目前转氨酰胺化的治疗选择主要围绕使患者免于与病情有关的症状,以及用肝脏移植治疗根本原因。 Tafamidis(未经美国批准)和Diflunisal等药物有助于稳定转氨酸四聚体,主要用于治疗家庭酰胺多神经病(FAP). Tafamidis(由辉瑞公司制造)目前处于美国第三期临床试验阶段,辅助疗法包括治疗与心肺病有关的心脏病以及神经病,视症状的严重程度而定. 跨色素酰胺化的诊断是通过成像,组织病理学,分子和遗传测试等多种方式进行的. NT-proBNP(N-terminal particulation of brain naturetic peptiide)和Troponin等心肌生物标记物在心脏异常高浓度中存在,其表现为可检测疾病诊断的酰胺沉积. 在诊断出家族跨色素氨基化时,对跨色素基因突变进行基因检测.
估计美国转氨基酰胺化处理市场的价值为: 5 070万美元 内 2022 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:1 9.0% 预测期间 (2022-2030) (中文(简体) ).
图1 美国转甲状腺素淀粉样变性治疗市场份额(%),按疾病类型分列,2022年
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采用新疗法有望促进美国跨色素酰胺化治疗市场的增长
采用新疗法可望促进美国跨色素酰胺化治疗市场的增长。 例如,2018年10月,根据PubMed小说公布的数据,使用RNA干扰的疗法也为治疗酰胺病提供了临床承诺. 帕提西兰(Patisiran)是一种调查性RNA干扰治疗剂,特意抑制异丁二烯的肝合成. 2018年,帕蒂西兰是美国食品药品管理局批准的第一个RNA干扰(RNAi)药物. 跨第一至第三阶段临床试验的数据表明,帕提西兰是一种有效和安全的药物,可用于治疗遗传性跨色素酰胺病。 预计来自更多用帕蒂西兰治疗的病人的真实世界数据将证实这种首次批准的基于SirNA的药物的有效性。
美国转甲状腺素淀粉样变性治疗市场报告覆盖率
报告范围 | 细节 | ||
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基准年 : | 2021 (英语). | 2022年市场规模: | 5 070万美元nn |
历史数据: | 2017年至2020年 (中文(简体) ). | 预测周期 : | 2022至2030年统计 |
2022至2030年CAGR预测期: | 9.0% | 2030 (英语). 数值预测 : | 101.0亿nn美元 |
所涵盖的部分: |
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涵盖的公司: | 阿尔尼拉姆制药公司、辉瑞公司、普罗特纳公司、GlaxoSmithKline公司、Ionis制药公司、Eidos治疗公司和SOM创新生物技术公司。 | ||
增长动力: |
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限制和挑战: |
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图 2. 2022年按药物分列的美国转甲状腺素淀粉样变性治疗市场份额(%)
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预计在预测期间,用于治疗跨色素酰胺症的药物得到越来越多的批准,将促进市场增长。
市场上的主要角色从事研发活动,以进行跨色素酰胺化治疗。 例如,2019年5月,总部设在美国的跨国制药和生物技术公司Pfize公司制造了Vyndaqel和Vyndamax胶囊,作为ATTR-CM的第一种治疗方法. 美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了VYNDAQEL ®(迷幻药)和VYNDAMAXTM(迷幻药),用于治疗成人中野性或遗传性转氨基甲酰胺的心肺病,以减少心血管死亡和与心血管有关的住院。 VYNDAQEL和VYNDAMAX是一级转氨酸稳定剂Tafamidis的两种口服制剂,也是FDA批准治疗ATTR-CM的第一种也是唯一的一种药物.
美国转甲状腺素淀粉样变性治疗市场-Coronavirus(COVID-19)的影响
自2019年12月COVID-19疫情以来,该疾病已蔓延到全球100多个国家,世界卫生组织于2020年1月30日宣布为突发公共卫生事件.
COVID-19可以从三个主要方面影响经济:直接影响到毒品的生产和需求,造成分销渠道的中断,以及对公司和金融市场的财政影响。 由于全国范围的封锁,中国、印度、沙特阿拉伯、美国、埃及等国在从一个地方向另一个地方运送毒品方面面临问题。
然而,COVID-19大流行对美国转氨基甲酰胺化治疗市场产生了负面影响,这是由于对美国转氨基甲酰胺化治疗的需求减少,因为研发了用于治疗冠状病毒的药物,这是当务之急。 例如,2020年4月,2019年冠状病毒病(COVID-19)综合征(SARS-CoV-2)感染严重急性呼吸道综合征冠状病毒2(SARS-CoV-2)引起的大流行病迅速成为对全球公共卫生的严重威胁。 非典-CoV-2感染对大多数慢性病患者的影响基本不明. 这一大流行病严重影响了慢性病的护理,导致保健资源转向管理患有COVID-19的重症病人,随后对许多其他病例实施远程医疗。
美国跨色素亚眠症治疗市场:关键发展动态
2022年6月22日,一家跨国制药和生物技术公司AstraZeneca plc.与一家生物技术公司Ionis Pharmacels Inc.达成新的全球发展和协议,为Eplontersen, 原名IONIS-TTR-L. Eplontersen,是目前处于第三阶段的抗激素调查药物,用于酰胺跨色氨基心病(ATTR-CM)和酰胺跨色氨基多神经病(ATTR-PN)临床试验. 它旨在减少转氨基乙酰丁(TTR蛋白)的生成,治疗TTR酰胺化(ATTR)的遗传和非遗传形式.
美国转甲状腺素淀粉样变性治疗市场:限制
阻碍美国转氨基酰胺化处理市场增长的主要因素包括美国转氨基酰胺化处理成本高昂. 唯一经批准的用于治疗家庭跨肾上腺素多神经病的药物Tafamidis每年花费约20万美元,尽管在美国患者中没有得到批准,但可能无法负担治疗费用(直到报销为止是有利的)。 这是预计在预测期间阻碍市场增长的主要因素之一。
关键玩家
在美国跨色素酰胺化治疗市场运营的主要玩家包括Alnylam Pharmatics, Inc., Pfize, Inc., Prothena Corporation Plc., GlaxoSmithKline plc. Ionis Pharmatics, Inc., Eidos治疗学, SOM Innovation Biotech, S.L.
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