费尼尔克托努里亚 治疗市场 ANALYSIS

Phenylketonuria(PKU)是一种罕见的遗传紊乱症,其原因是血液中苯甲胺含量增加. 苯甲胺的过量会导致智力残疾和其他严重的健康问题. 这种疾病最严重的状况被称为典型的PKU,与之有关的症状是癫痫、颤抖或颤抖、发育迟缓、过度活动、皮肤状况,如阴道肿,以及其呼吸、皮肤或尿的黏稠味。 PKU可以通过维持苯甲胺自由饮食来管理. KUVAN(沙普洛特林二氢氯化物)是美国食品和药物管理局批准的一种药物,主要用于治疗Phenylketonuria。

费尼尔克托努里亚 治疗市场驱动器

经常研究开发用于治疗苯丙酮尿的新药,预计在不久的将来将推动全球苯丙酮尿治疗市场的增长. 例如,在2017年,BioMarin制药公司提交了 生物学 美国食品和药物管理局(FDA)为其新的Pegvaliase申请许可证(BLA),用于治疗Phenylketonuria(PKU)病人。 2018年,欧洲药品署(EMA)接受了BioMarin提交的销售授权申请(MAA),用于治疗血液不足的苯丙酮尿(PKU)成人. 苯丙胺 控制(血苯甲胺含量大于600微mol/l)。 2017年,Synlogic股份有限公司因其SYNB1618获得美国食品药品管理局的孤儿药物指定. SYNB1618,一种被表示用于PKU治疗的口服合成生物医学. 此外,主要参与者之间越来越多的采购和协作预计也会为全球苯丙酮尿治疗市场的增长创造有利可图的环境。 例如,在2015年,BioMarin制药公司从Merck Serono(默克公司)收购了Kuvan(二氢氯化沙丙胺)和Pegvaliase的所有全球权利。 Kuvan是一种口服疗法,用于治疗苯丙酮尿(PKU)引起的超苯丙胺(HPA). Pegvaliase(英語:PEGylated recombinant 苯甲胺氨酸酶)是一种用于治疗苯丙酮尿(PKU)的调查酶替代疗法. 2016年 维度治疗有限公司 基因治疗 与宾夕法尼亚大学开展研究合作,研究和开发苯丙酮尿酸的新疗法。

费尼尔克托努里亚 市场区域分析

由于各国政府采取举措,在该区域诊断和治疗苯丙酮尿症,预计北美将在全球苯丙酮尿症治疗市场上占据主导地位。 例如,2017年,国家PKU联盟和婴儿基因协会启动了一个方案,使苯丙酮尿症患者及其家人能够方便地进行基因检测。 该方案旨在帮助诊断并协助人们治疗苯丙酮尿症。 此外,设在美国的关键角色推出新产品也有望推动北美苯丙酮尿酸处理市场的增长。 例如,2017年,美国Vitaflo, LLC推出了新的PKU Sphere,这是一种低苯甲胺医疗食品,用于Phenylketonuria的饮食管理。 由于欧洲新药物的核准越来越多,预计欧洲在不久的将来还将出现显著增长。 例如,2015年,德国一家公司Merck Group获得欧盟批准,将Kuvan用于患有Phenylketonuria的4岁以下儿童。

费尼尔克托努里亚 市场限制

根据ZB基金会在2017年公布的数据,Phenylketonuria是一种罕见的遗传性疾病,仅影响大约万分之一至15,000名新生儿. 缺乏对罕见疾病的认识是一个主要因素,预计在不久的将来将限制市场的增长。

费尼尔克托努里亚 治疗市场 关键玩家

在全球苯丙酮尿治疗市场运作的主要角色包括BioMarin制药公司,维度治疗公司,美国基因技术国际公司,合成生物学公司,Codexis股份有限公司,SOM创新生物技术SL,大一三京公司,有限责任公司,以及Erytech Pharma SA. 全球苯丙酮尿治疗市场的关键玩家正注重战略合作,开发用于苯丙酮尿治疗的新疗法. 例如,2018年1月,Rafropin股份有限公司和Censa制药公司合作开发并评价了用于苯丙酮尿(PKU)治疗的CNSA-001。 CNSA-001,是一种口服生物可获专有型的sepiapterin,是四氢比奥普特林(BH4)的天然前体,由内生酶途径转化为BH4.

费尼尔克托努里亚 市场分类学:

全球Phenylketonuria治疗市场按治疗类型、管理路线、分销渠道和区域划分:

按处理类型

• 毒品
  • 库万
  • 佩格瓦利泽
  • 其他人员
• 饮食补助

按行政路线

• 口头
• 家长

按发行频道

• 医院药房
• 零售药店
• 在线药店

按地区

• 北美
• 拉丁美洲
• 欧洲
• 亚太
• 中东
• 非洲