高彻疾病治疗市场 ANALYSIS

高彻氏病(Gaucher disease)是一种自发性沉积遗传代谢障碍,一种称为glucocerebroside的脂肪(lipid)无法降解. 体合成酶称为glucocerebrosidase,它分解和再处理glucocerebroside. 高彻氏病是由一个称为GBA的单一基因的突变引起的,导致极低水平的葡萄球菌酶导致低水平的葡萄球菌降解. Gaucher疾病有三种类型,即1型、2型和2型。 3个 1型是最常见的高切尔病类型,而2型和3型则不如1型常见.

批准新药有望促进高彻疾病治疗市场的增长

美国食品药品管理局(FDA)在过去几年中批准了多种药物用于治疗疾病. 2010年,FDA批准了Vpriv(veraglucerase alfa),一种酶替代疗法(ERT),用于1型高切尔病. 2012年,埃莱利索病(taliglucerase alfa)和2014年,Cerdelga病(eliglustat)被FDA批准为1型高彻病. 这些药物根据其需求提供了各种选择,反过来又可望促进市场的增长。

2017年7月,欧洲医药局(EMA)与美国食品药品管理局(FDA)合作,推广使用创新方法开发高彻疾病药物. 监管机构在开发新型创新药物方面的这种战略合作,预计将在不久的将来促进高彻疾病治疗市场的增长。 农村人口对疾病的症状、诊断和治疗缺乏认识是限制市场增长的主要因素。

Gaucher疾病治疗市场分类学

高彻疾病治疗市场根据疾病类型,治疗类型,分布渠道进行分化.

根据疾病类型,高彻疾病治疗市场分为:

• 1型高切尔病
• 2型高切尔病
• 3型高尔赫病

根据治疗类型,高彻疾病治疗市场分为:

• 酶取代疗法(ERT)
• 减少基质治疗

根据配送渠道,高彻疾病治疗市场划分为:

• 医院
• 零售药店
• 在线药店

由于高切尔病的研究活动和药物研制活动增加,预计北美将占据支配地位。

由于开发新药的研究活动增多,北美有望在高彻疾病治疗市场上占据主导地位. 2016年,来自国家卫生研究所的科学家与国家神经疾病和弦乐研究所(NINDS)和国家推进翻译科学中心(NCATS)合作. 研究人员确定了一种新分子,该分子显示了治疗罕见的高彻病的有希望的方法. 由于欧洲组织主动向民众宣传高彻疾病,欧洲有望成为高彻疾病治疗的第二大市场. 例如,2014年,欧洲高彻联盟发起了高彻认识日活动,旨在向欧洲民众宣传这一罕见疾病。

在全球高彻疾病治疗市场运营的关键角色包括Genzyme Corporation,Pfize, Inc.,Shire Human Genetics Therapeies, Inc.,以及Actelion制药有限公司(由Johnson & Johnson于2017年6月获得). 利克斯特生物技术控股股份有限公司,JCR制药有限公司,药效集团NV和Orphazyme APS等公司的管道中都有各种药物,用于治疗高彻疾病.