蓬佩疾病治疗市场 ANALYSIS

蓬培病(英語:Pompe disease)是继发的利索索马尔存储障碍症(LSD),由命名为α-glucosidase(GAA)的酶缺乏引起的. 这导致甘油在不同的组织中积累,主要形成平滑的肌肉,骨骼肌肉和心肌. 它导致肌肉虚弱,呼吸困难,也可能影响肝脏和心脏. 蓬培病作为自发性沉积性遗传性特征继承. 庞培病有三种主要类型,其严重程度不同,出现在不同的年龄,这些类型被称为经典的幼虫症(birdile-onset),在出生后几个月内开始,非经典的幼虫症(birdile-onset Pompe)——通常按1岁出现,晚期的庞培病(pompe)类型可能在童年,青春期或成年后表现出症状. 由于制造商数量有限,蓬佩病治疗市场可以显示出巨大的增长潜力,这可以大大加强和扩大其在这一市场的业务潜力和范围。

Pompe疾病治疗市场分类学:

按治疗类型:

• 基因治疗
• 酶取代疗法(ERT)
• 补习疗法(CHART)

按行政路线:

• 口头
• 家长

按患者类型 :

• 婴儿
• 成年人

增加政府举措可望促进蓬勃的疾病治疗市场的增长

考虑到公共卫生问题,政府正在采取持续举措,促进和推动开发预防、诊断或治疗庞培病等罕见疾病或病症的创新产品。 例如,在2015年,孤儿产品赠款方案从92份赠款申请中资助了18项新的赠款,并为约67个正在进行的罕见疾病临床研究项目提供了资金和支持。 此外,瑞典、荷兰和南朝鲜等经济体政府采取的举措侧重于批准向接受酶替代疗法的个人提供补偿的准则,预计这些倡议也将促进蓬佩病治疗市场的近期增长。

在许多经济体中,蓬勃疾病的发病率不断上升,预计将有有利可图的机会。 制药 制造商将提出一个适合的疾病诊断和治疗解决方案。 例如,据联合蓬佩基金会(UPF)2017年报道,蓬佩病的发病频率估计因不同族群和民族而异:荷兰:40,000分之一(Adults:57,000分之一;Infantile:138,000分之一),中国南部和台湾:50,000分之一出生,非裔美国人:14,000分之一出生,高加索人:十万分之一患有蓬佩病. 基因疗法和酶取代疗法对于减少这种罕见疾病的临床表现可能非常有效. 目前,酶替代疗法有两种商业化产品,一种是用于治疗患有蓬佩病的婴幼儿的Myozyme,另一种是晚期非婴儿蓬佩病的Lumizyme. 此外,在第三阶段(NeoGAA GZ402666(Sanofi)、AT-982(Audentes治疗))和第二阶段(BMN 701(Biomarin))临床试验中,各种管道产品预计在预测期间也会在这个市场中产生陨石增长。 然而,与治疗有关的高成本和长期治疗是限制蓬勃疾病治疗市场增长的因素。 例如,根据哈佛学校发表的一份研究论文,2016年,Lumizyme每年儿童费用为10万美元,成人治疗费用为30万美元。

制造商增加研发投资可望推动市场增长

制造商正在集中力量寻找新的解决办法,办法是扩大管道,以满足对口腔疾病治疗市场的需求。 例如,在2017年9月,Avrobio公司用基因疗法扩展了产品管道,通过使用专有的淋巴病定点序列,为淋巴菌提供高含量的酶。 此外,2017年10月,阿米库斯治疗师从美国FDA获得ATB200/AT2221的孤儿药物称号,用于治疗蓬佩病. 这种新颖的治疗范式包括ATB200,一种独特的重组人类酸α-glucosidase(rhGAA)酶,具有优化的碳水化合物结构,特别是曼诺斯-6磷酸(M6P),以提高吸收,与AT2221共同管理,是一种药理附属物.

在蓬佩疾病治疗市场运营的主要角色包括阿米库斯治疗有限公司,瓦莱里翁治疗有限公司,LLC,萨诺菲股份有限公司,Oxyrane,和桑加莫治疗有限公司.