血症患者以及地中海贫血症患者,而无论此前的铁皮层暴露.

北美镰状细胞疾病 市场:关键 趋势

• 新技术平台是扩大市场的关键: 镰状细胞疾病治疗技术平台的进步是预测期市场扩张的关键. 它可望改善患者的生活质量,并有可能为疾病提供治疗。 这种技术进步有可能使镰状细胞疾病的管理方式发生革命性变化,提供更有效和更个性化的治疗选择。 此外,还可以减轻与长期疾病管理有关的经济负担,从而改善全世界患者的保健结果。 例如,2023年5月19日,一家在基因医学领域开创新方法的生物技术公司Tessera Therapeutics宣布,RNA Gene写作平台在改写以纠正造成致病性突变方面继续取得进展。 苯丙酮尿(PKU),α-1抗Trypsin缺乏症(AATD)和镰状细胞疾病(SCD),包括PKU的非人类灵长类动物(NHPs)的概念证明.

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• 治疗费用高: CRISPR基因编辑使得治疗镰状细胞病成为可能,它影响了全世界数百万人,但大多数有病的人将无法负担治疗费用. 由于CRISPR基因编辑,现在数百万个人可能已经治愈镰状细胞疾病,这是一种可怕的先天性血液疾病,但治疗费用如此昂贵,以至于在最近的将来不太可能有很多人接受治疗. 治疗费用高昂是广泛获得和提供治疗的一大障碍。 这造成保健方面的严重不平等,因为那些有能力支付治疗费用的人将有机会过上更健康的生活,而那些无法继续遭受镰状细胞疾病破坏性影响的人则会继续遭受这种影响。 制定更负担得起的备选方案或财政援助方案至关重要,以确保所有受镰状细胞疾病影响的个人都能平等获得这种救生治疗。 因此,在这个市场上经营的公司现在集中力量为镰状细胞疾病患者开发成本效益高,可靠的治疗方法.

北美镰状细胞疾病市场-关键玩家

在北美镰状细胞病市场经营的主要角色包括诺华国际AG,布里斯托尔-迈尔斯·斯奎布公司,全球血液治疗技术公司,辉瑞公司,艾玛乌斯生命科学公司,ADDMEDICA,桑加莫治疗技术公司,Accelron Pharma公司,Agios制药公司,Chiesi Farmaceutici S.p.A.,Vertex制药公司,IMARA公司,蓝鸟生物公司,CRISPR治疗技术公司,Scribe治疗技术公司,Fulcrum治疗技术公司,HPC国际,Editas Medicine, Inc.,Nicox SA,Fera制药公司,以及Tesera治疗技术公司。